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贝伐珠单抗鼻腔喷雾剂治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 鼻出血的疗效 (ALEGORI)

2015年11月19日 更新者:Hospices Civils de Lyon

遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 是一种罕见(约 1/6000)但普遍存在的遗传病。 它与异常血管生成和常染色体显性遗传相关,导致毛细血管扩张和动静脉瘘。 超过 95% 的患者担心鼻出血(流鼻血)。 这些事件是自发的、重复的、不规则的,白天和夜间都有,是贫血、致残和社交尴尬的根源。

包括贝伐珠单抗在内的抗血管生成治疗是 HHT 的一种新治疗选择。

本研究的目的是评估治疗结束后 3 个月,以重复方式(3 次给药)使用 3 种不同剂量(25、50 和 75 毫克)的贝伐珠单抗鼻腔喷雾剂对流鼻血持续时间的疗效) 患有遗传性出血性毛细血管扩张症并发流鼻血的患者。

这项随机、双盲、安慰剂对照、无缝的 II/III 期研究将对 4 组 20 名患者进行第一步,2 组 20 至 40 名患者进行第二步

研究概览

研究类型

介入性

注册 (实际的)

80

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Bron、法国、69677
        • Hopital Louis Pradel

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 年龄 ≥ 18 岁。
  • 已自由知情并签署同意书的患者。
  • 参加社会保障计划或类似计划的患者。
  • 监测临床确认的 HHT(存在至少 3 项库拉索标准)和/或通过分子生物学确认的患者。
  • 入组前 3 个月内未接受鼻部手术的患者。
  • 患者流鼻血每月持续时间超过 20 分钟,并通过在纳入时间之前至少 3 个月完成的后续网格证明是合理的。

排除标准:

  • 在研究过程中怀孕或可能怀孕的女性。
  • 不属于社会保障计划的患者。
  • 根据法律(法国公共卫生法)条款受保护的成年人患者。
  • 拒绝同意。
  • 临床和/或分子生物学尚未证实 HHT 诊断的患者。
  • 患有持续感染性疾病的患者。
  • 入组前 28 天内参加过另一项临床试验。
  • 已知对活性成分或其中一种赋形剂过敏。
  • 已知对中国仓鼠卵巢细胞 (CHO) 或其他人类或人源化重组抗体的产品过敏。
  • 在治疗前 3 个月内未完全填满鼻出血网格的患者。
  • 未出现流鼻血且在治疗前 3 个月内每月平均持续时间超过 20 分钟((持续时间 M1 + 持续时间 M2 + 持续时间 M3)/ 3)的患者。 备注:仅严格考虑治疗前的 3 个月,即使网格是在更长的时间内完成的。
  • 在纳入前 6 个月内接受过静脉注射 Avastin® 的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:贝伐珠单抗 25 毫克
两次给药 25 mg 贝伐珠单抗,间隔 14 天
其他名称:
  • 间隔 14 天的三次贝伐珠单抗给药
实验性的:贝伐珠单抗 50 毫克
间隔 14 天的 3 次 50 mg 贝伐珠单抗给药
其他名称:
  • 间隔 14 天的三次贝伐珠单抗给药
实验性的:贝伐珠单抗 75mg
间隔 14 天的 3 次 75 mg 贝伐珠单抗给药
其他名称:
  • 间隔 14 天的三次贝伐珠单抗给药
安慰剂比较:安慰剂
间隔 14 天的 3 次安慰剂给药
其他名称:
  • 间隔 14 天的 3 次安慰剂给药

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
平均鼻出血持续时间
大体时间:治疗后3个月
在治疗结束后 3 个月,以重复方式(3 次给药)评估 3 种不同剂量(25、50 和 75 mg)的贝伐珠单抗作为鼻喷雾剂给药对流鼻血持续时间的疗效。
治疗后3个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件
大体时间:治疗前和治疗后6个月
重复给予贝伐珠单抗(鼻喷雾剂给药)时观察到的不良事件:通过研究期间的鼻出血监测以及每次治疗前和治疗结束后 6 个月的临床检查进行评估。
治疗前和治疗后6个月
平均每月鼻出血持续时间
大体时间:治疗结束后6个月
评估治疗结束后 6 个月时保留剂量与安慰剂对流鼻血持续时间的疗效
治疗结束后6个月
鼻出血的频率和持续时间
大体时间:治疗结束后3个月和6个月
保留剂量在 3 个月和 6 个月时鼻出血的频率和平均每月持续时间的演变
治疗结束后3个月和6个月
生活质量
大体时间:治疗结束后3个月和6个月
纳入之间、治疗结束后 3 个月和 6 个月的生活质量评分 (SF-36) 的演变
治疗结束后3个月和6个月
输红细胞数
大体时间:治疗结束后3个月和6个月
纳入和治疗结束后 3 个月和 6 个月之间输注红细胞数量的演变。
治疗结束后3个月和6个月
血红蛋白血症和血清铁蛋白的变化
大体时间:1个月、3个月和6个月
保留剂量治疗结束后 3 个月和 6 个月时血红蛋白血症和血清铁蛋白的演变
1个月、3个月和6个月
每月鼻出血持续时间的动力学
大体时间:6个月
描述整个研究中保留剂量和安慰剂的流鼻血动力学
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Sophie DUPUIS-GIROD, MD、Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年4月1日

初级完成 (实际的)

2015年6月1日

研究完成 (实际的)

2015年9月1日

研究注册日期

首次提交

2014年4月1日

首先提交符合 QC 标准的

2014年4月3日

首次发布 (估计)

2014年4月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年11月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年11月19日

最后验证

2015年11月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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