Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность диспорта при лечении спастичности верхних конечностей у детей (PUL)

15 сентября 2022 г. обновлено: Ipsen

Фаза III, многоцентровое, двойное слепое, проспективное, рандомизированное, контролируемое, множественное исследование лечения, оценивающее эффективность и безопасность ДИСПОРТ®, используемого при лечении спастичности верхних конечностей у детей

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности многократных доз Диспорта, используемого для лечения спастичности верхних конечностей (измененная функция скелетных мышц) у детей с церебральным параличом (ДЦП).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

212

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
  • Израиль
      • Be'er Sheva, Израиль
      • Jerusalem, Израиль
      • Petaẖ Tiqwa, Израиль
      • Tel Aviv, Израиль
      • Tel Hashomer, Израиль
  • Испания
      • Barcelona, Испания
      • Terrassa, Испания
  • Мексика
      • Celaya, Мексика
      • Monterrey, Мексика
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, Мексика
  • Польша
      • Gdansk, Польша
      • Poznan, Польша
      • Wiazowna, Польша
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты
  • Турция
      • Istanbul, Турция
      • Izmir, Турция
      • Kocaeli, Турция
  • Чехия
      • Brno, Чехия
      • Prague, Чехия

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Спастичность верхних конечностей из-за детского церебрального паралича
  • Масса тела 10 кг и более
  • Оценка MAS 2 или более в пораженных сгибателях локтя или запястья

Критерий исключения:

  • Фиксированная миоконтрактура
  • Предыдущая инъекция фенола или алкоголя в течение 1 года
  • Тяжелые атетоидные или дистонические движения
  • Предыдущая или планируемая операция по поводу спастичности локтевого сгибателя или сгибателя запястья
  • нервно-мышечные расстройства
  • Предыдущая ризотомия в течение 6 месяцев
  • Баклофен интратекально в течение 30 дней

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа А
Группа А - Обработки 1, 2, 3 и 4: Диспорт 16 ЕД/кг на одну верхнюю конечность (исследуемая конечность).
Биологический: Ботулинический токсин типа А
Субъекты, рандомизированные для получения Диспорта 2 ЕД/кг, 8 ЕД/кг или 16 ЕД/кг, вводимого внутримышечно в исследуемую конечность.
Другие имена:
  • Абоботулотоксин А (Диспорт®)
Экспериментальный: Группа Б
Группа В - Обработки 1, 2, 3 и 4: Диспорт 8 ЕД/кг на одну верхнюю конечность (исследуемая конечность).
Биологический: Ботулинический токсин типа А
Субъекты, рандомизированные для получения Диспорта 2 ЕД/кг, 8 ЕД/кг или 16 ЕД/кг, вводимого внутримышечно в исследуемую конечность.
Другие имена:
  • Абоботулотоксин А (Диспорт®)
Экспериментальный: Группа С

Группа С - Лечение 1: Диспорт 2 ЕД/кг на одну верхнюю конечность (исследуемая конечность).

Группа C - Лечение 2, 3 и 4: Диспорт 8 или 16 ЕД/кг на одну верхнюю конечность (исследуемую конечность).
Биологический: Ботулинический токсин типа А
Субъекты, рандомизированные для получения Диспорта 2 ЕД/кг, 8 ЕД/кг или 16 ЕД/кг, вводимого внутримышечно в исследуемую конечность.
Другие имена:
  • Абоботулотоксин А (Диспорт®)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение от исходного уровня до TC 1, неделя 6 в балле MAS в TC 1 PTMG
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 6.
Шкала MAS использовалась для оценки мышечного тонуса при ПТМГ верхней конечности и состоит из 6 баллов: 0 (отсутствие повышения мышечного тонуса), 1 (незначительное повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом и отпусканием или минимальным сопротивлением в конце упражнения). ВД) при движении пораженной части при сгибании или разгибании, 1+ (небольшое повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом с последующим минимальным сопротивлением на протяжении оставшейся части (менее половины) ВД), 2 (более выраженное повышение мышечного тонуса), 3 (значительное повышение мышечного тонуса) или 4 (пораженные части ригидны при сгибании или разгибании). Исходной оценке «+1» присваивалась производная числовая оценка «2», а более высокие числовые оценки увеличивались на 1, так что диапазон оценок MAS составлял от 0 до 5, причем более высокие оценки указывали на более высокий мышечный тонус. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение мышечного тонуса.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 6.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя общая оценка врача (PGA) на TC 1, неделя 6
Временное ограничение: ТК 1, неделя 6.
PGA ответа на лечение оценивали, задавая исследователю следующий вопрос: «Как бы вы оценили ответ на лечение в верхней конечности субъекта с начала исследования?». Ответы давались по 9-балльной шкале (-4: заметно хуже, -3: намного хуже, -2: хуже, -1: немного хуже, 0: без изменений, +1: немного улучшилось, +2: улучшилось, + 3: значительно улучшилось и +4: заметно улучшилось). Представлены средние баллы для каждой лечебной группы на TC 1, 6 неделя.
ТК 1, неделя 6.
Общий балл по шкале среднего достижения целей (GAS) на TC 1, неделя 6
Временное ограничение: ТК 1, неделя 6.
GAS представляет собой функциональную 5-балльную шкалу, используемую для измерения прогресса в достижении индивидуальных целей терапии. В начале каждой ТС исследователем и родителями/опекунами/опекунами ребенка перед началом лечения были определены от 1 до 3 индивидуальных целей для каждого субъекта. Результат достижения каждой цели оценивался по 5-балльной шкале от -2 до +2 (-2: гораздо меньше ожидаемого результата, -1: несколько меньше ожидаемого результата, 0: ожидаемый результат, +1: несколько больше, чем ожидалось). ожидаемый результат, +2: намного больше ожидаемого результата). Более высокий балл указывает на лучший результат. Т-показатель GAS рассчитывался как: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2), где xi = рейтинг i-й цели после исходного уровня; wi = вес i-й цели, рассчитанный как важность * сложность, определенная на исходном уровне; n = количество целей, оцененных на исходном уровне и после исходного уровня. Т-балл GAS, равный 50, означает, что цели достигнуты, как и ожидалось. Баллы ниже 50 отражают недостижение целей, а баллы выше 50 отражают недостижение целей.
ТК 1, неделя 6.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение от исходного уровня до TC 1 16 недели в балле MAS в TC 1 PTMG
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.
Шкала MAS использовалась для оценки мышечного тонуса при ПТМГ верхней конечности и состоит из 6 баллов: 0 (отсутствие повышения мышечного тонуса), 1 (незначительное повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом и отпусканием или минимальным сопротивлением в конце упражнения). ВД) при движении пораженной части при сгибании или разгибании, 1+ (небольшое повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом с последующим минимальным сопротивлением на протяжении оставшейся части (менее половины) ВД), 2 (более выраженное повышение мышечного тонуса), 3 (значительное повышение мышечного тонуса) или 4 (пораженные части ригидны при сгибании или разгибании). Исходной оценке «+1» присваивалась производная числовая оценка «2», а более высокие числовые оценки увеличивались на 1, так что диапазон оценок MAS составлял от 0 до 5, причем более высокие оценки указывали на более высокий мышечный тонус. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение мышечного тонуса.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.
Среднее изменение от исходного уровня до ТС 1 через 6 и 16 недель по шкале MAS в сгибателях локтя исследуемой конечности
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, недели 6 и 16.
Шкала MAS использовалась для оценки мышечного тонуса при ПТМГ верхней конечности и состоит из 6 баллов: 0 (отсутствие повышения мышечного тонуса), 1 (незначительное повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом и отпусканием или минимальным сопротивлением в конце упражнения). ВД) при движении пораженной части при сгибании или разгибании, 1+ (небольшое повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом с последующим минимальным сопротивлением на протяжении оставшейся части (менее половины) ВД), 2 (более выраженное повышение мышечного тонуса), 3 (значительное повышение мышечного тонуса) или 4 (пораженные части ригидны при сгибании или разгибании). Исходной оценке «+1» присваивалась производная числовая оценка «2», а более высокие числовые оценки увеличивались на 1, так что диапазон оценок MAS составлял от 0 до 5, причем более высокие оценки указывали на более высокий мышечный тонус. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение мышечного тонуса. Данные представлены для субъектов, которым вводили инъекции в сгибатели локтевого сустава.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, недели 6 и 16.
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем до ТС 1 через 6 и 16 недель в баллах MAS в сгибателях запястья исследуемой конечности
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, недели 6 и 16.
Шкала MAS использовалась для оценки мышечного тонуса при ПТМГ верхней конечности и состоит из 6 баллов: 0 (отсутствие повышения мышечного тонуса), 1 (незначительное повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом и отпусканием или минимальным сопротивлением в конце упражнения). ВД) при движении пораженной части при сгибании или разгибании, 1+ (небольшое повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом с последующим минимальным сопротивлением на протяжении оставшейся части (менее половины) ВД), 2 (более выраженное повышение мышечного тонуса), 3 (значительное повышение мышечного тонуса) или 4 (пораженные части ригидны при сгибании или разгибании). Исходной оценке «+1» присваивалась производная числовая оценка «2», а более высокие числовые оценки увеличивались на 1, так что диапазон оценок MAS составлял от 0 до 5, причем более высокие оценки указывали на более высокий мышечный тонус. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение мышечного тонуса. Данные представлены для субъектов, которым вводили инъекции в сгибатели запястья.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, недели 6 и 16.
Среднее изменение от исходного уровня до TC 1 через 6 и 16 недель в баллах MAS в сгибателях пальцев исследуемой конечности
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, недели 6 и 16.
Шкала MAS использовалась для оценки мышечного тонуса при ПТМГ верхней конечности и состоит из 6 баллов: 0 (отсутствие повышения мышечного тонуса), 1 (незначительное повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом и отпусканием или минимальным сопротивлением в конце упражнения). ВД) при движении пораженной части при сгибании или разгибании, 1+ (небольшое повышение мышечного тонуса, проявляющееся захватом с последующим минимальным сопротивлением на протяжении оставшейся части (менее половины) ВД), 2 (более выраженное повышение мышечного тонуса), 3 (значительное повышение мышечного тонуса) или 4 (пораженные части ригидны при сгибании или разгибании). Исходной оценке «+1» присваивалась производная числовая оценка «2», а более высокие числовые оценки увеличивались на 1, так что диапазон оценок MAS составлял от 0 до 5, причем более высокие оценки указывали на более высокий мышечный тонус. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение мышечного тонуса. Данные представлены для субъектов, которым вводили инъекции в сгибатели пальцев.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, недели 6 и 16.
Средний балл PGA на TC 1, неделя 16
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.
PGA ответа на лечение оценивали, задавая исследователю следующий вопрос: «Как бы вы оценили ответ на лечение в верхней конечности субъекта с начала исследования?». Ответы давались по 9-балльной шкале (-4: заметно хуже, -3: намного хуже, -2: хуже, -1: немного хуже, 0: без изменений, +1: немного улучшилось, +2: улучшилось, + 3: значительно улучшилось и +4: заметно улучшилось). Представлены средние баллы для каждой лечебной группы на TC 1, неделя 16.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.
Средний общий балл GAS на TC 1, 16 неделя
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.
GAS представляет собой функциональную 5-балльную шкалу, используемую для измерения прогресса в достижении индивидуальных целей терапии. В начале каждой ТС исследователем и родителями/опекунами/опекунами ребенка перед началом лечения были определены от 1 до 3 индивидуальных целей для каждого субъекта. Результат достижения каждой цели оценивался по 5-балльной шкале от -2 до +2 (-2: гораздо меньше ожидаемого результата, -1: несколько меньше ожидаемого результата, 0: ожидаемый результат, +1: несколько больше, чем ожидалось). ожидаемый результат, +2: намного больше ожидаемого результата). Более высокий балл указывает на лучший результат. Т-показатель GAS рассчитывался как: 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0,7∑_(i=1)^n wi^2 +0,3(∑_(i=1)^n wi)^2), где xi = рейтинг i-й цели после исходного уровня; wi = вес i-й цели, рассчитанный как важность * сложность, определенная на исходном уровне; n = количество целей, оцененных на исходном уровне и после исходного уровня. Т-балл GAS, равный 50, означает, что цели достигнуты, как и ожидалось. Баллы ниже 50 отражают недостижение целей, а баллы выше 50 отражают недостижение целей.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.
Среднее изменение показателей качества жизни детей (PedsQL) на 16-й неделе от исходного уровня до TC 1
Временное ограничение: Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.
Родители/опекуны заполняли анкеты о качестве жизни их ребенка. В родительском опроснике PedsQL измерялись концепции здравоохранения для детей/подростков в возрасте от 2 до 18 лет. Общие основные шкалы включают физические, эмоциональные, социальные и школьные аспекты. Модуль КП также был завершен. Баллы были преобразованы по шкале от 0 до 100, где более высокие баллы указывали на лучшее качество жизни. Средние изменения от исходного уровня до TC 1, недели 16 представлены для общей основной шкалы и для модуля CP. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение качества жизни.
Исходный уровень (TC 1, день 1) и TC 1, неделя 16.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ipsen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 сентября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 апреля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 апреля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациента и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимными, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.

Любые запросы должны быть отправлены на www.vivli.org для оценки независимым научным советом.

Сроки обмена IPD

Там, где это применимо, данные соответствующих исследований доступны через 6 месяцев после того, как исследуемое лекарство и показания были одобрены в США и ЕС, или после того, как первичная рукопись, описывающая результаты, была принята к публикации, в зависимости от того, что наступит позже.

Критерии совместного доступа к IPD

Дополнительные сведения о критериях обмена Ipsen, соответствующих исследованиях и процессе обмена доступны здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться