Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia y seguridad de Dysport en el tratamiento de la espasticidad de miembros superiores en niños (PUL)

15 de septiembre de 2022 actualizado por: Ipsen

Un estudio de fase III, multicéntrico, doble ciego, prospectivo, aleatorizado, controlado y de tratamiento múltiple que evalúa la eficacia y la seguridad de DYSPORT® utilizado en el tratamiento de la espasticidad de las extremidades superiores en niños

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de dosis múltiples de Dysport utilizadas en el tratamiento de la espasticidad de las extremidades superiores (alteración del rendimiento del músculo esquelético) en niños con parálisis cerebral (PC).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

212

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
  • Chequia
      • Brno, Chequia
      • Prague, Chequia
  • España
      • Barcelona, España
      • Terrassa, España
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petaẖ Tiqwa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
  • México
      • Celaya, México
      • Monterrey, México
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, México
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo
      • Izmir, Pavo
      • Kocaeli, Pavo
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Poznan, Polonia
      • Wiazowna, Polonia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Espasticidad de miembro superior por parálisis cerebral
  • Peso corporal 10 kg o más
  • Puntuación MAS de 2 o más en los flexores del codo o la muñeca afectados

Criterio de exclusión:

  • Miocontractura fija
  • Inyección previa de fenol o alcohol dentro de 1 año
  • Movimientos atetoideos o distónicos severos
  • Cirugía previa o planificada por espasticidad en flexores de codo o muñeca
  • Trastornos neuromusculares
  • Rizotomía previa en los últimos 6 meses
  • Baclofeno intratecal dentro de los 30 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo A
Grupo A - Tratamientos 1, 2, 3 y 4: Dysport 16 Unidades (U)/kg en una extremidad superior (la extremidad del estudio).
Biológico: Toxina botulínica tipo A
Sujetos aleatorizados para recibir Dysport 2 U/kg, 8 U/kg o 16 U/kg administrados por vía intramuscular en la extremidad del estudio.
Otros nombres:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimental: Grupo B
Grupo B - Tratamientos 1, 2, 3 y 4: Dysport 8 U/kg en una extremidad superior (la extremidad del estudio).
Biológico: Toxina botulínica tipo A
Sujetos aleatorizados para recibir Dysport 2 U/kg, 8 U/kg o 16 U/kg administrados por vía intramuscular en la extremidad del estudio.
Otros nombres:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimental: Grupo C

Grupo C - Tratamiento 1: Dysport 2 U/kg en una extremidad superior (la extremidad del estudio).

Grupo C - Tratamientos 2, 3 y 4: Dysport 8 o 16 U/kg en una extremidad superior (la extremidad del estudio).
Biológico: Toxina botulínica tipo A
Sujetos aleatorizados para recibir Dysport 2 U/kg, 8 U/kg o 16 U/kg administrados por vía intramuscular en la extremidad del estudio.
Otros nombres:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio hasta el TC 1, semana 6 en la puntuación de MAS en el PTMG del TC 1
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 6.
El MAS se utilizó para evaluar el tono muscular en el miembro superior PTMG y consta de 6 grados: 0 (sin aumento del tono muscular), 1 (ligero aumento del tono muscular, manifestado por una captura y liberación o por una resistencia mínima al final de la el ROM) cuando la parte afectada se mueve en flexión o extensión, 1+ (ligero aumento en el tono muscular, manifestado por un bloqueo, seguido de una resistencia mínima en el resto (menos de la mitad) del ROM), 2 (aumento más marcado en el tono muscular), 3 (aumento considerable del tono muscular) o 4 (parte(s) afectada(s) rígida(s) en flexión o extensión). A la puntuación original '+1' se le asignó una puntuación numérica derivada de '2' y las puntuaciones numéricas más altas se incrementaron en 1, de modo que el rango de puntuación de MAS fue de 0 a 5, indicando las puntuaciones más altas un mayor tono muscular. Un cambio negativo desde la línea de base indica una disminución en el tono muscular.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 6.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación media de la evaluación global del médico (PGA) en TC 1, semana 6
Periodo de tiempo: CT 1, Semana 6.
La PGA de la respuesta al tratamiento se evaluó haciendo al investigador la siguiente pregunta: "¿Cómo calificaría la respuesta al tratamiento en la extremidad superior del sujeto desde el comienzo del estudio?". Las respuestas estaban en una escala de calificación de 9 puntos (-4: marcadamente peor, -3: mucho peor, -2: peor, -1: ligeramente peor, 0: sin cambios, +1: ligeramente mejorado, +2: mejorado, + 3: muy mejorado y +4: notablemente mejorado). Se presentan las puntuaciones medias para cada grupo de tratamiento en TC 1, semana 6.
CT 1, Semana 6.
Puntuación total de la escala media de consecución de objetivos (GAS) en el TC 1, semana 6
Periodo de tiempo: CT 1, Semana 6.
La GAS es una escala funcional de 5 puntos que se utiliza para medir el progreso hacia los objetivos de la terapia individual. Al comienzo de cada TC, el investigador y los padres/tutores/cuidadores del niño definieron de 1 a 3 objetivos individuales para cada sujeto antes del tratamiento. El resultado para alcanzar cada meta se calificó en una escala de 5 puntos que va de -2 a +2 (-2: resultado mucho menor que el esperado, -1: resultado algo menor que el esperado, 0: resultado esperado, +1: algo más que resultado esperado, +2: resultado mucho más que esperado). Una puntuación más alta indica un mejor resultado. Se calculó una puntuación T de GAS como: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) donde, xi = calificación del i-ésimo gol después de la línea de base; wi = peso del i-ésimo gol, calculado como importancia * dificultad definida al inicio; n = número de objetivos evaluados al inicio y después del inicio. Una puntuación T de GAS de 50 indica que se lograron los objetivos como se esperaba. Las puntuaciones por debajo de 50 reflejan un bajo logro de objetivos y las puntuaciones superiores a 50 reflejan un logro de objetivos superior.
CT 1, Semana 6.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 16 del TC 1 en la puntuación de MAS en el PTMG del TC 1
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.
El MAS se utilizó para evaluar el tono muscular en el miembro superior PTMG y consta de 6 grados: 0 (sin aumento del tono muscular), 1 (ligero aumento del tono muscular, manifestado por una captura y liberación o por una resistencia mínima al final de la el ROM) cuando la parte afectada se mueve en flexión o extensión, 1+ (ligero aumento en el tono muscular, manifestado por un bloqueo, seguido de una resistencia mínima en el resto (menos de la mitad) del ROM), 2 (aumento más marcado en el tono muscular), 3 (aumento considerable del tono muscular) o 4 (parte(s) afectada(s) rígida(s) en flexión o extensión). A la puntuación original '+1' se le asignó una puntuación numérica derivada de '2' y las puntuaciones numéricas más altas se incrementaron en 1, de modo que el rango de puntuación de MAS fue de 0 a 5, indicando las puntuaciones más altas un mayor tono muscular. Un cambio negativo desde la línea de base indica una disminución en el tono muscular.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.
Cambio medio desde el inicio hasta TC 1 Semanas 6 y 16 en la puntuación MAS en los flexores del codo de la extremidad del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semanas 6 y 16.
El MAS se utilizó para evaluar el tono muscular en el miembro superior PTMG y consta de 6 grados: 0 (sin aumento del tono muscular), 1 (ligero aumento del tono muscular, manifestado por una captura y liberación o por una resistencia mínima al final de la el ROM) cuando la parte afectada se mueve en flexión o extensión, 1+ (ligero aumento en el tono muscular, manifestado por un bloqueo, seguido de una resistencia mínima en el resto (menos de la mitad) del ROM), 2 (aumento más marcado en el tono muscular), 3 (aumento considerable del tono muscular) o 4 (parte(s) afectada(s) rígida(s) en flexión o extensión). A la puntuación original '+1' se le asignó una puntuación numérica derivada de '2' y las puntuaciones numéricas más altas se incrementaron en 1, de modo que el rango de puntuación de MAS fue de 0 a 5, indicando las puntuaciones más altas un mayor tono muscular. Un cambio negativo desde la línea de base indica una disminución en el tono muscular. Los datos se presentan para sujetos inyectados en los flexores del codo.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semanas 6 y 16.
Cambio medio desde el inicio hasta TC 1 Semanas 6 y 16 en la puntuación MAS en los flexores de la muñeca del miembro del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semanas 6 y 16.
El MAS se utilizó para evaluar el tono muscular en el miembro superior PTMG y consta de 6 grados: 0 (sin aumento del tono muscular), 1 (ligero aumento del tono muscular, manifestado por una captura y liberación o por una resistencia mínima al final de la el ROM) cuando la parte afectada se mueve en flexión o extensión, 1+ (ligero aumento en el tono muscular, manifestado por un bloqueo, seguido de una resistencia mínima en el resto (menos de la mitad) del ROM), 2 (aumento más marcado en el tono muscular), 3 (aumento considerable del tono muscular) o 4 (parte(s) afectada(s) rígida(s) en flexión o extensión). A la puntuación original '+1' se le asignó una puntuación numérica derivada de '2' y las puntuaciones numéricas más altas se incrementaron en 1, de modo que el rango de puntuación de MAS fue de 0 a 5, indicando las puntuaciones más altas un mayor tono muscular. Un cambio negativo desde la línea de base indica una disminución en el tono muscular. Los datos se presentan para sujetos inyectados en los flexores de la muñeca.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semanas 6 y 16.
Cambio medio desde el inicio hasta TC 1 Semanas 6 y 16 en la puntuación MAS en los flexores de los dedos de la extremidad del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semanas 6 y 16.
El MAS se utilizó para evaluar el tono muscular en el miembro superior PTMG y consta de 6 grados: 0 (sin aumento del tono muscular), 1 (ligero aumento del tono muscular, manifestado por una captura y liberación o por una resistencia mínima al final de la el ROM) cuando la parte afectada se mueve en flexión o extensión, 1+ (ligero aumento en el tono muscular, manifestado por un bloqueo, seguido de una resistencia mínima en el resto (menos de la mitad) del ROM), 2 (aumento más marcado en el tono muscular), 3 (aumento considerable del tono muscular) o 4 (parte(s) afectada(s) rígida(s) en flexión o extensión). A la puntuación original '+1' se le asignó una puntuación numérica derivada de '2' y las puntuaciones numéricas más altas se incrementaron en 1, de modo que el rango de puntuación de MAS fue de 0 a 5, indicando las puntuaciones más altas un mayor tono muscular. Un cambio negativo desde la línea de base indica una disminución en el tono muscular. Los datos se presentan para sujetos inyectados en los flexores de los dedos.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semanas 6 y 16.
Puntaje promedio de PGA en TC 1 Semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.
La PGA de la respuesta al tratamiento se evaluó haciendo al investigador la siguiente pregunta: "¿Cómo calificaría la respuesta al tratamiento en la extremidad superior del sujeto desde el comienzo del estudio?". Las respuestas estaban en una escala de calificación de 9 puntos (-4: marcadamente peor, -3: mucho peor, -2: peor, -1: ligeramente peor, 0: sin cambios, +1: ligeramente mejorado, +2: mejorado, + 3: muy mejorado y +4: notablemente mejorado). Se presentan las puntuaciones medias para cada grupo de tratamiento en TC 1 semana 16.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.
Puntaje total promedio de GAS en TC 1, semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.
La GAS es una escala funcional de 5 puntos que se utiliza para medir el progreso hacia los objetivos de la terapia individual. Al comienzo de cada TC, el investigador y los padres/tutores/cuidadores del niño definieron de 1 a 3 objetivos individuales para cada sujeto antes del tratamiento. El resultado para alcanzar cada meta se calificó en una escala de 5 puntos que va de -2 a +2 (-2: resultado mucho menor que el esperado, -1: resultado algo menor que el esperado, 0: resultado esperado, +1: algo más que resultado esperado, +2: resultado mucho más que esperado). Una puntuación más alta indica un mejor resultado. Se calculó una puntuación T de GAS como: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) donde, xi = calificación del i-ésimo gol después de la línea de base; wi = peso del i-ésimo gol, calculado como importancia * dificultad definida al inicio; n = número de objetivos evaluados al inicio y después del inicio. Una puntuación T de GAS de 50 indica que se lograron los objetivos como se esperaba. Las puntuaciones por debajo de 50 reflejan un bajo logro de objetivos y las puntuaciones superiores a 50 reflejan un logro de objetivos superior.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.
Cambio medio desde el inicio hasta el TC 1, semana 16 en las puntuaciones de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.
Los padres/tutores completaron cuestionarios sobre la calidad de vida de sus hijos. El inventario para padres PedsQL midió los conceptos de atención médica para niños/adolescentes de 2 a 18 años. Las Escalas Básicas Genéricas incluyen aspectos físicos, emocionales, sociales y escolares. También se completó el módulo CP. Las puntuaciones se transformaron en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indicaban una mejor calidad de vida. Se presentan los cambios medios desde el inicio hasta el TC 1, semana 16 para la escala básica general y para el módulo CP. Un cambio positivo desde el inicio indica una mejora en la calidad de vida.
Línea de base (TC 1, Día 1) y TC 1, Semana 16.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ipsen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2014

Finalización primaria (Actual)

21 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

4 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de abril de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de abril de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.

Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando corresponda, los datos de los estudios elegibles estarán disponibles 6 meses después de que el medicamento estudiado y la indicación hayan sido aprobados en los EE. UU. y la UE o después de que el manuscrito principal que describa los resultados haya sido aceptado para su publicación, lo que ocurra más tarde.

Criterios de acceso compartido de IPD

Más detalles sobre los criterios de intercambio de Ipsen, los estudios elegibles y el proceso para compartir están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Toxina botulínica tipo A

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir