Effekten av en Bevacizumab nesespray som en behandling for neseblødning ved arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) (ALEGORI)
19. november 2015 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon
Arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) er en sjelden (~ 1/6000) men allestedsnærværende genetisk sykdom. Det er assosiert med unormal angiogenese og autosomal dominant arv, som fører til telangiektasier og arteriovenøse fistler. Mer enn 95 % av pasientene er bekymret for neseblod (neseblødning). Disse hendelsene er spontane, gjentatte, uregelmessige, både daglige og nattlige, en kilde til anemi, invalidiserende og veldig sosialt pinlige.
Anti-angiogene behandlinger, inkludert bevacizumab, er et nytt terapeutisk alternativ i HHT.
Målet med denne studien er å evaluere effekten av neseblødningens varighet 3 måneder etter avsluttet behandling med 3 forskjellige doser (25, 50 og 75 mg) av bevacizumab administrert som en nesespray på en gjentatt måte (3 administrasjoner) ) hos pasienter med arvelig hemorragisk telangiektasi komplisert av neseblødning.
Denne randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte, sømløse fase II/III-studien skal utføres på 4 grupper på 20 pasienter for første trinn og 2 grupper på 20 til 40 pasienter for andre trinn
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
80
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hopital Louis Pradel
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 år.
- Pasienter som har gitt sitt gratis informerte og signert samtykke.
- Pasienter tilknyttet trygdeordning eller lignende.
- Pasienter overvåket for klinisk bekreftet HHT (tilstedeværelse av minst 3 Curaçao-kriterier) og/eller bekreftet av molekylærbiologi.
- Pasienter som ikke har gjennomgått nasal kirurgi i løpet av 3 måneder før inkludering.
- Pasient med neseblod av en månedlig varighet på mer enn 20 minutter og begrunnet med oppfølgingstabeller fullført i minst 3 måneder før tidspunktet for inkludering.
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner som er gravide eller som sannsynligvis vil bli det i løpet av studien.
- Pasienter som ikke er tilsluttet en trygdeordning.
- Pasienter som er beskyttet voksne under vilkårene i loven (fransk folkehelsekodeks).
- Avslag på samtykke.
- Pasienter der diagnosen HHT ikke er bekreftet klinisk og/eller molekylærbiologi.
- Pasienter med en pågående infeksjonstilstand.
- Deltakelse i en annen klinisk studie innen 28 dager før inkludering.
- Kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller ett av hjelpestoffene.
- Kjent overfølsomhet overfor produkter fra eggstokkceller fra kinesisk hamster (CHO) eller andre humane eller humaniserte rekombinante antistoffer.
- Pasienter som har ufullstendig fylt ut neseblødningsnettene i løpet av de 3 månedene før behandlingen.
- Pasienter som ikke har neseblod med en månedlig gjennomsnittlig varighet over de 3 månedene før behandlingen på mer enn 20 minutter ((varighet M1 + varighet M2 + varighet M3) / 3). Merknad: kun de 3 månedene strengt tatt før behandlingen vil bli tatt i betraktning, selv om ristene er ferdigstilt over en lengre periode.
- Pasienter som har fått Avastin® intravenøst de 6 månedene før inkludering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Bevacizumab 25mg
Tre administreringer på 25 mg Bevacizumab fordelt på 14 dager
|
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Bevacizumab 50 mg
Tre administrasjoner av 50 mg Bevacizumab fordelt på 14 dager
|
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Bevacizumab 75mg
Tre administreringer på 75 mg Bevacizumab fordelt på 14 dager
|
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Tre administreringer av placebo fordelt på 14 dager
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
gjennomsnittlig varighet av neseblødning
Tidsramme: 3 måneder etter behandling
|
For å evaluere 3 måneder etter avsluttet behandling av effekten på varigheten av neseblødningene med 3 forskjellige doser (25, 50 og 75 mg) av bevacizumab administrert som en nesespray på en gjentatt måte (3 administrasjoner).
|
3 måneder etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
uønskede hendelser
Tidsramme: før og 6 måneder etter behandling
|
Uønskede hendelser observert ved gjentatt administrering av bevacizumab (administrasjon av nesespray): evaluering ved neseblødningsovervåking langs studien og ved en klinisk undersøkelse før hver behandling og 6 måneder etter avsluttet behandling.
|
før og 6 måneder etter behandling
|
|
gjennomsnittlig månedlig neseblødningsvarighet
Tidsramme: 6 måneder etter avsluttet behandling
|
For å evaluere effekten 6 måneder etter avsluttet behandling på varigheten av neseblødningen for den bibeholdte dosen versus placebo
|
6 måneder etter avsluttet behandling
|
|
hyppighet og varighet av neseblødning
Tidsramme: 3 måneder og 6 måneder etter avsluttet behandling
|
Evolusjon av frekvensen og gjennomsnittlig månedlig varighet av neseblødning ved 3 og 6 måneder for den bibeholdte dosen
|
3 måneder og 6 måneder etter avsluttet behandling
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: 3 måneder og 6 måneder etter avsluttet behandling
|
Evolusjon av livskvalitetsscore (SF-36) mellom inkludering, 3 måneder og 6 måneder etter avsluttet behandling
|
3 måneder og 6 måneder etter avsluttet behandling
|
|
Antall røde blodlegemer transfusjon
Tidsramme: 3 måneder og 6 måneder etter avsluttet behandling
|
Utvikling av antall røde blodlegemer transfusjon mellom inklusjon og 3 og 6 måneder etter avsluttet behandling.
|
3 måneder og 6 måneder etter avsluttet behandling
|
|
Endring i hemoglobinemi og serumferritin
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder og 6 måneder
|
Evolusjon av hemoglobinemi og serumferritin ved inkludering, 3 og 6 måneder etter avsluttet behandling for den bibeholdte dosen
|
1 måned, 3 måneder og 6 måneder
|
|
Kinetikk av månedlig neseblødningsvarighet
Tidsramme: 6 måneder
|
For å beskrive kinetikken for neseblod for den bibeholdte dosen og placebo gjennom hele studien
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sophie DUPUIS-GIROD, MD, Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. april 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2014
Først lagt ut (Anslag)
8. april 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
20. november 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. november 2015
Sist bekreftet
1. november 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Sykdommer i luftveiene
- Medfødte abnormiteter
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Hemostatiske lidelser
- Tegn og symptomer, luftveier
- Nesesykdommer
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Vaskulære misdannelser
- Epistaxis
- Telangiektase
- Telangiectasia, arvelig hemorragisk
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Antineoplastiske midler
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- Bevacizumab
Andre studie-ID-numre
- 2013.827
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .