Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Dysportu při léčbě spasticity horní končetiny u dětí (PUL)

15. září 2022 aktualizováno: Ipsen

Fáze III, multicentrická, dvojitě zaslepená, prospektivní, randomizovaná, kontrolovaná, vícečetná léčebná studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku DYSPORT® používaného při léčbě spasticity horní končetiny u dětí

Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost vícenásobných dávek Dysportu používaných při léčbě spasticity horních končetin (změněná výkonnost kosterního svalstva) u dětí s dětskou mozkovou obrnou (DMO).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

212

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
  • Izrael
      • Be'er Sheva, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petaẖ Tiqwa, Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
      • Izmir, Krocan
      • Kocaeli, Krocan
  • Mexiko
      • Celaya, Mexiko
      • Monterrey, Mexiko
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Mexiko
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
      • Poznan, Polsko
      • Wiazowna, Polsko
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy
      • Dallas, Texas, Spojené státy
  • Česko
      • Brno, Česko
      • Prague, Česko
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Terrassa, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Spasticita horní končetiny v důsledku dětské mozkové obrny
  • Tělesná hmotnost 10 kg nebo více
  • MAS skóre 2 nebo více v postižených flexorech lokte nebo zápěstí

Kritéria vyloučení:

  • Fixovaná myokontraktura
  • Předchozí injekce fenolu nebo alkoholu do 1 roku
  • Závažné athetoidní nebo dystonické pohyby
  • Předchozí nebo plánovaná operace pro spasticitu flexorů lokte nebo zápěstí
  • Neuromuskulární poruchy
  • Předchozí rhizotomie do 6 měsíců
  • Intratekální baklofen do 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A
Skupina A - Léčba 1, 2, 3 a 4: Dysport 16 jednotek (U)/kg na jedné horní končetině (studovaná končetina).
Biologický: Botulotoxin typu A
Subjekty randomizované k podání Dysportu 2 U/kg, 8 U/kg nebo 16 U/kg podávaného intramuskulárně do studované končetiny.
Ostatní jména:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimentální: Skupina B
Skupina B - Léčba 1, 2, 3 a 4: Dysport 8 U/kg v jedné horní končetině (studovaná končetina).
Biologický: Botulotoxin typu A
Subjekty randomizované k podání Dysportu 2 U/kg, 8 U/kg nebo 16 U/kg podávaného intramuskulárně do studované končetiny.
Ostatní jména:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimentální: Skupina C

Skupina C - Léčba 1: Dysport 2 U/kg v jedné horní končetině (studovaná končetina).

Skupina C - Léčba 2, 3 a 4: Dysport 8 nebo 16 U/kg v jedné horní končetině (studovaná končetina).
Biologický: Botulotoxin typu A
Subjekty randomizované k podání Dysportu 2 U/kg, 8 U/kg nebo 16 U/kg podávaného intramuskulárně do studované končetiny.
Ostatní jména:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní linie k TC 1, týden 6 ve skóre MAS v TC 1 PTMG
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 6.
MAS byl použit pro hodnocení svalového tonusu na horní končetině PTMG a skládá se ze 6 stupňů: 0 (žádné zvýšení svalového tonu), 1 (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zachycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci ROM), když se postižená část pohybuje ve flexi nebo extenzi, 1+ (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zásekem, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovina) ROM), 2 (výraznější zvýšení ve svalovém tonu), 3 (výrazné zvýšení svalového tonusu) nebo 4 (postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi). Původní skóre '+1' dostalo odvozené číselné skóre '2' a vyšší číselné skóre bylo zvýšeno o 1, takže rozsah skóre MAS byl od 0 do 5 s vyššími skóre indikujícími větší svalový tonus. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles svalového tonusu.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 6.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střední skóre celkového hodnocení lékaře (PGA) v TC 1, týden 6
Časové okno: TC 1, týden 6.
PGA odezvy na léčbu byla hodnocena tak, že se zkoušejícímu položila následující otázka: 'Jak byste ohodnotili odpověď na léčbu v horní končetině subjektu od začátku studie?'. Odpovědi byly na 9bodové hodnotící škále (-4: výrazně horší, -3: mnohem horší, -2: horší, -1: mírně horší, 0: žádná změna, +1: mírně lepší, +2: zlepšení, + 3: výrazně lepší a +4: výrazně lepší). Jsou uvedeny průměrné skóre pro každou léčebnou skupinu v TC 1, týden 6.
TC 1, týden 6.
Celkové skóre průměrné škály dosažení cíle (GAS) v TC 1, týden 6
Časové okno: TC 1, týden 6.
GAS je funkční 5bodová škála používaná k měření pokroku směrem k individuálním cílům terapie. Na začátku každého TC byly pro každého pacienta před léčbou definovány 1 až 3 individuální cíle výzkumným pracovníkem a rodiči/opatrovníky/pečovateli dítěte. Výsledek k dosažení každého cíle byl hodnocen na 5bodové škále v rozmezí od -2 do +2 (-2: mnohem méně než očekávaný výsledek, -1: o něco méně než očekávaný výsledek, 0: očekávaný výsledek, +1: o něco více než očekávaný výsledek, +2: mnohem více než očekávaný výsledek). Vyšší skóre znamená lepší výsledek. GAS T-skóre bylo vypočteno jako: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) kde, xi = hodnocení i-tého cíle po základní linii; wi = váha i-tého cíle, vypočtená jako důležitost * obtížnost definovaná ve výchozím stavu; n = počet cílů hodnocených na začátku a po výchozím stavu. GAS T-skóre 50 označuje cíle dosažené podle očekávání. Skóre pod 50 odráží nedosažení cílů a skóre nad 50 odráží překročení cílů.
TC 1, týden 6.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní linie k TC 1 16. týden v MAS skóre v TC 1 PTMG
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.
MAS byl použit pro hodnocení svalového tonusu na horní končetině PTMG a skládá se ze 6 stupňů: 0 (žádné zvýšení svalového tonu), 1 (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zachycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci ROM), když se postižená část pohybuje ve flexi nebo extenzi, 1+ (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zásekem, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovina) ROM), 2 (výraznější zvýšení ve svalovém tonu), 3 (výrazné zvýšení svalového tonusu) nebo 4 (postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi). Původní skóre '+1' dostalo odvozené číselné skóre '2' a vyšší číselné skóre bylo zvýšeno o 1, takže rozsah skóre MAS byl od 0 do 5 s vyššími skóre indikujícími větší svalový tonus. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles svalového tonusu.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.
Průměrná změna od základní linie k TC 1 týden 6 a 16 ve skóre MAS v loktech flexorů studijní končetiny
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týdny 6 a 16.
MAS byl použit pro hodnocení svalového tonusu na horní končetině PTMG a skládá se ze 6 stupňů: 0 (žádné zvýšení svalového tonu), 1 (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zachycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci ROM), když se postižená část pohybuje ve flexi nebo extenzi, 1+ (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zásekem, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovina) ROM), 2 (výraznější zvýšení ve svalovém tonu), 3 (výrazné zvýšení svalového tonusu) nebo 4 (postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi). Původní skóre '+1' dostalo odvozené číselné skóre '2' a vyšší číselné skóre bylo zvýšeno o 1, takže rozsah skóre MAS byl od 0 do 5 s vyššími skóre indikujícími větší svalový tonus. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles svalového tonusu. Údaje jsou uvedeny pro subjekty, kterým byla podána injekce do flexorů lokte.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týdny 6 a 16.
Průměrná změna ze základní hodnoty na TC 1 týden 6 a 16 ve skóre MAS v flexorech zápěstí studijní končetiny
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týdny 6 a 16.
MAS byl použit pro hodnocení svalového tonusu na horní končetině PTMG a skládá se ze 6 stupňů: 0 (žádné zvýšení svalového tonu), 1 (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zachycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci ROM), když se postižená část pohybuje ve flexi nebo extenzi, 1+ (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zásekem, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovina) ROM), 2 (výraznější zvýšení ve svalovém tonu), 3 (výrazné zvýšení svalového tonusu) nebo 4 (postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi). Původní skóre '+1' dostalo odvozené číselné skóre '2' a vyšší číselné skóre bylo zvýšeno o 1, takže rozsah skóre MAS byl od 0 do 5 s vyššími skóre indikujícími větší svalový tonus. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles svalového tonusu. Údaje jsou uvedeny pro subjekty, kterým byla aplikována injekce do flexorů zápěstí.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týdny 6 a 16.
Průměrná změna ze základní linie na TC 1 týden 6 a 16 ve skóre MAS ve flexorech prstů studijní končetiny
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týdny 6 a 16.
MAS byl použit pro hodnocení svalového tonusu na horní končetině PTMG a skládá se ze 6 stupňů: 0 (žádné zvýšení svalového tonu), 1 (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zachycením a uvolněním nebo minimálním odporem na konci ROM), když se postižená část pohybuje ve flexi nebo extenzi, 1+ (mírné zvýšení svalového tonu, projevující se zásekem, následovaný minimálním odporem ve zbytku (méně než polovina) ROM), 2 (výraznější zvýšení ve svalovém tonu), 3 (výrazné zvýšení svalového tonusu) nebo 4 (postižená část (části) rigidní ve flexi nebo extenzi). Původní skóre '+1' dostalo odvozené číselné skóre '2' a vyšší číselné skóre bylo zvýšeno o 1, takže rozsah skóre MAS byl od 0 do 5 s vyššími skóre indikujícími větší svalový tonus. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles svalového tonusu. Údaje jsou uvedeny pro subjekty, kterým byla aplikována injekce do flexorů prstů.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týdny 6 a 16.
Průměrné skóre PGA v TC 1 týden 16
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.
PGA odezvy na léčbu byla hodnocena tak, že se zkoušejícímu položila následující otázka: 'Jak byste ohodnotili odpověď na léčbu v horní končetině subjektu od začátku studie?'. Odpovědi byly na 9bodové hodnotící škále (-4: výrazně horší, -3: mnohem horší, -2: horší, -1: mírně horší, 0: žádná změna, +1: mírně lepší, +2: zlepšení, + 3: výrazně lepší a +4: výrazně lepší). Jsou uvedena průměrná skóre pro každou léčebnou skupinu v TC 1 týden 16.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.
Průměrné celkové skóre GAS v TC 1, týden 16
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.
GAS je funkční 5bodová škála používaná k měření pokroku směrem k individuálním cílům terapie. Na začátku každého TC byly pro každého pacienta před léčbou definovány 1 až 3 individuální cíle výzkumným pracovníkem a rodiči/opatrovníky/pečovateli dítěte. Výsledek k dosažení každého cíle byl hodnocen na 5bodové škále v rozmezí od -2 do +2 (-2: mnohem méně než očekávaný výsledek, -1: o něco méně než očekávaný výsledek, 0: očekávaný výsledek, +1: o něco více než očekávaný výsledek, +2: mnohem více než očekávaný výsledek). Vyšší skóre znamená lepší výsledek. GAS T-skóre bylo vypočteno jako: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) kde, xi = hodnocení i-tého cíle po základní linii; wi = váha i-tého cíle, vypočtená jako důležitost * obtížnost definovaná ve výchozím stavu; n = počet cílů hodnocených na začátku a po výchozím stavu. GAS T-skóre 50 označuje cíle dosažené podle očekávání. Skóre pod 50 odráží nedosažení cílů a skóre nad 50 odráží překročení cílů.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.
Průměrná změna od základní hodnoty k TC 1, týden 16 ve skóre kvality života dětí (PedsQL)
Časové okno: Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.
Rodiče/zákonní zástupci vyplnili dotazníky o kvalitě života jejich dítěte. Rodičovský inventář PedsQL měřil koncepty zdravotní péče pro děti/dospívající ve věku 2–18 let. Obecné základní škály zahrnují fyzické, emocionální, sociální a školní aspekty. Dokončen byl také modul CP. Skóre byla transformována na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre indikovalo lepší kvalitu života. Průměrné změny od základní hodnoty k TC 1, týden 16 jsou uvedeny pro obecnou základní stupnici a pro modul CP. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na zlepšení kvality života.
Výchozí stav (TC 1, den 1) a TC 1, týden 16.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

21. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

4. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Botulotoxin typu A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit