Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av en Bevacizumab nässpray som en behandling för näsblod vid ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) (ALEGORI)

19 november 2015 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) är en sällsynt (~ 1/6000) men allestädes närvarande genetisk sjukdom. Det är associerat med onormal angiogenes och autosomalt dominant nedärvning, vilket leder till telangiektasier och arteriovenösa fistlar. Mer än 95 % av patienterna är oroade av näsblod (näsblod). Dessa händelser är spontana, upprepade, oregelbundna, både dagliga och nattliga, en källa till anemi, invalidiserande och mycket socialt pinsamma.

Anti-angiogena behandlingar, inklusive bevacizumab, är ett nytt terapeutiskt alternativ inom HHT.

Syftet med denna studie är att 3 månader efter avslutad behandling utvärdera effekten på varaktigheten av näsblod med 3 olika doser (25, 50 och 75 mg) av bevacizumab administrerat som en nässpray på ett upprepat sätt (3 administreringar) ) hos patienter med ärftlig hemorragisk telangiektasi komplicerad av näsblod.

Denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, sömlösa fas II/III-studie ska utföras på 4 grupper om 20 patienter för första steget och 2 grupper om 20 till 40 patienter för andra steg

Studieöversikt

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

80

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Louis Pradel

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 18 år.
  • Patienter som har gett sitt kostnadsfria informerade och undertecknade samtycke.
  • Patienter anslutna till socialförsäkring eller liknande.
  • Patienter övervakade för kliniskt bekräftad HHT (närvaro av minst 3 Curaçao-kriterier) och/eller bekräftad av molekylärbiologi.
  • Patienter som inte har genomgått nasal kirurgi under de 3 månaderna före inkluderingen.
  • Patient med näsblod av en månatlig varaktighet på mer än 20 minuter och motiverade av uppföljningsrutiner som fyllts i minst de 3 månaderna före tidpunkten för inkluderingen.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller sannolikt kommer att bli det under studiens gång.
  • Patienter som inte är anslutna till ett socialförsäkringssystem.
  • Patienter som är skyddade vuxna enligt villkoren i lagen (franska folkhälsolagen).
  • Vägran att samtycka.
  • Patienter för vilka diagnosen HHT inte har bekräftats kliniskt och/eller genom molekylärbiologi.
  • Patienter med ett pågående infektionstillstånd.
  • Deltagande i en annan klinisk prövning inom 28 dagar före inkluderingen.
  • Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena.
  • Känd överkänslighet mot produkter av äggstocksceller från kinesisk hamster (CHO) eller andra humana eller humaniserade rekombinanta antikroppar.
  • Patienter som ofullständigt har fyllt i näsblodsrutorna under de tre månaderna före behandlingen.
  • Patienter som inte har näsblod med en genomsnittlig månadslängd under de 3 månaderna före behandlingen på mer än 20 minuter ((varaktighet M1 + varaktighet M2 + varaktighet M3) / 3). Anmärkning: endast de 3 månaderna strikt före behandlingen kommer att beaktas, även om rutorna har färdigställts under en längre period.
  • Patienter som har fått Avastin® intravenöst under de 6 månaderna före inkluderingen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bevacizumab 25mg
Tre administreringar av 25 mg Bevacizumab fördelade på 14 dagar
Andra namn:
  • Tre administreringar av Bevacizumab med 14 dagars mellanrum
Experimentell: Bevacizumab 50 mg
Tre administreringar av 50 mg Bevacizumab fördelade på 14 dagar
Andra namn:
  • Tre administreringar av Bevacizumab med 14 dagars mellanrum
Experimentell: Bevacizumab 75mg
Tre administreringar av 75 mg Bevacizumab fördelade på 14 dagar
Andra namn:
  • Tre administreringar av Bevacizumab med 14 dagars mellanrum
Placebo-jämförare: Placebo
Tre administreringar av placebo fördelade på 14 dagar
Andra namn:
  • Tre administreringar av placebo fördelade på 14 dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
genomsnittlig varaktighet av näsblod
Tidsram: 3 månader efter behandlingen
För att 3 månader efter avslutad behandling utvärdera effekten på näsblodslängden med 3 olika doser (25, 50 och 75 mg) av bevacizumab administrerat som en nässpray på ett upprepat sätt (3 administreringar).
3 månader efter behandlingen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
negativa händelser
Tidsram: före och 6 månader efter behandlingen
Biverkningar observerade vid upprepad administrering av bevacizumab (nässprayadministrering): utvärdering genom näsblodsövervakning under studien och genom en klinisk undersökning före varje behandling och 6 månader efter avslutad behandling.
före och 6 månader efter behandlingen
genomsnittlig månatlig näsblodslängd
Tidsram: 6 månader efter avslutad behandling
Att utvärdera effekten 6 månader efter avslutad behandling av näsblods varaktighet för bibehållen dos jämfört med placebo
6 månader efter avslutad behandling
frekvens och varaktighet av näsblod
Tidsram: 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
Utveckling av frekvensen och den genomsnittliga månatliga varaktigheten av näsblod vid 3 och 6 månader för den bibehållna dosen
3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
Livskvalité
Tidsram: 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
Utveckling av livskvalitetspoäng (SF-36) mellan inkluderingen, 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
Antal röda blodkroppar transfusion
Tidsram: 3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
Utveckling av antalet transfusion av röda blodkroppar mellan inkluderingen och 3 och 6 månader efter avslutad behandling.
3 månader och 6 månader efter avslutad behandling
Förändring i hemoglobinemi och serumferritin
Tidsram: 1 månad, 3 månader och 6 månader
Utveckling av hemoglobinemi och serumferritin vid inkludering, 3 och 6 månader efter avslutad behandling för den bibehållna dosen
1 månad, 3 månader och 6 månader
Kinetik av månatlig näsblodslängd
Tidsram: 6 månader
För att beskriva näsblödningskinetiken för den bibehållna dosen och placebo under hela studien
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Sophie DUPUIS-GIROD, MD, Service de génétique, Hôpital Louis Pradel, Hospices Civils de Lyon

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 april 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2014

Första postat (Uppskatta)

8 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

20 november 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2015

Senast verifierad

1 november 2015

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epistaxis

Kliniska prövningar på placebo

3
Prenumerera