遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）における鼻出血の治療としてのベバシズマブ点鼻スプレーの有効性 (ALEGORI)
2015年11月19日 更新者：Hospices Civils de Lyon
遺伝性出血性毛細血管拡張症 (HHT) は、まれ (~ 6000 分の 1) ですが、遍在する遺伝病です。 これは異常な血管新生と常染色体優性遺伝に関連しており、毛細血管拡張症と動静脈瘻を引き起こします。 患者の 95% 以上が鼻出血 (鼻血) を懸念しています。 これらの出来事は自然発生的で、繰り返され、不規則で、昼夜を問わず、貧血の原因となり、身体障害を引き起こし、非常に社交的に困惑します。
ベバシズマブを含む抗血管新生治療は、HHT の新しい治療オプションです。
この研究の目的は、治療終了から 3 か月後に、ベバシズマブの 3 つの異なる用量 (25、50、および 75 mg) を鼻スプレーとして繰り返し (3 回の投与) 投与した場合の鼻血の持続時間に対する有効性を評価することです。 ) 鼻血を合併した遺伝性出血性毛細血管拡張症の患者。
この無作為化、二重盲検、プラセボ対照、シームレスな第 II/III 相試験は、第 1 ステップでは 20 人の患者の 4 つのグループで、第 2 ステップでは 20 ～ 40 人の患者の 2 つのグループで実施されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
80
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
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Bron、フランス、69677
- Hôpital Louis Pradel
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢は18歳以上。
- -無料のインフォームドコンセントと署名付きの同意を与えた患者。
- 社会保障制度または類似の制度に加入している患者。
- -臨床的に確認されたHHT（少なくとも3つのキュラソー基準の存在）について監視されている患者、および/または分子生物学によって確認されている患者。
- -組み入れる前の3か月間に鼻の手術を受けていない患者。
- -毎月20分以上の鼻血があり、含まれる前の少なくとも3か月間完了したフォローアップグリッドによって正当化される患者。
除外基準:
- -研究の過程で妊娠している、または妊娠する可能性のある女性。
- 社会保障制度に加入していない患者。
- 法律（フランス公衆衛生法）の下で保護された成人である患者。
- 同意の拒否。
- -HHTの診断が臨床的および/または分子生物学的に確認されていない患者。
- 進行中の感染症の患者。
- -含める前の28日以内に別の臨床試験に参加した。
- -有効成分または賦形剤の1つに対する既知の過敏症。
- -チャイニーズハムスター卵巣細胞（CHO）または他のヒトまたはヒト化組換え抗体の産物に対する既知の過敏症。
- -治療前3か月間に鼻血グリッドの記入が不完全な患者。
- 20分を超える治療前の3か月間の毎月の平均期間で鼻血を呈していない患者（（期間M1 +期間M2 +期間M3）/ 3）。 備考: グリッドがより長い期間にわたって完了した場合でも、厳密に治療前の 3 か月のみが考慮されます。
- -組み入れ前の6か月間にAvastin®を静脈内投与された患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ベバシズマブ 25mg
ベバシズマブ 25 mg を 14 日間間隔で 3 回投与
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他の名前：
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実験的：ベバシズマブ50mg
ベバシズマブ50mgを14日間隔で3回投与
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他の名前：
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実験的：ベバシズマブ 75mg
ベバシズマブ 75 mg を 14 日間間隔で 3 回投与
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他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを 14 日間間隔で 3 回投与
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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鼻出血の平均持続時間
時間枠：治療後3ヶ月
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治療終了から 3 か月後、ベバシズマブの 3 つの異なる用量 (25、50、および 75 mg) を鼻腔スプレーとして繰り返し (3 回投与) 投与した場合の鼻血の持続時間に対する有効性を評価します。
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治療後3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象
時間枠：治療前と治療後6ヶ月
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ベバシズマブの反復投与（点鼻薬投与）に沿って観察された有害事象：研究に沿った鼻出血モニタリングによる評価、および各治療前および治療終了後6ヶ月の臨床試験による評価。
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治療前と治療後6ヶ月
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平均月間鼻出血期間
時間枠：治療終了後6ヶ月
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プラセボに対する保持された用量の鼻血の持続時間に対する治療終了後6ヶ月での有効性を評価すること
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治療終了後6ヶ月
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鼻出血の頻度と期間
時間枠：治療終了後3ヶ月と6ヶ月
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保持された用量の 3 か月および 6 か月での鼻出血の頻度および平均月間持続時間の推移
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治療終了後3ヶ月と6ヶ月
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生活の質
時間枠：治療終了後3ヶ月、6ヶ月
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治療終了後 3 か月から 6 か月までの QOL スコア (SF-36) の変化
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治療終了後3ヶ月、6ヶ月
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赤血球輸血回数
時間枠：治療終了後3ヶ月と6ヶ月
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封入から治療終了後 3 か月および 6 か月までの赤血球輸血数の推移。
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治療終了後3ヶ月と6ヶ月
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ヘモグロビン血症と血清フェリチンの変化
時間枠：1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月
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包含時のヘモグロビン血症および血清フェリチンの進展、保持用量の治療終了後 3 および 6 ヶ月
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1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月
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毎月の鼻出血持続時間の動態
時間枠：6ヵ月
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研究を通して保持された用量とプラセボの鼻血動態を説明する
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Sophie DUPUIS-GIROD, MD、Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2015年6月1日
研究の完了 (実際)
2015年9月1日
試験登録日
最初に提出
2014年4月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年4月3日
最初の投稿 (見積もり)
2014年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年11月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年11月19日
最終確認日
2015年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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