Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av dysport vid behandling av spasticitet i övre extremiteter hos barn (PUL)

15 september 2022 uppdaterad av: Ipsen

En fas III, multicenter, dubbelblind, prospektiv, randomiserad, kontrollerad, multipelbehandlingsstudie som utvärderar effektivitet och säkerhet hos DYSPORT® som används vid behandling av spasticitet i övre extremiteterna hos barn

Syftet med denna studie är att bedöma effektiviteten och säkerheten av flera doser Dysport som används vid behandling av spasticitet i övre extremiteterna (förändrad skelettmuskelprestanda) hos barn med cerebral pares (CP).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

212

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petaẖ Tiqwa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon
      • Izmir, Kalkon
      • Kocaeli, Kalkon
  • Mexiko
      • Celaya, Mexiko
      • Monterrey, Mexiko
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Mexiko
  • Polen
      • Gdansk, Polen
      • Poznan, Polen
      • Wiazowna, Polen
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Terrassa, Spanien
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
      • Prague, Tjeckien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Spasticitet i övre extremiteterna på grund av cerebral pares
  • Kroppsvikt 10 kg eller mer
  • MAS-poäng på 2 eller mer i drabbade armbågs- eller handledsböjare

Exklusions kriterier:

  • Fixad myokontraktur
  • Tidigare fenol- eller alkoholinjektion inom 1 år
  • Allvarliga atetoida eller dystoniska rörelser
  • Tidigare eller planerad operation för spasticitet i armbågs- eller handledsböjare
  • Neuromuskulära störningar
  • Tidigare Rhizotomy inom 6 månader
  • Intratekal baklofen inom 30 dagar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp A
Grupp A - Behandlingar 1, 2, 3 och 4: Dysport 16 enheter (U)/kg i ena övre extremiteten (studielemmet).
Biologisk: Botulinumtoxin typ A
Försökspersoner som randomiserades till att få Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administrerat intramuskulärt i studiebenen.
Andra namn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimentell: Grupp B
Grupp B - Behandlingar 1, 2, 3 och 4: Dysport 8 U/kg i ena övre extremiteten (studielemmet).
Biologisk: Botulinumtoxin typ A
Försökspersoner som randomiserades till att få Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administrerat intramuskulärt i studiebenen.
Andra namn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimentell: Grupp C

Grupp C - Behandling 1: Dysport 2 U/kg i ena övre extremiteten (studielemmet).

Grupp C - Behandlingar 2, 3 och 4: Dysport 8 eller 16 U/kg i ena övre extremiteten (studielemmet).
Biologisk: Botulinumtoxin typ A
Försökspersoner som randomiserades till att få Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administrerat intramuskulärt i studiebenen.
Andra namn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinje till TC 1, vecka 6 i MAS-poäng i TC 1 PTMG
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6.
MAS användes för att bedöma muskeltonus i den övre extremiteten PTMG och består av 6 grader: 0 (ingen ökning av muskeltonus), 1 (lätt ökning av muskeltonus, manifesterad av en catch and release eller genom minimalt motstånd i slutet av ROM) när den drabbade delen flyttas i flexion eller extension, 1+ (lätt ökning i muskeltonus, manifesterad av en fångst, följt av minimalt motstånd under resten (mindre än hälften) av ROM), 2 (mer markant ökning i muskeltonus), 3 (avsevärd ökning av muskeltonus) eller 4 (berörda delar) stela i flexion eller extension). Den ursprungliga poängen '+1' gavs en härledd numerisk poäng på '2' och de högre numeriska poängen ökades med 1 så att MAS-poängintervallet var från 0 till 5 med högre poäng som indikerar högre muskeltonus. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av muskeltonus.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Medelvärde för läkarens globala bedömning (PGA) vid TC 1, vecka 6
Tidsram: TC 1, vecka 6.
PGA för behandlingssvar utvärderades genom att ställa följande fråga till utredaren: "Hur skulle du bedöma svaret på behandling i patientens övre extremitet sedan studiens start?". Svaren var på en 9-gradig betygsskala (-4: markant sämre, -3: mycket sämre, -2: sämre, -1: något sämre, 0: ingen förändring, +1: något förbättrad, +2: förbättrad, + 3: mycket förbättrad och +4: markant förbättrad). Medelpoängen för varje behandlingsgrupp vid TC 1, vecka 6 presenteras.
TC 1, vecka 6.
Genomsnittlig måluppfyllelseskala (GAS) Totalt resultat vid TC 1, vecka 6
Tidsram: TC 1, vecka 6.
GAS är en funktionell 5-gradig skala som används för att mäta framsteg mot individuella terapimål. Vid starten av varje TC definierades 1 till 3 individuella mål för varje försöksperson av utredaren och barnets föräldrar/vårdnadshavare/vårdare innan behandlingen. Resultatet för att nå varje mål bedömdes på en 5-gradig skala från -2 till +2 (-2: mycket mindre än förväntat utfall, -1: något mindre än förväntat utfall, 0: förväntat utfall, +1: något mer än förväntat utfall, +2: mycket mer än förväntat utfall). Högre poäng indikerar ett bättre resultat. En GAS T-poäng beräknades som: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) där, xi = betyg av i:t mål efter baslinjen; wi = vikten av målet, beräknat som betydelse * svårighetsgrad enligt definitionen vid baslinjen; n = antal utvärderade mål vid baslinjen och efter baslinjen. En GAS T-score på 50 indikerar uppnådda mål som förväntat. Poäng under 50 reflekterar under uppnåendet av mål och poäng över 50 reflekterar över uppnåendet av mål.
TC 1, vecka 6.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinje till TC 1 vecka 16 i MAS-poäng i TC 1 PTMG
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.
MAS användes för att bedöma muskeltonus i den övre extremiteten PTMG och består av 6 grader: 0 (ingen ökning av muskeltonus), 1 (lätt ökning av muskeltonus, manifesterad av en catch and release eller genom minimalt motstånd i slutet av ROM) när den drabbade delen flyttas i flexion eller extension, 1+ (lätt ökning i muskeltonus, manifesterad av en fångst, följt av minimalt motstånd under resten (mindre än hälften) av ROM), 2 (mer markant ökning i muskeltonus), 3 (avsevärd ökning av muskeltonus) eller 4 (berörda delar) stela i flexion eller extension). Den ursprungliga poängen '+1' gavs en härledd numerisk poäng på '2' och de högre numeriska poängen ökades med 1 så att MAS-poängintervallet var från 0 till 5 med högre poäng som indikerar högre muskeltonus. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av muskeltonus.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.
Genomsnittlig förändring från baslinje till TC 1 vecka 6 och 16 i MAS-poäng i armbågsböjarna i studielemmens ben
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6 och 16.
MAS användes för att bedöma muskeltonus i den övre extremiteten PTMG och består av 6 grader: 0 (ingen ökning av muskeltonus), 1 (lätt ökning av muskeltonus, manifesterad av en catch and release eller genom minimalt motstånd i slutet av ROM) när den drabbade delen flyttas i flexion eller extension, 1+ (lätt ökning i muskeltonus, manifesterad av en fångst, följt av minimalt motstånd under resten (mindre än hälften) av ROM), 2 (mer markant ökning i muskeltonus), 3 (avsevärd ökning av muskeltonus) eller 4 (berörda delar) stela i flexion eller extension). Den ursprungliga poängen '+1' gavs en härledd numerisk poäng på '2' och de högre numeriska poängen ökades med 1 så att MAS-poängintervallet var från 0 till 5 med högre poäng som indikerar högre muskeltonus. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av muskeltonus. Data presenteras för försökspersoner som injicerats i armbågsböjarna.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6 och 16.
Genomsnittlig förändring från baslinje till TC 1 vecka 6 och 16 i MAS-poäng i studielemmens handledsböjare
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6 och 16.
MAS användes för att bedöma muskeltonus i den övre extremiteten PTMG och består av 6 grader: 0 (ingen ökning av muskeltonus), 1 (lätt ökning av muskeltonus, manifesterad av en catch and release eller genom minimalt motstånd i slutet av ROM) när den drabbade delen flyttas i flexion eller extension, 1+ (lätt ökning i muskeltonus, manifesterad av en fångst, följt av minimalt motstånd under resten (mindre än hälften) av ROM), 2 (mer markant ökning i muskeltonus), 3 (avsevärd ökning av muskeltonus) eller 4 (berörda delar) stela i flexion eller extension). Den ursprungliga poängen '+1' gavs en härledd numerisk poäng på '2' och de högre numeriska poängen ökades med 1 så att MAS-poängintervallet var från 0 till 5 med högre poäng som indikerar högre muskeltonus. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av muskeltonus. Data presenteras för försökspersoner som injicerats i handledsböjarna.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6 och 16.
Genomsnittlig förändring från baslinje till TC 1 vecka 6 och 16 i MAS-poäng i fingerböjarna på studielemmens ben
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6 och 16.
MAS användes för att bedöma muskeltonus i den övre extremiteten PTMG och består av 6 grader: 0 (ingen ökning av muskeltonus), 1 (lätt ökning av muskeltonus, manifesterad av en catch and release eller genom minimalt motstånd i slutet av ROM) när den drabbade delen flyttas i flexion eller extension, 1+ (lätt ökning i muskeltonus, manifesterad av en fångst, följt av minimalt motstånd under resten (mindre än hälften) av ROM), 2 (mer markant ökning i muskeltonus), 3 (avsevärd ökning av muskeltonus) eller 4 (berörda delar) stela i flexion eller extension). Den ursprungliga poängen '+1' gavs en härledd numerisk poäng på '2' och de högre numeriska poängen ökades med 1 så att MAS-poängintervallet var från 0 till 5 med högre poäng som indikerar högre muskeltonus. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av muskeltonus. Data presenteras för försökspersoner som injicerats i fingerböjarna.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 6 och 16.
Genomsnittlig PGA-poäng vid TC 1 vecka 16
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.
PGA för behandlingssvar utvärderades genom att ställa följande fråga till utredaren: "Hur skulle du bedöma svaret på behandling i patientens övre extremitet sedan studiens start?". Svaren var på en 9-gradig betygsskala (-4: markant sämre, -3: mycket sämre, -2: sämre, -1: något sämre, 0: ingen förändring, +1: något förbättrad, +2: förbättrad, + 3: mycket förbättrad och +4: markant förbättrad). Medelpoängen för varje behandlingsgrupp vid TC 1 vecka 16 presenteras.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.
Genomsnittlig GAS-totalpoäng vid TC 1, vecka 16
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.
GAS är en funktionell 5-gradig skala som används för att mäta framsteg mot individuella terapimål. Vid starten av varje TC definierades 1 till 3 individuella mål för varje försöksperson av utredaren och barnets föräldrar/vårdnadshavare/vårdare innan behandlingen. Resultatet för att nå varje mål bedömdes på en 5-gradig skala från -2 till +2 (-2: mycket mindre än förväntat utfall, -1: något mindre än förväntat utfall, 0: förväntat utfall, +1: något mer än förväntat utfall, +2: mycket mer än förväntat utfall). Högre poäng indikerar ett bättre resultat. En GAS T-poäng beräknades som: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) där, xi = betyg av i:t mål efter baslinjen; wi = vikten av målet, beräknat som betydelse * svårighetsgrad enligt definitionen vid baslinjen; n = antal utvärderade mål vid baslinjen och efter baslinjen. En GAS T-score på 50 indikerar uppnådda mål som förväntat. Poäng under 50 reflekterar under uppnåendet av mål och poäng över 50 reflekterar över uppnåendet av mål.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.
Genomsnittlig förändring från baslinje till TC 1, vecka 16 i Pediatric Quality of Life (PedsQL)-poäng
Tidsram: Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.
Föräldrar/vårdnadshavare fyllde i enkäter om sitt barns livskvalitet. PedsQL-förälderinventeringen mätte hälsovårdskoncept för barn/ungdomar i åldrarna 2-18 år. De generiska kärnskalorna inkluderar fysiska, emotionella, sociala och skolaspekter. CP-modulen färdigställdes också. Poängen omvandlades på en skala från 0 till 100 med högre poäng som tyder på en bättre livskvalitet. Medelförändringar från baslinje till TC 1, vecka 16 presenteras för General Core Scale och för CP-modulen. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring av livskvaliteten.
Baslinje (TC 1, dag 1) och TC 1, vecka 16.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ipsen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

21 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

4 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2014

Första postat (Uppskatta)

8 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2022

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokoll med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet.

Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.

Tidsram för IPD-delning

I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.

Kriterier för IPD Sharing Access

Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera