Účinnost nosního spreje bevacizumab jako léčba epistaxe u hereditární hemoragické teleangiektázie (HHT) (ALEGORI)
19. listopadu 2015 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon
Hereditární hemoragická teleangiektázie (HHT) je vzácné (~ 1/6000), ale všudypřítomné genetické onemocnění. Je spojena s abnormální angiogenezí a autozomálně dominantní dědičností, což vede k teleangiektáziím a arteriovenózním píštělím. Více než 95 % pacientů se týká epistaxe (krvácení z nosu). Tyto události jsou spontánní, opakované, nepravidelné, denní i noční, jsou zdrojem anémie, invalidizující a velmi společensky trapné.
Antiangiogenní léčba, včetně bevacizumabu, je novou terapeutickou možností u HHT.
Cílem této studie je zhodnotit 3 měsíce po ukončení léčby účinnost na dobu trvání krvácení z nosu se 3 různými dávkami (25, 50 a 75 mg) bevacizumabu podávaného jako nosní sprej opakovaným způsobem (3 podání ) u pacientů s hereditární hemoragickou teleangiektázií komplikovanou krvácením z nosu.
Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, bezproblémová studie fáze II/III má být provedena na 4 skupinách po 20 pacientech pro první krok a 2 skupinách po 20 až 40 pacientech pro druhý krok
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
80
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- Hopital Louis Pradel
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let.
- Pacienti, kteří dali svůj svobodný informovaný a podepsaný souhlas.
- Pacienti, kteří jsou zapojeni do systému sociálního zabezpečení nebo podobného systému.
- Pacienti sledovaní na klinicky potvrzenou HHT (přítomnost alespoň 3 kritérií Curaçao) a/nebo potvrzenou molekulární biologií.
- Pacienti, kteří neprodělali operaci nosu během 3 měsíců před zařazením.
- Pacient s krvácením z nosu, které trvá měsíčně déle než 20 minut a je odůvodněno kontrolními mřížkami dokončenými alespoň 3 měsíce před zařazením.
Kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné nebo pravděpodobně těhotné v průběhu studie otěhotní.
- Pacienti, kteří nejsou zapojeni do systému sociálního zabezpečení.
- Pacienti, kteří jsou chráněnými dospělými podle podmínek zákona (Francouzský zákon o veřejném zdraví).
- Odmítnutí souhlasu.
- Pacienti, u kterých nebyla diagnóza HHT potvrzena klinicky a/nebo molekulární biologií.
- Pacienti s přetrvávajícím infekčním stavem.
- Účast v jiném klinickém hodnocení během 28 dnů před zařazením.
- Známá přecitlivělost na léčivou látku nebo některou z pomocných látek.
- Známá přecitlivělost na produkty ovariálních buněk čínského křečka (CHO) nebo jiné lidské nebo humanizované rekombinantní protilátky.
- Pacienti, kteří během 3 měsíců před léčbou neúplně vyplnili mřížky pro krvácení z nosu.
- Pacienti, kteří nemají krvácení z nosu s průměrnou měsíční dobou trvání během 3 měsíců před léčbou delší než 20 minut ((trvání M1 + trvání M2 + trvání M3) / 3). Poznámka: budou brány v úvahu pouze 3 měsíce, které přesně předcházejí ošetření, i když byly mřížky dokončeny po delší dobu.
- Pacienti, kteří dostali Avastin® intravenózně během 6 měsíců před zařazením.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Bevacizumab 25 mg
Tři podání 25 mg bevacizumabu v rozmezí 14 dnů
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Bevacizumab 50 mg
Tři podání 50 mg bevacizumabu v rozmezí 14 dnů
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Bevacizumab 75 mg
Tři podání 75 mg bevacizumabu v rozmezí 14 dnů
|
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Tři podání placeba s odstupem 14 dnů
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
střední doba trvání epistaxe
Časové okno: 3 měsíce po léčbě
|
3 měsíce po ukončení léčby vyhodnotit účinnost na dobu trvání krvácení z nosu pomocí 3 různých dávek (25, 50 a 75 mg) bevacizumabu podávaného jako nosní sprej opakovaným způsobem (3 podání).
|
3 měsíce po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
nežádoucí příhody
Časové okno: před a 6 měsíců po léčbě
|
Nežádoucí účinky pozorované při opakovaném podávání bevacizumabu (aplikace nosního spreje): hodnocení sledováním epistaxe během studie a klinickým vyšetřením před každým ošetřením a 6 měsíců po ukončení léčby.
|
před a 6 měsíců po léčbě
|
|
průměrné měsíční trvání epistaxe
Časové okno: 6 měsíců po ukončení léčby
|
Vyhodnotit účinnost 6 měsíců po ukončení léčby na dobu trvání krvácení z nosu pro udrženou dávku oproti placebu
|
6 měsíců po ukončení léčby
|
|
frekvence a trvání epistaxe
Časové okno: 3 měsíce a 6 měsíců po ukončení léčby
|
Vývoj frekvence a průměrného měsíčního trvání epistaxe ve 3 a 6 měsících pro ponechanou dávku
|
3 měsíce a 6 měsíců po ukončení léčby
|
|
Kvalita života
Časové okno: 3 měsíce a 6 měsíců po ukončení léčby
|
Vývoj skóre kvality života (SF-36) mezi zařazením, 3 měsíce a 6 měsíců po ukončení léčby
|
3 měsíce a 6 měsíců po ukončení léčby
|
|
Počet transfuzí červených krvinek
Časové okno: 3 měsíce a 6 měsíců po ukončení léčby
|
Vývoj počtu transfuzí červených krvinek mezi zařazením a 3 a 6 měsíci po ukončení léčby.
|
3 měsíce a 6 měsíců po ukončení léčby
|
|
Změna hemoglobinémie a sérového feritinu
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce a 6 měsíců
|
Vývoj hemoglobinémie a sérového feritinu při zařazení, 3 a 6 měsíců po ukončení léčby ponechanou dávkou
|
1 měsíc, 3 měsíce a 6 měsíců
|
|
Kinetika trvání měsíční epistaxe
Časové okno: 6 měsíců
|
Popsat kinetiku krvácení z nosu pro ponechanou dávku a placebo v průběhu studie
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sophie DUPUIS-GIROD, MD, Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. dubna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. dubna 2014
První zveřejněno (Odhad)
8. dubna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
20. listopadu 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2015
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Nemoci dýchacích cest
- Vrozené vady
- Hematologická onemocnění
- Krvácení
- Hemoragické poruchy
- Otorinolaryngologická onemocnění
- Hemostatické poruchy
- Příznaky a symptomy, Respirační
- Nemoci nosu
- Kardiovaskulární abnormality
- Cévní malformace
- Epistaxe
- Teleangiektázie
- Teleangiektázie, dědičné hemoragické
- Fyziologické účinky léků
- Antineoplastická činidla
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Inhibitory angiogeneze
- Činidla modulující angiogenezi
- Růstové látky
- Inhibitory růstu
- Bevacizumab
Další identifikační čísla studie
- 2013.827
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .