瓜地西他滨治疗高危骨髓增生异常综合征患者
2025年6月30日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
SGI-110 在高危 MDS 患者中的 2 期研究
该 II 期试验研究了 guadecitabine 在治疗患有骨髓增生异常综合征的患者方面的效果如何，这些患者有更高的风险成为急性髓系白血病。
Guadecitabine 可以通过阻断细胞生长所需的一些酶来阻止癌细胞的生长。
研究概览
详细说明
主要目标：
I. 评估高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者使用 SGI-110（瓜地西他滨）的完全缓解率 (CR)。
次要目标：
I. 总体反应率、存活率、向急性髓性白血病 (AML) 的转化、输血独立性。
二。安全性和毒性。
大纲：
患者在第 1-5 天接受皮下注射 (SC) guadecitabine。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗每 4-8 周重复一次，最多 24 个疗程。 3 个疗程后疾病稳定的患者在 6 个疗程后停止治疗。 如果研究者确定这符合患者的最佳利益，则患者可以在 24 个疗程后继续接受治疗。
完成研究治疗后，患者在 30 天后接受随访，然后每 2 个月随访一次。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
100
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- M D Anderson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
具有较高风险 MDS 的患者（国际预后评分系统 [IPSS] int-2 或高；或 >= 10% 原始细胞，如世界卫生组织 [WHO] 所定义）
- 既往未接受强化化疗或大剂量阿糖胞苷 (>= 1 g/m^2)
- 允许既往生物疗法（=< 1 个周期的既往地西他滨或阿扎胞苷）、靶向疗法或单药化疗
- 在进入本研究前停止化疗 2 周且该疗法没有毒性作用，除非有疾病快速进展的证据
- 允许在治疗前使用羟基脲控制计数
- 允许使用造血生长因子
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 =< 2
- 血清肌酐 =< 1.5 mg/dL
- 血清胆红素 =< 1.5 x 正常上限 (ULN)
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) =< 2.5 x ULN
- 碱性磷酸酶 =< 2.5 x ULN
- 提供签署的书面知情同意书
- 能够理解研究的研究性质、潜在风险和益处，并能够提供有效的知情同意
- 有生育能力的女性患者必须在进入本研究前 2 周内进行阴性妊娠试验
- 能够怀孕的女性和能够生育的男性必须在研究期间使用避孕措施，并且在最后一剂研究药物后至少 8 周内使用；可接受的避孕措施包括避孕套或带有杀精子胶的隔膜；口服、注射或植入的避孕方法；如果您已经在使用节育措施，则必须与研究人员核实，以确保它被认为是本研究中可以接受的形式之一
排除标准：
- 当前伴随的化学疗法、放射疗法或免疫疗法不是方案中指定的
- 在进入本研究前 30 天内使用研究药物或在 2 周内使用任何抗癌疗法，但羟基脲除外；患者必须已经从任何先前治疗的所有急性毒性中恢复过来
- 有任何其他严重并发疾病，或有严重器官功能障碍或疾病病史，涉及心脏、肾脏、肝脏或其他器官系统，可能使患者面临接受治疗的过度风险
- 全身性真菌、细菌、病毒或其他感染未得到控制的患者（定义为表现出与感染相关的持续体征/症状，并且尽管接受了适当的抗生素或其他治疗，但仍无改善）
- 怀孕或哺乳期患者
- 任何会危及患者安全或依从性、干扰同意、研究参与、跟进或研究结果解释的重大并发疾病、疾病或精神障碍
任何并发的恶性肿瘤
例外情况
- 接受过治疗的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌或宫颈上皮内瘤变患者，无论无病持续时间长短，如果已完成对该病症的根治性治疗，均有资格参加本研究
- 如果已开始激素治疗或已进行根治性前列腺切除术，则根据前列腺特异性抗原 (PSA) 值没有复发或进展性疾病证据的局限于器官的前列腺癌患者也有资格参加本研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗（瓜地西他滨）
患者在第 1-5 天接受 guadecitabine SC。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗每 4-8 周重复一次，最多 24 个疗程。
3 个疗程后疾病稳定的患者在 6 个疗程后停止治疗。
如果研究者确定这符合患者的最佳利益，则患者可以在 24 个疗程后继续接受治疗。
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鉴于SC
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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具有完整响应的参与者数量（CR）
大体时间：在第3周期和第6周期，每4到8周每4到8周增加一次。长达9年，8个月零15天。
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完全反应是</= 5％骨髓爆炸，外周血粒细胞计数>/= 1.0 x 10^9/l的外周血和骨髓的归一化，以及血小板计数>/= 100 x 10^9/l。
血红蛋白>/= 11 g/dl在第一个治疗后治疗时的任何时刻。
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在第3周期和第6周期，每4到8周每4到8周增加一次。长达9年，8个月零15天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体生存
大体时间：长达9年，8个月零15天
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治疗之日起，由于任何原因或最后一次随访而导致死亡日期。
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长达9年，8个月零15天
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是时候急性髓样白血病（AML）转化了
大体时间：长达9年，8个月零15天
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长达9年，8个月零15天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Guillermo Garcia-Manero、M.D. Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年11月10日
初级完成 (实际的)
2024年7月25日
研究完成 (实际的)
2024年7月25日
研究注册日期
首次提交
2014年5月2日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月2日
首次发布 (估计的)
2014年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月30日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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