Undersøgelse af oral minocyclin til behandling af bilateralt cystoid makulaødem forbundet med retinitis Pigmentosa

• INKLUSIONSKRITERIER:
• For at være berettiget skal følgende inklusionskriterier være opfyldt, hvor det er relevant.
• Deltageren skal være 12 år eller ældre.
• Deltager (eller juridisk værge) skal forstå og underskrive protokollens informerede samtykkedokument.
• Deltageren skal have bevis for retinitis pigmentosa (RP) som defineret ved karakteristiske elektroretinogram (ERG) responser og synsfelter.
• Deltager skal kunne sluge piller.
• Deltageren skal have normal nyrefunktion og leverfunktion eller have milde abnormiteter, der ikke er over grad 1 som defineret af Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0 (CTCAE).
• Deltageren skal acceptere at minimere eksponeringen for sollys eller kunstige ultraviolette (UV) stråler og at bære beskyttelsestøj, solbriller og solcreme [minimum solbeskyttelsesfaktor (SPF) 15], hvis hun/han skal være ude i solen.
• Enhver kvindelig deltager i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screeningen og være villige til at gennemgå graviditetstests under hele undersøgelsen.

• Enhver kvindelig deltager i den fødedygtige alder og enhver mandlig deltager, der er i stand til at blive far til børn, skal have (eller have en partner, der har) fået foretaget en hysterektomi eller vasektomi, være fuldstændig afholdende fra samleje eller skal acceptere at praktisere to acceptable præventionsmetoder i løbet af undersøgelse og i mindst en uge efter seponering af forsøgsprodukt (IP). Acceptable præventionsmetoder omfatter:

  • hormonel prævention (dvs. p-piller, injicerede hormoner, dermal plaster eller vaginal ring),
  • intrauterin enhed,
  • barrieremetoder (diafragma, kondom) med sæddræbende middel, eller
  • kirurgisk sterilisering (hysterektomi eller tubal ligering).

EXKLUSIONSKRITERIER:

En deltager er ikke berettiget, hvis nogen af ​​følgende eksklusionskriterier er til stede.

• Deltageren modtager aktivt studieterapi i en anden undersøgelsesundersøgelse.
• Deltageren påbegyndes på (eller ændret dosis af) topisk eller systemisk kulsyreanhydrasehæmmer (CAI) behandling i de 3 måneder før indskrivning.
• Deltageren modtager aktivt systemiske steroider eller har modtaget systemiske steroider i de 3 måneder før tilmelding.
• Enhver kvindelig deltager i den fødedygtige alder, som er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
• Deltageren forventes ikke at være i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer eller opfølgende besøg.
• Deltageren har tegn på en anden øjensygdom end RP i begge øjne, som kan forvirre resultatet af undersøgelsen (f.eks. diabetisk retinopati med 10 eller flere blødninger eller mikroaneurismer, uveitis, pseudovitelliform makuladegeneration, svær nærsynethed).
• Deltageren er på okulær eller systemisk medicin, der vides at være toksisk for linsen, nethinden eller synsnerven (f.eks. ethambutol, chloroquin eller hydroxychloroquin).
• Deltageren har en tilstand, der vil udelukke deltagelse i undersøgelsen (f.eks. ustabil medicinsk status inklusive blodtryk og glykæmisk kontrol) ved at forstyrre deltagerens evne til at deltage i den påkrævede protokolevaluering og -testning og/eller overholde studiebesøg.
• Deltageren har en historie med kronisk nyresvigt, der kræver dialyse eller nyretransplantation.
• Deltageren har en historie med kronisk hepatitis eller leversvigt.
• Deltageren har en historie med kræft i skjoldbruskkirtlen.
• Deltageren har en allergi eller overfølsomhed over for minocyclin eller ethvert lægemiddel i tetracyklinfamilien.
• Deltageren tager i øjeblikket en tetracyklinmedicin.
• Deltageren tager enhver medicin, der kan påvirke negativt med minocyclin, såsom methoxyfluran.
• Deltageren har tidligere haft idiopatisk intrakraniel hypertension.