Guadecitabine a magasabb kockázatú myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• Magasabb kockázatú MDS-ben szenvedő betegek (International Prognostic Scoring System [IPSS] int-2 vagy magas; vagy >= 10%-os blaszt az Egészségügyi Világszervezet [WHO] meghatározása szerint)

  • Nincs előzetes intenzív kemoterápia vagy nagy dózisú citarabin (>= 1 g/m^2)
  • Korábbi biológiai terápiák (=< 1 korábbi decitabin vagy azacitidin ciklus), célzott terápiák vagy monoterápiás kemoterápia megengedettek
  • 2 hétig a kemoterápián kívül a vizsgálat megkezdése előtt anélkül, hogy a terápia toxikus hatása lenne, hacsak nincs bizonyíték a gyorsan progresszív betegségre
  • A kezelés előtti számok ellenőrzésére hidroxi-karbamid használható
  • Hematopoietikus növekedési faktorok megengedettek
• Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményállapota =< 2
• Szérum kreatinin = < 1,5 mg/dl
• Szérum bilirubin = < 1,5-szerese a normál felső határának (ULN)
• Aszpartát transzamináz (AST) vagy alanin transzamináz (ALT) = < 2,5 x ULN
• Alkáli foszfatáz = < 2,5 x ULN
• Adjon aláírt írásos beleegyező nyilatkozatot
• Képes megérteni a vizsgálati jelleget, a vizsgálat lehetséges kockázatait és előnyeit, és képes érvényes tájékoztatáson alapuló beleegyezést adni
• A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a vizsgálatba való belépés előtt 2 héten belül
• Azoknak a nőknek, akik képesek teherbe esni, és a gyermeket nemző férfiaknak fogamzásgátlót kell használniuk a vizsgálat ideje alatt és legalább 8 hétig a vizsgálati gyógyszer(ek) utolsó adagja után; az elfogadható fogamzásgátlás magában foglalja az óvszert vagy a spermicid zselével ellátott membránt; és szájon át szedett, injekciós vagy beültetett fogamzásgátló módszerek; ha már használ fogamzásgátlást, egyeztessen a vizsgálati személyzettel, hogy megbizonyosodjon arról, hogy ez az egyik elfogadható forma ebben a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

• Jelenlegi egyidejű kemoterápia, sugárterápia vagy a protokollban meghatározottaktól eltérő immunterápia
• Vizsgálati szerek alkalmazása 30 napon belül, vagy bármilyen rákellenes terápia 2 héten belül a vizsgálatba való belépés előtt, a hidroxi-karbamid kivételével; a betegnek fel kell gyógyulnia minden korábbi terápia során bekövetkezett akut toxicitásból
• Bármilyen más súlyos egyidejű betegsége van, vagy súlyos szervi működési zavara van, vagy szívet, vesét, májat vagy más szervrendszert érintő betegsége van, amely indokolatlan kockázatnak teheti ki a beteget a kezelés alatt
• Nem kontrollált szisztémás gombás, bakteriális, vírusos vagy egyéb fertőzésben szenvedő betegek (a fertőzéssel kapcsolatos, folyamatos jelek/tünetek mutatói, amelyek a megfelelő antibiotikumok vagy egyéb kezelés ellenére nem javulnak)
• Terhes vagy szoptató betegek
• Bármilyen jelentős egyidejű betegség, betegség vagy pszichiátriai rendellenesség, amely veszélyezteti a betegek biztonságát vagy betartását, zavarja a beleegyezést, a vizsgálatban való részvételt, a nyomon követést vagy a vizsgálati eredmények értelmezését

• Bármilyen egyidejű rosszindulatú daganat

  • Kivételek

    • A kezelt nem melanómás bőrrákban, in situ karcinómában vagy méhnyak intraepiteliális neopláziában szenvedő betegek a betegségmentes időtartamtól függetlenül jogosultak ebbe a vizsgálatba, ha az állapot végleges kezelését befejezték.
    • A prosztataspecifikus antigén (PSA) értékek alapján ismétlődő vagy progresszív betegségre utaló, szerv által körülhatárolt prosztatarákban szenvedő betegek szintén alkalmasak ebbe a vizsgálatba, ha hormonterápiát indítottak vagy radikális prosztatektómiát hajtottak végre.