Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo Dysportu w leczeniu spastyczności kończyn górnych u dzieci (PUL)

15 września 2022 zaktualizowane przez: Ipsen

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, prospektywne, randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu DYSPORT® stosowanego w leczeniu spastyczności kończyn górnych u dzieci

Celem pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania wielokrotnych dawek preparatu Dysport w leczeniu spastyczności kończyn górnych (zaburzenia sprawności mięśni szkieletowych) u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

212

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
  • Czechy
      • Brno, Czechy
      • Prague, Czechy
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
      • Terrassa, Hiszpania
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk
      • Izmir, Indyk
      • Kocaeli, Indyk
  • Izrael
      • Be'er Sheva, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petaẖ Tiqwa, Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
  • Meksyk
      • Celaya, Meksyk
      • Monterrey, Meksyk
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Meksyk
  • Polska
      • Gdansk, Polska
      • Poznan, Polska
      • Wiazowna, Polska
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spastyczność kończyny górnej w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego
  • Masa ciała 10 kg lub więcej
  • Wynik MAS 2 lub więcej w zajętych zginaczach łokcia lub nadgarstka

Kryteria wyłączenia:

  • Naprawiono przykurcz mięśni
  • Poprzednia iniekcja fenolu lub alkoholu w ciągu 1 roku
  • Ciężkie atetoidalne lub dystoniczne ruchy
  • Przebyta lub planowana operacja spastyczności zginaczy łokcia lub nadgarstka
  • Zaburzenia nerwowo-mięśniowe
  • Poprzednia rizotomia w ciągu 6 miesięcy
  • Baklofen dokanałowo w ciągu 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A
Grupa A - Zabiegi 1, 2, 3 i 4: Dysport 16 jednostek (U)/kg na jedną kończynę górną (kończynę badaną).
Biologiczny: Toksyna botulinowa typu A
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej Dysport w dawce 2 j./kg, 8 j./kg lub 16 j./kg domięśniowo w badaną kończynę.
Inne nazwy:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Eksperymentalny: Grupa B
Grupa B - Zabiegi 1, 2, 3 i 4: Dysport 8 U/kg w jedną kończynę górną (kończynę badaną).
Biologiczny: Toksyna botulinowa typu A
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej Dysport w dawce 2 j./kg, 8 j./kg lub 16 j./kg domięśniowo w badaną kończynę.
Inne nazwy:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Eksperymentalny: Grupa C

Grupa C - Leczenie 1: Dysport 2 U/kg w jednej kończynie górnej (kończynie badanej).

Grupa C - Zabiegi 2, 3 i 4: Dysport 8 lub 16 U/kg na jedną kończynę górną (kończynę badaną).
Biologiczny: Toksyna botulinowa typu A
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej Dysport w dawce 2 j./kg, 8 j./kg lub 16 j./kg domięśniowo w badaną kończynę.
Inne nazwy:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do TC 1, tydzień 6 w wyniku MAS w TC 1 PTMG
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 6.
Skala MAS służyła do oceny napięcia mięśniowego w PTMG kończyny górnej i składa się z 6 stopni: 0 (brak wzrostu napięcia mięśniowego), 1 (niewielki wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem i wypuszczeniem lub minimalnym oporem pod koniec ROM), gdy dotknięta chorobą część jest poruszana w zgięciu lub wyproście, 1+ (nieznaczny wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem, po którym następuje minimalny opór przez pozostałą część (mniej niż połowa) ROM), 2 (bardziej wyraźny wzrost w napięciu mięśniowym), 3 (znaczny wzrost napięcia mięśniowego) lub 4 (dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania). Pierwotnemu wynikowi „+1” nadano wynik liczbowy „2”, a wyższe wyniki liczbowe zwiększono o 1, tak że zakres wyniku MAS wynosił od 0 do 5, przy czym wyższe wyniki wskazywały na większe napięcie mięśniowe. Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje na spadek napięcia mięśniowego.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 6.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni wynik ogólnej oceny lekarza (PGA) w TC 1, tydzień 6
Ramy czasowe: KT 1, tydzień 6.
PGA odpowiedzi na leczenie oceniano, zadając badaczowi następujące pytanie: „Jak oceniłbyś odpowiedź na leczenie kończyny górnej pacjenta od początku badania?”. Odpowiedzi udzielano na 9-stopniowej skali ocen (-4: wyraźnie gorzej, -3: znacznie gorzej, -2: gorzej, -1: nieznacznie gorzej, 0: brak zmian, +1: nieznacznie lepiej, +2: lepiej, + 3: znacznie ulepszony i +4: znacznie ulepszony). Przedstawiono średnie wyniki dla każdej leczonej grupy w TC 1, Tydzień 6.
KT 1, tydzień 6.
Średni całkowity wynik w skali osiągania celów (GAS) w TC 1, tydzień 6
Ramy czasowe: KT 1, tydzień 6.
GAS to funkcjonalna 5-stopniowa skala służąca do pomiaru postępów w realizacji indywidualnych celów terapii. Na początku każdego TC badacz i rodzice/opiekunowie/opiekunowie dziecka zdefiniowali od 1 do 3 indywidualnych celów dla każdego pacjenta przed rozpoczęciem leczenia. Wynik do osiągnięcia każdego celu został oceniony na 5-punktowej skali od -2 do +2 (-2: wynik znacznie mniejszy niż oczekiwany, -1: wynik nieco mniejszy niż oczekiwany, 0: wynik oczekiwany, +1: nieco większy niż oczekiwany). oczekiwany wynik, +2: znacznie większy niż oczekiwany wynik). Wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik. Wynik T GAS obliczono jako: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) gdzie, xi = ocena i-tego celu po linii bazowej; wi = waga i-tego celu, obliczona jako ważność * trudność zdefiniowana na początku badania; n = liczba celów ocenionych na początku badania i po nim. Wynik T-score GAS wynoszący 50 wskazuje, że cele zostały osiągnięte zgodnie z oczekiwaniami. Wyniki poniżej 50 oznaczają poniżej osiągnięcia celów, a wyniki powyżej 50 odzwierciedlają osiągnięcie celów.
KT 1, tydzień 6.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do TC 1 Tydzień 16 w wyniku MAS w TC 1 PTMG
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.
Skala MAS służyła do oceny napięcia mięśniowego w PTMG kończyny górnej i składa się z 6 stopni: 0 (brak wzrostu napięcia mięśniowego), 1 (niewielki wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem i wypuszczeniem lub minimalnym oporem pod koniec ROM), gdy dotknięta chorobą część jest poruszana w zgięciu lub wyproście, 1+ (nieznaczny wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem, po którym następuje minimalny opór przez pozostałą część (mniej niż połowa) ROM), 2 (bardziej wyraźny wzrost w napięciu mięśniowym), 3 (znaczny wzrost napięcia mięśniowego) lub 4 (dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania). Pierwotnemu wynikowi „+1” nadano wynik liczbowy „2”, a wyższe wyniki liczbowe zwiększono o 1, tak że zakres wyniku MAS wynosił od 0 do 5, przy czym wyższe wyniki wskazywały na większe napięcie mięśniowe. Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje na spadek napięcia mięśniowego.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.
Średnia zmiana od wartości początkowej do TC 1 Tygodnie 6 i 16 w wyniku MAS w zginaczach łokci badanej kończyny
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tygodnie 6 i 16.
Skala MAS służyła do oceny napięcia mięśniowego w PTMG kończyny górnej i składa się z 6 stopni: 0 (brak wzrostu napięcia mięśniowego), 1 (niewielki wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem i wypuszczeniem lub minimalnym oporem pod koniec ROM), gdy dotknięta chorobą część jest poruszana w zgięciu lub wyproście, 1+ (nieznaczny wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem, po którym następuje minimalny opór przez pozostałą część (mniej niż połowa) ROM), 2 (bardziej wyraźny wzrost w napięciu mięśniowym), 3 (znaczny wzrost napięcia mięśniowego) lub 4 (dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania). Pierwotnemu wynikowi „+1” nadano wynik liczbowy „2”, a wyższe wyniki liczbowe zwiększono o 1, tak że zakres wyniku MAS wynosił od 0 do 5, przy czym wyższe wyniki wskazywały na większe napięcie mięśniowe. Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje na spadek napięcia mięśniowego. Przedstawiono dane dla osób, którym wstrzyknięto w zginacze łokcia.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tygodnie 6 i 16.
Średnia zmiana od wartości początkowej do TC 1 Tygodnie 6 i 16 w wyniku MAS w zginaczach nadgarstka badanej kończyny
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tygodnie 6 i 16.
Skala MAS służyła do oceny napięcia mięśniowego w PTMG kończyny górnej i składa się z 6 stopni: 0 (brak wzrostu napięcia mięśniowego), 1 (niewielki wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem i wypuszczeniem lub minimalnym oporem pod koniec ROM), gdy dotknięta chorobą część jest poruszana w zgięciu lub wyproście, 1+ (nieznaczny wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem, po którym następuje minimalny opór przez pozostałą część (mniej niż połowa) ROM), 2 (bardziej wyraźny wzrost w napięciu mięśniowym), 3 (znaczny wzrost napięcia mięśniowego) lub 4 (dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania). Pierwotnemu wynikowi „+1” nadano wynik liczbowy „2”, a wyższe wyniki liczbowe zwiększono o 1, tak że zakres wyniku MAS wynosił od 0 do 5, przy czym wyższe wyniki wskazywały na większe napięcie mięśniowe. Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje na spadek napięcia mięśniowego. Dane przedstawiono dla osób, którym wstrzyknięto w zginacze nadgarstka.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tygodnie 6 i 16.
Średnia zmiana od wartości wyjściowej do TC 1 Tygodnie 6 i 16 w wyniku MAS w zginaczach palców badanej kończyny
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tygodnie 6 i 16.
Skala MAS służyła do oceny napięcia mięśniowego w PTMG kończyny górnej i składa się z 6 stopni: 0 (brak wzrostu napięcia mięśniowego), 1 (niewielki wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem i wypuszczeniem lub minimalnym oporem pod koniec ROM), gdy dotknięta chorobą część jest poruszana w zgięciu lub wyproście, 1+ (nieznaczny wzrost napięcia mięśniowego, objawiający się złapaniem, po którym następuje minimalny opór przez pozostałą część (mniej niż połowa) ROM), 2 (bardziej wyraźny wzrost w napięciu mięśniowym), 3 (znaczny wzrost napięcia mięśniowego) lub 4 (dotknięta(e) część (części) sztywna podczas zginania lub prostowania). Pierwotnemu wynikowi „+1” nadano wynik liczbowy „2”, a wyższe wyniki liczbowe zwiększono o 1, tak że zakres wyniku MAS wynosił od 0 do 5, przy czym wyższe wyniki wskazywały na większe napięcie mięśniowe. Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje na spadek napięcia mięśniowego. Przedstawiono dane dla osób, którym wstrzyknięto w zginacze palców.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tygodnie 6 i 16.
Średni wynik PGA w TC 1 Tydzień 16
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.
PGA odpowiedzi na leczenie oceniano, zadając badaczowi następujące pytanie: „Jak oceniłbyś odpowiedź na leczenie kończyny górnej pacjenta od początku badania?”. Odpowiedzi udzielano na 9-stopniowej skali ocen (-4: wyraźnie gorzej, -3: znacznie gorzej, -2: gorzej, -1: nieznacznie gorzej, 0: brak zmian, +1: nieznacznie lepiej, +2: lepiej, + 3: znacznie ulepszony i +4: znacznie ulepszony). Przedstawiono średnie wyniki dla każdej leczonej grupy w TC 1 Tydzień 16.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.
Średni całkowity wynik GAS w TC 1, tydzień 16
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.
GAS to funkcjonalna 5-stopniowa skala służąca do pomiaru postępów w realizacji indywidualnych celów terapii. Na początku każdego TC badacz i rodzice/opiekunowie/opiekunowie dziecka zdefiniowali od 1 do 3 indywidualnych celów dla każdego pacjenta przed rozpoczęciem leczenia. Wynik do osiągnięcia każdego celu został oceniony na 5-punktowej skali od -2 do +2 (-2: wynik znacznie mniejszy niż oczekiwany, -1: wynik nieco mniejszy niż oczekiwany, 0: wynik oczekiwany, +1: nieco większy niż oczekiwany). oczekiwany wynik, +2: znacznie większy niż oczekiwany wynik). Wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik. Wynik T GAS obliczono jako: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) gdzie, xi = ocena i-tego celu po linii bazowej; wi = waga i-tego celu, obliczona jako ważność * trudność zdefiniowana na początku badania; n = liczba celów ocenionych na początku badania i po nim. Wynik T-score GAS wynoszący 50 wskazuje, że cele zostały osiągnięte zgodnie z oczekiwaniami. Wyniki poniżej 50 oznaczają poniżej osiągnięcia celów, a wyniki powyżej 50 odzwierciedlają osiągnięcie celów.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.
Średnia zmiana od wartości początkowej do TC 1, tydzień 16 w wynikach jakości życia dzieci (PedsQL)
Ramy czasowe: Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.
Rodzice/opiekunowie wypełniali ankiety dotyczące jakości życia ich dzieci. Inwentarz rodziców PedsQL mierzy koncepcje opieki zdrowotnej dla dzieci/młodzieży w wieku 2-18 lat. Ogólne Skale Podstawowe obejmują aspekty fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne. Ukończono również moduł CP. Wyniki zostały przekształcone w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia. Średnie zmiany od wartości początkowej do TC 1, tydzień 16 przedstawiono dla Ogólnej Skali Podstawowej i dla modułu CP. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę jakości życia.
Linia bazowa (TC 1, dzień 1) i TC 1, tydzień 16.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, formularza opisu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy kierować na stronę www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję rewizyjną.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po zaakceptowaniu pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki do publikacji, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Toksyna botulinowa typu A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj