Efficacia di uno spray nasale Bevacizumab come trattamento per l'epistassi nella telangiectasia emorragica ereditaria (HHT) (ALEGORI)
19 novembre 2015 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon
La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) è una malattia genetica rara (~ 1/6000) ma ubiquitaria. È associato ad angiogenesi anormale e trasmissione autosomica dominante, che porta a teleangectasie e fistole artero-venose. Più del 95% dei pazienti è interessato dall'epistassi (epistassi). Questi eventi sono spontanei, ripetuti, irregolari, sia diurni che notturni, fonte di anemia, invalidanti e socialmente molto imbarazzanti.
I trattamenti anti-angiogenici, incluso il bevacizumab, sono una nuova opzione terapeutica nell'HHT.
Lo scopo di questo studio è valutare a 3 mesi dalla fine del trattamento l'efficacia sulla durata delle epistassi con 3 diverse dosi (25, 50 e 75 mg) di bevacizumab somministrato come spray nasale in maniera ripetuta (3 somministrazioni ) in pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria complicata da epistassi.
Questo studio di fase II/III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, senza soluzione di continuità deve essere condotto su 4 gruppi di 20 pazienti per la prima fase e 2 gruppi da 20 a 40 pazienti per la seconda fase
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
80
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bron, Francia, 69677
- Hôpital Louis Pradel
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥ 18 anni.
- Pazienti che hanno prestato il proprio consenso informato, gratuito e firmato.
- Pazienti iscritti a un regime di previdenza sociale o simile.
- Pazienti monitorati per HHT clinicamente confermato (presenza di almeno 3 criteri Curaçao) e/o confermato dalla biologia molecolare.
- Pazienti che non sono stati sottoposti a chirurgia nasale nei 3 mesi precedenti l'inclusione.
- Paziente con epistassi di durata mensile superiore a 20 minuti e giustificato da griglie di follow-up completate per almeno i 3 mesi precedenti il momento dell'inclusione.
Criteri di esclusione:
- Donne in stato di gravidanza o che potrebbero diventarlo nel corso dello studio.
- Pazienti non iscritti ad un regime previdenziale.
- Pazienti maggiorenni protetti ai sensi di legge (Codice di sanità pubblica francese).
- Rifiuto del consenso.
- Pazienti per i quali la diagnosi di HHT non è stata confermata clinicamente e/o dalla biologia molecolare.
- Pazienti con una condizione infettiva in corso.
- Partecipazione a un altro studio clinico entro i 28 giorni precedenti l'inclusione.
- Ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno degli eccipienti.
- Ipersensibilità nota ai prodotti delle cellule ovariche di criceto cinese (CHO) o ad altri anticorpi ricombinanti umani o umanizzati.
- Pazienti che hanno compilato in modo incompleto le griglie del sangue dal naso nei 3 mesi precedenti il trattamento.
- Pazienti che non presentano epistassi con una durata media mensile nei 3 mesi precedenti il trattamento superiore a 20 minuti ((durata M1 + durata M2 + durata M3) / 3). Nota: verranno presi in considerazione solo i 3 mesi strettamente precedenti al trattamento, anche se le griglie sono state completate su un periodo più lungo.
- Pazienti che hanno ricevuto Avastin® per via endovenosa nei 6 mesi precedenti l'inclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Bevacizumab 25 mg
Tre somministrazioni di 25 mg di Bevacizumab distanziate di 14 giorni
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Altri nomi:
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Sperimentale: Bevacizumab 50 mg
Tre somministrazioni di 50 mg di Bevacizumab distanziate di 14 giorni
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Altri nomi:
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Sperimentale: Bevacizumab 75 mg
Tre somministrazioni di 75 mg di Bevacizumab distanziate di 14 giorni
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Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Tre somministrazioni di placebo distanziate di 14 giorni
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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durata media dell'epistassi
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento
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Valutare a 3 mesi dalla fine del trattamento l'efficacia sulla durata delle epistassi con 3 diverse dosi (25, 50 e 75 mg) di bevacizumab somministrato come spray nasale in maniera ripetuta (3 somministrazioni).
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3 mesi dopo il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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eventi avversi
Lasso di tempo: prima e 6 mesi dopo il trattamento
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Eventi avversi osservati durante una somministrazione ripetuta di bevacizumab (somministrazione spray nasale): valutazione mediante monitoraggio dell'epistassi durante lo studio e mediante un esame clinico prima di ogni trattamento e 6 mesi dopo la fine del trattamento.
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prima e 6 mesi dopo il trattamento
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durata media mensile dell'epistassi
Lasso di tempo: 6 mesi dopo la fine del trattamento
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Valutare l'efficacia a 6 mesi dalla fine del trattamento sulla durata delle epistassi per la dose mantenuta rispetto al placebo
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6 mesi dopo la fine del trattamento
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frequenza e durata dell'epistassi
Lasso di tempo: 3 mesi e 6 mesi dopo la fine del trattamento
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Evoluzione della frequenza e della durata media mensile dell'epistassi a 3 e 6 mesi per la dose mantenuta
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3 mesi e 6 mesi dopo la fine del trattamento
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Qualità della vita
Lasso di tempo: 3 mesi e 6 mesi dopo la fine del trattamento
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Evoluzione del punteggio della qualità della vita (SF-36) tra l'inclusione, 3 mesi e 6 mesi dopo la fine del trattamento
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3 mesi e 6 mesi dopo la fine del trattamento
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Numero di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 3 mesi e 6 mesi dopo la fine del trattamento
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Evoluzione del numero di trasfusioni di globuli rossi tra l'inclusione e 3 e 6 mesi dopo la fine del trattamento.
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3 mesi e 6 mesi dopo la fine del trattamento
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Alterazione dell'emoglobinemia e della ferritina sierica
Lasso di tempo: 1 mese, 3 mesi e 6 mesi
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Evoluzione dell'emoglobinemia e della ferritina sierica all'inclusione, 3 e 6 mesi dopo la fine del trattamento per la dose mantenuta
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1 mese, 3 mesi e 6 mesi
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Cinetica della durata dell'epistassi mensile
Lasso di tempo: 6 mesi
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Descrivere la cinetica del sangue dal naso per la dose mantenuta e il placebo durante lo studio
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Sophie DUPUIS-GIROD, MD, Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 aprile 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 aprile 2014
Primo Inserito (Stima)
8 aprile 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
20 novembre 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 novembre 2015
Ultimo verificato
1 novembre 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie delle vie respiratorie
- Anomalie congenite
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Disturbi emostatici
- Segni e sintomi, respiratori
- Malattie del naso
- Anomalie cardiovascolari
- Malformazioni vascolari
- Epistassi
- Teleangectasie
- Telangiectasia, emorragica ereditaria
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antineoplastici
- Agenti antineoplastici, immunologici
- Inibitori dell'angiogenesi
- Agenti di modulazione dell'angiogenesi
- Sostanze per la crescita
- Inibitori della crescita
- Bevacizumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2013.827
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