Momelotinibin pitkäaikaisturvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi, postpolysytemia vera myelofibroosi, postessential trombosytemia, myelofibroosi, polysytemia vera tai essential trombosytemia
Avoin tutkimus momelotinibin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi, postpolysytemia vera myelofibroosi, post essentiaalinen trombosytemia, myelofibroosi, polysytemia vera tai essentiaalinen trombosytemia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Frankston, Victoria, Australia
-
Parkville, Victoria, Australia
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
-
La Tronche, Ranska
-
Paris, Ranska
-
-
-
-
-
Minden, Saksa
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat
-
Stanford, California, Yhdysvallat
-
Whittier, California, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tällä hetkellä ilmoittautunut tutkimukseen CCL09101E tai YM387-II-02 tai suorittanut onnistuneesti 24 viikkoa kestäneen tutkimuksen GS-US-352-1672
- Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys momelotinibille, sen metaboliiteille tai valmisteen apuaineille
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Osallistujat, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet tutkimukseen CCL09191E, saavat momelotinibia noin 4 vuoden ajan.
|
Momelotinibitabletit suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Aiemmin tutkimukseen YM387-II-02 ilmoittautuneet osallistujat saavat momelotinibia noin 4 vuoden ajan.
|
Momelotinibitabletit suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Aiemmin tutkimukseen GS-US-354-0101 ilmoittautuneet osallistujat saavat momelotinibia enintään 4 vuoden ajan. Kohortti 3 suljettiin ja kaikki osallistujat keskeytettiin tästä tutkimuksesta, koska emotutkimus GS-US-354-0101 lopetettiin. |
Momelotinibitabletit suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
Osallistujat, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet tutkimukseen GS-US-352-1672, saavat momelotinibia noin 4 vuoden ajan.
|
Momelotinibitabletit suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys mitattuna haittatapahtumien ja kliinisten laboratoriopoikkeavuuksien ilmaantuvuuden ja vakavuuden perusteella
Aikaikkuna: Ensimmäisestä momelotinibiannoksesta emotutkimuksessa 30 päivään momelotinibin käytön pysyvän lopettamisen jälkeen tutkimuksessa GS-US-352-1154.
|
Momelotinibin pitkän aikavälin turvallisuus- ja siedettävyysprofiili perustuu turvallisuustietoihin (haittatapahtumat ja valitut hematologiset ja kemialliset laboratorioparametrit), jotka on kerätty ensimmäisen momelotinibiannoksen jälkeen emotutkimuksessa.
|
Ensimmäisestä momelotinibiannoksesta emotutkimuksessa 30 päivään momelotinibin käytön pysyvän lopettamisen jälkeen tutkimuksessa GS-US-352-1154.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pernan vastenopeus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen pernan arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Pernavasteen saavuttaneiden koehenkilöiden määrä, joka määritellään vähintään 50 %:n vähentymisenä palpoitavissa olevassa pernan pernassa, joka oli vähintään 10 cm LCM:n alapuolella lähtötilanteessa, tai pernassa, joka oli tunnustettavissa > 5 cm ja < 10 cm LCM:n alapuolella lähtötilanteessa, eikä sitä voida havaita vähintään 56 vuorokauteen, käyttäen lähtötilanteena lähtötilannetta.
|
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen pernan arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Pernan vasteen kesto
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen pernan arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Aikaväli ensimmäisestä pernavasteen alkamisesta (emotutkimuksessa tai tutkimuksessa GS-US-352-1154) aikaisimpaan pernavasteen häviämispäivämäärään. Vasteen häviäminen määriteltiin splenomegalian vähentymisenä < 50 %:lla hoitoon vastanneilla (perna ≥ 10 cm alle LCM:n lähtötilanteessa), joka kestää ≥ 56 päivää, tai > 0 cm:n splenomegalian uusiutuminen vastaajien keskuudessa (joilla splenomegalia > 5 ja < 10 cm lähtötilanteessa), joka kestää ≥ 56 päivää. Pernan vasteen kesto mitattiin kuvaavilla tilastoilla. Vastauksensa säilyttäneiden vastaajien tiedot sensuroitiin viimeisenä arviointipäivänä. |
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen pernan arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Verensiirron riippumattomuuden vasteprosentti
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Sellaisten verensiirrosta riippuvaisten koehenkilöiden lukumäärä, jotka aloittivat emotutkimuksen ja jotka tulivat verensiirrosta riippumattomiksi ≥ 12 viikon ajan milloin tahansa emotutkimuksen ensimmäisestä momelotinibiannoksesta tutkimuksen GS-US-352-1154 loppuun asti.
|
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Verensiirron riippumattomuuden kesto
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointipäivään tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Aikaväli verensiirron riippumattomuuden ensimmäisestä alkamispäivästä (emotutkimuksessa tai tutkimuksessa GS-US-352-1154) varhaisimpaan vasteen menettämisen päivämäärään osallistujille, jotka ovat lähtötilanteessa verensiirrosta riippuvaisia emotutkimuksessa. TI-vasteen menetys määriteltiin punasolujen siirron saamisena TI-vasteen saavuttamisen jälkeen. Verensiirron riippumattomuusvasteen kesto mitattiin kuvaavilla tilastoilla. Vastauksensa säilyttäneiden vastaajien tiedot sensuroitiin viimeisenä arviointipäivänä. |
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointipäivään tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Anemia vasteprosentti
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Anemiavasteen saavuttaneiden koehenkilöiden määrä, joka määritellään seuraavasti:
|
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Anemiavasteen kesto
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Aikaväli ensimmäisestä anemiavasteen alkamisesta (emotutkimuksessa tai tutkimuksessa GS-US-352-1154) aikaisimpaan anemiavasteen häviämispäivään. Anemiavasteen menetys määriteltiin punasolujen siirroksi anemiavasteen saavuttamisen jälkeen. Anemiavasteen kesto mitattiin kuvaavilla tilastoilla. Vastauksensa säilyttäneiden vastaajien tiedot sensuroitiin viimeisenä arviointipäivänä. |
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen arviointiin tutkimuksessa GS-US-352-1154, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Punasolujen siirtonopeus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä momelotinibiannoksesta emotutkimuksessa viimeiseen momelotinibiannokseen tutkimuksessa GS-US-352-1154.
|
RBC-yksiköiden keskimäärä aihekuukaudessa päätutkimuksen ja/tai tutkimuksen GS-US-352-1154 aikana.
|
Ensimmäisestä momelotinibiannoksesta emotutkimuksessa viimeiseen momelotinibiannokseen tutkimuksessa GS-US-352-1154.
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeisen kontaktin tai viimeisimmän vastearvioinnin päivämäärään saakka, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Aikaväli ensimmäisestä momelotinibiannoksesta emotutkimuksessa mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Kokonaiseloonjääminen analysoitiin Kaplan-Meier-menetelmällä. Tiedot koehenkilöiltä, jotka olivat kadonneet seurantaan tai pysyivät hengissä tutkimuksen loppuun asti, sensuroitiin viimeisen yhteydenoton tai viimeisen vastauksen arvioinnin päivämääränä. |
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeisen kontaktin tai viimeisimmän vastearvioinnin päivämäärään saakka, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Etenemisestä vapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen vastearviointiin, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Aikaväli ensimmäisestä momelotinibiannoksesta emotutkimuksessa siihen asti, kun vuoden 2006 IWG-MRT:ssä määritellyn lopullisen etenevän taudin tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman ensimmäinen dokumentointi on todettu. Koehenkilöt, joilla ei ollut etenemistä, sensuroitiin viimeisenä arviointipäivänä. |
Lähtötilanteesta emotutkimuksessa viimeiseen vastearviointiin, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
|
Leukemiaton selviytyminen
Aikaikkuna: Perustutkimuksen lähtötilanteesta viimeiseen arviointipäivään, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Aikaväli ensimmäisestä momelotinibiannoksesta emotutkimuksessa ensimmäiseen dokumentoituun leukeemiseen transformaatioon tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Leukeeminen transformaatio dokumentoitiin sähköiseen haittatapahtumaraporttilomakkeeseen. Leukemiaton eloonjääminen analysoitiin Kaplan-Meier-menetelmällä. Koehenkilöt, joilla ei ollut leukemiatransformaatiota, sensuroitiin viimeisenä arviointipäivänä. |
Perustutkimuksen lähtötilanteesta viimeiseen arviointipäivään, enintään 30 päivää momelotinibihoidon pysyvän lopettamisen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Gilead Study Director, Gilead Sciences
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Luuytimen kasvaimet
- Hematologiset kasvaimet
- Primaarinen myelofibroosi
- Trombosytoosi
- Trombosytemia, välttämätön
- Polysytemia Vera
- Polysytemia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteiinikinaasin estäjät
- N-(syanometyyli)-4-(2-((4-(4-morfolinyyli)fenyyli)amino)-4-pyrimidinyyli)bentsamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-US-352-1154
- 2013-004476-36 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .