口服米诺环素治疗视网膜色素变性双侧黄斑囊样水肿的研究

• 纳入标准：
• 要符合资格，必须满足以下纳入标准（如适用）。
• 参与者必须年满 12 岁。
• 参与者（或法定监护人）必须理解并签署协议的知情同意书。
• 参与者必须具有由特征性视网膜电图 (ERG) 反应和视野定义的视网膜色素变性 (RP) 的证据。
• 参与者必须能够吞服药片。
• 参与者必须具有正常的肾功能和肝功能，或者具有不高于不良事件通用术语标准 v4.0 (CTCAE) 定义的 1 级的轻度异常。
• 参与者必须同意尽量减少暴露在阳光或人造紫外线 (UV) 下，如果他/她必须在阳光下晒太阳，则必须穿戴防护服、太阳镜和防晒霜 [最低防晒系数 (SPF) 15]。
• 任何有生育能力的女性参与者必须在筛选时妊娠试验呈阴性，并且愿意在整个研究过程中接受妊娠试验。

• 任何有生育能力的女性参与者和任何有生育能力的男性参与者必须（或有伴侣进行过）子宫切除术或输精管切除术，完全禁欲或必须同意在整个过程中采用两种可接受的避孕方法研究和研究产品 (IP) 停药后至少一周。 可接受的避孕方法包括：

  • 激素避孕药（即避孕药、注射激素、皮肤贴剂或阴道环），
  • 宫内节育器，
  • 使用杀精子剂的屏障方法（隔膜、避孕套），或
  • 手术绝育（子宫切除术或输卵管结扎术）。

排除标准：

如果存在以下任何排除标准，则参与者不符合资格。

• 参与者正在另一项研究中积极接受研究治疗。
• 参与者在入组前 3 个月内开始（或改变剂量）局部或全身性碳酸酐酶抑制剂 (CAI) 治疗。
• 参与者正在积极接受全身性类固醇或在入组前 3 个月内接受过全身性类固醇。
• 任何怀孕、哺乳或计划在研究期间怀孕的有生育能力的女性参与者。
• 预计参与者将无法遵守研究程序或后续访问。
• 参与者的任何一只眼睛都有 RP 以外的眼部疾病的证据，这可能会混淆研究的结果（例如，糖尿病性视网膜病变伴有 10 次或更多次出血或微动脉瘤、葡萄膜炎、假卵黄样黄斑变性、严重近视）。
• 参与者正在使用已知对晶状体、视网膜或视神经有毒的眼部或全身药物（例如乙胺丁醇、氯喹或羟氯喹）。
• 参与者的病情会影响参与者参与所需方案评估和测试和/或遵守研究访问的能力，从而无法参与研究（例如，不稳定的医疗状况，包括血压和血糖控制）。
• 参与者有需要透析或肾移植的慢性肾功能衰竭病史。
• 参与者有慢性肝炎或肝功能衰竭病史。
• 参与者有甲状腺癌病史。
• 参与者对米诺环素或四环素家族中的任何药物过敏或过敏。
• 参与者目前正在服用四环素药物。
• 参与者正在服用任何可能与米诺环素产生不利相互作用的药物，例如甲氧氟烷。
• 参与者既往有特发性颅内高压病史。