이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

어린이의 상지 경직 치료에서 Dysport의 효능 및 안전성 (PUL)

2022년 9월 15일 업데이트: Ipsen

소아 상지 경직 치료에 사용되는 DYSPORT®의 효능 및 안전성을 평가하는 III상, 다기관, 이중 맹검, 전향적, 무작위, 통제, 다중 치료 연구

이 연구의 목적은 뇌성마비(CP)가 있는 어린이의 상지 경직(골격근 성능 변화) 치료에 사용되는 Dysport의 다회 투여의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

212

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 멕시코
      • Celaya, 멕시코
      • Monterrey, 멕시코
    • Baja California Sur
      • La Paz, Baja California Sur, 멕시코
  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, 미국
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국
      • Dallas, Texas, 미국
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
      • Terrassa, 스페인
  • 이스라엘
      • Be'er Sheva, 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
      • Petaẖ Tiqwa, 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘
      • Tel Hashomer, 이스라엘
  • 체코
      • Brno, 체코
      • Prague, 체코
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조
      • Izmir, 칠면조
      • Kocaeli, 칠면조
  • 폴란드
      • Gdansk, 폴란드
      • Poznan, 폴란드
      • Wiazowna, 폴란드

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 뇌성 마비로 인한 상지 경련
  • 체중 10kg 이상
  • 영향을 받는 팔꿈치 또는 손목 굴근에서 MAS 점수 2 이상

제외 기준:

  • 고정 근수축
  • 1년 이내의 이전 페놀 또는 알코올 주사
  • 심한 무정위 운동 또는 근긴장 이상 운동
  • 팔꿈치 또는 손목 굴근의 경직에 대한 이전 또는 계획된 수술
  • 신경근 장애
  • 이전 Rhizotomy 6개월 이내
  • 30일 이내 척수강내 바클로펜

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 A
그룹 A - 치료 1, 2, 3 및 4: 하나의 상지(연구 사지)에서 디스포트 16 단위(U)/kg.
생물학적: 보툴리눔 독소 A형
피험자는 Dysport 2 U/kg, 8 U/kg 또는 16 U/kg을 연구 팔다리에 근육주사하도록 무작위 배정되었습니다.
다른 이름들:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
실험적: 그룹 B
그룹 B - 치료 1, 2, 3 및 4: 하나의 상지(연구 사지)에서 Dysport 8 U/kg.
생물학적: 보툴리눔 독소 A형
피험자는 Dysport 2 U/kg, 8 U/kg 또는 16 U/kg을 연구 팔다리에 근육주사하도록 무작위 배정되었습니다.
다른 이름들:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)
실험적: 그룹 C

그룹 C - 치료 1: 하나의 상지(연구 사지)에서 Dysport 2 U/kg.

그룹 C - 치료 2, 3 및 4: 하나의 상지(연구 사지)에서 Dysport 8 또는 16 U/kg.
생물학적: 보툴리눔 독소 A형
피험자는 Dysport 2 U/kg, 8 U/kg 또는 16 U/kg을 연구 팔다리에 근육주사하도록 무작위 배정되었습니다.
다른 이름들:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 TC 1까지의 평균 변화, TC 1 PTMG에서 MAS 점수의 6주차
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주.
MAS는 상지 PTMG의 근긴장도를 평가하는 데 사용되었으며 6등급으로 구성됩니다. ROM) 영향을 받는 부분이 굴곡 또는 신전으로 움직일 때, 1+(근긴장의 약간의 증가, 캐치로 나타남, ROM의 나머지 부분(절반 미만)에 걸쳐 최소 저항이 뒤따름), 2(더 현저한 증가) 근긴장에서), 3(근긴장에서 상당한 증가) 또는 4(굴곡 또는 확장에서 영향을 받는 부분 경직). 원래 점수 '+1'은 유도된 숫자 점수 '2'를 부여받았고 더 높은 숫자 점수는 1씩 증가하여 MAS 점수 범위는 0에서 5까지 점수가 높을수록 더 큰 근긴장도를 나타냅니다. 기준선에서 음의 변화는 근긴장도의 감소를 나타냅니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TC 1, 6주차 평균 PGA(Physician's Global Assessment) 점수
기간: TC 1, 6주차.
치료 반응의 PGA는 조사자에게 다음 질문을 하여 평가했습니다: '연구 시작 이후 피험자의 상지에서 치료에 대한 반응을 어떻게 평가하시겠습니까?'. 응답은 9점 척도(-4: 현저하게 악화됨, -3: 훨씬 악화됨, -2: 악화됨, -1: 약간 악화됨, 0: 변화 없음, +1: 약간 개선됨, +2: 개선됨, + 3: 많이 개선됨 및 +4: 현저하게 개선됨). TC 1, 6주차에 각 치료군에 대한 평균 점수가 표시됩니다.
TC 1, 6주차.
평균 목표 달성 척도(GAS) 총 점수(TC 1, 6주)
기간: TC 1, 6주차.
GAS는 개별 치료 목표를 향한 진행 상황을 측정하는 데 사용되는 기능적 5점 척도입니다. 각 TC 시작 시, 치료 전에 조사자와 자녀의 부모/후견인/간병인이 각 주제에 대해 1~3개의 개별 목표를 정의했습니다. 각 목표 달성 결과는 -2에서 +2까지의 5점 척도(-2: 예상보다 훨씬 낮음, -1: 예상된 결과보다 다소 낮음, 0: 예상된 결과, +1: 다소 큼)로 평가되었습니다. 예상 결과, +2: 예상 결과보다 훨씬 큼). 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. GAS T 점수는 다음과 같이 계산되었습니다. 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) 여기서, xi = 베이스라인 후 i 번째 목표의 등급; wi = 기준선에서 정의된 중요도 * 난이도로 계산된 i번째 목표의 가중치; n = 베이스라인 및 포스트 베이스라인에서 평가된 목표 수. GAS T 점수 50은 목표가 예상대로 달성되었음을 나타냅니다. 50 미만의 점수는 목표 달성 미달을 반영하고 50 이상의 점수는 목표 달성 초과를 반영합니다.
TC 1, 6주차.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TC 1 PTMG에서 MAS 점수의 기준선에서 TC 1주까지의 평균 변화 16주
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.
MAS는 상지 PTMG의 근긴장도를 평가하는 데 사용되었으며 6등급으로 구성됩니다. ROM) 영향을 받는 부분이 굴곡 또는 신전으로 움직일 때, 1+(근긴장의 약간의 증가, 캐치로 나타남, ROM의 나머지 부분(절반 미만)에 걸쳐 최소 저항이 뒤따름), 2(더 현저한 증가) 근긴장에서), 3(근긴장에서 상당한 증가) 또는 4(굴곡 또는 확장에서 영향을 받는 부분 경직). 원래 점수 '+1'은 유도된 숫자 점수 '2'를 부여받았고 더 높은 숫자 점수는 1씩 증가하여 MAS 점수 범위는 0에서 5까지 점수가 높을수록 더 큰 근긴장도를 나타냅니다. 기준선에서 음의 변화는 근긴장도의 감소를 나타냅니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.
연구 사지의 팔꿈치 굴근에서 MAS 점수의 기준선에서 TC 1주까지의 평균 변화 6주 및 16주
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주 및 16주.
MAS는 상지 PTMG의 근긴장도를 평가하는 데 사용되었으며 6등급으로 구성됩니다. ROM) 영향을 받는 부분이 굴곡 또는 신전으로 움직일 때, 1+(근긴장의 약간의 증가, 캐치로 나타남, ROM의 나머지 부분(절반 미만)에 걸쳐 최소 저항이 뒤따름), 2(더 현저한 증가) 근긴장에서), 3(근긴장에서 상당한 증가) 또는 4(굴곡 또는 확장에서 영향을 받는 부분 경직). 원래 점수 '+1'은 유도된 숫자 점수 '2'를 부여받았고 더 높은 숫자 점수는 1씩 증가하여 MAS 점수 범위는 0에서 5까지 점수가 높을수록 더 큰 근긴장도를 나타냅니다. 기준선에서 음의 변화는 근긴장도의 감소를 나타냅니다. 팔꿈치 굴근에 주사된 피험자에 대한 데이터가 제시됩니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주 및 16주.
연구 사지의 손목 굴근에서 MAS 점수의 기준선에서 TC 1주까지의 평균 변화 6주 및 16주
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주 및 16주.
MAS는 상지 PTMG의 근긴장도를 평가하는 데 사용되었으며 6등급으로 구성됩니다. ROM) 영향을 받는 부분이 굴곡 또는 신전으로 움직일 때, 1+(근긴장의 약간의 증가, 캐치로 나타남, ROM의 나머지 부분(절반 미만)에 걸쳐 최소 저항이 뒤따름), 2(더 현저한 증가) 근긴장에서), 3(근긴장에서 상당한 증가) 또는 4(굴곡 또는 확장에서 영향을 받는 부분 경직). 원래 점수 '+1'은 유도된 숫자 점수 '2'를 부여받았고 더 높은 숫자 점수는 1씩 증가하여 MAS 점수 범위는 0에서 5까지 점수가 높을수록 더 큰 근긴장도를 나타냅니다. 기준선에서 음의 변화는 근긴장도의 감소를 나타냅니다. 손목 굴근에 주사된 피험자에 대한 데이터가 제시됩니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주 및 16주.
연구 사지의 손가락 굴근에서 MAS 점수의 기준선에서 TC 1주까지의 평균 변화 6주 및 16주
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주 및 16주.
MAS는 상지 PTMG의 근긴장도를 평가하는 데 사용되었으며 6등급으로 구성됩니다. ROM) 영향을 받는 부분이 굴곡 또는 신전으로 움직일 때, 1+(근긴장의 약간의 증가, 캐치로 나타남, ROM의 나머지 부분(절반 미만)에 걸쳐 최소 저항이 뒤따름), 2(더 현저한 증가) 근긴장에서), 3(근긴장에서 상당한 증가) 또는 4(굴곡 또는 확장에서 영향을 받는 부분 경직). 원래 점수 '+1'은 유도된 숫자 점수 '2'를 부여받았고 더 높은 숫자 점수는 1씩 증가하여 MAS 점수 범위는 0에서 5까지 점수가 높을수록 더 큰 근긴장도를 나타냅니다. 기준선에서 음의 변화는 근긴장도의 감소를 나타냅니다. 손가락 굴근에 주사된 피험자에 대한 데이터가 제시됩니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 6주 및 16주.
TC 1 16주차 평균 PGA 점수
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.
치료 반응의 PGA는 조사자에게 다음 질문을 하여 평가했습니다: '연구 시작 이후 피험자의 상지에서 치료에 대한 반응을 어떻게 평가하시겠습니까?'. 응답은 9점 척도(-4: 현저하게 악화됨, -3: 훨씬 악화됨, -2: 악화됨, -1: 약간 악화됨, 0: 변화 없음, +1: 약간 개선됨, +2: 개선됨, + 3: 많이 개선됨 및 +4: 현저하게 개선됨). TC 1주 16에서 각 치료 그룹에 대한 평균 점수가 제시됩니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.
16주차 TC 1의 평균 GAS 총점
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.
GAS는 개별 치료 목표를 향한 진행 상황을 측정하는 데 사용되는 기능적 5점 척도입니다. 각 TC 시작 시, 치료 전에 조사자와 자녀의 부모/후견인/간병인이 각 주제에 대해 1~3개의 개별 목표를 정의했습니다. 각 목표 달성 결과는 -2에서 +2까지의 5점 척도(-2: 예상보다 훨씬 낮음, -1: 예상된 결과보다 다소 낮음, 0: 예상된 결과, +1: 다소 큼)로 평가되었습니다. 예상 결과, +2: 예상 결과보다 훨씬 큼). 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. GAS T 점수는 다음과 같이 계산되었습니다. 50+(10∑_(i=1)^n wi xi)/√(0.7∑_(i=1)^n wi^2 +0.3(∑_(i=1)^n wi)^2) 여기서, xi = 베이스라인 후 i 번째 목표의 등급; wi = 기준선에서 정의된 중요도 * 난이도로 계산된 i번째 목표의 가중치; n = 베이스라인 및 포스트 베이스라인에서 평가된 목표 수. GAS T 점수 50은 목표가 예상대로 달성되었음을 나타냅니다. 50 미만의 점수는 목표 달성 미달을 반영하고 50 이상의 점수는 목표 달성 초과를 반영합니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.
소아 삶의 질(PedsQL) 점수에서 기준선에서 TC 1까지의 평균 변화, 16주차
기간: 기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.
부모/보호자는 자녀의 삶의 질에 대한 설문지를 작성했습니다. PedsQL 상위 인벤토리는 2-18세 어린이/청소년을 위한 의료 개념을 측정했습니다. 일반 핵심 척도에는 신체적, 정서적, 사회적 및 학교적 측면이 포함됩니다. CP 모듈도 완성되었습니다. 점수는 0에서 100까지의 범위로 변환되었으며 점수가 높을수록 삶의 질이 더 나은 것을 나타냅니다. 기준선에서 TC 1, 16주까지의 평균 변화는 일반 핵심 척도 및 CP 모듈에 대해 제시됩니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 삶의 질이 향상되었음을 나타냅니다.
기준선(TC 1, 1일) 및 TC 1, 16주.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ipsen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 9월 21일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 4월 7일

처음 게시됨 (추정)

2014년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 9월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 15일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Y-52-52120-153
  • 2010-021817-22 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정 사항이 있는 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되며 연구 문서는 연구 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 편집됩니다.

모든 요청은 www.vivli.org에 제출해야 합니다. 독립적인 과학적 검토 위원회의 평가를 위해.

IPD 공유 기간

해당되는 경우 적격 연구의 데이터는 미국과 EU에서 연구 의약품 및 적응증이 승인된 후 6개월 후 또는 결과를 설명하는 기본 원고가 출판 승인된 후 중 더 늦은 시점에 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

Ipsen의 공유 기준, 대상 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

보툴리눔 독소 A형에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in New Zealand

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다