Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed ved dysport ved behandling af spasticitet i øvre lemmer hos børn (PUL)

15. september 2022 opdateret af: Ipsen

En fase III, multicenter, dobbeltblind, prospektiv, randomiseret, kontrolleret, multipel behandlingsundersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​DYSPORT® brugt til behandling af spasticitet i øvre lemmer hos børn

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​multiple doser Dysport, der anvendes til behandling af spasticitet i øvre lemmer (ændret skeletmuskulatur) hos børn med cerebral parese (CP).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

212

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petaẖ Tiqwa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
      • Izmir, Kalkun
      • Kocaeli, Kalkun
  • Mexico
      • Celaya, Mexico
      • Monterrey, Mexico
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Mexico
  • Polen
      • Gdansk, Polen
      • Poznan, Polen
      • Wiazowna, Polen
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Terrassa, Spanien
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spasticitet i øvre ekstremiteter på grund af cerebral parese
  • Kropsvægt 10 kg eller derover
  • MAS-score på 2 eller mere i berørte albue- eller håndledsbøjere

Ekskluderingskriterier:

  • Fast myokontraktur
  • Tidligere phenol- eller alkoholindsprøjtning inden for 1 år
  • Alvorlige athetoide eller dystoniske bevægelser
  • Tidligere eller planlagt operation for spasticitet i albue- eller håndledsbøjere
  • Neuromuskulære lidelser
  • Tidligere Rhizotomi inden for 6 måneder
  • Intratekal baclofen inden for 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A
Gruppe A - Behandling 1, 2, 3 og 4: Dysport 16 enheder (U)/kg i den ene overekstremitet (undersøgelseslemmet).
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Forsøgspersoner randomiseret til at modtage Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administreret intramuskulært i undersøgelseslemmet.
Andre navne:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Eksperimentel: Gruppe B
Gruppe B - Behandling 1, 2, 3 og 4: Dysport 8 U/kg i den ene overekstremitet (undersøgelseslemmet).
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Forsøgspersoner randomiseret til at modtage Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administreret intramuskulært i undersøgelseslemmet.
Andre navne:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Eksperimentel: Gruppe C

Gruppe C - Behandling 1: Dysport 2 U/kg i den ene overekstremitet (undersøgelseslemmet).

Gruppe C - Behandling 2, 3 og 4: Dysport 8 eller 16 U/kg i den ene overekstremitet (undersøgelseslemmet).
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Forsøgspersoner randomiseret til at modtage Dysport 2 U/kg, 8 U/kg eller 16 U/kg administreret intramuskulært i undersøgelseslemmet.
Andre navne:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til TC 1, uge ​​6 i MAS-score i TC 1 PTMG
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6.
MAS blev brugt til at vurdere muskeltonus i den øvre ekstremitet PTMG og består af 6 grader: 0 (ingen stigning i muskeltonus), 1 (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved en catch and release eller ved minimal modstand i slutningen af ROM), når den berørte del bevæges i fleksion eller ekstension, 1+ (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved et greb, efterfulgt af minimal modstand i resten (mindre end halvdelen) af ROM), 2 (mere markant stigning i muskeltonus), 3 (betydelig stigning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(e) stive i fleksion eller ekstension). Den oprindelige score '+1' fik en afledt numerisk score på '2', og de højere numeriske scores blev forøget med 1, så MAS-scoreområdet var fra 0 til 5 med højere score, der indikerer større muskeltonus. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i muskeltonus.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig læges globale vurdering (PGA)-score ved TC 1, uge ​​6
Tidsramme: TC 1, uge ​​6.
PGA for behandlingsrespons blev vurderet ved at stille investigatoren følgende spørgsmål: 'Hvordan vil du vurdere responsen på behandling i forsøgspersonens øvre lemmer siden starten af ​​undersøgelsen?'. Svarene var på en 9-punkts vurderingsskala (-4: markant dårligere, -3: meget værre, -2: værre, -1: lidt dårligere, 0: ingen ændring, +1: lidt forbedret, +2: forbedret, + 3: meget forbedret og +4: markant forbedret). Gennemsnitsscorerne for hver behandlingsgruppe ved TC 1, uge ​​6 præsenteres.
TC 1, uge ​​6.
Samlet score for gennemsnitlig målopnåelse (GAS) ved TC 1, uge ​​6
Tidsramme: TC 1, uge ​​6.
GAS er en funktionel 5-punkts skala, der bruges til at måle fremskridt hen imod individuelle terapimål. Ved starten af ​​hver TC blev 1 til 3 individuelle mål defineret for hvert forsøgsperson af investigator og barnets forældre/værger/plejere før behandling. Resultatet for at nå hvert mål blev vurderet på en 5-trins skala fra -2 til +2 (-2: meget mindre end forventet resultat, -1: noget mindre end forventet resultat, 0: forventet resultat, +1: noget mere end forventet resultat, +2: meget mere end forventet resultat). Højere score indikerer et bedre resultat. En GAS T-score blev beregnet som: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) hvor, xi = vurdering af ide mål efter baseline; wi = vægt af mål, beregnet som vigtighed * sværhedsgrad som defineret ved baseline; n = antal mål vurderet ved baseline og post-baseline. En GAS T-score på 50 indikerer mål opnået som forventet. Scoringer under 50 afspejler under opnåelse af mål, og scoringer over 50 afspejler over opnåelse af mål.
TC 1, uge ​​6.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til TC 1 uge 16 i MAS-score i TC 1 PTMG
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.
MAS blev brugt til at vurdere muskeltonus i den øvre ekstremitet PTMG og består af 6 grader: 0 (ingen stigning i muskeltonus), 1 (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved en catch and release eller ved minimal modstand i slutningen af ROM), når den berørte del bevæges i fleksion eller ekstension, 1+ (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved et greb, efterfulgt af minimal modstand i resten (mindre end halvdelen) af ROM), 2 (mere markant stigning i muskeltonus), 3 (betydelig stigning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(e) stive i fleksion eller ekstension). Den oprindelige score '+1' fik en afledt numerisk score på '2', og de højere numeriske scores blev forøget med 1, så MAS-scoreområdet var fra 0 til 5 med højere score, der indikerer større muskeltonus. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i muskeltonus.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.
Gennemsnitlig ændring fra baseline til TC 1 uge 6 og 16 i MAS-score i albueflekserne i undersøgelseslemmet
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6 og 16.
MAS blev brugt til at vurdere muskeltonus i den øvre ekstremitet PTMG og består af 6 grader: 0 (ingen stigning i muskeltonus), 1 (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved en catch and release eller ved minimal modstand i slutningen af ROM), når den berørte del bevæges i fleksion eller ekstension, 1+ (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved et greb, efterfulgt af minimal modstand i resten (mindre end halvdelen) af ROM), 2 (mere markant stigning i muskeltonus), 3 (betydelig stigning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(e) stive i fleksion eller ekstension). Den oprindelige score '+1' fik en afledt numerisk score på '2', og de højere numeriske scores blev forøget med 1, så MAS-scoreområdet var fra 0 til 5 med højere score, der indikerer større muskeltonus. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i muskeltonus. Data præsenteres for forsøgspersoner injiceret i albuebøjeren.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6 og 16.
Gennemsnitlig ændring fra baseline til TC 1 uge 6 og 16 i MAS-score i håndledsbøjningerne i undersøgelseslemmet
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6 og 16.
MAS blev brugt til at vurdere muskeltonus i den øvre ekstremitet PTMG og består af 6 grader: 0 (ingen stigning i muskeltonus), 1 (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved en catch and release eller ved minimal modstand i slutningen af ROM), når den berørte del bevæges i fleksion eller ekstension, 1+ (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved et greb, efterfulgt af minimal modstand i resten (mindre end halvdelen) af ROM), 2 (mere markant stigning i muskeltonus), 3 (betydelig stigning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(e) stive i fleksion eller ekstension). Den oprindelige score '+1' fik en afledt numerisk score på '2', og de højere numeriske scores blev forøget med 1, så MAS-scoreområdet var fra 0 til 5 med højere score, der indikerer større muskeltonus. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i muskeltonus. Data præsenteres for forsøgspersoner injiceret i håndledsbøjerene.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6 og 16.
Gennemsnitlig ændring fra baseline til TC 1 uge 6 og 16 i MAS-score i fingerbøjningsorganerne i undersøgelseslemmet
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6 og 16.
MAS blev brugt til at vurdere muskeltonus i den øvre ekstremitet PTMG og består af 6 grader: 0 (ingen stigning i muskeltonus), 1 (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved en catch and release eller ved minimal modstand i slutningen af ROM), når den berørte del bevæges i fleksion eller ekstension, 1+ (let stigning i muskeltonus, manifesteret ved et greb, efterfulgt af minimal modstand i resten (mindre end halvdelen) af ROM), 2 (mere markant stigning i muskeltonus), 3 (betydelig stigning i muskeltonus) eller 4 (berørte del(e) stive i fleksion eller ekstension). Den oprindelige score '+1' fik en afledt numerisk score på '2', og de højere numeriske scores blev forøget med 1, så MAS-scoreområdet var fra 0 til 5 med højere score, der indikerer større muskeltonus. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i muskeltonus. Data præsenteres for forsøgspersoner injiceret i fingerbøjningsorganerne.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​6 og 16.
Gennemsnitlig PGA-score ved TC 1 uge 16
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.
PGA for behandlingsrespons blev vurderet ved at stille investigatoren følgende spørgsmål: 'Hvordan vil du vurdere responsen på behandling i forsøgspersonens øvre lemmer siden starten af ​​undersøgelsen?'. Svarene var på en 9-punkts vurderingsskala (-4: markant dårligere, -3: meget værre, -2: værre, -1: lidt dårligere, 0: ingen ændring, +1: lidt forbedret, +2: forbedret, + 3: meget forbedret og +4: markant forbedret). Gennemsnitsscorerne for hver behandlingsgruppe ved TC 1 uge 16 præsenteres.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.
Gennemsnitlig GAS-totalscore ved TC 1, uge ​​16
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.
GAS er en funktionel 5-punkts skala, der bruges til at måle fremskridt hen imod individuelle terapimål. Ved starten af ​​hver TC blev 1 til 3 individuelle mål defineret for hvert forsøgsperson af investigator og barnets forældre/værger/plejere før behandling. Resultatet for at nå hvert mål blev vurderet på en 5-trins skala fra -2 til +2 (-2: meget mindre end forventet resultat, -1: noget mindre end forventet resultat, 0: forventet resultat, +1: noget mere end forventet resultat, +2: meget mere end forventet resultat). Højere score indikerer et bedre resultat. En GAS T-score blev beregnet som: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) hvor, xi = vurdering af ide mål efter baseline; wi = vægt af mål, beregnet som vigtighed * sværhedsgrad som defineret ved baseline; n = antal mål vurderet ved baseline og post-baseline. En GAS T-score på 50 indikerer mål opnået som forventet. Scoringer under 50 afspejler under opnåelse af mål, og scoringer over 50 afspejler over opnåelse af mål.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.
Gennemsnitlig ændring fra baseline til TC 1, uge ​​16 i Pediatric Quality of Life (PedsQL)-resultater
Tidsramme: Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.
Forældre/værger udfyldte spørgeskemaer om deres barns livskvalitet. PedsQL-forældreopgørelsen målte sundhedskoncepter for børn/unge i alderen 2-18 år. De generiske kerneskalaer omfatter fysiske, følelsesmæssige, sociale og skolemæssige aspekter. CP-modulet blev også gennemført. Scorer blev transformeret på en skala fra 0 til 100 med højere score, der indikerer en bedre livskvalitet. Gennemsnitlige ændringer fra baseline til TC 1, uge ​​16 præsenteres for General Core Scale og for CP-modulet. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring af livskvaliteten.
Baseline (TC 1, dag 1) og TC 1, uge ​​16.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. september 2017

Studieafslutning (Faktiske)

4. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2014

Først opslået (Skøn)

8. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Botulinumtoksin type A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner