Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Dysport bij de behandeling van spasticiteit van de bovenste ledematen bij kinderen (PUL)

15 september 2022 bijgewerkt door: Ipsen

Een fase III, multicenter, dubbelblind, prospectief, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek met meerdere behandelingen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van DYSPORT® gebruikt bij de behandeling van spasticiteit van de bovenste ledematen bij kinderen

Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van meerdere doses Dysport die worden gebruikt bij de behandeling van spasticiteit van de bovenste ledematen (veranderde skeletspierprestaties) bij kinderen met cerebrale parese (CP).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

212

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
  • Israël
      • Be'er Sheva, Israël
      • Jerusalem, Israël
      • Petaẖ Tiqwa, Israël
      • Tel Aviv, Israël
      • Tel Hashomer, Israël
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen
      • Izmir, Kalkoen
      • Kocaeli, Kalkoen
  • Mexico
      • Celaya, Mexico
      • Monterrey, Mexico
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Mexico
  • Polen
      • Gdansk, Polen
      • Poznan, Polen
      • Wiazowna, Polen
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
      • Terrassa, Spanje
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Spasticiteit van de bovenste ledematen als gevolg van hersenverlamming
  • Lichaamsgewicht 10 kg of meer
  • MAS-score van 2 of meer bij aangedane elleboog- of polsflexoren

Uitsluitingscriteria:

  • Vaste myocontractuur
  • Eerdere fenol- of alcoholinjectie binnen 1 jaar
  • Ernstige athetoïde of dystonische bewegingen
  • Eerdere of geplande operatie voor spasticiteit in elleboog- of polsflexoren
  • Neuromusculaire aandoeningen
  • Vorige Rhizotomie binnen 6 maanden
  • Intrathecaal baclofen binnen 30 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A
Groep A - Behandelingen 1, 2, 3 en 4: Dysport 16 eenheden (E)/kg in één bovenste extremiteit (het studieledemaat).
Biologisch: Botulinetoxine type A
Proefpersonen werden gerandomiseerd om Dysport 2 E/kg, 8 E/kg of 16 E/kg intramusculair toegediend te krijgen in de onderzochte ledemaat.
Andere namen:
  • AbobotulinumtoxineA (Dysport®)
Experimenteel: Groep B
Groep B - Behandelingen 1, 2, 3 en 4: Dysport 8 E/kg in één bovenste extremiteit (het onderzoeksledemaat).
Biologisch: Botulinetoxine type A
Proefpersonen werden gerandomiseerd om Dysport 2 E/kg, 8 E/kg of 16 E/kg intramusculair toegediend te krijgen in de onderzochte ledemaat.
Andere namen:
  • AbobotulinumtoxineA (Dysport®)
Experimenteel: Groep C

Groep C - Behandeling 1: Dysport 2 E/kg in één bovenste extremiteit (het studieledemaat).

Groep C - Behandelingen 2, 3 en 4: Dysport 8 of 16 E/kg in één bovenste extremiteit (het onderzoeksledemaat).
Biologisch: Botulinetoxine type A
Proefpersonen werden gerandomiseerd om Dysport 2 E/kg, 8 E/kg of 16 E/kg intramusculair toegediend te krijgen in de onderzochte ledemaat.
Andere namen:
  • AbobotulinumtoxineA (Dysport®)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van baseline tot TC 1, week 6 in MAS-score in de TC 1 PTMG
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6.
De MAS werd gebruikt om de spierspanning in de bovenste ledematen PTMG te beoordelen en bestaat uit 6 graden: 0 (geen toename van de spierspanning), 1 (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van ROM) wanneer het aangedane deel in flexie of extensie wordt bewogen, 1+ (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een hapering, gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM), 2 (meer uitgesproken toename in spiertonus), 3 (aanzienlijke toename in spiertonus) of 4 (aangedane deel(en) rigide in flexie of extensie). De oorspronkelijke score '+1' kreeg een afgeleide numerieke score van '2' en de hogere numerieke scores werden met 1 opgehoogd zodat het MAS-scorebereik van 0 tot 5 liep, waarbij hogere scores een grotere spiertonus aangaven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de spiertonus.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde Physician's Global Assessment (PGA)-score op TC 1, week 6
Tijdsspanne: TC 1, week 6.
De PGA van de behandelingsrespons werd beoordeeld door de onderzoeker de volgende vraag te stellen: 'Hoe zou u de respons op de behandeling in de bovenste ledematen van de proefpersoon beoordelen sinds de start van het onderzoek?'. Antwoorden waren op een 9-puntsschaal (-4: duidelijk slechter, -3: veel slechter, -2: slechter, -1: iets slechter, 0: geen verandering, +1: iets verbeterd, +2: verbeterd, + 3: veel verbeterd en +4: duidelijk verbeterd). De gemiddelde scores voor elke behandelingsgroep op TC 1, week 6 worden weergegeven.
TC 1, week 6.
Gemiddelde doelbereikingsschaal (GAS) Totale score bij TC 1, week 6
Tijdsspanne: TC 1, week 6.
De GAS is een functionele 5-puntsschaal die wordt gebruikt om de voortgang naar individuele therapiedoelen te meten. Aan het begin van elke TC werden voorafgaand aan de behandeling 1 tot 3 individuele doelen voor elke proefpersoon gedefinieerd door de onderzoeker en de ouders/verzorgers/verzorgers van het kind. Het resultaat om elk doel te bereiken werd beoordeeld op een 5-puntsschaal variërend van -2 tot +2 (-2: veel minder dan verwacht resultaat, -1: iets minder dan verwacht resultaat, 0: verwacht resultaat, +1: iets meer dan verwacht resultaat, +2: veel meer dan verwacht resultaat). Een hogere score duidt op een beter resultaat. Een GAS T-score werd berekend als: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) waarbij, xi = beoordeling van het doel na de baseline; wi = gewicht van het doel, berekend als belangrijkheid * moeilijkheidsgraad zoals gedefinieerd bij baseline; n = aantal doelen beoordeeld bij baseline en post-baseline. Een GAS T-score van 50 geeft doelen aan die zijn bereikt zoals verwacht. Scores onder de 50 geven aan dat de doelen niet zijn bereikt en scores boven de 50 zijn meer dan het behalen van doelen.
TC 1, week 6.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van baseline tot TC 1 week 16 in MAS-score in de TC 1 PTMG
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.
De MAS werd gebruikt om de spierspanning in de bovenste ledematen PTMG te beoordelen en bestaat uit 6 graden: 0 (geen toename van de spierspanning), 1 (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van ROM) wanneer het aangedane deel in flexie of extensie wordt bewogen, 1+ (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een hapering, gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM), 2 (meer uitgesproken toename in spiertonus), 3 (aanzienlijke toename in spiertonus) of 4 (aangedane deel(en) rigide in flexie of extensie). De oorspronkelijke score '+1' kreeg een afgeleide numerieke score van '2' en de hogere numerieke scores werden met 1 opgehoogd zodat het MAS-scorebereik van 0 tot 5 liep, waarbij hogere scores een grotere spiertonus aangaven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de spiertonus.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.
Gemiddelde verandering van baseline tot TC 1 week 6 en 16 in MAS-score in de elleboogflexoren van de onderzoeksledemaat
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6 en 16.
De MAS werd gebruikt om de spierspanning in de bovenste ledematen PTMG te beoordelen en bestaat uit 6 graden: 0 (geen toename van de spierspanning), 1 (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van ROM) wanneer het aangedane deel in flexie of extensie wordt bewogen, 1+ (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een hapering, gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM), 2 (meer uitgesproken toename in spiertonus), 3 (aanzienlijke toename in spiertonus) of 4 (aangedane deel(en) rigide in flexie of extensie). De oorspronkelijke score '+1' kreeg een afgeleide numerieke score van '2' en de hogere numerieke scores werden met 1 opgehoogd zodat het MAS-scorebereik van 0 tot 5 liep, waarbij hogere scores een grotere spiertonus aangaven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de spiertonus. Er worden gegevens gepresenteerd voor proefpersonen die zijn geïnjecteerd in de elleboogflexoren.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6 en 16.
Gemiddelde verandering van baseline tot TC 1 week 6 en 16 in MAS-score in de polsflexoren van de onderzoeksledemaat
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6 en 16.
De MAS werd gebruikt om de spierspanning in de bovenste ledematen PTMG te beoordelen en bestaat uit 6 graden: 0 (geen toename van de spierspanning), 1 (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van ROM) wanneer het aangedane deel in flexie of extensie wordt bewogen, 1+ (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een hapering, gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM), 2 (meer uitgesproken toename in spiertonus), 3 (aanzienlijke toename in spiertonus) of 4 (aangedane deel(en) rigide in flexie of extensie). De oorspronkelijke score '+1' kreeg een afgeleide numerieke score van '2' en de hogere numerieke scores werden met 1 opgehoogd zodat het MAS-scorebereik van 0 tot 5 liep, waarbij hogere scores een grotere spiertonus aangaven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de spiertonus. Er worden gegevens gepresenteerd voor proefpersonen die zijn geïnjecteerd in de polsbuigers.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6 en 16.
Gemiddelde verandering van baseline tot TC 1 week 6 en 16 in MAS-score in de vingerflexoren van de onderzoeksledemaat
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6 en 16.
De MAS werd gebruikt om de spierspanning in de bovenste ledematen PTMG te beoordelen en bestaat uit 6 graden: 0 (geen toename van de spierspanning), 1 (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een 'catch and release' of door minimale weerstand aan het einde van ROM) wanneer het aangedane deel in flexie of extensie wordt bewogen, 1+ (lichte toename van de spierspanning, gemanifesteerd door een hapering, gevolgd door minimale weerstand gedurende de rest (minder dan de helft) van de ROM), 2 (meer uitgesproken toename in spiertonus), 3 (aanzienlijke toename in spiertonus) of 4 (aangedane deel(en) rigide in flexie of extensie). De oorspronkelijke score '+1' kreeg een afgeleide numerieke score van '2' en de hogere numerieke scores werden met 1 opgehoogd zodat het MAS-scorebereik van 0 tot 5 liep, waarbij hogere scores een grotere spiertonus aangaven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de spiertonus. Er worden gegevens gepresenteerd voor proefpersonen die zijn geïnjecteerd in de vingerbuigers.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 6 en 16.
Gemiddelde PGA-score op TC 1 week 16
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.
De PGA van de behandelingsrespons werd beoordeeld door de onderzoeker de volgende vraag te stellen: 'Hoe zou u de respons op de behandeling in de bovenste ledematen van de proefpersoon beoordelen sinds de start van het onderzoek?'. Antwoorden waren op een 9-puntsschaal (-4: duidelijk slechter, -3: veel slechter, -2: slechter, -1: iets slechter, 0: geen verandering, +1: iets verbeterd, +2: verbeterd, + 3: veel verbeterd en +4: duidelijk verbeterd). De gemiddelde scores voor elke behandelingsgroep in TC 1 week 16 worden gepresenteerd.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.
Gemiddelde GAS-totaalscore op TC 1, week 16
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.
De GAS is een functionele 5-puntsschaal die wordt gebruikt om de voortgang naar individuele therapiedoelen te meten. Aan het begin van elke TC werden voorafgaand aan de behandeling 1 tot 3 individuele doelen voor elke proefpersoon gedefinieerd door de onderzoeker en de ouders/verzorgers/verzorgers van het kind. Het resultaat om elk doel te bereiken werd beoordeeld op een 5-puntsschaal variërend van -2 tot +2 (-2: veel minder dan verwacht resultaat, -1: iets minder dan verwacht resultaat, 0: verwacht resultaat, +1: iets meer dan verwacht resultaat, +2: veel meer dan verwacht resultaat). Een hogere score duidt op een beter resultaat. Een GAS T-score werd berekend als: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) waarbij, xi = beoordeling van het doel na de baseline; wi = gewicht van het doel, berekend als belangrijkheid * moeilijkheidsgraad zoals gedefinieerd bij baseline; n = aantal doelen beoordeeld bij baseline en post-baseline. Een GAS T-score van 50 geeft doelen aan die zijn bereikt zoals verwacht. Scores onder de 50 geven aan dat de doelen niet zijn bereikt en scores boven de 50 zijn meer dan het behalen van doelen.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.
Gemiddelde verandering van baseline tot TC 1, week 16 in de pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL)-scores
Tijdsspanne: Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.
Ouders/verzorgers vulden vragenlijsten in over de kwaliteit van leven van hun kind. De ouderinventarisatie van PedsQL heeft zorgconcepten gemeten voor kinderen/adolescenten van 2-18 jaar. De generieke kernschalen omvatten fysieke, emotionele, sociale en schoolaspecten. Ook de CP module is afgerond. Scores werden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven. Gemiddelde veranderingen vanaf baseline tot TC 1, week 16 worden weergegeven voor de General Core Scale en voor de CP-module. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de kwaliteit van leven.
Baseline (TC 1, dag 1) en TC 1, week 16.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

8 april 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.

Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingscommissie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Waar van toepassing zijn gegevens van in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar 6 maanden nadat het bestudeerde geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU of nadat het primaire manuscript dat de resultaten beschrijft, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van wat later is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Meer details over Ipsen's criteria voor delen, onderzoeken die in aanmerking komen en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren