Guadecitabin vid behandling av patienter med högrisk myelodysplastiska syndrom

Inklusionskriterier:

• Patienter med högre risk MDS (International Prognostic Scoring System [IPSS] int-2 eller hög; eller >= 10 % blaster enligt definition av Världshälsoorganisationen [WHO])

  • Ingen tidigare intensiv kemoterapi eller högdos cytarabin (>= 1 g/m^2)
  • Tidigare biologiska terapier (=< 1 cykel av tidigare decitabin eller azacitidin), målinriktade terapier eller enskild kemoterapi är tillåtna
  • Avstängd kemoterapi i 2 veckor innan du påbörjar denna studie utan toxiska effekter av den behandlingen, såvida det inte finns tecken på snabbt progressiv sjukdom
  • Hydroxyurea är tillåtet för kontroll av antalet före behandling
  • Hematopoetiska tillväxtfaktorer är tillåtna
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus =< 2
• Serumkreatinin =< 1,5 mg/dL
• Serumbilirubin =< 1,5 x övre normalgräns (ULN)
• Aspartattransaminas (AST) eller alanintransaminas (ALT) =< 2,5 x ULN
• Alkaliskt fosfatas =< 2,5 x ULN
• Ge undertecknat skriftligt informerat samtycke
• Kan förstå undersökningskaraktären, potentiella risker och fördelar med studien och kan ge giltigt informerat samtycke
• Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest inom 2 veckor innan de går in i denna studie
• Kvinnor som kan bli gravida och män som kan bli gravida måste använda preventivmedel under studien och i minst 8 veckor efter din sista dos av studieläkemedel; acceptabel preventivmedel inkluderar en kondom eller ett diafragma med spermiedödande gelé; och preventivmetoder som tas genom munnen, injiceras eller implanteras; om du redan använder preventivmedel, måste du kontrollera med studiepersonalen för att försäkra dig om att det anses vara en av de acceptabla formerna att använda i denna studie

Exklusions kriterier:

• Aktuell samtidig kemoterapi, strålbehandling eller immunterapi annat än vad som anges i protokollet
• Användning av prövningsmedel inom 30 dagar eller någon anticancerterapi inom 2 veckor före inträde i denna studie med undantag för hydroxiurea; patienten måste ha återhämtat sig från alla akuta toxiciteter från någon tidigare behandling
• Har någon annan allvarlig samtidig sjukdom, eller har en historia av allvarlig organdysfunktion eller sjukdom som involverar hjärta, njure, lever eller andra organsystem som kan utsätta patienten för en överdriven risk att genomgå behandling
• Patienter med en systemisk svamp-, bakterie-, virus- eller annan infektion som inte kontrolleras (definieras som att de uppvisar pågående tecken/symtom relaterade till infektionen och utan förbättring, trots lämplig antibiotika eller annan behandling)
• Gravida eller ammande patienter
• Varje betydande samtidig sjukdom, sjukdom eller psykiatrisk störning som skulle äventyra patientsäkerheten eller följsamheten, störa samtycke, studiedeltagande, uppföljning eller tolkning av studieresultat

• Eventuell samtidig malignitet

  • Undantag

    • Patienter med behandlad icke-melanom hudcancer, in situ-karcinom eller cervikal intraepitelial neoplasi, oavsett sjukdomsfria varaktighet, är berättigade till denna studie om den definitiva behandlingen för tillståndet har slutförts
    • Patienter med organbunden prostatacancer utan tecken på återkommande eller progressiv sjukdom baserad på värden för prostataspecifikt antigen (PSA) är också berättigade till denna studie om hormonbehandling har inletts eller en radikal prostatektomi har utförts