Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta otettavasta minosykliinistä hoidettaessa kaksipuolista kystoidista makulaturvotusta, joka liittyy pigmenttikalvontulehdus (Retinitis Pigmentosa)

torstai 21. maaliskuuta 2024 päivittänyt: National Eye Institute (NEI)

Pilottitutkimus suun kautta otettavan minosykliinin arvioimiseksi retinitis pigmentosaan liittyvän kystoidisen makulaturvotuksen hoidossa

Tausta:

- Joillakin ihmisillä, joilla on retinitis pigmentosa (RP), on silmänpohjan turvotus (turvotus) verkkokalvon keskiosassa. Tämä voi heikentää keskusnäköä. Makulaturvotuksen syytä ei tunneta, mutta siihen voi liittyä tulehdus. Lääke minosykliini saattaa auttaa estämään tulehdusta ja siten auttaa hoitamaan silmänpohjan turvotusta ja parantamaan keskusnäön toimintaa.

Tavoitteet:

- Katsoa, ​​auttaako minosykliini ihmisiä, joilla on RP ja makulaturvotus.

Kelpoisuus:

- 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat RP-potilaat, joilla on makulaturvotusta vähintään silmässä.

Design:

  • Osallistujille seulotaan lääketieteellinen ja silmäsairaushistoria. Heille tehdään silmätutkimus ja verikokeet. Yksi silmä, jossa on makulaturvotusta, on tutkimussilmä. Jos molemmat silmät kärsivät, toinen nimetään tutkimussilmäksi.
  • Osallistujat vierailevat klinikalla vähintään 9 kertaa vähintään 14 kuukauden aikana. Ensimmäiset 3 opintokäyntiä tehdään kuukausittain, sen jälkeen 2 kuukauden välein.
  • Osallistujat alkavat ottaa minosykliiniä käynnin 3 jälkeen. He ottavat yhden pillerin kahdesti päivässä vähintään vuoden ajan.
  • Osallistujat pitävät lääkepäiväkirjaa ja tuovat sen jokaiselle käynnille pilleripullonsa ja käyttämättömien pillereineen.

Jokaisella opintovierailulla osallistujat suorittavat osan tai kaikki seuraavista testeistä:

  • silmä- ja kilpirauhastutkimukset
  • verikokeet ja raskaustestit
  • mikroperimetria: osallistujat painavat painiketta, kun he näkevät valon tietokoneen näytöllä
  • näkökentän mittaus: osallistujat tarkastelevat täpliä valkoisella näytöllä testatakseen sivunäköä
  • elektroretinogrammi: Ihminen sopeutuu pimeään istumalla pimeässä 30 minuuttia. Tunnottavien silmätippojen asettamisen jälkeen asetetaan erityiset piilolinssit. Osallistuja katsoo vilkkuvia valoja ja tallenteita tehdään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoite:

Retinitis pigmentosa (RP) on laaja luokka geneettisesti heterogeenisiä sairauksia, joihin liittyy progressiivinen näönmenetys näkökentän supistumisesta ja pimeänäön menetyksestä. Jopa kolmanneksella potilaista perifeeristä näönmenetystä voi pahentaa keskusnäön heikkeneminen, joka johtuu kystisten makulamuutosten kehittymisestä. Vaikka RP on geneettinen sairaus, progressiivisen solukuoleman etiologiaa, mukaan lukien siihen liittyvä kystoidinen makulaturvotus (CME), ei täysin ymmärretä. Tulehdusprosessien, joihin liittyy verkkokalvon mikrogliaksi kutsuttujen immuunisolujen aktivoituminen, on oletettu vaikuttavan. Minosykliini estää mikroglian aktivaatiota vähentäen RP:n etenemiseen liittyvien tulehdustekijöiden tuotantoa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia suun kautta otettavan minosykliinin turvallisuutta ja mahdollista tehoa potilailla, joilla on CME ja RP.

Tutkimusväestö:

Aluksi ilmoittautuu viisi vähintään 12-vuotiasta osallistujaa, joilla on yksi- tai kahdenvälinen CME liittyy RP:hen. Enintään viisi osallistujaa voidaan kuitenkin ilmoittautua korvaamaan osallistujia, jotka voivat vetäytyä tutkimuksesta ennen 6. kuukauden vierailua.

Design:

Tämä on pilotti, yhden keskuksen, kontrolloimaton, avoin, prospektiivinen, vaiheen 1/2 kliininen tutkimus minosykliinin arvioimiseksi mahdollisena CME:n hoitona RP:n yhteydessä. Ennen tutkimustuotteen (IP) aloittamista aloitetaan kaksi kuukautta kestävä esihoitovaihe, jossa arvioidaan CME:n anatomista vaihtelua sekä muiden mitattavissa olevien parametrien vaihtelua osana sairauden luonnollista historiaa. Osallistujat saavat suun kautta 100 mg:n annoksen minosykliiniä (tai sopivan painoon mukautetun lasten annoksen) kahdesti päivässä 12 kuukauden ajan. Tulee yhteinen lopetuspäivä, joka tapahtuu, kun viimeinen värvätty osallistuja on saanut 12 kuukautta IP:tä. Tutkimuksen aikaisemmassa osassa värvätyt osallistujat jatkavat IP:n ottamista ja heitä seurataan kahden kuukauden välein yhteiseen päättymispäivään asti. Jokaisella käynnillä osallistujilta mitataan näöntarkkuus ja heille tehdään optinen koherenssitomografia (OCT) verkkokalvon paksuuden mittaamiseksi. Myös keskusnäkökentän herkkyyden mittaavia täyden kentän elektroretinogrammeja (ERG) ja mikroperimetriaa (MP-1) kerätään.

Tulostoimenpiteet:

Ensisijainen tulos on CME:n muutos tutkimussilmän OCT-mittausten perusteella 6 kuukauden kohdalla verrattuna hoitoa edeltäviin arvoihin. Toissijaisia ​​tuloksia ovat muutokset OCT:n paksuudessa, muutokset fotooptisten ja skotooppisten vasteiden amplitudissa ERG-testissä, muutokset mikroperimetriassa ja muutokset näkökentässä mitattuna HVF 30-2 -näkökenttätestillä 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla verrattuna esihoitoon. arvot sekä CME-muutokset OCT:ssä 12 kuukauden kohdalla verrattuna esikäsittelyarvoihin. Esikäsittelymittaukset analysoidaan mittaamaan CME:n luonnollista vaihtelua sekä mittaamaan toiminnallisen testauksen vaihtelua. Turvallisuustulokset sisältävät haittatapahtumien määrän ja vakavuuden. Silmäturvallisuustulokset osoittavat muutokset näöntarkkuudessa, silmän pinnan muutokset, silmänsisäinen tulehdus ja kaikki muut silmämuutokset, jotka eivät ole yhdenmukaisia ​​RP:n luonnollisen etenemisen kanssa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
  • Tukikelpoisuus edellyttää, että seuraavat osallistumiskriteerit täyttyvät soveltuvin osin.
  • Osallistujan tulee olla vähintään 12-vuotias.
  • Osallistujan (tai laillisen huoltajan) on ymmärrettävä ja allekirjoitettava pöytäkirjan tietoinen suostumusasiakirja.
  • Osallistujalla on oltava näyttöä retinitis pigmentosasta (RP), joka on määritelty ominaisten elektroretinogrammien (ERG) vasteiden ja näkökenttien perusteella.
  • Osallistujan tulee kyetä nielemään pillereitä.
  • Osallistujalla on oltava normaali munuaisten ja maksan toiminta tai lieviä poikkeavuuksia, jotka eivät ylitä luokkaa 1 Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0:n (CTCAE) mukaisesti.
  • Osallistujan tulee sitoutua minimoimaan altistumista auringonvalolle tai keinotekoisille ultraviolettisäteille (UV) ja käyttämään suojavaatetusta, aurinkolaseja ja aurinkovoidetta [minimaalinen aurinkosuojakerroin (SPF) 15], jos hänen on oltava ulkona auringossa.
  • Jokaisella hedelmällisessä iässä olevalla naispuolisella osallistujalla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja oltava valmis raskaustesteihin koko tutkimuksen ajan.

  • Jokaisella hedelmällisessä iässä olevalla naispuolisella osallistujalla ja jokaisella miespuolisella osallistujalla, joka pystyy synnyttämään lapsia, on oltava (tai hänellä on oltava kumppani, jolle on tehty kohdun tai vasektomia), hänen on pidättäydyttävä täysin yhdynnästä tai hänen on suostuttava käyttämään kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko raskauden ajan. tutkimuksessa ja vähintään viikon ajan tutkimustuotteen (IP) käytön lopettamisen jälkeen. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat:

    • hormonaalinen ehkäisy (eli ehkäisypillerit, ruiskeiset hormonit, iholappu tai emätinrengas),
    • kohdunsisäinen laite,
    • estemenetelmät (kalvo, kondomi) spermisidillä tai
    • kirurginen sterilointi (kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio).

POISTAMISKRITEERIT:

Osallistuja ei ole oikeutettu, jos jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä täyttyy.

  • Osallistuja saa aktiivisesti tutkimusterapiaa toisessa tutkimustutkimuksessa.
  • Osallistuja aloittaa paikallisen tai systeemisen hiilihappoanhydraasin estäjän (CAI) hoidon (tai sen annosta muutetaan) 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  • Osallistuja saa aktiivisesti systeemisiä steroideja tai on saanut systeemisiä steroideja 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  • Jokainen hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.
  • Osallistujan ei odoteta pystyvän noudattamaan tutkimusmenettelyjä tai seurantakäyntejä.
  • Osallistujalla on todisteita muusta silmäsairaudesta kuin RP:stä kummassakin silmässä, joka voi sekoittaa tutkimuksen tuloksia (esim. diabeettinen retinopatia, johon liittyy 10 tai useampia verenvuotoja tai mikroaneurysmia, uveiitti, pseudovitelliforminen silmänpohjan rappeuma, vaikea likinäköisyys).
  • Osallistuja käyttää silmä- tai systeemisiä lääkkeitä, joiden tiedetään olevan myrkyllisiä linssille, verkkokalvolle tai näköhermolle (esim. etambutoli, klorokiini tai hydroksiklorokiini).
  • Osallistujalla on tila, joka estää osallistumisen tutkimukseen (esim. epävakaa lääketieteellinen tila, mukaan lukien verenpaine ja sokeritasapaino) häiritsemällä osallistujan kykyä osallistua vaadittuun protokollan arviointiin ja testaukseen ja/tai noudattaa opintokäyntejä.
  • Osallistujalla on ollut krooninen munuaisten vajaatoiminta, joka vaatii dialyysiä tai munuaisensiirtoa.
  • Osallistujalla on ollut krooninen hepatiitti tai maksan vajaatoiminta.
  • Osallistujalla on ollut kilpirauhassyöpä.
  • Osallistujalla on allergia tai yliherkkyys minosykliinille tai jollekin tetrasykliiniperheen lääkkeelle.
  • Osallistuja käyttää tällä hetkellä tetrasykliinilääkitystä.
  • Osallistuja käyttää mitä tahansa lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa haitallisesti minosykliinin kanssa, kuten metoksifluraania.
  • Osallistujalla on aiemmin ollut idiopaattinen kallonsisäinen hypertensio.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Minosykliini
Minosykliinin anto suun kautta
Lääke: Minosykliini
Suun kautta otettava 100 mg:n annos (tai sopiva painoon sovitettu lasten annos) minosykliiniä kahdesti vuorokaudessa 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • Minocin PAC
  • Dynacin; sarjanumero 73419626
  • Minosiini; sarjanumero 72309825
  • Myrac; sarjanumero 76589055
  • Solodyn; sarjanumero 78883462
  • Vectrin; sarjanumero 78188505

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kystoidisessa makulaturvotuksessa (CME), joka perustuu optiseen koherenssitomografian (OCT) mittauksiin tutkimussilmässä 6 kuukauden kohdalla verrattuna hoitoa edeltävien arvojen keskiarvoon.
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 6 kuukautta
Kolme käyntiä (kaksi esikäsittelyä ja yksi lähtötaso) tehtiin ennen tutkimustuotteen (IP) vastaanottamista, ja näiden kolmen käynnin MMA-mittausten keskiarvoa käytettiin esikäsittelyarvona.
Esikäsittely ja 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kystoidisessa makulaturvotuksessa (CME), joka perustuu optiseen koherenssitomografian (OCT) mittauksiin tutkimussilmässä 12 kuukauden kohdalla verrattuna hoitoa edeltävien arvojen keskiarvoon
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 12 kuukautta
Kolme käyntiä (kaksi esikäsittelyä ja yksi lähtötaso) tehtiin ennen tutkimustuotteen (IP) vastaanottamista, ja näiden kolmen käynnin MMA-mittausten keskiarvoa käytettiin esikäsittelyarvona.
Esikäsittely ja 12 kuukautta
Muutokset fotooptisten ja skotooppisten vasteiden amplitudissa elektroretinogrammi (ERG) -testauksessa 6 kuukauden kohdalla verrattuna hoitoa edeltävien arvojen keskiarvoon
Aikaikkuna: Esihoito ja 6 kuukautta
Tätä tulosmittausta ei raportoida.
Esihoito ja 6 kuukautta
Muutokset fotooptisten ja skotooppisten vasteiden amplitudissa elektroretinogrammi (ERG) -testauksessa 12 kuukauden kohdalla verrattuna esikäsittelyarvojen keskiarvoon
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 12 kuukautta
Tätä tulosmittausta ei raportoida.
Esikäsittely ja 12 kuukautta
Muutos mikroperimetriassa 6 kuukauden kohdalla verrattuna esikäsittelyarvojen keskiarvoon
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 6 kuukautta
Kolme käyntiä (kaksi esikäsittelyä ja yksi lähtötaso) suoritettiin ennen tutkimustuotteen (IP) vastaanottamista, ja näiden kolmen käynnin mikroperimetrian mittausten keskiarvoa käytettiin esikäsittelyarvona.
Esikäsittely ja 6 kuukautta
Muutos mikroperimetriassa 12 kuukauden kohdalla verrattuna esikäsittelyarvojen keskiarvoon
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 12 kuukautta
Kolme käyntiä (kaksi esikäsittelyä ja yksi lähtötaso) suoritettiin ennen tutkimustuotteen (IP) vastaanottamista, ja näiden kolmen käynnin mikroperimetrian mittausten keskiarvoa käytettiin esikäsittelyarvona.
Esikäsittely ja 12 kuukautta
Muutos näkökentässä mitattuna HVF 30-2 -näkökenttätestillä 6 kuukauden kohdalla verrattuna esikäsittelyarvojen keskiarvoon
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 6 kuukautta
Kolme käyntiä (kaksi esikäsittelyä ja yksi lähtötaso) tehtiin ennen tutkimustuotteen (IP) vastaanottamista, ja näiden kolmen käynnin HVF 30-2 -mittausten keskiarvoa käytettiin esikäsittelyarvona.
Esikäsittely ja 6 kuukautta
Muutos näkökentässä HVF 30-2 -näkökenttätestillä mitattuna 12 kuukauden kohdalla verrattuna esikäsittelyarvojen keskiarvoon
Aikaikkuna: Esikäsittely ja 12 kuukautta
Kolme käyntiä (kaksi esikäsittelyä ja yksi lähtötaso) tehtiin ennen tutkimustuotteen (IP) vastaanottamista, ja näiden kolmen käynnin HVF 30-2 -mittausten keskiarvoa käytettiin esikäsittelyarvona.
Esikäsittely ja 12 kuukautta
Tutkimussilmien lukumäärä, jotka saavuttavat vähintään 15 kirjaimen elektronisen näöntarkkuuden (EVA) heikkenemisen 12 kuukauden kuluttua lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukautta
Näöntarkkuus mitattiin sertifioidulla testaajalla käyttämällä elektronista näöntarkkuuden testauslaitetta, joka perustui Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -menetelmään.
Perustaso ja 12 kuukautta
Silmään liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Opintojen kesto, enintään 16 kuukautta
Opintojen kesto, enintään 16 kuukautta
Ei-silmään liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Opintojen kesto, enintään 16 kuukautta
Opintojen kesto, enintään 16 kuukautta
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Opintojen kesto, enintään 16 kuukautta
Opintojen kesto, enintään 16 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Eye Institute (NEI)

Yhteistyökumppanit

The Emmes Company, LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Catherine A Cukras, M.D., National Eye Institute (NEI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. toukokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. toukokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. toukokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 16. toukokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 140108
  • 14-EI-0108 (Muu tunniste: NIH Combined NeuroScience Institutional Review Board)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa