Guadecitabin til behandling af patienter med højrisiko myelodysplastiske syndromer

Inklusionskriterier:

• Patienter med højere risiko for MDS (International Prognostic Scoring System [IPSS] int-2 eller høj; eller >= 10 % blaster som defineret af Verdenssundhedsorganisationen [WHO])

  • Ingen tidligere intensiv kemoterapi eller højdosis cytarabin (>= 1 g/m^2)
  • Tidligere biologiske terapier (=< 1 cyklus med tidligere decitabin eller azacitidin), målrettede terapier eller enkeltstof kemoterapi er tilladt
  • Afbrudt med kemoterapi i 2 uger før indtræden i denne undersøgelse uden toksiske virkninger af den terapi, medmindre der er tegn på hurtigt fremadskridende sygdom
  • Hydroxyurea er tilladt til kontrol af tællinger før behandling
  • Hæmatopoietiske vækstfaktorer er tilladt
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus =< 2
• Serumkreatinin =< 1,5 mg/dL
• Serumbilirubin =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN)
• Aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) =< 2,5 x ULN
• Alkalisk fosfatase =< 2,5 x ULN
• Giv underskrevet skriftligt informeret samtykke
• I stand til at forstå undersøgelsens karakter, potentielle risici og fordele ved undersøgelsen og i stand til at give gyldigt informeret samtykke
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 2 uger før de går ind i denne undersøgelse
• Kvinder, der er i stand til at blive gravide, og mænd, der kan få et barn, skal bruge prævention, mens de er under undersøgelse og i mindst 8 uger efter din sidste dosis af undersøgelseslægemidler; acceptabel prævention omfatter et kondom eller en mellemgulv med sæddræbende gelé; og præventionsmetoder, der tages gennem munden, injiceres eller implanteres; hvis du allerede bruger prævention, skal du tjekke med undersøgelsens personale for at sikre, at det anses for at være en af ​​de acceptable former at bruge i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

• Aktuel samtidig kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi, som ikke er specificeret i protokollen
• Anvendelse af forsøgsmidler inden for 30 dage eller enhver anticancerterapi inden for 2 uger før indtræden i denne undersøgelse med undtagelse af hydroxyurinstof; patienten skal være kommet sig over alle akutte toksiciteter fra enhver tidligere behandling
• Har nogen anden alvorlig samtidig sygdom, eller har en historie med alvorlig organdysfunktion eller sygdom, der involverer hjerte, nyre, lever eller andet organsystem, som kan sætte patienten i unødig risiko for at gennemgå behandling
• Patienter med en systemisk svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion, der ikke er kontrolleret (defineret som udviser vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen og uden bedring på trods af passende antibiotika eller anden behandling)
• Gravide eller ammende patienter
• Enhver betydelig samtidig sygdom, sygdom eller psykiatrisk lidelse, der ville kompromittere patientsikkerhed eller compliance, forstyrre samtykke, undersøgelsesdeltagelse, opfølgning eller fortolkning af undersøgelsesresultater

• Enhver samtidig malignitet

  • Undtagelser

    • Patienter med behandlet ikke-melanom hudkræft, in situ karcinom eller cervikal intraepitelial neoplasi, uanset sygdomsfri varighed, er kvalificerede til denne undersøgelse, hvis den endelige behandling for tilstanden er afsluttet
    • Patienter med organbundet prostatacancer uden tegn på tilbagevendende eller progressiv sygdom baseret på prostataspecifikt antigen (PSA)-værdier er også kvalificerede til denne undersøgelse, hvis hormonbehandling er påbegyndt eller en radikal prostatektomi er blevet udført.