Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet ved dysport ved behandling av spastisitet i øvre lemmer hos barn (PUL)

15. september 2022 oppdatert av: Ipsen

En fase III, multisenter, dobbeltblind, prospektiv, randomisert, kontrollert, multippelbehandlingsstudie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til DYSPORT® brukt i behandling av spastisitet i øvre lemmer hos barn

Hensikten med denne studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til flere doser Dysport brukt i behandling av spastisitet i øvre lemmer (endret skjelettmuskelytelse) hos barn med cerebral parese (CP).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

212

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater
      • Dallas, Texas, Forente stater
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petaẖ Tiqwa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
  • Mexico
      • Celaya, Mexico
      • Monterrey, Mexico
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Mexico
  • Polen
      • Gdansk, Polen
      • Poznan, Polen
      • Wiazowna, Polen
  • Spania
      • Barcelona, Spania
      • Terrassa, Spania
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia
      • Izmir, Tyrkia
      • Kocaeli, Tyrkia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spastisitet i øvre lemmer på grunn av cerebral parese
  • Kroppsvekt 10 kg eller over
  • MAS-score på 2 eller mer i berørte albue- eller håndleddsbøyere

Ekskluderingskriterier:

  • Fast myokontraktur
  • Tidligere fenol- eller alkoholinjeksjon innen 1 år
  • Alvorlige atetoide eller dystoniske bevegelser
  • Tidligere eller planlagt operasjon for spastisitet i albue- eller håndleddsbøyere
  • Nevromuskulære lidelser
  • Tidligere Rhizotomy innen 6 måneder
  • Intratekal baklofen innen 30 dager

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A
Gruppe A - Behandling 1, 2, 3 og 4: Dysport 16 enheter (U)/kg i en øvre ekstremitet (studielemmet).
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Forsøkspersoner randomisert til å få Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administrert intramuskulært i studielemmet.
Andre navn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Eksperimentell: Gruppe B
Gruppe B - Behandling 1, 2, 3 og 4: Dysport 8 U/kg i den ene overekstremiteten (studielemmet).
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Forsøkspersoner randomisert til å få Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administrert intramuskulært i studielemmet.
Andre navn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Eksperimentell: Gruppe C

Gruppe C - Behandling 1: Dysport 2 U/kg i en overekstremitet (studielemmet).

Gruppe C - Behandling 2, 3 og 4: Dysport 8 eller 16 U/kg i den ene overekstremiteten (studielemmet).
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Forsøkspersoner randomisert til å få Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administrert intramuskulært i studielemmet.
Andre navn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til TC 1, uke 6 i MAS-poengsum i TC 1 PTMG
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6.
MAS ble brukt til å vurdere muskeltonus i overekstremitet PTMG og består av 6 grader: 0 (ingen økning i muskeltonus), 1 (liten økning i muskeltonus, manifestert ved en catch and release eller ved minimal motstand på slutten av ROM) når den berørte delen beveges i fleksjon eller ekstensjon, 1+ (liten økning i muskeltonus, manifestert av en fangst, etterfulgt av minimal motstand gjennom resten (mindre enn halvparten) av ROM), 2 (mer markert økning i muskeltonus), 3 (betydelig økning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(er) stive i fleksjon eller ekstensjon). Den opprinnelige poengsummen '+1' ble gitt en avledet numerisk poengsum på '2' og de høyere numeriske poengsummene ble økt med 1 slik at MAS-poengsummen var fra 0 til 5 med høyere poengsum som indikerer større muskeltonus. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i muskeltonus.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig poengsum for Physician's Global Assessment (PGA) ved TC 1, uke 6
Tidsramme: TC 1, uke 6.
PGA for behandlingsrespons ble vurdert ved å stille etterforskeren følgende spørsmål: 'Hvordan vil du vurdere responsen på behandling i pasientens øvre lem siden starten av studien?'. Svarene var på en 9-punkts skala (-4: markert dårligere, -3: mye dårligere, -2: dårligere, -1: litt dårligere, 0: ingen endring, +1: litt forbedret, +2: forbedret, + 3: mye forbedret og +4: markant forbedret). Gjennomsnittsskårene for hver behandlingsgruppe ved TC 1, uke 6 presenteres.
TC 1, uke 6.
Gjennomsnittlig måloppnåelseskala (GAS) total poengsum ved TC 1, uke 6
Tidsramme: TC 1, uke 6.
GAS er en funksjonell 5-punkts skala som brukes til å måle fremgang mot individuelle terapimål. Ved starten av hver TC ble 1 til 3 individuelle mål definert for hvert individ av etterforsker og barnets foreldre/foresatte/omsorgspersoner før behandling. Utfall for å nå hvert mål ble vurdert på en 5-punkts skala fra -2 til +2 (-2: mye mindre enn forventet utfall, -1: noe mindre enn forventet utfall, 0: forventet utfall, +1: noe mer enn forventet utfall, +2: mye mer enn forventet utfall). Høyere poengsum indikerer et bedre resultat. En GAS T-score ble beregnet som: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) hvor, xi = vurdering av ide mål etter baseline; wi = vekten av målet, beregnet som viktighet * vanskelighetsgrad som definert ved baseline; n = antall mål vurdert ved baseline og post-baseline. En GAS T-score på 50 indikerer mål oppnådd som forventet. Poeng under 50 gjenspeiler under oppnåelse av mål og poeng over 50 gjenspeiler oppnåelse av mål.
TC 1, uke 6.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til TC 1 uke 16 i MAS-poengsum i TC 1 PTMG
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.
MAS ble brukt til å vurdere muskeltonus i overekstremitet PTMG og består av 6 grader: 0 (ingen økning i muskeltonus), 1 (liten økning i muskeltonus, manifestert ved en catch and release eller ved minimal motstand på slutten av ROM) når den berørte delen beveges i fleksjon eller ekstensjon, 1+ (liten økning i muskeltonus, manifestert av en fangst, etterfulgt av minimal motstand gjennom resten (mindre enn halvparten) av ROM), 2 (mer markert økning i muskeltonus), 3 (betydelig økning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(er) stive i fleksjon eller ekstensjon). Den opprinnelige poengsummen '+1' ble gitt en avledet numerisk poengsum på '2' og de høyere numeriske poengsummene ble økt med 1 slik at MAS-poengsummen var fra 0 til 5 med høyere poengsum som indikerer større muskeltonus. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i muskeltonus.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.
Gjennomsnittlig endring fra baseline til TC 1 uke 6 og 16 i MAS-poengsum i albuebøyeren i studielemmet
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6 og 16.
MAS ble brukt til å vurdere muskeltonus i overekstremitet PTMG og består av 6 grader: 0 (ingen økning i muskeltonus), 1 (liten økning i muskeltonus, manifestert ved en catch and release eller ved minimal motstand på slutten av ROM) når den berørte delen beveges i fleksjon eller ekstensjon, 1+ (liten økning i muskeltonus, manifestert av en fangst, etterfulgt av minimal motstand gjennom resten (mindre enn halvparten) av ROM), 2 (mer markert økning i muskeltonus), 3 (betydelig økning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(er) stive i fleksjon eller ekstensjon). Den opprinnelige poengsummen '+1' ble gitt en avledet numerisk poengsum på '2' og de høyere numeriske poengsummene ble økt med 1 slik at MAS-poengsummen var fra 0 til 5 med høyere poengsum som indikerer større muskeltonus. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i muskeltonus. Data presenteres for forsøkspersoner injisert i albuebøyerne.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6 og 16.
Gjennomsnittlig endring fra baseline til TC 1 uke 6 og 16 i MAS-poengsum i håndleddsbøyerne i studielemmet
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6 og 16.
MAS ble brukt til å vurdere muskeltonus i overekstremitet PTMG og består av 6 grader: 0 (ingen økning i muskeltonus), 1 (liten økning i muskeltonus, manifestert ved en catch and release eller ved minimal motstand på slutten av ROM) når den berørte delen beveges i fleksjon eller ekstensjon, 1+ (liten økning i muskeltonus, manifestert av en fangst, etterfulgt av minimal motstand gjennom resten (mindre enn halvparten) av ROM), 2 (mer markert økning i muskeltonus), 3 (betydelig økning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(er) stive i fleksjon eller ekstensjon). Den opprinnelige poengsummen '+1' ble gitt en avledet numerisk poengsum på '2' og de høyere numeriske poengsummene ble økt med 1 slik at MAS-poengsummen var fra 0 til 5 med høyere poengsum som indikerer større muskeltonus. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i muskeltonus. Data presenteres for forsøkspersoner injisert i håndleddsbøyerne.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6 og 16.
Gjennomsnittlig endring fra baseline til TC 1 uke 6 og 16 i MAS-poengsum i fingerbøyerne i studielemmet
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6 og 16.
MAS ble brukt til å vurdere muskeltonus i overekstremitet PTMG og består av 6 grader: 0 (ingen økning i muskeltonus), 1 (liten økning i muskeltonus, manifestert ved en catch and release eller ved minimal motstand på slutten av ROM) når den berørte delen beveges i fleksjon eller ekstensjon, 1+ (liten økning i muskeltonus, manifestert av en fangst, etterfulgt av minimal motstand gjennom resten (mindre enn halvparten) av ROM), 2 (mer markert økning i muskeltonus), 3 (betydelig økning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(er) stive i fleksjon eller ekstensjon). Den opprinnelige poengsummen '+1' ble gitt en avledet numerisk poengsum på '2' og de høyere numeriske poengsummene ble økt med 1 slik at MAS-poengsummen var fra 0 til 5 med høyere poengsum som indikerer større muskeltonus. En negativ endring fra baseline indikerer en reduksjon i muskeltonus. Data presenteres for forsøkspersoner injisert i fingerbøyerne.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 6 og 16.
Gjennomsnittlig PGA-poengsum ved TC 1 uke 16
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.
PGA for behandlingsrespons ble vurdert ved å stille etterforskeren følgende spørsmål: 'Hvordan vil du vurdere responsen på behandling i pasientens øvre lem siden starten av studien?'. Svarene var på en 9-punkts skala (-4: markert dårligere, -3: mye dårligere, -2: dårligere, -1: litt dårligere, 0: ingen endring, +1: litt forbedret, +2: forbedret, + 3: mye forbedret og +4: markant forbedret). Gjennomsnittsskårene for hver behandlingsgruppe ved TC 1 uke 16 presenteres.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.
Gjennomsnittlig GAS-totalpoengsum ved TC 1, uke 16
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.
GAS er en funksjonell 5-punkts skala som brukes til å måle fremgang mot individuelle terapimål. Ved starten av hver TC ble 1 til 3 individuelle mål definert for hvert individ av etterforsker og barnets foreldre/foresatte/omsorgspersoner før behandling. Utfall for å nå hvert mål ble vurdert på en 5-punkts skala fra -2 til +2 (-2: mye mindre enn forventet utfall, -1: noe mindre enn forventet utfall, 0: forventet utfall, +1: noe mer enn forventet utfall, +2: mye mer enn forventet utfall). Høyere poengsum indikerer et bedre resultat. En GAS T-score ble beregnet som: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) hvor, xi = vurdering av ide mål etter baseline; wi = vekten av målet, beregnet som viktighet * vanskelighetsgrad som definert ved baseline; n = antall mål vurdert ved baseline og post-baseline. En GAS T-score på 50 indikerer mål oppnådd som forventet. Poeng under 50 gjenspeiler under oppnåelse av mål og poeng over 50 gjenspeiler oppnåelse av mål.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.
Gjennomsnittlig endring fra baseline til TC 1, uke 16 i Pediatric Quality of Life (PedsQL)-poeng
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.
Foreldre/foresatte fylte ut spørreskjemaer om deres barns livskvalitet. PedsQL-forelderinventaret målte helsekonsepter for barn/ungdom i alderen 2-18 år. Generic Core Scales inkluderer fysiske, emosjonelle, sosiale og skolemessige aspekter. CP-modulen ble også fullført. Poeng ble transformert på en skala fra 0 til 100 med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet. Gjennomsnittlige endringer fra baseline til TC 1, uke 16 presenteres for General Core Scale og for CP-modulen. En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring i livskvalitet.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uke 16.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

21. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

4. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. april 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2014

Først lagt ut (Anslag)

8. april 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres, og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.

Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.

IPD-delingstidsramme

Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelige 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som kommer senere.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere