Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van een Bevacizumab-neusspray als behandeling voor epistaxis bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) (ALEGORI)

19 november 2015 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) is een zeldzame (~ 1/6000) maar alomtegenwoordige genetische ziekte. Het wordt geassocieerd met abnormale angiogenese en autosomaal dominante overerving, wat leidt tot teleangiëctasieën en arterioveneuze fistels. Meer dan 95% van de patiënten heeft last van epistaxis (neusbloedingen). Deze gebeurtenissen zijn spontaan, herhaald, onregelmatig, zowel overdag als 's nachts, een bron van bloedarmoede, invaliderend en zeer sociaal gênant.

Anti-angiogene behandelingen, waaronder bevacizumab, zijn een nieuwe therapeutische optie bij HHT.

Het doel van deze studie is om 3 maanden na het einde van de behandeling de werkzaamheid op de duur van de neusbloedingen te evalueren met 3 verschillende doses (25, 50 en 75 mg) bevacizumab, herhaald toegediend als neusspray (3 toedieningen). ) bij patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasie gecompliceerd door neusbloedingen.

Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, naadloze fase II/III-studie moet worden uitgevoerd op 4 groepen van 20 patiënten voor de eerste stap en 2 groepen van 20 tot 40 patiënten voor de tweede stap

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Louis Pradel

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar.
  • Patiënten die hun gratis geïnformeerde en ondertekende toestemming hebben gegeven.
  • Patiënten aangesloten bij een socialezekerheidsregeling of vergelijkbaar.
  • Patiënten gecontroleerd op klinisch bevestigde HHT (aanwezigheid van ten minste 3 Curaçaose criteria) en/of bevestigd door moleculaire biologie.
  • Patiënten die in de 3 maanden voorafgaand aan opname geen neusoperatie hebben ondergaan.
  • Patiënt met bloedneuzen met een maandelijkse duur van meer dan 20 minuten en gerechtvaardigd door follow-uproosters ingevuld gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het tijdstip van opname.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die in de loop van het onderzoek zwanger zijn of dat waarschijnlijk zullen worden.
  • Patiënten die niet zijn aangesloten bij een sociaal zekerheidsstelsel.
  • Patiënten die volgens de wet beschermde volwassenen zijn (Franse Wetboek van Volksgezondheid).
  • Weigering toestemming te geven.
  • Patiënten bij wie de diagnose HHT niet klinisch en/of moleculair biologisch is bevestigd.
  • Patiënten met een aanhoudende infectieuze aandoening.
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek binnen de 28 dagen voorafgaand aan opname.
  • Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of één van de hulpstoffen.
  • Bekende overgevoeligheid voor producten van ovariumcellen van de Chinese hamster (CHO) of andere menselijke of gehumaniseerde recombinante antilichamen.
  • Patiënten die de bloedneusroosters onvolledig hebben ingevuld in de 3 maanden voorafgaand aan de behandeling.
  • Patiënten die zich niet presenteren met neusbloedingen met een maandelijkse gemiddelde duur gedurende de 3 maanden voorafgaand aan de behandeling van meer dan 20 minuten ((duur M1 + duur M2 + duur M3) / 3). Opmerking: enkel de 3 maanden strikt voorafgaand aan de behandeling worden in rekening gebracht, ook als de roosters over een langere periode afgewerkt zijn.
  • Patiënten die Avastin® intraveneus hebben gekregen in de 6 maanden voorafgaand aan opname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Bevacizumab 25 mg
Drie toedieningen van 25 mg Bevacizumab met een tussenpoos van 14 dagen
Geneesmiddel: Bevacizumab
Andere namen:
  • Drie toedieningen van Bevacizumab met een tussenpoos van 14 dagen
Experimenteel: Bevacizumab 50 mg
Drie toedieningen van 50 mg Bevacizumab met een tussenpoos van 14 dagen
Geneesmiddel: Bevacizumab
Andere namen:
  • Drie toedieningen van Bevacizumab met een tussenpoos van 14 dagen
Experimenteel: Bevacizumab 75 mg
Drie toedieningen van 75 mg Bevacizumab met een tussenpoos van 14 dagen
Geneesmiddel: Bevacizumab
Andere namen:
  • Drie toedieningen van Bevacizumab met een tussenpoos van 14 dagen
Placebo-vergelijker: Placebo
Drie toedieningen van placebo met een tussenpoos van 14 dagen
Geneesmiddel: placebo
Andere namen:
  • Drie toedieningen van placebo met een tussenpoos van 14 dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
gemiddelde duur van epistaxis
Tijdsspanne: 3 maanden na behandeling
Om 3 maanden na het einde van de behandeling de werkzaamheid op de duur van de neusbloedingen te evalueren met 3 verschillende doses (25, 50 en 75 mg) bevacizumab, herhaald toegediend als neusspray (3 toedieningen).
3 maanden na behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ongewenste gebeurtenissen
Tijdsspanne: voor en 6 maanden na de behandeling
Bijwerkingen waargenomen bij herhaalde toediening van bevacizumab (toediening van neusspray): evaluatie door middel van epistaxisbewaking tijdens het onderzoek en door een klinisch onderzoek vóór elke behandeling en 6 maanden na het einde van de behandeling.
voor en 6 maanden na de behandeling
gemiddelde maandelijkse epistaxisduur
Tijdsspanne: 6 maanden na het einde van de behandeling
Om de werkzaamheid 6 maanden na het einde van de behandeling te evalueren op de duur van de neusbloedingen voor de behouden dosis versus placebo
6 maanden na het einde van de behandeling
frequentie en duur van epistaxis
Tijdsspanne: 3 maanden en 6 maanden na het einde van de behandeling
Evolutie van de frequentie en de gemiddelde maandelijkse duur van epistaxis na 3 en 6 maanden voor de behouden dosis
3 maanden en 6 maanden na het einde van de behandeling
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: 3 maanden en 6 maanden na het einde van de behandeling
Evolutie van de levenskwaliteitscore (SF-36) tussen opname, 3 maanden en 6 maanden na het einde van de behandeling
3 maanden en 6 maanden na het einde van de behandeling
Aantal transfusies van rode bloedcellen
Tijdsspanne: 3 maanden en 6 maanden na het einde van de behandeling
Evolutie van het aantal erytrocytentransfusies tussen de opname en 3 en 6 maanden na het einde van de behandeling.
3 maanden en 6 maanden na het einde van de behandeling
Verandering in hemoglobinemie en serumferritine
Tijdsspanne: 1 maand, 3 maanden en 6 maanden
Evolutie van hemoglobinemie en serumferritine bij opname, 3 en 6 maanden na het einde van de behandeling voor de behouden dosis
1 maand, 3 maanden en 6 maanden
Kinetiek van de duur van de maandelijkse epistaxis
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de bloedneuskinetiek te beschrijven voor de behouden dosis en de placebo gedurende het onderzoek
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sophie DUPUIS-GIROD, MD, Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

8 april 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 november 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 november 2015

Laatst geverifieerd

1 november 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2013.827

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren