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Efficacia e sicurezza del disport nel trattamento della spasticità degli arti superiori nei bambini (PUL)

15 settembre 2022 aggiornato da: Ipsen

Uno studio di fase III, multicentrico, in doppio cieco, prospettico, randomizzato, controllato, su trattamenti multipli che valuta l'efficacia e la sicurezza di DYSPORT® utilizzato nel trattamento della spasticità degli arti superiori nei bambini

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di dosi multiple di Dysport utilizzate nel trattamento della spasticità degli arti superiori (alterazione delle prestazioni dei muscoli scheletrici) nei bambini con paralisi cerebrale (PC).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

212

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
  • Cechia
      • Brno, Cechia
      • Prague, Cechia
  • Israele
      • Be'er Sheva, Israele
      • Jerusalem, Israele
      • Petaẖ Tiqwa, Israele
      • Tel Aviv, Israele
      • Tel Hashomer, Israele
  • Messico
      • Celaya, Messico
      • Monterrey, Messico
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Messico
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Poznan, Polonia
      • Wiazowna, Polonia
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Terrassa, Spagna
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
      • Izmir, Tacchino
      • Kocaeli, Tacchino

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Spasticità degli arti superiori dovuta a paralisi cerebrale
  • Peso corporeo 10 kg o più
  • Punteggio MAS di 2 o più nei flessori del gomito o del polso colpiti

Criteri di esclusione:

  • Miocontrattura fissa
  • Precedente iniezione di fenolo o alcol entro 1 anno
  • Gravi movimenti atetoidi o distonici
  • Chirurgia precedente o pianificata per spasticità nei flessori del gomito o del polso
  • Disturbi neuromuscolari
  • Precedente rizotomia entro 6 mesi
  • Baclofen intratecale entro 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo A
Gruppo A - Trattamenti 1, 2, 3 e 4: Dysport 16 Unità (U)/kg in un arto superiore (l'arto dello studio).
Biologico: Tossina botulinica di tipo A
Soggetti randomizzati a ricevere Dysport 2 U/kg, 8 U/kg o 16 U/kg somministrato per via intramuscolare nell'arto dello studio.
Altri nomi:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Sperimentale: Gruppo B
Gruppo B - Trattamenti 1, 2, 3 e 4: Dysport 8 U/kg in un arto superiore (l'arto dello studio).
Biologico: Tossina botulinica di tipo A
Soggetti randomizzati a ricevere Dysport 2 U/kg, 8 U/kg o 16 U/kg somministrato per via intramuscolare nell'arto dello studio.
Altri nomi:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Sperimentale: Gruppo C

Gruppo C - Trattamento 1: Dysport 2 U/kg in un arto superiore (l'arto dello studio).

Gruppo C - Trattamenti 2, 3 e 4: Dysport 8 o 16 U/kg in un arto superiore (l'arto dello studio).
Biologico: Tossina botulinica di tipo A
Soggetti randomizzati a ricevere Dysport 2 U/kg, 8 U/kg o 16 U/kg somministrato per via intramuscolare nell'arto dello studio.
Altri nomi:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale al TC 1, settimana 6 nel punteggio MAS nel TC 1 PTMG
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 6.
Il MAS è stato utilizzato per valutare il tono muscolare nel PTMG dell'arto superiore e si compone di 6 gradi: 0 (nessun aumento del tono muscolare), 1 (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un catch and release o da una resistenza minima alla fine del il ROM) quando la parte interessata viene spostata in flessione o estensione, 1+ (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un fermo, seguito da una resistenza minima per tutto il resto (meno della metà) del ROM), 2 (aumento più marcato del tono muscolare), 3 (notevole aumento del tono muscolare) o 4 (parte(i) interessata(e) rigida(e) in flessione o estensione). Al punteggio originale "+1" è stato assegnato un punteggio numerico derivato di "2" e i punteggi numerici più alti sono stati incrementati di 1 in modo che l'intervallo del punteggio MAS fosse compreso tra 0 e 5 con punteggi più alti che indicavano un tono muscolare maggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del tono muscolare.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 6.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio medio della valutazione globale del medico (PGA) al TC 1, settimana 6
Lasso di tempo: TC 1, settimana 6.
Il PGA della risposta al trattamento è stato valutato ponendo allo sperimentatore la seguente domanda: "Come valuteresti la risposta al trattamento nell'arto superiore del soggetto dall'inizio dello studio?". Le risposte erano su una scala di valutazione a 9 punti (-4: nettamente peggiore, -3: molto peggiore, -2: peggiore, -1: leggermente peggiore, 0: nessun cambiamento, +1: leggermente migliorato, +2: migliorato, + 3: molto migliorato e +4: notevolmente migliorato). Vengono presentati i punteggi medi per ciascun gruppo di trattamento al TC 1, settimana 6.
TC 1, settimana 6.
Punteggio totale GAS (Mean Goal Attainment Scale) al TC 1, settimana 6
Lasso di tempo: TC 1, settimana 6.
Il GAS è una scala funzionale a 5 punti utilizzata per misurare i progressi verso gli obiettivi terapeutici individuali. All'inizio di ogni TC, da 1 a 3 obiettivi individuali sono stati definiti per ciascun soggetto dallo sperimentatore e dai genitori/tutori/caregiver del bambino prima del trattamento. Il risultato per raggiungere ciascun obiettivo è stato valutato su una scala a 5 punti che va da -2 a +2 (-2: risultato molto inferiore al previsto, -1: risultato leggermente inferiore al previsto, 0: risultato atteso, +1: leggermente superiore al risultato atteso, +2: molto più del risultato atteso). Un punteggio più alto indica un risultato migliore. Un GAS T-score è stato calcolato come: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) dove, xi = valutazione dell'i-esimo goal post-baseline; wi = peso dell'i-esimo obiettivo, calcolato come importanza * difficoltà come definita al basale; n = numero di obiettivi valutati al basale e dopo il basale. Un punteggio GAS T di 50 indica gli obiettivi raggiunti come previsto. I punteggi inferiori a 50 riflettono il mancato raggiungimento degli obiettivi e i punteggi superiori a 50 riflettono il raggiungimento degli obiettivi.
TC 1, settimana 6.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale a TC 1 settimana 16 nel punteggio MAS nel TC 1 PTMG
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.
Il MAS è stato utilizzato per valutare il tono muscolare nel PTMG dell'arto superiore e si compone di 6 gradi: 0 (nessun aumento del tono muscolare), 1 (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un catch and release o da una resistenza minima alla fine del il ROM) quando la parte interessata viene spostata in flessione o estensione, 1+ (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un fermo, seguito da una resistenza minima per tutto il resto (meno della metà) del ROM), 2 (aumento più marcato del tono muscolare), 3 (notevole aumento del tono muscolare) o 4 (parte(i) interessata(e) rigida(e) in flessione o estensione). Al punteggio originale "+1" è stato assegnato un punteggio numerico derivato di "2" e i punteggi numerici più alti sono stati incrementati di 1 in modo che l'intervallo del punteggio MAS fosse compreso tra 0 e 5 con punteggi più alti che indicavano un tono muscolare maggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del tono muscolare.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.
Variazione media dal basale al TC 1 settimane 6 e 16 nel punteggio MAS nei flessori del gomito dell'arto dello studio
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimane 6 e 16.
Il MAS è stato utilizzato per valutare il tono muscolare nel PTMG dell'arto superiore e si compone di 6 gradi: 0 (nessun aumento del tono muscolare), 1 (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un catch and release o da una resistenza minima alla fine del il ROM) quando la parte interessata viene spostata in flessione o estensione, 1+ (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un fermo, seguito da una resistenza minima per tutto il resto (meno della metà) del ROM), 2 (aumento più marcato del tono muscolare), 3 (notevole aumento del tono muscolare) o 4 (parte(i) interessata(e) rigida(e) in flessione o estensione). Al punteggio originale "+1" è stato assegnato un punteggio numerico derivato di "2" e i punteggi numerici più alti sono stati incrementati di 1 in modo che l'intervallo del punteggio MAS fosse compreso tra 0 e 5 con punteggi più alti che indicavano un tono muscolare maggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del tono muscolare. I dati sono presentati per i soggetti iniettati nei flessori del gomito.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimane 6 e 16.
Variazione media dal basale al TC 1 settimane 6 e 16 nel punteggio MAS nei flessori del polso dell'arto dello studio
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimane 6 e 16.
Il MAS è stato utilizzato per valutare il tono muscolare nel PTMG dell'arto superiore e si compone di 6 gradi: 0 (nessun aumento del tono muscolare), 1 (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un catch and release o da una resistenza minima alla fine del il ROM) quando la parte interessata viene spostata in flessione o estensione, 1+ (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un fermo, seguito da una resistenza minima per tutto il resto (meno della metà) del ROM), 2 (aumento più marcato del tono muscolare), 3 (notevole aumento del tono muscolare) o 4 (parte(i) interessata(e) rigida(e) in flessione o estensione). Al punteggio originale "+1" è stato assegnato un punteggio numerico derivato di "2" e i punteggi numerici più alti sono stati incrementati di 1 in modo che l'intervallo del punteggio MAS fosse compreso tra 0 e 5 con punteggi più alti che indicavano un tono muscolare maggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del tono muscolare. I dati sono presentati per i soggetti iniettati nei flessori del polso.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimane 6 e 16.
Variazione media dal basale al TC 1 settimane 6 e 16 nel punteggio MAS nei flessori delle dita dell'arto dello studio
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimane 6 e 16.
Il MAS è stato utilizzato per valutare il tono muscolare nel PTMG dell'arto superiore e si compone di 6 gradi: 0 (nessun aumento del tono muscolare), 1 (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un catch and release o da una resistenza minima alla fine del il ROM) quando la parte interessata viene spostata in flessione o estensione, 1+ (lieve aumento del tono muscolare, manifestato da un fermo, seguito da una resistenza minima per tutto il resto (meno della metà) del ROM), 2 (aumento più marcato del tono muscolare), 3 (notevole aumento del tono muscolare) o 4 (parte(i) interessata(e) rigida(e) in flessione o estensione). Al punteggio originale "+1" è stato assegnato un punteggio numerico derivato di "2" e i punteggi numerici più alti sono stati incrementati di 1 in modo che l'intervallo del punteggio MAS fosse compreso tra 0 e 5 con punteggi più alti che indicavano un tono muscolare maggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del tono muscolare. I dati sono presentati per i soggetti iniettati nei flessori delle dita.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimane 6 e 16.
Punteggio PGA medio al TC 1 settimana 16
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.
Il PGA della risposta al trattamento è stato valutato ponendo allo sperimentatore la seguente domanda: "Come valuteresti la risposta al trattamento nell'arto superiore del soggetto dall'inizio dello studio?". Le risposte erano su una scala di valutazione a 9 punti (-4: nettamente peggiore, -3: molto peggiore, -2: peggiore, -1: leggermente peggiore, 0: nessun cambiamento, +1: leggermente migliorato, +2: migliorato, + 3: molto migliorato e +4: notevolmente migliorato). Vengono presentati i punteggi medi per ciascun gruppo di trattamento alla settimana 16 del TC 1.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.
Punteggio totale GAS medio al TC 1, settimana 16
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.
Il GAS è una scala funzionale a 5 punti utilizzata per misurare i progressi verso gli obiettivi terapeutici individuali. All'inizio di ogni TC, da 1 a 3 obiettivi individuali sono stati definiti per ciascun soggetto dallo sperimentatore e dai genitori/tutori/caregiver del bambino prima del trattamento. Il risultato per raggiungere ciascun obiettivo è stato valutato su una scala a 5 punti che va da -2 a +2 (-2: risultato molto inferiore al previsto, -1: risultato leggermente inferiore al previsto, 0: risultato atteso, +1: leggermente superiore al risultato atteso, +2: molto più del risultato atteso). Un punteggio più alto indica un risultato migliore. Un GAS T-score è stato calcolato come: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) dove, xi = valutazione dell'i-esimo goal post-baseline; wi = peso dell'i-esimo obiettivo, calcolato come importanza * difficoltà come definita al basale; n = numero di obiettivi valutati al basale e dopo il basale. Un punteggio GAS T di 50 indica gli obiettivi raggiunti come previsto. I punteggi inferiori a 50 riflettono il mancato raggiungimento degli obiettivi e i punteggi superiori a 50 riflettono il raggiungimento degli obiettivi.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.
Variazione media dal basale a TC 1, settimana 16 nei punteggi della qualità della vita pediatrica (PedsQL)
Lasso di tempo: Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.
I genitori/tutori hanno compilato questionari sulla qualità della vita dei propri figli. L'inventario dei genitori PedsQL ha misurato i concetti di assistenza sanitaria per bambini/adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni. Le Generic Core Scale includono aspetti fisici, emotivi, sociali e scolastici. Anche il modulo CP è stato completato. I punteggi sono stati trasformati su una scala da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Le variazioni medie dal basale al TC 1, settimana 16 sono presentate per la General Core Scale e per il modulo CP. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento della qualità della vita.
Basale (TC 1, giorno 1) e TC 1, settimana 16.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

21 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

4 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

8 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, inclusi il rapporto sullo studio clinico, il protocollo di studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale e l'indicazione studiati sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto principale che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, se successiva.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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