Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Dysport hatékonysága és biztonsága a felső végtag spasticitásának kezelésében gyermekeknél (PUL)

2022. szeptember 15. frissítette: Ipsen

III. fázisú, többközpontú, kettős vak, prospektív, véletlenszerű, ellenőrzött, többszörös kezelési vizsgálat, amely a gyermekek felső végtag spasticitásának kezelésében alkalmazott DYSPORT® hatékonyságát és biztonságosságát értékeli

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a Dysport többszöri dózisának hatékonyságát és biztonságosságát a felső végtag görcsösségének (megváltozott vázizom-teljesítményének) kezelésére agyi bénulásban (CP) szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

212

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium
  • Csehország
      • Brno, Csehország
      • Prague, Csehország
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
  • Izrael
      • Be'er Sheva, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petaẖ Tiqwa, Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország
      • Poznan, Lengyelország
      • Wiazowna, Lengyelország
  • Mexikó
      • Celaya, Mexikó
      • Monterrey, Mexikó
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Mexikó
  • Pulyka
      • Istanbul, Pulyka
      • Izmir, Pulyka
      • Kocaeli, Pulyka
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
      • Terrassa, Spanyolország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A felső végtag görcsössége agyi bénulás miatt
  • Testtömeg 10 kg vagy több
  • MAS pontszám 2 vagy több az érintett könyök- vagy csuklóhajlítókban

Kizárási kritériumok:

  • Fix myocontractura
  • Korábbi fenol vagy alkohol injekció 1 éven belül
  • Súlyos athetoid vagy disztóniás mozgások
  • Korábbi vagy tervezett műtét a könyök- vagy csuklóhajlítók görcsössége miatt
  • Neuromuszkuláris rendellenességek
  • Előző Rhizotomia 6 hónapon belül
  • Intratekális baklofen 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoport
A csoport – 1., 2., 3. és 4. kezelés: Dysport 16 egység (E)/kg az egyik felső végtagon (a vizsgálati végtag).
Biológiai: A típusú botulinum toxin
A véletlenszerűen kiválasztott alanyok 2 U/kg, 8 E/kg vagy 16 E/kg Dysport-ot kaptak intramuszkulárisan a vizsgálati végtagba.
Más nevek:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Kísérleti: B csoport
B csoport – 1., 2., 3. és 4. kezelés: Dysport 8 E/kg az egyik felső végtagon (a vizsgálati végtag).
Biológiai: A típusú botulinum toxin
A véletlenszerűen kiválasztott alanyok 2 U/kg, 8 E/kg vagy 16 E/kg Dysport-ot kaptak intramuszkulárisan a vizsgálati végtagba.
Más nevek:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Kísérleti: C csoport

C csoport – 1. kezelés: Dysport 2 U/kg az egyik felső végtagon (a vizsgálati végtag).

C csoport – 2., 3. és 4. kezelés: Dysport 8 vagy 16 U/kg az egyik felső végtagon (a vizsgálati végtag).
Biológiai: A típusú botulinum toxin
A véletlenszerűen kiválasztott alanyok 2 U/kg, 8 E/kg vagy 16 E/kg Dysport-ot kaptak intramuszkulárisan a vizsgálati végtagba.
Más nevek:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás az alapvonalról a TC 1-re, 6. hét a MAS-pontszámban a TC 1 PTMG-ben
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. hét.
A MAS-t a felső végtag PTMG izomtónusának felmérésére használták, és 6 fokozatból áll: 0 (nincs izomtónusnövekedés), 1 (enyhe izomtónusnövekedés, ami egy elkapás és elengedés vagy minimális ellenállás formájában nyilvánul meg a végtag végén). a ROM) ha az érintett részt hajlításban vagy nyújtásban mozgatják, 1+ (enyhe izomtónusnövekedés, ami elkapásban nyilvánul meg, majd minimális ellenállás követi a ROM teljes fennmaradó részében (kevesebb mint fele), 2 (kifejezettebb növekedés). izomtónusban), 3 (jelentős izomtónusnövekedés) vagy 4 (az érintett rész(ek) merev hajlításban vagy nyújtásban). Az eredeti '+1' pontszám származtatott numerikus '2'-t kapott, a magasabb numerikus pontszámokat pedig 1-gyel növeltük, így a MAS-pontszám 0-tól 5-ig terjedt, és a magasabb pontszámok nagyobb izomtónust jeleztek. A kiindulási értékhez képest negatív változás az izomtónus csökkenését jelzi.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. hét.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos orvos globális értékelési (PGA) pontszáma a TC 1-nél, 6. hét
Időkeret: TC 1, 6. hét.
A kezelésre adott válasz PGA-ját úgy értékelték ki, hogy feltették a vizsgálónak a következő kérdést: „Hogyan értékelné a vizsgálat kezdete óta az alany felső végtagjában adott kezelésre adott választ?”. A válaszok egy 9 fokú értékelési skálán voltak (-4: jelentősen rosszabb, -3: sokkal rosszabb, -2: rosszabb, -1: valamivel rosszabb, 0: nem változott, +1: kissé javult, +2: javult, + 3: sokat javult és +4: jelentősen javult). Az egyes kezelési csoportok átlagos pontszámait a TC 1. 6. héten mutatjuk be.
TC 1, 6. hét.
Átlagos célelérési skála (GAS) összpontszám a TC 1-ben, 6. hét
Időkeret: TC 1, 6. hét.
A GAS egy funkcionális, 5 pontos skála, amely az egyéni terápiás célok felé tett előrehaladást méri. Minden egyes TC kezdetén 1-3 egyéni célt határoztak meg minden alany számára a vizsgáló és a gyermek szülei/gyámai/gondozói a kezelés előtt. Az egyes célok eléréséhez szükséges eredményt egy 5 pontos skálán értékelték -2 és +2 között (-2: sokkal kevesebb a vártnál, -1: valamivel kevesebb a vártnál, 0: várt eredmény, +1: valamivel több, mint várt eredmény, +2: sokkal több, mint a várt eredmény). A magasabb pontszám jobb eredményt jelez. A GAS T-pontszámot a következőképpen számítottuk ki: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) ahol xi = az alapvonal utáni i. gól értékelése; wi = az i-edik cél súlya, fontosság * nehézségként számolva az alaphelyzetben meghatározottak szerint; n = az alapvonalon és az alapállapot után értékelt gólok száma. Az 50-es GAS T-pontszám a várt módon elért célokat jelzi. Az 50 alatti pontszámok a célelérés alatti, az 50 feletti pontszámok pedig a célértékek feletti eredményt tükrözik.
TC 1, 6. hét.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás az alapvonalról a TC 1 16. hétre a MAS-pontszámban a TC 1 PTMG-ben
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.
A MAS-t a felső végtag PTMG izomtónusának felmérésére használták, és 6 fokozatból áll: 0 (nincs izomtónusnövekedés), 1 (enyhe izomtónusnövekedés, ami egy elkapás és elengedés vagy minimális ellenállás formájában nyilvánul meg a végtag végén). a ROM) ha az érintett részt hajlításban vagy nyújtásban mozgatják, 1+ (enyhe izomtónusnövekedés, ami elkapásban nyilvánul meg, majd minimális ellenállás követi a ROM teljes fennmaradó részében (kevesebb mint fele), 2 (kifejezettebb növekedés). izomtónusban), 3 (jelentős izomtónusnövekedés) vagy 4 (az érintett rész(ek) merev hajlításban vagy nyújtásban). Az eredeti '+1' pontszám származtatott numerikus '2'-t kapott, a magasabb numerikus pontszámokat pedig 1-gyel növeltük, így a MAS-pontszám 0-tól 5-ig terjedt, és a magasabb pontszámok nagyobb izomtónust jeleztek. A kiindulási értékhez képest negatív változás az izomtónus csökkenését jelzi.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.
Átlagos változás az alapvonalról a TC 1 6. és 16. héten a MAS pontszámban a vizsgált végtag könyökhajlítóiban
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. és 16. hét.
A MAS-t a felső végtag PTMG izomtónusának felmérésére használták, és 6 fokozatból áll: 0 (nincs izomtónusnövekedés), 1 (enyhe izomtónusnövekedés, ami egy elkapás és elengedés vagy minimális ellenállás formájában nyilvánul meg a végtag végén). a ROM) ha az érintett részt hajlításban vagy nyújtásban mozgatják, 1+ (enyhe izomtónusnövekedés, ami elkapásban nyilvánul meg, majd minimális ellenállás követi a ROM teljes fennmaradó részében (kevesebb mint fele), 2 (kifejezettebb növekedés). izomtónusban), 3 (jelentős izomtónusnövekedés) vagy 4 (az érintett rész(ek) merev hajlításban vagy nyújtásban). Az eredeti '+1' pontszám származtatott numerikus '2'-t kapott, a magasabb numerikus pontszámokat pedig 1-gyel növeltük, így a MAS-pontszám 0-tól 5-ig terjedt, és a magasabb pontszámok nagyobb izomtónust jeleztek. A kiindulási értékhez képest negatív változás az izomtónus csökkenését jelzi. Az adatok a könyökhajlítóba injektált alanyokra vonatkoznak.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. és 16. hét.
Átlagos változás az alapvonalról a TC 1 6. és 16. héten a MAS pontszámban a vizsgált végtag csuklóhajlítóiban
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. és 16. hét.
A MAS-t a felső végtag PTMG izomtónusának felmérésére használták, és 6 fokozatból áll: 0 (nincs izomtónusnövekedés), 1 (enyhe izomtónusnövekedés, ami egy elkapás és elengedés vagy minimális ellenállás formájában nyilvánul meg a végtag végén). a ROM) ha az érintett részt hajlításban vagy nyújtásban mozgatják, 1+ (enyhe izomtónusnövekedés, ami elkapásban nyilvánul meg, majd minimális ellenállás követi a ROM teljes fennmaradó részében (kevesebb mint fele), 2 (kifejezettebb növekedés). izomtónusban), 3 (jelentős izomtónusnövekedés) vagy 4 (az érintett rész(ek) merev hajlításban vagy nyújtásban). Az eredeti '+1' pontszám származtatott numerikus '2'-t kapott, a magasabb numerikus pontszámokat pedig 1-gyel növeltük, így a MAS-pontszám 0-tól 5-ig terjedt, és a magasabb pontszámok nagyobb izomtónust jeleztek. A kiindulási értékhez képest negatív változás az izomtónus csökkenését jelzi. Az adatok a csuklóhajlítóba injektált alanyokra vonatkoznak.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. és 16. hét.
Átlagos változás az alapvonalról a TC 1 6. és 16. héten a MAS pontszámban a vizsgált végtag ujjhajlítóiban
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. és 16. hét.
A MAS-t a felső végtag PTMG izomtónusának felmérésére használták, és 6 fokozatból áll: 0 (nincs izomtónusnövekedés), 1 (enyhe izomtónusnövekedés, ami egy elkapás és elengedés vagy minimális ellenállás formájában nyilvánul meg a végtag végén). a ROM) ha az érintett részt hajlításban vagy nyújtásban mozgatják, 1+ (enyhe izomtónusnövekedés, ami elkapásban nyilvánul meg, majd minimális ellenállás követi a ROM teljes fennmaradó részében (kevesebb mint fele), 2 (kifejezettebb növekedés). izomtónusban), 3 (jelentős izomtónusnövekedés) vagy 4 (az érintett rész(ek) merev hajlításban vagy nyújtásban). Az eredeti '+1' pontszám származtatott numerikus '2'-t kapott, a magasabb numerikus pontszámokat pedig 1-gyel növeltük, így a MAS-pontszám 0-tól 5-ig terjedt, és a magasabb pontszámok nagyobb izomtónust jeleztek. A kiindulási értékhez képest negatív változás az izomtónus csökkenését jelzi. Az adatokat az ujjhajlítókba injektált alanyokra vonatkozóan mutatjuk be.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 6. és 16. hét.
Átlagos PGA-pontszám a TC 1 16. héten
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.
A kezelésre adott válasz PGA-ját úgy értékelték ki, hogy feltették a vizsgálónak a következő kérdést: „Hogyan értékelné a vizsgálat kezdete óta az alany felső végtagjában adott kezelésre adott választ?”. A válaszok egy 9 fokú értékelési skálán voltak (-4: jelentősen rosszabb, -3: sokkal rosszabb, -2: rosszabb, -1: valamivel rosszabb, 0: nem változott, +1: kissé javult, +2: javult, + 3: sokat javult és +4: jelentősen javult). Bemutatjuk az egyes kezelési csoportok átlagos pontszámait a TC 1 16. héten.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.
Átlagos GAS összpontszám a TC 1-nél, 16. hét
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.
A GAS egy funkcionális, 5 pontos skála, amely az egyéni terápiás célok felé tett előrehaladást méri. Minden egyes TC kezdetén 1-3 egyéni célt határoztak meg minden alany számára a vizsgáló és a gyermek szülei/gyámai/gondozói a kezelés előtt. Az egyes célok eléréséhez szükséges eredményt egy 5 pontos skálán értékelték -2 és +2 között (-2: sokkal kevesebb a vártnál, -1: valamivel kevesebb a vártnál, 0: várt eredmény, +1: valamivel több, mint várt eredmény, +2: sokkal több, mint a várt eredmény). A magasabb pontszám jobb eredményt jelez. A GAS T-pontszámot a következőképpen számítottuk ki: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) ahol xi = az alapvonal utáni i. gól értékelése; wi = az i-edik cél súlya, fontosság * nehézségként számolva az alaphelyzetben meghatározottak szerint; n = az alapvonalon és az alapállapot után értékelt gólok száma. Az 50-es GAS T-pontszám a várt módon elért célokat jelzi. Az 50 alatti pontszámok a célelérés alatti, az 50 feletti pontszámok pedig a célértékek feletti eredményt tükrözik.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.
Átlagos változás az alapvonalról a TC 1-re, 16. hét a gyermekgyógyászati ​​életminőség (PedsQL) pontszámaiban
Időkeret: Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.
A szülők/gondviselők kérdőíveket töltöttek ki gyermekük életminőségéről. A PedsQL szülői leltár a 2-18 éves gyermekek/serdülők egészségügyi koncepcióit mérte. Az általános alapskálák fizikai, érzelmi, szociális és iskolai szempontokat foglalnak magukban. Elkészült a CP modul is. A pontszámokat egy 0-tól 100-ig terjedő skálán alakították át, ahol a magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek. Átlagos változások az alapvonalról a TC 1-re, a 16. hét az Általános magskála és a CP modul esetében láthatók. A kiindulási értékhez képest pozitív változás az életminőség javulását jelzi.
Alapállapot (TC 1, 1. nap) és TC 1, 16. hét.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ipsen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. szeptember 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. szeptember 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. április 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. április 7.

Első közzététel (Becslés)

2014. április 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, a megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig szerkesztjük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.

Bármilyen kérést a www.vivli.org címre kell benyújtani független tudományos bíráló bizottság általi értékelésre.

IPD megosztási időkeret

Adott esetben a támogatható vizsgálatokból származó adatok 6 hónappal azután állnak rendelkezésre, hogy a vizsgált gyógyszert és javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és az EU-ban, vagy miután az eredményeket leíró elsődleges kéziratot publikálásra elfogadták, attól függően, hogy melyik következik be.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az Ipsen megosztási kritériumairól, a támogatható tanulmányokról és a megosztás folyamatáról további részletek itt érhetők el (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel