Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av oral minocycline i behandling av bilateralt cystoid makulaødem assosiert med retinitis Pigmentosa

21. mars 2024 oppdatert av: National Eye Institute (NEI)

Pilotstudie for å evaluere oral minocyklin i behandling av cystoid makulaødem assosiert med retinitis Pigmentosa

Bakgrunn:

- Noen personer med retinitis pigmentosa (RP) har makulaødem (hevelse) i den sentrale netthinnen. Dette kan forårsake nedsatt sentralsyn. Årsaken til makulaødem er ukjent, men kan innebære betennelse. Legemidlet minocyklin kan bidra til å forhindre betennelse og kan derfor bidra til å behandle makulaødem og forbedre sentral synsfunksjon.

Mål:

– For å se om minocyklin hjelper folk med RP og makulaødem.

Kvalifisering:

- Personer 12 år og eldre med RP som har makulaødem i minst øyet.

Design:

  • Deltakerne vil bli screenet med medisinsk og øyesykdomshistorie. De skal ha en øyeundersøkelse og blodprøver. Ett øye med makulaødem vil være studieøyet. Hvis begge øynene er påvirket, vil det ene bli betegnet som studieøye.
  • Deltakerne vil besøke klinikken minst 9 ganger i løpet av minst 14 måneder. De første 3 studiebesøkene vil være månedlige, deretter hver 2. måned.
  • Deltakerne vil begynne å ta minocyklin etter besøk 3. De vil ta 1 pille to ganger daglig i minst 1 år.
  • Deltakerne vil føre en medisindagbok og ta den med til hvert besøk med pilleflasken og ubrukte piller.

Ved hvert studiebesøk vil deltakerne ha noen eller alle av følgende tester:

  • øye- og skjoldbruskkjertelundersøkelser
  • blod- og graviditetsprøver
  • mikroperimetri: deltakere vil trykke på en knapp når de ser et lys på en dataskjerm
  • synsfeltmåling: deltakerne vil se på flekker på en hvit skjerm for å teste sidesyn
  • elektroretinogram: En person vil være mørk tilpasset ved å sitte i mørket i 30 minutter. Etter plassering av bedøvende øyedråper vil spesielle kontaktlinser bli plassert . Deltakeren vil se blinkende lys og opptak vil bli gjort.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Objektiv:

Retinitis pigmentosa (RP) er en bred kategori av genetisk heterogene sykdommer som involverer progressivt synstap ved innsnevring av synsfeltet og tap av nattsyn. Hos opptil en tredjedel av pasientene kan det perifere synstapet forsterkes av tap av sentral synsstyrke fra utviklingen av cystiske makulære forandringer. Mens RP er en genetisk sykdom, er etiologien til progressiv celledød, inkludert assosiert cystoid makulaødem (CME), ikke fullstendig forstått. Inflammatoriske prosesser som involverer aktivering av residente immunceller i netthinnen kalt mikroglia har blitt antatt å bidra. Minocyklin hemmer aktiveringen av mikroglia, og reduserer produksjonen av inflammatoriske faktorer som er involvert i RP-progresjon. Målet med denne studien er å undersøke sikkerheten og mulig effekt av oral minocyklin hos deltakere med CME og RP.

Studiepopulasjon:

Fem deltakere, 12 år og eldre, med ensidig eller bilateral CME knyttet til RP vil bli påmeldt i første omgang. Imidlertid kan opptil ytterligere fem deltakere registreres for å erstatte deltakere som kan trekke seg fra studien før de når måned 6-besøket.

Design:

Dette er en pilot, enkeltsenter, ukontrollert, åpen, prospektiv, fase 1/2 klinisk studie for å evaluere minocyklin som en potensiell behandling for CME sekundært til RP. En forbehandlingsfase som varer to måneder vil bli satt i gang før initiering av undersøkelsesprodukt (IP) for å vurdere den anatomiske variabiliteten til CME samt variabiliteten til andre målbare parametere som en del av sykdommens naturlige historie. Deltakerne vil motta en oral dose på 100 mg (eller passende vektjustert pediatrisk dose) minocyklin to ganger daglig i 12 måneder. Det vil være en felles oppsigelsesdato, som vil finne sted når siste rekrutterte deltaker har mottatt 12 måneders IP. Deltakere som ble rekruttert i den tidligere delen av studien vil fortsette å ta IP og bli fulgt annenhver måned frem til den vanlige avslutningsdatoen. Ved hvert besøk vil deltakerne få målt synsskarphet og vil gjennomgå optisk koherenstomografi (OCT) testing for å måle retinal tykkelse. Mål for sentral synsfeltfølsomhet fullfelt elektroretinogram (ERG) og mikroperimetri (MP-1) vil også bli samlet inn.

Utfallsmål:

Det primære resultatet er endringen i CME basert på OCT-målinger i studieøyet etter 6 måneder sammenlignet med verdier før behandling. Sekundære utfall inkluderer endringer i OCT-tykkelse, endringer i amplitude av fotopiske og scotopiske responser på ERG-testing, endringer i mikroperimetri og endringer i synsfelt målt ved HVF 30-2 synsfelttesting etter 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med forbehandling. verdier, samt CME-endringer på OCT ved 12 måneder sammenlignet med førbehandlingsverdier. Forbehandlingsmålinger vil bli analysert for å måle den naturlige variasjonen til CME samt for å måle variasjonen til funksjonstesten. Sikkerhetsresultater vil inkludere antall og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE). Okulære sikkerhetsutfall vil bli indikert av endringer i synsskarphet, endringer i øyeoverflaten, intraokulær betennelse og andre øyeforandringer som ikke er i samsvar med den naturlige progresjonen av RP.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:
  • For å være kvalifisert må følgende inklusjonskriterier være oppfylt, der det er aktuelt.
  • Deltakeren må være 12 år eller eldre.
  • Deltaker (eller juridisk verge) må forstå og signere protokollens informerte samtykkedokument.
  • Deltakeren må ha bevis for retinitis pigmentosa (RP) som definert av karakteristiske elektroretinogram (ERG) responser og synsfelt.
  • Deltaker må kunne svelge piller.
  • Deltakeren må ha normal nyrefunksjon og leverfunksjon eller ha milde abnormiteter som ikke er over grad 1 som definert av Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0 (CTCAE).
  • Deltakeren må godta å minimere eksponering for sollys eller kunstige ultrafiolette (UV) stråler og å bruke beskyttende klær, solbriller og solkrem [minimum solbeskyttelsesfaktor (SPF) 15] hvis han/hun må være ute i solen.
  • Enhver kvinnelig deltaker i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og være villig til å gjennomgå graviditetstester gjennom hele studien.

  • Enhver kvinnelig deltaker i fertil alder og enhver mannlig deltaker som kan bli far til barn, må ha (eller ha en partner som har) hatt en hysterektomi eller vasektomi, være fullstendig avholdende fra samleie eller må samtykke i å praktisere to akseptable prevensjonsmetoder i løpet av studie og i minst én uke etter seponering av undersøkelsesprodukt (IP). Akseptable prevensjonsmetoder inkluderer:

    • hormonell prevensjon (dvs. p-piller, injiserte hormoner, hudplaster eller vaginalring),
    • intrauterin enhet,
    • barrieremetoder (diafragma, kondom) med sæddrepende middel, eller
    • kirurgisk sterilisering (hysterektomi eller tubal ligering).

UTSLUTTELSESKRITERIER:

En deltaker er ikke kvalifisert hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er tilstede.

  • Deltakeren mottar aktivt studieterapi i en annen undersøkelsesstudie.
  • Deltakeren startes med (eller endret dosering av) topisk eller systemisk karbonsyreanhydrasehemmer (CAI) behandling i løpet av de 3 månedene før registrering.
  • Deltakeren mottar aktivt systemiske steroider eller har mottatt systemiske steroider i løpet av de 3 månedene før påmelding.
  • Enhver kvinnelig deltaker i fertil alder som er gravid, ammer eller planlegger å bli gravid under studien.
  • Det forventes at deltakeren ikke er i stand til å overholde studieprosedyrer eller oppfølgingsbesøk.
  • Deltakeren har bevis på en annen øyesykdom enn RP i begge øynene som kan forvirre resultatet av studien (f.eks. diabetisk retinopati med 10 eller flere blødninger eller mikroaneurismer, uveitt, pseudovitelliform makuladegenerasjon, alvorlig nærsynthet).
  • Deltakeren bruker okulære eller systemiske medisiner kjent for å være giftige for linsen, netthinnen eller synsnerven (f.eks. etambutol, klorokin eller hydroksyklorokin).
  • Deltakeren har en tilstand som vil utelukke deltakelse i studien (f.eks. ustabil medisinsk status inkludert blodtrykk og glykemisk kontroll) ved å forstyrre deltakerens evne til å delta i den nødvendige protokollevalueringen og -testingen og/eller overholde studiebesøk.
  • Deltakeren har en historie med kronisk nyresvikt som krever dialyse eller nyretransplantasjon.
  • Deltakeren har en historie med kronisk hepatitt eller leversvikt.
  • Deltakeren har en historie med kreft i skjoldbruskkjertelen.
  • Deltakeren har en allergi eller overfølsomhet overfor minocyklin eller et hvilket som helst medikament i tetracyklinfamilien.
  • Deltakeren tar for tiden tetracyklinmedisiner.
  • Deltakeren tar alle medisiner som kan påvirke minocyklin negativt, for eksempel metoksyfluran.
  • Deltakeren har tidligere hatt idiopatisk intrakraniell hypertensjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Minocyklin
Oral administrering av minocyklin
Legemiddel: Minocyklin
Oral dose på 100 mg (eller passende vektjustert pediatrisk dose) av minocyklin to ganger daglig i 12 måneder.
Andre navn:
  • Minocin PAC
  • Dynacin; serienummer 73419626
  • Minocin; serienummer 72309825
  • Myrac; serienummer 76589055
  • Solodyn; serienummer 78883462
  • Vectrin; serienummer 78188505

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i cystoid makulaødem (CME) Basert på målinger av optisk koherenstomografi (OCT) i studieøyet etter 6 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdiene.
Tidsramme: Forbehandling og 6 måneder
Tre besøk (to forbehandlinger og en baseline) ble utført før mottak av undersøkelsesprodukt (IP), og et gjennomsnitt av OCT-målingene ved disse tre besøkene ble brukt som førbehandlingsverdi.
Forbehandling og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i cystoid makulaødem (CME) basert på optisk koherenstomografi (OCT) målinger i studieøyet ved 12 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdiene
Tidsramme: Forbehandling og 12 måneder
Tre besøk (to forbehandlinger og en baseline) ble utført før mottak av undersøkelsesprodukt (IP), og et gjennomsnitt av OCT-målingene ved disse tre besøkene ble brukt som førbehandlingsverdi.
Forbehandling og 12 måneder
Endringer i amplitude av fotopiske og skotopiske responser på elektroretinogram (ERG) testing ved 6 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdier
Tidsramme: Forbehandling og 6 måneder
Dette utfallsmålet vil ikke bli rapportert.
Forbehandling og 6 måneder
Endringer i amplitude av fotopiske og skotopiske responser på elektroretinogram (ERG) testing ved 12 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdier
Tidsramme: Forbehandling og 12 måneder
Dette utfallsmålet vil ikke bli rapportert.
Forbehandling og 12 måneder
Endring i mikroperimetri etter 6 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdier
Tidsramme: Forbehandling og 6 måneder
Tre besøk (to forbehandlinger og en baseline) ble utført før mottak av undersøkelsesprodukt (IP), og et gjennomsnitt av mikroperimetrimålingene ved disse tre besøkene ble brukt som førbehandlingsverdi.
Forbehandling og 6 måneder
Endring i mikroperimetri ved 12 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdier
Tidsramme: Forbehandling og 12 måneder
Tre besøk (to forbehandlinger og en baseline) ble utført før mottak av undersøkelsesprodukt (IP), og et gjennomsnitt av mikroperimetrimålingene ved disse tre besøkene ble brukt som førbehandlingsverdi.
Forbehandling og 12 måneder
Endring i synsfelt målt ved HVF 30-2 synsfelttesting etter 6 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdier
Tidsramme: Forbehandling og 6 måneder
Tre besøk (to forbehandlinger og en baseline) ble utført før mottak av undersøkelsesprodukt (IP) og et gjennomsnitt av HVF 30-2 målinger ved disse tre besøkene ble brukt som førbehandlingsverdi.
Forbehandling og 6 måneder
Endring i synsfelt målt ved HVF 30-2 synsfelttesting ved 12 måneder sammenlignet med gjennomsnittet av førbehandlingsverdier
Tidsramme: Forbehandling og 12 måneder
Tre besøk (to forbehandlinger og en baseline) ble utført før mottak av undersøkelsesprodukt (IP) og et gjennomsnitt av HVF 30-2 målinger ved disse tre besøkene ble brukt som førbehandlingsverdi.
Forbehandling og 12 måneder
Antall studieøyne som oppnår en forverring på 15 bokstaver eller mer i elektronisk synsskarphet (EVA) ved 12 måneder sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Synsstyrken ble målt av en sertifisert tester ved hjelp av en elektronisk synsstyrketestmaskin basert på metoden Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Baseline og 12 måneder
Antall okulære bivirkninger
Tidsramme: Studievarighet, opptil 16 måneder
Studievarighet, opptil 16 måneder
Antall ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Studievarighet, opptil 16 måneder
Studievarighet, opptil 16 måneder
Antall alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Studievarighet, opptil 16 måneder
Studievarighet, opptil 16 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Samarbeidspartnere

The Emmes Company, LLC

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Catherine A Cukras, M.D., National Eye Institute (NEI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mai 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2014

Først lagt ut (Antatt)

16. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2024

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 140108
  • 14-EI-0108 (Annen identifikator: NIH Combined NeuroScience Institutional Review Board)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på Minocyklin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere