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Eficácia e segurança do Dysport no tratamento da espasticidade do membro superior em crianças (PUL)

15 de setembro de 2022 atualizado por: Ipsen

Um estudo de fase III, multicêntrico, duplo-cego, prospectivo, randomizado, controlado e de tratamento múltiplo avaliando a eficácia e a segurança do DYSPORT® usado no tratamento da espasticidade dos membros superiores em crianças

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e a segurança de doses múltiplas de Dysport utilizadas no tratamento da espasticidade do membro superior (desempenho alterado do músculo esquelético) em crianças com paralisia cerebral (PC).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

212

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
      • Terrassa, Espanha
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petaẖ Tiqwa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
  • México
      • Celaya, México
      • Monterrey, México
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, México
  • Peru
      • Istanbul, Peru
      • Izmir, Peru
      • Kocaeli, Peru
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia
      • Poznan, Polônia
      • Wiazowna, Polônia
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
      • Prague, Tcheca

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Espasticidade do membro superior devido à paralisia cerebral
  • Peso corporal 10 kg ou mais
  • Pontuação MAS de 2 ou mais em flexores de cotovelo ou punho afetados

Critério de exclusão:

  • miocontratura fixa
  • Injeção anterior de fenol ou álcool dentro de 1 ano
  • Movimentos atetóides ou distônicos graves
  • Cirurgia prévia ou planejada para espasticidade nos flexores do cotovelo ou punho
  • Distúrbios neuromusculares
  • Rizotomia prévia há menos de 6 meses
  • Baclofeno intratecal em 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo A
Grupo A - Tratamentos 1, 2, 3 e 4: Dysport 16 Unidades (U)/kg em uma extremidade superior (o membro em estudo).
Biológico: Toxina botulínica tipo A
Indivíduos randomizados para receber Dysport 2 U/kg, 8 U/kg ou 16 U/kg administrado por via intramuscular no membro do estudo.
Outros nomes:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimental: Grupo B
Grupo B - Tratamentos 1, 2, 3 e 4: Dysport 8 U/kg em uma extremidade superior (o membro em estudo).
Biológico: Toxina botulínica tipo A
Indivíduos randomizados para receber Dysport 2 U/kg, 8 U/kg ou 16 U/kg administrado por via intramuscular no membro do estudo.
Outros nomes:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
Experimental: Grupo C

Grupo C - Tratamento 1: Dysport 2 U/kg em uma extremidade superior (o membro em estudo).

Grupo C - Tratamentos 2, 3 e 4: Dysport 8 ou 16 U/kg em um membro superior (o membro em estudo).
Biológico: Toxina botulínica tipo A
Indivíduos randomizados para receber Dysport 2 U/kg, 8 U/kg ou 16 U/kg administrado por via intramuscular no membro do estudo.
Outros nomes:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base para TC 1, semana 6 na pontuação MAS no TC 1 PTMG
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 6.
O MAS foi utilizado para avaliar o tônus ​​muscular no PTMG do membro superior e é composto por 6 graus: 0 (sem aumento do tônus ​​muscular), 1 (leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por um catch and release ou por resistência mínima ao final da ADM) quando a parte afetada é movida em flexão ou extensão, 1+ (ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por travamento, seguido de resistência mínima em todo o restante (menos da metade) da ADM), 2 (aumento mais acentuado no tônus ​​muscular), 3 (aumento considerável do tônus ​​muscular) ou 4 (parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão). A pontuação original '+1' recebeu uma pontuação numérica derivada de '2' e as pontuações numéricas mais altas foram incrementadas em 1 para que a faixa de pontuação MAS fosse de 0 a 5 com pontuações mais altas indicando maior tônus ​​muscular. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição no tônus ​​muscular.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 6.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação média da avaliação global do médico (PGA) no TC 1, semana 6
Prazo: TC 1, Semana 6.
A PGA da resposta ao tratamento foi avaliada fazendo ao investigador a seguinte pergunta: 'Como você avaliaria a resposta ao tratamento no membro superior do sujeito desde o início do estudo?'. As respostas foram em uma escala de classificação de 9 pontos (-4: marcadamente pior, -3: muito pior, -2: pior, -1: ligeiramente pior, 0: sem mudança, +1: ligeiramente melhorado, +2: melhorado, + 3: muito melhorado e +4: acentuadamente melhorado). As pontuações médias para cada grupo de tratamento em TC 1, Semana 6 são apresentadas.
TC 1, Semana 6.
Pontuação total média da escala de alcance de metas (GAS) no TC 1, semana 6
Prazo: TC 1, Semana 6.
O GAS é uma escala funcional de 5 pontos usada para medir o progresso em direção aos objetivos individuais da terapia. No início de cada TC, 1 a 3 metas individuais foram definidas para cada sujeito pelo investigador e pelos pais/responsáveis/cuidadores da criança antes do tratamento. O resultado para atingir cada meta foi avaliado em uma escala de 5 pontos variando de -2 a +2 (-2: muito menos do que o esperado, -1: um pouco menos do que o esperado, 0: esperado, +1: um pouco mais do que resultado esperado, +2: muito mais do que o resultado esperado). Maior pontuação indica um melhor resultado. Uma pontuação GAS T foi calculada como: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) onde, xi = avaliação do iésimo gol após a linha de base; wi = peso do iésimo objetivo, calculado como importância * dificuldade conforme definido na linha de base; n = número de metas avaliadas na linha de base e pós-linha de base. Uma pontuação GAS T de 50 indica metas alcançadas conforme o esperado. Pontuações abaixo de 50 refletem em cumprimento de metas e pontuações acima de 50 refletem em atingimento de metas.
TC 1, Semana 6.

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base para TC 1 Semana 16 na pontuação MAS no TC 1 PTMG
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.
O MAS foi utilizado para avaliar o tônus ​​muscular no PTMG do membro superior e é composto por 6 graus: 0 (sem aumento do tônus ​​muscular), 1 (leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por um catch and release ou por resistência mínima ao final da ADM) quando a parte afetada é movida em flexão ou extensão, 1+ (ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por travamento, seguido de resistência mínima em todo o restante (menos da metade) da ADM), 2 (aumento mais acentuado no tônus ​​muscular), 3 (aumento considerável do tônus ​​muscular) ou 4 (parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão). A pontuação original '+1' recebeu uma pontuação numérica derivada de '2' e as pontuações numéricas mais altas foram incrementadas em 1 para que a faixa de pontuação MAS fosse de 0 a 5 com pontuações mais altas indicando maior tônus ​​muscular. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição no tônus ​​muscular.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.
Mudança média da linha de base para TC 1 semanas 6 e 16 na pontuação MAS nos flexores do cotovelo do membro do estudo
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semanas 6 e 16.
O MAS foi utilizado para avaliar o tônus ​​muscular no PTMG do membro superior e é composto por 6 graus: 0 (sem aumento do tônus ​​muscular), 1 (leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por um catch and release ou por resistência mínima ao final da ADM) quando a parte afetada é movida em flexão ou extensão, 1+ (ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por travamento, seguido de resistência mínima em todo o restante (menos da metade) da ADM), 2 (aumento mais acentuado no tônus ​​muscular), 3 (aumento considerável do tônus ​​muscular) ou 4 (parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão). A pontuação original '+1' recebeu uma pontuação numérica derivada de '2' e as pontuações numéricas mais altas foram incrementadas em 1 para que a faixa de pontuação MAS fosse de 0 a 5 com pontuações mais altas indicando maior tônus ​​muscular. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição no tônus ​​muscular. Os dados são apresentados para indivíduos injetados nos flexores do cotovelo.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semanas 6 e 16.
Mudança média da linha de base para TC 1 semanas 6 e 16 na pontuação MAS nos flexores do punho do membro do estudo
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semanas 6 e 16.
O MAS foi utilizado para avaliar o tônus ​​muscular no PTMG do membro superior e é composto por 6 graus: 0 (sem aumento do tônus ​​muscular), 1 (leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por um catch and release ou por resistência mínima ao final da ADM) quando a parte afetada é movida em flexão ou extensão, 1+ (ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por travamento, seguido de resistência mínima em todo o restante (menos da metade) da ADM), 2 (aumento mais acentuado no tônus ​​muscular), 3 (aumento considerável do tônus ​​muscular) ou 4 (parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão). A pontuação original '+1' recebeu uma pontuação numérica derivada de '2' e as pontuações numéricas mais altas foram incrementadas em 1 para que a faixa de pontuação MAS fosse de 0 a 5 com pontuações mais altas indicando maior tônus ​​muscular. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição no tônus ​​muscular. Os dados são apresentados para indivíduos injetados nos flexores do punho.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semanas 6 e 16.
Mudança média da linha de base para TC 1 semanas 6 e 16 na pontuação MAS nos flexores dos dedos do membro em estudo
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semanas 6 e 16.
O MAS foi utilizado para avaliar o tônus ​​muscular no PTMG do membro superior e é composto por 6 graus: 0 (sem aumento do tônus ​​muscular), 1 (leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por um catch and release ou por resistência mínima ao final da ADM) quando a parte afetada é movida em flexão ou extensão, 1+ (ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por travamento, seguido de resistência mínima em todo o restante (menos da metade) da ADM), 2 (aumento mais acentuado no tônus ​​muscular), 3 (aumento considerável do tônus ​​muscular) ou 4 (parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão). A pontuação original '+1' recebeu uma pontuação numérica derivada de '2' e as pontuações numéricas mais altas foram incrementadas em 1 para que a faixa de pontuação MAS fosse de 0 a 5 com pontuações mais altas indicando maior tônus ​​muscular. Uma mudança negativa da linha de base indica uma diminuição no tônus ​​muscular. Os dados são apresentados para indivíduos injetados nos flexores dos dedos.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semanas 6 e 16.
Pontuação PGA média no TC 1 Semana 16
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.
A PGA da resposta ao tratamento foi avaliada fazendo ao investigador a seguinte pergunta: 'Como você avaliaria a resposta ao tratamento no membro superior do sujeito desde o início do estudo?'. As respostas foram em uma escala de classificação de 9 pontos (-4: marcadamente pior, -3: muito pior, -2: pior, -1: ligeiramente pior, 0: sem mudança, +1: ligeiramente melhorado, +2: melhorado, + 3: muito melhorado e +4: acentuadamente melhorado). As pontuações médias para cada grupo de tratamento em TC 1 Semana 16 são apresentadas.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.
Pontuação total média de GAS em TC 1, Semana 16
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.
O GAS é uma escala funcional de 5 pontos usada para medir o progresso em direção aos objetivos individuais da terapia. No início de cada TC, 1 a 3 metas individuais foram definidas para cada sujeito pelo investigador e pelos pais/responsáveis/cuidadores da criança antes do tratamento. O resultado para atingir cada meta foi avaliado em uma escala de 5 pontos variando de -2 a +2 (-2: muito menos do que o esperado, -1: um pouco menos do que o esperado, 0: esperado, +1: um pouco mais do que resultado esperado, +2: muito mais do que o resultado esperado). Maior pontuação indica um melhor resultado. Uma pontuação GAS T foi calculada como: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2) onde, xi = avaliação do iésimo gol após a linha de base; wi = peso do iésimo objetivo, calculado como importância * dificuldade conforme definido na linha de base; n = número de metas avaliadas na linha de base e pós-linha de base. Uma pontuação GAS T de 50 indica metas alcançadas conforme o esperado. Pontuações abaixo de 50 refletem em cumprimento de metas e pontuações acima de 50 refletem em atingimento de metas.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.
Mudança média da linha de base para TC 1, semana 16 nas pontuações de qualidade de vida pediátrica (PedsQL)
Prazo: Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.
Os pais/responsáveis ​​preencheram questionários sobre a qualidade de vida de seus filhos. O inventário de pais PedsQL mediu conceitos de saúde para crianças/adolescentes de 2 a 18 anos. As Escalas Básicas Genéricas incluem aspectos físicos, emocionais, sociais e escolares. O módulo CP também foi concluído. As pontuações foram transformadas em uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida. Mudanças médias desde a linha de base até TC 1, Semana 16 são apresentadas para a General Core Scale e para o módulo CP. Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora na qualidade de vida.
Linha de base (TC 1, Dia 1) e TC 1, Semana 16.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Ipsen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2014

Conclusão Primária (Real)

21 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

4 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de abril de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

8 de abril de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do nível do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.

Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Quando aplicável, os dados de estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento estudado e a indicação terem sido aprovados nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados ter sido aceito para publicação, o que ocorrer mais tarde.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento do Ipsen, estudos elegíveis e processo de compartilhamento estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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