Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av oralt minocyklin vid behandling av bilateralt cystoid makulaödem associerat med retinitis Pigmentosa

21 mars 2024 uppdaterad av: National Eye Institute (NEI)

Pilotstudie för att utvärdera oralt minocyklin vid behandling av cystoid makulaödem i samband med retinitis Pigmentosa

Bakgrund:

- Vissa personer med retinitis pigmentosa (RP) har makulaödem (svullnad) i centrala näthinnan. Detta kan orsaka nedsatt central syn. Orsaken till makulaödem är okänd, men kan innebära inflammation. Läkemedlet minocyklin kan hjälpa till att förebygga inflammation och kan därför hjälpa till att behandla makulaödem och förbättra den centrala synfunktionen.

Mål:

– För att se om minocyklin hjälper personer med RP och makulaödem.

Behörighet:

- Personer 12 år och äldre med RP som har makulaödem i åtminstone ögat.

Design:

  • Deltagarna kommer att screenas med medicinsk historia och ögonsjukdomshistoria. De kommer att ha en synundersökning och blodprov. Ett öga med makulaödem kommer att vara studieögat. Om båda ögonen är drabbade kommer det ena att betecknas som studieöga.
  • Deltagarna kommer att besöka kliniken minst 9 gånger under minst 14 månader. De första 3 studiebesöken kommer att vara månadsvis, därefter varannan månad.
  • Deltagarna kommer att börja ta minocyklin efter besök 3. De kommer att ta 1 piller två gånger dagligen i minst 1 år.
  • Deltagarna kommer att föra en medicindagbok och ta med den till varje besök med sin pillerflaska och oanvända piller.

Vid varje studiebesök kommer deltagarna att ha några eller alla av följande test:

  • ögon- och sköldkörtelundersökningar
  • blod- och graviditetstest
  • mikroperimetri: deltagare trycker på en knapp när de ser ett ljus på en datorskärm
  • synfältsmätning: deltagarna kommer att titta på fläckar på en vit skärm för att testa sidosyn
  • elektroretinogram: En person kommer att vara mörk anpassad genom att sitta i mörkret i 30 minuter. Efter placeringen av bedövande ögondroppar kommer speciella kontaktlinser att placeras. Deltagaren kommer att titta på blinkande ljus och inspelningar kommer att göras.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mål:

Retinitis pigmentosa (RP) är en bred kategori av genetiskt heterogena sjukdomar som involverar progressiv synförlust genom en förträngning av synfältet och förlust av mörkerseende. Hos upp till en tredjedel av patienterna kan den perifera synförlusten förvärras av central synskärpa från utvecklingen av cystiska makulära förändringar. Även om RP är en genetisk sjukdom, är etiologin för progressiv celldöd, inklusive den för associerat cystoid makulaödem (CME), inte helt klarlagd. Inflammatoriska processer som involverar aktivering av inhemska immunceller i näthinnan som kallas mikroglia har antagits bidra. Minocyklin hämmar aktiveringen av mikroglia, vilket minskar produktionen av inflammatoriska faktorer som är inblandade i RP-progression. Syftet med denna studie är att undersöka säkerheten och den möjliga effekten av oralt minocyklin hos deltagare med CME och RP.

Studera befolkning:

Fem deltagare, 12 år och äldre, med ensidig eller bilateral CME kopplad till RP kommer att registreras initialt. Dock kan upp till ytterligare fem deltagare registreras för att ersätta deltagare som kan dra sig ur studien innan de når månad 6-besöket.

Design:

Detta är en pilotstudie med ett center, okontrollerad, öppen, prospektiv, klinisk fas 1/2-studie för att utvärdera minocyklin som en potentiell behandling för CME sekundärt till RP. En förbehandlingsfas som varar i två månader kommer att inledas innan prövningsprodukt (IP) påbörjas för att bedöma den anatomiska variabiliteten av CME samt variabiliteten av andra mätbara parametrar som en del av sjukdomens naturliga historia. Deltagarna kommer att få en oral dos på 100 mg (eller lämplig viktjusterad pediatrisk dos) av minocyklin två gånger dagligen i 12 månader. Det kommer att finnas ett gemensamt uppsägningsdatum, som kommer att ske när den senast rekryterade deltagaren har fått 12 månaders IP. Deltagare som rekryterades i den tidigare delen av studien kommer att fortsätta att ta IP och följas varannan månad fram till det gemensamma avslutningsdatumet. Vid varje besök kommer deltagarna att få synskärpa mätt och kommer att genomgå optisk koherenstomografi (OCT) testning för att mäta retinaltjocklek. Mätningar på central synfältskänslighet helfältselektroretinogram (ERG) och mikroperimetri (MP-1) kommer också att samlas in.

Utfallsmått:

Det primära resultatet är förändringen i CME baserat på OCT-mätningar i studieögat efter 6 månader jämfört med värden före behandling. Sekundära resultat inkluderar förändringar i OCT-tjocklek, förändringar i amplitud av fotopiska och scotopiska svar på ERG-testning, förändringar i mikroperimetri och förändringar i synfält mätt med HVF 30-2 synfältstestning efter 6 månader och 12 månader jämfört med förbehandling värden, såväl som CME-förändringar på OCT vid 12 månader jämfört med värden före behandling. Förbehandlingsmätningar kommer att analyseras för att mäta den naturliga variabiliteten hos CME såväl som för att mäta variabiliteten hos funktionstestet. Säkerhetsresultat kommer att inkludera antalet och svårighetsgraden av biverkningar (AE). Okulära säkerhetsresultat kommer att indikeras av förändringar i synskärpa, okulära ytförändringar, intraokulär inflammation och alla andra okulära förändringar som inte överensstämmer med den naturliga progressionen av RP.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • För att vara berättigad måste följande inkluderingskriterier uppfyllas, i tillämpliga fall.
  • Deltagare måste vara 12 år eller äldre.
  • Deltagare (eller vårdnadshavare) måste förstå och underteckna protokollets informerade samtyckesdokument.
  • Deltagaren måste ha bevis för retinitis pigmentosa (RP) enligt definitionen av karakteristiska elektroretinogramsvar (ERG) och synfält.
  • Deltagaren måste kunna svälja piller.
  • Deltagaren måste ha normal njurfunktion och leverfunktion eller ha milda avvikelser som inte överstiger grad 1 enligt definitionen av Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0 (CTCAE).
  • Deltagaren måste gå med på att minimera exponeringen för solljus eller konstgjorda ultravioletta (UV) strålar och att bära skyddskläder, solglasögon och solskyddsmedel [minsta solskyddsfaktor (SPF) 15] om han/hon måste vara ute i solen.
  • Varje kvinnlig deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och vara villiga att genomgå graviditetstester under hela studien.

  • Varje kvinnlig deltagare i fertil ålder och varje manlig deltagare som kan skaffa barn måste ha (eller ha en partner som har) genomgått en hysterektomi eller vasektomi, vara helt avhållsam från samlag eller måste gå med på att utöva två acceptabla preventivmetoder under loppet av studie och i minst en vecka efter att prövningsprodukten (IP) avbrutits. Acceptabla preventivmetoder inkluderar:

    • hormonella preventivmedel (dvs p-piller, injicerade hormoner, dermal plåster eller vaginalring),
    • spiral,
    • barriärmetoder (diafragma, kondom) med spermiedödande medel, eller
    • kirurgisk sterilisering (hysterektomi eller tubal ligering).

EXKLUSIONS KRITERIER:

En deltagare är inte berättigad om något av följande uteslutningskriterier finns.

  • Deltagaren får aktivt studieterapi i en annan undersökningsstudie.
  • Deltagaren påbörjas med (eller ändrad dos av) topikal eller systemisk kolsyraanhydrashämmare (CAI) behandling under de 3 månaderna före inskrivningen.
  • Deltagaren tar aktivt emot systemiska steroider eller har fått systemiska steroider under de tre månaderna före registreringen.
  • Varje kvinnlig deltagare i fertil ålder som är gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studien.
  • Deltagaren förväntas inte kunna följa studieprocedurer eller uppföljningsbesök.
  • Deltagaren har bevis på en annan okulär sjukdom än RP i båda ögat som kan förvirra resultatet av studien (t.ex. diabetisk retinopati med 10 eller fler blödningar eller mikroaneurysm, uveit, pseudovitelliform makuladegeneration, svår närsynthet).
  • Deltagaren tar okulära eller systemiska läkemedel som är kända för att vara toxiska för linsen, näthinnan eller synnerven (t.ex. etambutol, klorokin eller hydroxiklorokin).
  • Deltagaren har ett tillstånd som skulle utesluta deltagande i studien (t.ex. instabil medicinsk status inklusive blodtryck och glykemisk kontroll) genom att störa deltagarens förmåga att engagera sig i den nödvändiga protokollutvärderingen och testningen och/eller följa studiebesöken.
  • Deltagaren har en historia av kronisk njursvikt som kräver dialys eller njurtransplantation.
  • Deltagaren har en historia av kronisk hepatit eller leversvikt.
  • Deltagaren har en historia av sköldkörtelcancer.
  • Deltagaren har en allergi eller överkänslighet mot minocyklin eller något läkemedel i tetracyklinfamiljen.
  • Deltagaren tar för närvarande en tetracyklinmedicin.
  • Deltagaren tar någon medicin som negativt kan interagera med minocyklin, såsom metoxifluran.
  • Deltagaren har tidigare haft idiopatisk intrakraniell hypertoni.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Minocyklin
Oral administrering av minocyklin
Läkemedel: Minocyklin
Oral dos på 100 mg (eller lämplig viktjusterad pediatrisk dos) av minocyklin två gånger dagligen i 12 månader.
Andra namn:
  • Minocin PAC
  • Dynacin; serienummer 73419626
  • Minocin; serienummer 72309825
  • Myrac; serienummer 76589055
  • Solodyn; serienummer 78883462
  • Vectrin; serienummer 78188505

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i cystoid makulaödem (CME) Baserat på mätningar av optisk koherenstomografi (OCT) i studieögat vid 6 månader jämfört med genomsnittet av värdena före behandling.
Tidsram: Förbehandling och 6 månader
Tre besök (två förbehandlingar och en baslinje) genomfördes före mottagandet av undersökningsprodukten (IP) och ett genomsnitt av ULT-mätningarna vid dessa tre besök användes som förbehandlingsvärde.
Förbehandling och 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i cystoid makulärt ödem (CME) baserat på optisk koherenstomografi (OCT) mätningar i studieögat vid 12 månader jämfört med genomsnittet av värdena före behandling
Tidsram: Förbehandling och 12 månader
Tre besök (två förbehandlingar och en baslinje) genomfördes före mottagandet av undersökningsprodukten (IP) och ett genomsnitt av ULT-mätningarna vid dessa tre besök användes som förbehandlingsvärde.
Förbehandling och 12 månader
Förändringar i amplituden av fotopiska och skotopiska svar på elektroretinogram (ERG) testning vid 6 månader jämfört med genomsnittet av förbehandlingsvärden
Tidsram: Förbehandling och 6 månader
Detta utfallsmått kommer inte att redovisas.
Förbehandling och 6 månader
Förändringar i amplitud av fotopiska och skotopiska svar på elektroretinogram (ERG)-testning vid 12 månader jämfört med genomsnittet av förbehandlingsvärden
Tidsram: Förbehandling och 12 månader
Detta utfallsmått kommer inte att redovisas.
Förbehandling och 12 månader
Förändring i mikroperimetri efter 6 månader jämfört med genomsnittet av förbehandlingsvärden
Tidsram: Förbehandling och 6 månader
Tre besök (två förbehandlingar och en baslinje) genomfördes före mottagandet av undersökningsprodukten (IP) och ett genomsnitt av mikroperimetrimätningarna vid dessa tre besök användes som förbehandlingsvärde.
Förbehandling och 6 månader
Förändring i mikroperimetri vid 12 månader jämfört med genomsnittet av förbehandlingsvärden
Tidsram: Förbehandling och 12 månader
Tre besök (två förbehandlingar och en baslinje) genomfördes före mottagandet av undersökningsprodukten (IP) och ett genomsnitt av mikroperimetrimätningarna vid dessa tre besök användes som förbehandlingsvärde.
Förbehandling och 12 månader
Förändring i synfält mätt med HVF 30-2 synfältstest vid 6 månader jämfört med genomsnittet av förbehandlingsvärden
Tidsram: Förbehandling och 6 månader
Tre besök (två förbehandlingar och en baslinje) genomfördes före mottagandet av undersökningsprodukten (IP) och ett genomsnitt av HVF 30-2-mätningarna vid dessa tre besök användes som förbehandlingsvärde.
Förbehandling och 6 månader
Förändring i synfält mätt med HVF 30-2 synfältstest vid 12 månader jämfört med genomsnittet av förbehandlingsvärden
Tidsram: Förbehandling och 12 månader
Tre besök (två förbehandlingar och en baslinje) genomfördes före mottagandet av undersökningsprodukten (IP) och ett genomsnitt av HVF 30-2-mätningarna vid dessa tre besök användes som förbehandlingsvärde.
Förbehandling och 12 månader
Antal studieögon som uppnår en försämring på 15 bokstäver eller mer i elektronisk synskärpa (EVA) vid 12 månader jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Synskärpan mättes av en certifierad testare med en elektronisk testmaskin för synskärpa baserad på metoden Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Baslinje och 12 månader
Antal okulära biverkningar
Tidsram: Studietid, upp till 16 månader
Studietid, upp till 16 månader
Antal icke-okulära biverkningar
Tidsram: Studietid, upp till 16 månader
Studietid, upp till 16 månader
Antal allvarliga biverkningar
Tidsram: Studietid, upp till 16 månader
Studietid, upp till 16 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Samarbetspartners

The Emmes Company, LLC

Utredare

  • Huvudutredare: Catherine A Cukras, M.D., National Eye Institute (NEI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 maj 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2014

Första postat (Beräknad)

16 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 mars 2024

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 140108
  • 14-EI-0108 (Annan identifierare: NIH Combined NeuroScience Institutional Review Board)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera