此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Momelotinib 在患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化、真性红细胞增多症或原发性血小板增多症的受试者中的长期安全性和有效性

2023年6月14日 更新者：Sierra Oncology LLC - a GSK company

评估莫美洛替尼在原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化、真性红细胞增多症或原发性血小板增多症受试者中的长期安全性和有效性的开放标签研究

这项开放标签研究旨在确定莫美洛替尼在先前入组的患有原发性骨髓纤维化 (PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PV MF 后）、原发性血小板增多症后骨髓纤维化（ET 后）的研究参与者中的长期安全性和耐受性MF)、真性红细胞增多症 (PV) 或原发性血小板增多症 (ET)，在参加之前的临床试验时已耐受莫美罗替尼治疗并取得稳定或更好的疾病。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

87

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大
  • 德国
      • Minden、德国
  • 法国
      • La Tronche、法国
      • Paris、法国
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Frankston、Victoria、澳大利亚
      • Parkville、Victoria、澳大利亚
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国
    • California
      • Orange、California、美国
      • Stanford、California、美国
      • Whittier、California、美国
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国
    • New York
      • Bronx、New York、美国
      • New York、New York、美国
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 目前参加研究 CCL09101E 或 YM387-II-02，或成功完成 24 周的研究 GS-US-352-1672
  • 能够理解并愿意签署知情同意书

关键排除标准：

  • 已知对莫美洛替尼、其代谢物或制剂赋形剂过敏

注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1
之前参加研究 CCL09191E 的参与者将接受大约 4 年的莫美罗替尼。
药品：莫美洛替尼
每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
  • GS-0387
  • CYT387
实验性的：队列 2
先前参加研究 YM387-II-02 的参与者将接受莫美罗替尼大约 4 年。
药品：莫美洛替尼
每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
  • GS-0387
  • CYT387
实验性的：队列 3

先前参加研究 GS-US-354-0101 的参与者将接受长达 4 年的莫美罗替尼。

由于母研究 GS-US-354-0101 已终止，队列 3 已关闭，所有入选参与者均已退出该研究。
药品：莫美洛替尼
每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
  • GS-0387
  • CYT387
实验性的：队列 4
之前参加研究 GS-US-352-1672 的参与者将接受大约 4 年的莫美罗替尼。
药品：莫美洛替尼
每日一次口服莫美洛替尼片剂
其他名称：
  • GS-0387
  • CYT387

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过不良事件的发生率和严重程度以及临床实验室异常来衡量的长期安全性和耐受性
大体时间：从母体研究中首次服用莫美罗替尼到研究 GS-US-352-1154 中永久停用莫美罗替尼后 30 天。
莫美罗替尼的长期安全性和耐受性概况基于母研究中莫美罗替尼首次给药后收集的安全性数据（不良事件和选定的血液学和化学实验室参数）。
从母体研究中首次服用莫美罗替尼到研究 GS-US-352-1154 中永久停用莫美罗替尼后 30 天。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脾脏反应率
大体时间：从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次脾脏评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
达到脾脏反应的受试者人数，脾脏反应定义为脾脏可触及的脾肿大减少 50% 或更多，脾脏在基线时至少低于 LCM 10 厘米，或可触及 > 5 厘米和 < 10 厘米的脾脏使用父研究的基线作为参考，低于基线的 LCM 至少 56 天变得不可触及。
从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次脾脏评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
脾脏反应的持续时间
大体时间：从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次脾脏评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。

从第一次出现脾脏反应（在母研究或研究 GS-US-352-1154 中）到脾脏反应丧失的最早日期之间的间隔。 反应丧失定义为反应者中脾肿大减少 < 50%（脾肿大比基线 LCM ≥ 10 cm）持续 ≥ 56 天，或反应者中脾肿大 > 0 cm 复发（脾肿大 > 5 和< 基线 10 厘米）持续 ≥ 56 天。

通过描述性统计测量脾脏反应的持续时间。 来自保持响应的响应者的数据在最后评估日期被审查。
从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次脾脏评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
输血独立反应率
大体时间：从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
从母研究中首次给予莫美罗替尼到研究 GS-US-352-1154 结束，在任何时间变得不依赖输血 ≥ 12 周的母研究开始时依赖输血的受试者人数。
从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
输血独立反应的持续时间
大体时间：从母研究的基线到研究 GS-US-352-1154 的最后评估日期，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。

从输血独立性的第一个开始日期（在父研究或研究 GS-US-352-1154 中）到父研究中基线时输血依赖的参与者失去反应的最早日期的间隔。 TI 反应丧失被定义为在达到 TI 反应后接受 RBC 输注。

输血独立反应的持续时间通过描述性统计来测量。 来自保持响应的响应者的数据在最后评估日期被审查。
从母研究的基线到研究 GS-US-352-1154 的最后评估日期，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
贫血反应率
大体时间：从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。

达到贫血反应的受试者数量，定义为：

  • 对于在父研究中基线时依赖输血的受试者，达到≥ 12 周的输血独立性，或
  • 对于母研究中基线时 Hgb < 10 g/dL 且不依赖输血（队列 1）或不依赖输血（队列 2）的受试者，Hgb 从基线增加 ≥ 2 g/dL ≥ 12 周).
从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
贫血反应的持续时间
大体时间：从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。

从第一次出现贫血反应（在母研究或研究 GS-US-352-1154 中）到最早失去贫血反应的时间间隔。 贫血反应丧失被定义为在达到贫血反应后进行任何红细胞输注。

通过描述性统计测量贫血反应的持续时间。 来自保持响应的响应者的数据在最后评估日期被审查。
从母研究中的基线到研究 GS-US-352-1154 中的最后一次评估，莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
红细胞输注率
大体时间：从母体研究中的第一剂莫美罗替尼到研究 GS-US-352-1154 中的最后一剂莫美罗替尼。
父研究和/或研究 GS-US-352-1154 期间每个受试者月的平均 RBC 单位数。
从母体研究中的第一剂莫美罗替尼到研究 GS-US-352-1154 中的最后一剂莫美罗替尼。
总生存期
大体时间：从母研究中的基线到最后一次联系或最后一次反应评估的日期，在莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。

从母研究中莫美罗替尼首次给药到因任何原因死亡的时间间隔。

使用 Kaplan-Meier 方法分析总生存期。 来自失访或在研究结束前仍然活着的受试者的数据在最后一次联系或最后一次反应评估的日期被删失。
从母研究中的基线到最后一次联系或最后一次反应评估的日期，在莫美罗替尼永久停药后最多 30 天。
无进展生存期
大体时间：从母研究中的基线到最后一次反应评估，在莫美罗替尼永久停用后最多 30 天。

从母研究中首次服用莫美罗替尼到首次记录 2006 IWG-MRT 中定义的确定性进展性疾病或因任何原因死亡的时间间隔。

没有进展的受试者在最后评估日期被删失。
从母研究中的基线到最后一次反应评估，在莫美罗替尼永久停用后最多 30 天。
无白血病生存期
大体时间：从母研究的基线到最后一次评估日期，永久停用莫美洛替尼后最多 30 天。

从母研究中莫美罗替尼首次给药到第一次记录到白血病转化或任何原因死亡的间隔。 白血病转化记录在不良事件电子病例报告表中。

使用 Kaplan-Meier 方法分析无白血病存活率。 没有白血病转化的受试者在最后评估日期被审查。
从母研究的基线到最后一次评估日期，永久停用莫美洛替尼后最多 30 天。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sierra Oncology LLC - a GSK company

调查人员

  • 研究主任：Gilead Study Director、Gilead Sciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年4月30日

初级完成 (实际的)

2018年12月6日

研究完成 (实际的)

2018年12月6日

研究注册日期

首次提交

2014年4月24日

首先提交符合 QC 标准的

2014年4月24日

首次发布 (估计的)

2014年4月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年6月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月14日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GS-US-352-1154
  • 2013-004476-36 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅