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小児の上肢痙縮の治療におけるディスポートの有効性と安全性 (PUL)

2022年9月15日 更新者：Ipsen

小児の上肢痙縮の治療に使用されるDYSPORT®の有効性と安全性を評価する第III相、多施設、二重盲検、前向き、無作為化、対照、複数治療研究

この研究の目的は、脳性麻痺 (CP) の子供の上肢痙縮 (骨格筋のパフォーマンスの変化) の治療に使用されるディスポートの複数回投与の有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

212

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ
    • Michigan
      • Royal Oak、Michigan、アメリカ
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ
      • Dallas、Texas、アメリカ
  • イスラエル
      • Be'er Sheva、イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
      • Petaẖ Tiqwa、イスラエル
      • Tel Aviv、イスラエル
      • Tel Hashomer、イスラエル
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
      • Terrassa、スペイン
  • チェコ
      • Brno、チェコ
      • Prague、チェコ
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド
      • Poznan、ポーランド
      • Wiazowna、ポーランド
  • メキシコ
      • Celaya、メキシコ
      • Monterrey、メキシコ
    • Baja California Sur
      • La Paz、Baja California Sur、メキシコ
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥
      • Izmir、七面鳥
      • Kocaeli、七面鳥

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 脳性麻痺による上肢痙縮
  • 体重10kg以上
  • 罹患した肘または手首屈筋のMASスコアが2以上

除外基準:

  • 筋収縮固定
  • 1年以内の以前のフェノールまたはアルコール注射
  • 重度のアテトーゼまたはジストニア運動
  • -肘または手首の屈筋の痙性に対する以前または計画された手術
  • 神経筋障害
  • 前 6ヶ月以内の根茎切除術
  • 30日以内の髄腔内バクロフェン

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループA
グループＡ－処置１、２、３および４：１つの上肢（試験肢）におけるＤｙｓｐｏｒｔ １６単位（Ｕ）／ｋｇ。
生物学的：ボツリヌス毒素A型
対象は無作為に割り付けられ、Dysport 2 U/kg、8 U/kg、または 16 U/kg が研究肢に筋肉内投与されました。
他の名前：
  • アボボツリヌス毒素A（ディスポート®）
実験的：グループB
グループ B - 治療 1、2、3、および 4: 1 つの上肢 (研究肢) に 8 U/kg のディスポート。
生物学的：ボツリヌス毒素A型
対象は無作為に割り付けられ、Dysport 2 U/kg、8 U/kg、または 16 U/kg が研究肢に筋肉内投与されました。
他の名前：
  • アボボツリヌス毒素A（ディスポート®）
実験的：グループC

グループ C - 治療 1: 上肢の 1 つ (研究肢) に 2 U/kg のディスポート。

グループＣ－処置２、３および４：片方の上肢（試験肢）に８または１６Ｕ／ｋｇのディスポート。
生物学的：ボツリヌス毒素A型
対象は無作為に割り付けられ、Dysport 2 U/kg、8 U/kg、または 16 U/kg が研究肢に筋肉内投与されました。
他の名前：
  • アボボツリヌス毒素A（ディスポート®）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからTC 1までの平均変化、TC 1 PTMGのMASスコアの6週目
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目。
MAS は、上肢 PTMG の筋緊張を評価するために使用され、6 つのグレードで構成されています: 0 (筋緊張の増加なし)、1 (筋肉緊張のわずかな増加。 ROM) 患部が屈曲または伸展で動かされた場合、1+ (キャッチによって明らかにされる筋緊張のわずかな増加、その後の ROM の残り (半分未満) を通して最小限の抵抗が続く)、2 (より顕著な増加)筋緊張で）、3（筋緊張のかなりの増加）または4（患部が屈曲または伸展で硬直している）。 元のスコア「+1」には派生数値スコア「2」が与えられ、MAS スコア範囲が 0 から 5 になるように数値スコアが 1 ずつ増加し、スコアが高いほど筋緊張が高いことを示します。 ベースラインからの負の変化は、筋緊張の低下を示します。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TC 1、第 6 週の平均医師総合評価 (PGA) スコア
時間枠：TC 1、第 6 週。
治療反応の PGA は、治験責任医師に次の質問をすることによって評価されました。 回答は 9 段階評価尺度 (-4: 著しく悪化、-3: かなり悪化、-2: 悪化、-1: やや悪化、0: 変化なし、+1: わずかに改善、+2: 改善、+ ３：かなり改善、＋４：著しく改善）。 TC 1、6 週目での各治療群の平均スコアを示します。
TC 1、第 6 週。
平均目標達成尺度 (GAS) TC 1、第 6 週での合計スコア
時間枠：TC 1、第 6 週。
GAS は、個々の治療目標に向けた進捗状況を測定するために使用される機能的な 5 段階評価尺度です。 各 TC の開始時に、治験責任医師および子供の親/保護者/介護者によって、治療前に各被験者に対して 1 ～ 3 つの個別の目標が定義されました。 各目標を達成するための結果は、-2 から +2 までの 5 段階で評価されました (-2: 予想よりもはるかに少ない、-1: 予想よりもやや少ない、0: 予想よりもやや多い、+1: 予想よりもやや多い)。予想される結果、+2: 予想される結果よりもはるかに大きい)。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 GAS T スコアは次のように計算されました: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) ここで、xi = ベースライン後の i 番目の目標の評価。 wi = ベースラインで定義された重要度 * 難易度として計算される i 番目の目標の重み。 n = ベースライン時およびベースライン後に評価された目標の数。 50 の GAS T スコアは、目標が期待どおりに達成されたことを示します。 50 未満のスコアは目標の未達成を反映し、50 を超えるスコアは目標の達成を反映しています。
TC 1、第 6 週。

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TC 1 PTMGのMASスコアのベースラインからTC 1週16までの平均変化
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。
MAS は、上肢 PTMG の筋緊張を評価するために使用され、6 つのグレードで構成されています: 0 (筋緊張の増加なし)、1 (筋肉緊張のわずかな増加。 ROM) 患部が屈曲または伸展で動かされた場合、1+ (キャッチによって明らかにされる筋緊張のわずかな増加、その後の ROM の残り (半分未満) を通して最小限の抵抗が続く)、2 (より顕著な増加)筋緊張で）、3（筋緊張のかなりの増加）または4（患部が屈曲または伸展で硬直している）。 元のスコア「+1」には派生数値スコア「2」が与えられ、MAS スコア範囲が 0 から 5 になるように数値スコアが 1 ずつ増加し、スコアが高いほど筋緊張が高いことを示します。 ベースラインからの負の変化は、筋緊張の低下を示します。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。
ベースラインから TC 1 週 6 および 16 までの研究肢の肘屈筋における MAS スコアの平均変化
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目および 16 週目。
MAS は、上肢 PTMG の筋緊張を評価するために使用され、6 つのグレードで構成されています: 0 (筋緊張の増加なし)、1 (筋肉緊張のわずかな増加。 ROM) 患部が屈曲または伸展で動かされた場合、1+ (キャッチによって明らかにされる筋緊張のわずかな増加、その後の ROM の残り (半分未満) を通して最小限の抵抗が続く)、2 (より顕著な増加)筋緊張で）、3（筋緊張のかなりの増加）または4（患部が屈曲または伸展で硬直している）。 元のスコア「+1」には派生数値スコア「2」が与えられ、MAS スコア範囲が 0 から 5 になるように数値スコアが 1 ずつ増加し、スコアが高いほど筋緊張が高いことを示します。 ベースラインからの負の変化は、筋緊張の低下を示します。 肘屈筋に注射された被験者のデータが表示されます。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目および 16 週目。
研究肢の手首屈筋におけるMASスコアのベースラインからTC 1週6および16までの平均変化
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目および 16 週目。
MAS は、上肢 PTMG の筋緊張を評価するために使用され、6 つのグレードで構成されています: 0 (筋緊張の増加なし)、1 (筋肉緊張のわずかな増加。 ROM) 患部が屈曲または伸展で動かされた場合、1+ (キャッチによって明らかにされる筋緊張のわずかな増加、その後の ROM の残り (半分未満) を通して最小限の抵抗が続く)、2 (より顕著な増加)筋緊張で）、3（筋緊張のかなりの増加）または4（患部が屈曲または伸展で硬直している）。 元のスコア「+1」には派生数値スコア「2」が与えられ、MAS スコア範囲が 0 から 5 になるように数値スコアが 1 ずつ増加し、スコアが高いほど筋緊張が高いことを示します。 ベースラインからの負の変化は、筋緊張の低下を示します。 手首屈筋に注射された被験者のデータが表示されます。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目および 16 週目。
ベースラインから TC 1 週 6 および 16 までの研究肢の指屈筋における MAS スコアの平均変化
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目および 16 週目。
MAS は、上肢 PTMG の筋緊張を評価するために使用され、6 つのグレードで構成されています: 0 (筋緊張の増加なし)、1 (筋肉緊張のわずかな増加。 ROM) 患部が屈曲または伸展で動かされた場合、1+ (キャッチによって明らかにされる筋緊張のわずかな増加、その後の ROM の残り (半分未満) を通して最小限の抵抗が続く)、2 (より顕著な増加)筋緊張で）、3（筋緊張のかなりの増加）または4（患部が屈曲または伸展で硬直している）。 元のスコア「+1」には派生数値スコア「2」が与えられ、MAS スコア範囲が 0 から 5 になるように数値スコアが 1 ずつ増加し、スコアが高いほど筋緊張が高いことを示します。 ベースラインからの負の変化は、筋緊張の低下を示します。 指屈筋に注射された被験者のデータが示されています。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、6 週目および 16 週目。
TC 1 週 16 での平均 PGA スコア
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。
治療反応の PGA は、治験責任医師に次の質問をすることによって評価されました。 回答は 9 段階評価尺度 (-4: 著しく悪化、-3: かなり悪化、-2: 悪化、-1: やや悪化、0: 変化なし、+1: わずかに改善、+2: 改善、+ ３：かなり改善、＋４：著しく改善）。 TC 1 16週目における各治療群の平均スコアを示す。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。
TC 1、16週目の平均GAS合計スコア
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。
GAS は、個々の治療目標に向けた進捗状況を測定するために使用される機能的な 5 段階評価尺度です。 各 TC の開始時に、治験責任医師および子供の親/保護者/介護者によって、治療前に各被験者に対して 1 ～ 3 つの個別の目標が定義されました。 各目標を達成するための結果は、-2 から +2 までの 5 段階で評価されました (-2: 予想よりもはるかに少ない、-1: 予想よりもやや少ない、0: 予想よりもやや多い、+1: 予想よりもやや多い)。予想される結果、+2: 予想される結果よりもはるかに大きい)。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 GAS T スコアは次のように計算されました: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) ここで、xi = ベースライン後の i 番目の目標の評価。 wi = ベースラインで定義された重要度 * 難易度として計算される i 番目の目標の重み。 n = ベースライン時およびベースライン後に評価された目標の数。 50 の GAS T スコアは、目標が期待どおりに達成されたことを示します。 50 未満のスコアは目標の未達成を反映し、50 を超えるスコアは目標の達成を反映しています。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。
小児生活の質（PedsQL）スコアのベースラインからTC 1、16週目までの平均変化
時間枠：ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。
親/保護者は、子供の生活の質に関するアンケートに回答しました。 PedsQL の親インベントリは、2 ～ 18 歳の子供/青年のヘルスケアの概念を測定しました。 ジェネリック コア スケールには、身体的、感情的、社会的、学校的側面が含まれます。 CPモジュールも完成。 スコアは 0 から 100 までのスケールで変換され、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。 ベースラインから TC 1、16 週目までの平均変化は、一般コア スケールおよび CP モジュールについて示されています。 ベースラインからのプラスの変化は、生活の質の改善を示します。
ベースライン (TC 1、1 日目) および TC 1、16 週目。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ipsen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年4月1日

一次修了 (実際)

2017年9月21日

研究の完了 (実際)

2018年9月4日

試験登録日

最初に提出

2014年4月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年4月7日

最初の投稿 (見積もり)

2014年4月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月15日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告書、修正を含む研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は研究参加者のプライバシーを保護するために編集されます。

リクエストは、www.vivli.org に送信する必要があります。 独立した科学審査委員会による評価のために。

IPD 共有時間枠

該当する場合、対象となる研究のデータは、研究対象の医薬品と適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する主要な原稿が出版のために受理されてから 6 か月後に利用可能になります。

IPD 共有アクセス基準

Ipsen の共有基準、適格な研究、および共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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