- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02106520
Effekten av en Bevacizumab nässpray som en behandling för näsblod vid ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) (ALEGORI)
Ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) är en sällsynt (~ 1/6000) men allestädes närvarande genetisk sjukdom. Det är associerat med onormal angiogenes och autosomalt dominant nedärvning, vilket leder till telangiektasier och arteriovenösa fistlar. Mer än 95 % av patienterna är oroade av näsblod (näsblod). Dessa händelser är spontana, upprepade, oregelbundna, både dagliga och nattliga, en källa till anemi, invalidiserande och mycket socialt pinsamma.
Anti-angiogena behandlingar, inklusive bevacizumab, är ett nytt terapeutiskt alternativ inom HHT.
Syftet med denna studie är att 3 månader efter avslutad behandling utvärdera effekten på varaktigheten av näsblod med 3 olika doser (25, 50 och 75 mg) av bevacizumab administrerat som en nässpray på ett upprepat sätt (3 administreringar) ) hos patienter med ärftlig hemorragisk telangiektasi komplicerad av näsblod.
Denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, sömlösa fas II/III-studie ska utföras på 4 grupper om 20 patienter för första steget och 2 grupper om 20 till 40 patienter för andra steg
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hôpital Louis Pradel
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 18 år.
- Patienter som har gett sitt kostnadsfria informerade och undertecknade samtycke.
- Patienter anslutna till socialförsäkring eller liknande.
- Patienter övervakade för kliniskt bekräftad HHT (närvaro av minst 3 Curaçao-kriterier) och/eller bekräftad av molekylärbiologi.
- Patienter som inte har genomgått nasal kirurgi under de 3 månaderna före inkluderingen.
- Patient med näsblod av en månatlig varaktighet på mer än 20 minuter och motiverade av uppföljningsrutiner som fyllts i minst de 3 månaderna före tidpunkten för inkluderingen.
Exklusions kriterier:
- Kvinnor som är gravida eller sannolikt kommer att bli det under studiens gång.
- Patienter som inte är anslutna till ett socialförsäkringssystem.
- Patienter som är skyddade vuxna enligt villkoren i lagen (franska folkhälsolagen).
- Vägran att samtycka.
- Patienter för vilka diagnosen HHT inte har bekräftats kliniskt och/eller genom molekylärbiologi.
- Patienter med ett pågående infektionstillstånd.
- Deltagande i en annan klinisk prövning inom 28 dagar före inkluderingen.
- Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena.
- Känd överkänslighet mot produkter av äggstocksceller från kinesisk hamster (CHO) eller andra humana eller humaniserade rekombinanta antikroppar.
- Patienter som ofullständigt har fyllt i näsblodsrutorna under de tre månaderna före behandlingen.
- Patienter som inte har näsblod med en genomsnittlig månadslängd under de 3 månaderna före behandlingen på mer än 20 minuter ((varaktighet M1 + varaktighet M2 + varaktighet M3) / 3). Anmärkning: endast de 3 månaderna strikt före behandlingen kommer att beaktas, även om rutorna har färdigställts under en längre period.
- Patienter som har fått Avastin® intravenöst under de 6 månaderna före inkluderingen.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Bevacizumab 25mg
Tre administreringar av 25 mg Bevacizumab fördelade på 14 dagar
|
Andra namn:
|
Experimentell: Bevacizumab 50 mg
Tre administreringar av 50 mg Bevacizumab fördelade på 14 dagar
|
Andra namn:
|
Experimentell: Bevacizumab 75mg
Tre administreringar av 75 mg Bevacizumab fördelade på 14 dagar
|
Andra namn:
|
Placebo-jämförare: Placebo
Tre administreringar av placebo fördelade på 14 dagar
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
genomsnittlig varaktighet av näsblod
Tidsram: 3 månader efter behandlingen
|
För att 3 månader efter avslutad behandling utvärdera effekten på näsblodslängden med 3 olika doser (25, 50 och 75 mg) av bevacizumab administrerat som en nässpray på ett upprepat sätt (3 administreringar).
|
3 månader efter behandlingen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
negativa händelser
Tidsram: före och 6 månader efter behandlingen
|
Biverkningar observerade vid upprepad administrering av bevacizumab (nässprayadministrering): utvärdering genom näsblodsövervakning under studien och genom en klinisk undersökning före varje behandling och 6 månader efter avslutad behandling.
|
före och 6 månader efter behandlingen
|
genomsnittlig månatlig näsblodslängd
Tidsram: 6 månader efter avslutad behandling
|
Att utvärdera effekten 6 månader efter avslutad behandling av näsblods varaktighet för bibehållen dos jämfört med placebo
|
6 månader efter avslutad behandling
|
frekvens och varaktighet av näsblod
Tidsram: 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
|
Utveckling av frekvensen och den genomsnittliga månatliga varaktigheten av näsblod vid 3 och 6 månader för den bibehållna dosen
|
3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
|
Livskvalité
Tidsram: 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
|
Utveckling av livskvalitetspoäng (SF-36) mellan inkluderingen, 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
|
3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
|
Antal röda blodkroppar transfusion
Tidsram: 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
|
Utveckling av antalet transfusion av röda blodkroppar mellan inkluderingen och 3 och 6 månader efter avslutad behandling.
|
3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
|
Förändring i hemoglobinemi och serumferritin
Tidsram: 1 månad, 3 månader och 6 månader
|
Utveckling av hemoglobinemi och serumferritin vid inkludering, 3 och 6 månader efter avslutad behandling för den bibehållna dosen
|
1 månad, 3 månader och 6 månader
|
Kinetik av månatlig näsblodslängd
Tidsram: 6 månader
|
För att beskriva näsblödningskinetiken för den bibehållna dosen och placebo under hela studien
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Sophie DUPUIS-GIROD, MD, Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Luftvägssjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Hemorragiska störningar
- Otorhinolaryngologiska sjukdomar
- Hemostatiska störningar
- Tecken och symtom, andningsvägar
- Nässjukdomar
- Kardiovaskulära avvikelser
- Vaskulära missbildningar
- Epistaxis
- Telangiektas
- Telangiectasia, ärftlig hemorragisk
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Antineoplastiska medel
- Antineoplastiska medel, immunologiska
- Angiogeneshämmare
- Angiogenesmodulerande medel
- Tillväxtämnen
- Tillväxthämmare
- Bevacizumab
Andra studie-ID-nummer
- 2013.827
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Epistaxis
-
University of ZurichAvslutadNäsblod (Epistaxis) - Posterior eller AnteriorSchweiz
-
University of AlbertaAvslutad
-
Combined Military Hospital, PakistanAvslutad
-
University of British ColumbiaAvslutad
-
Ottawa Hospital Research InstituteAvslutad
-
HemCon Medical Technologies, IncAvslutadEpistaxisFörenta staterna
-
NHS Greater Glasgow Yorkhill DivisionOkändEpistaxisStorbritannien
-
NasaClipEmergency Medical Innovations, LLCRekrytering
-
Rigshospitalet, DenmarkAvslutad
Kliniska prövningar på placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOkändAkut bronkit | Akut övre luftvägsinfektionKorea, Republiken av
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AvslutadAnvändning av cannabisFörenta staterna
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAvslutadManliga försökspersoner med typ II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAvslutadFarmakokinetik | SäkerhetsfrågorStorbritannien
-
Texas A&M UniversityNutraboltAvslutadGlucose and Insulin Response
-
Regado Biosciences, Inc.AvslutadFrisk volontärFörenta staterna
-
Longeveron Inc.AvslutadHypoplastiskt vänsterhjärtsyndromFörenta staterna
-
ItalfarmacoAvslutadBeckers muskeldystrofiNederländerna, Italien
-
Universidade Estadual de LondrinaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Coordination...AvslutadVassleproteintillskott associerat med motståndsträning på hälsoindikatorer hos tränade äldre kvinnorFriska | Kroppssammansättning