Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van orale minocycline bij de behandeling van bilateraal cystoïd maculair oedeem geassocieerd met retinitis pigmentosa

21 maart 2024 bijgewerkt door: National Eye Institute (NEI)

Pilotstudie ter evaluatie van orale minocycline bij de behandeling van cystoïd maculair oedeem geassocieerd met retinitis pigmentosa

Achtergrond:

- Sommige mensen met retinitis pigmentosa (RP) hebben macula-oedeem (zwelling) in het centrale netvlies. Dit kan een verminderd centraal zicht veroorzaken. De oorzaak van macula-oedeem is onbekend, maar kan een ontsteking inhouden. Het medicijn minocycline kan ontstekingen helpen voorkomen en kan daarom helpen bij het behandelen van macula-oedeem en het verbeteren van de centrale visuele functie.

Doelstellingen:

- Om te zien of minocycline mensen met RP en macula-oedeem helpt.

Geschiktheid:

- Mensen van 12 jaar en ouder met RP die macula-oedeem hebben in ten minste één oog.

Ontwerp:

  • Deelnemers worden gescreend met medische en oogziektegeschiedenis. Ze zullen een oogonderzoek en bloedonderzoek ondergaan. Eén oog met macula-oedeem wordt het onderzoeksoog. Als beide ogen zijn aangetast, wordt er één aangewezen als het onderzoeksoog.
  • Deelnemers bezoeken de kliniek minstens 9 keer gedurende minstens 14 maanden. De eerste 3 studiebezoeken zijn maandelijks, daarna elke 2 maanden.
  • Deelnemers beginnen na bezoek 3 met minocycline. Ze zullen gedurende minimaal 1 jaar tweemaal daags 1 pil slikken.
  • Deelnemers houden een medicijndagboek bij en nemen dit mee naar elk bezoek met hun pillenflesje en ongebruikte pillen.

Bij elk studiebezoek ondergaan de deelnemers enkele of alle van de volgende tests:

  • oog- en schildklieronderzoeken
  • bloed- en zwangerschapstesten
  • microperimetrie: deelnemers drukken op een knop als ze een lampje op een computerscherm zien
  • gezichtsveldmeting: deelnemers kijken naar vlekken op een wit scherm om het zijzicht te testen
  • electroretinogram: een persoon wordt donker aangepast door 30 minuten in het donker te zitten. Na het plaatsen van verdovende oogdruppels worden speciale contactlenzen geplaatst. De deelnemer kijkt naar knipperende lichten en er worden opnames gemaakt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Objectief:

Retinitis pigmentosa (RP) is een brede categorie van genetisch heterogene ziekten waarbij sprake is van progressief gezichtsverlies door een vernauwing van het gezichtsveld en verlies van nachtzicht. Bij maximaal een derde van de patiënten kan het verlies van het perifere gezichtsvermogen worden verergerd door verlies van centrale gezichtsscherpte door de ontwikkeling van cystische maculaire veranderingen. Hoewel RP een genetische ziekte is, wordt de etiologie van progressieve celdood, inclusief die van geassocieerd cystoïd macula-oedeem (CME), niet volledig begrepen. Aangenomen wordt dat ontstekingsprocessen waarbij de residente immuuncellen van het netvlies, microglia genaamd, worden geactiveerd, bijdragen. Minocycline remt de activering van microglia, waardoor de productie van ontstekingsfactoren die betrokken zijn bij RP-progressie wordt verminderd. Het doel van deze studie is om de veiligheid en mogelijke werkzaamheid van orale minocycline te onderzoeken bij deelnemers met CME en RP.

Studiepopulatie:

Vijf deelnemers van 12 jaar en ouder met unilaterale of bilaterale CME geassocieerd met RP zullen in eerste instantie worden ingeschreven. Er kunnen echter maximaal vijf extra deelnemers worden ingeschreven ter vervanging van deelnemers die zich mogelijk terugtrekken uit het onderzoek voordat het bezoek in maand 6 is bereikt.

Ontwerp:

Dit is een pilot, single-center, ongecontroleerd, open-label, prospectief, fase 1/2 klinisch onderzoek om minocycline te evalueren als een mogelijke behandeling voor CME secundair aan RP. Voorafgaand aan de start van het onderzoeksproduct (IP) zal een voorbehandelingsfase van twee maanden worden ingesteld om de anatomische variabiliteit van CME en de variabiliteit van andere meetbare parameters als onderdeel van het natuurlijke beloop van de ziekte te beoordelen. Deelnemers krijgen gedurende 12 maanden tweemaal daags een orale dosis van 100 mg (of een voor het gewicht aangepaste dosis voor kinderen) minocycline. Er zal een gemeenschappelijke beëindigingsdatum zijn, die zal plaatsvinden wanneer de laatst aangeworven deelnemer 12 maanden IP heeft ontvangen. Deelnemers die in het eerdere deel van het onderzoek zijn geworven, blijven IP gebruiken en worden elke twee maanden gevolgd tot de gebruikelijke beëindigingsdatum. Bij elk bezoek wordt de gezichtsscherpte van de deelnemers gemeten en ondergaan ze optische coherentietomografie (OCT) -testen om de dikte van het netvlies te meten. Metingen van centrale gezichtsveldgevoeligheid full-field electroretinogrammen (ERG) en microperimetrie (MP-1) zullen ook worden verzameld.

Uitkomstmaten:

Het primaire resultaat is de verandering in CME op basis van OCT-metingen in het onderzoeksoog na 6 maanden in vergelijking met de waarden van voor de behandeling. Secundaire uitkomsten zijn veranderingen in OCT-dikte, veranderingen in amplitude van fotopische en scotopische reacties op ERG-testen, veranderingen in microperimetrie en veranderingen in gezichtsveld zoals gemeten met HVF 30-2 gezichtsveldtesten na 6 maanden en 12 maanden in vergelijking met voorbehandeling waarden, evenals CME-veranderingen op OCT na 12 maanden in vergelijking met waarden voor de behandeling. Voorbehandelingsmetingen zullen worden geanalyseerd om zowel de natuurlijke variabiliteit van de CME als de variabiliteit van de functionele testen te meten. Veiligheidsresultaten omvatten het aantal en de ernst van ongewenste voorvallen (AE's). Oogveiligheidsuitkomsten zullen worden aangegeven door veranderingen in de gezichtsscherpte, veranderingen in het oogoppervlak, intraoculaire ontsteking en andere oculaire veranderingen die niet consistent zijn met de natuurlijke progressie van RP.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:
  • Om in aanmerking te komen, moet, indien van toepassing, aan de volgende opnamecriteria worden voldaan.
  • Deelnemer moet 12 jaar of ouder zijn.
  • Deelnemer (of wettelijke voogd) moet het geïnformeerde toestemmingsdocument van het protocol begrijpen en ondertekenen.
  • Deelnemer moet bewijs hebben van retinitis pigmentosa (RP) zoals gedefinieerd door karakteristieke electroretinogram (ERG) reacties en gezichtsvelden.
  • Deelnemer moet pillen kunnen slikken.
  • De deelnemer moet een normale nierfunctie en leverfunctie hebben of milde afwijkingen hebben die niet hoger zijn dan graad 1, zoals gedefinieerd door de Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0 (CTCAE).
  • Deelnemer moet ermee instemmen om blootstelling aan zonlicht of kunstmatige ultraviolette (UV) stralen tot een minimum te beperken en om beschermende kleding, een zonnebril en zonnebrandcrème [minimale zonbeschermingsfactor (SPF) 15] te dragen als hij/zij buiten in de zon moet zijn.
  • Elke vrouwelijke deelnemer in de vruchtbare leeftijd moet een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en bereid zijn om tijdens het onderzoek zwangerschapstests te ondergaan.

  • Elke vrouwelijke deelnemer in de vruchtbare leeftijd en elke mannelijke deelnemer die in staat is om kinderen te verwekken, moet een hysterectomie of vasectomie hebben ondergaan (of een partner hebben die deze heeft ondergaan), zich volledig onthouden van geslachtsgemeenschap of moet ermee instemmen twee aanvaardbare anticonceptiemethoden toe te passen tijdens de duur van de zwangerschap. studie en gedurende ten minste één week na stopzetting van het onderzoeksproduct (IP). Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer:

    • hormonale anticonceptie (d.w.z. anticonceptiepil, ingespoten hormonen, huidpleister of vaginale ring),
    • spiraaltje,
    • barrièremethoden (diafragma, condoom) met zaaddodend middel, of
    • chirurgische sterilisatie (hysterectomie of afbinden van de eileiders).

UITSLUITINGSCRITERIA:

Een deelnemer komt niet in aanmerking als een van de volgende uitsluitingscriteria aanwezig is.

  • Deelnemer krijgt actief studietherapie in een andere onderzoeksstudie.
  • Deelnemer is gestart met (of gewijzigde dosering van) topische of systemische koolzuuranhydraseremmer (CAI) behandeling in de 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Deelnemer krijgt actief systemische steroïden of heeft systemische steroïden gekregen in de 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Elke vrouwelijke deelnemer in de vruchtbare leeftijd die zwanger is, borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek.
  • Van de deelnemer wordt verwacht dat hij niet in staat is om te voldoen aan onderzoeksprocedures of vervolgbezoeken.
  • Deelnemer heeft aan beide ogen aanwijzingen voor een andere oogaandoening dan RP die de uitkomst van het onderzoek kan verstoren (bijv. diabetische retinopathie met 10 of meer bloedingen of micro-aneurysma's, uveïtis, pseudovitelliforme maculaire degeneratie, ernstige bijziendheid).
  • De deelnemer gebruikt oculaire of systemische medicijnen waarvan bekend is dat ze toxisch zijn voor de lens, het netvlies of de oogzenuw (bijv. ethambutol, chloroquine of hydroxychloroquine).
  • Deelnemer heeft een aandoening die deelname aan het onderzoek verhindert (bijv. onstabiele medische status inclusief bloeddruk en glykemische controle) door het vermogen van de deelnemer om deel te nemen aan de vereiste protocolevaluatie en testen en/of om te voldoen aan studiebezoeken.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van chronisch nierfalen waarvoor dialyse of niertransplantatie nodig is.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van chronische hepatitis of leverfalen.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van schildklierkanker.
  • Deelnemer heeft een allergie of overgevoeligheid voor minocycline of een geneesmiddel uit de tetracyclinefamilie.
  • Deelnemer gebruikt momenteel een tetracyclinemedicatie.
  • De deelnemer gebruikt medicijnen die een negatieve invloed kunnen hebben op minocycline, zoals methoxyfluraan.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van idiopathische intracraniale hypertensie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Minocycline
Orale toediening van minocycline
Geneesmiddel: Minocycline
Orale dosis van 100 mg (of geschikte, voor het gewicht aangepaste dosis voor kinderen) minocycline tweemaal daags gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • Minocin PAC
  • Dynacin; serienummer 73419626
  • Minocine; serienummer 72309825
  • Myrac; serienummer 76589055
  • Solodyn; serienummer 78883462
  • Vectrine; serienummer 78188505

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in cystoïd macula-oedeem (CME) op basis van optische coherentietomografie (OCT)-metingen in het onderzoeksoog na 6 maanden in vergelijking met het gemiddelde van de waarden vóór de behandeling.
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 6 Maanden
Drie bezoeken (twee voorbehandeling en één baseline) werden uitgevoerd voorafgaand aan de ontvangst van het onderzoeksproduct (IP) en een gemiddelde van de LGO-metingen bij deze drie bezoeken werd gebruikt als de waarde voor de behandeling.
Voorbehandeling en 6 Maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in cystoïd macula-oedeem (CME) op basis van optische coherentietomografie (OCT)-metingen in het onderzoeksoog na 12 maanden in vergelijking met het gemiddelde van de waarden vóór de behandeling
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 12 maanden
Drie bezoeken (twee voorbehandeling en één baseline) werden uitgevoerd voorafgaand aan de ontvangst van het onderzoeksproduct (IP) en een gemiddelde van de LGO-metingen bij deze drie bezoeken werd gebruikt als de waarde voor de behandeling.
Voorbehandeling en 12 maanden
Veranderingen in de amplitude van fotopische en scotopische reacties op Electroretinogram (ERG)-testen na 6 maanden in vergelijking met het gemiddelde van de waarden vóór de behandeling
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 6 maanden
Deze uitkomstmaat wordt niet gerapporteerd.
Voorbehandeling en 6 maanden
Veranderingen in amplitude van fotopische en scotopische reacties op elektroretinogram (ERG)-testen na 12 maanden in vergelijking met het gemiddelde van de waarden vóór de behandeling
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 12 maanden
Deze uitkomstmaat wordt niet gerapporteerd.
Voorbehandeling en 12 maanden
Verandering in microperimetrie na 6 maanden in vergelijking met het gemiddelde van voorbehandelingswaarden
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 6 Maanden
Drie bezoeken (twee voorbehandeling en één baseline) werden uitgevoerd voorafgaand aan de ontvangst van het onderzoeksproduct (IP) en een gemiddelde van de microperimetriemetingen bij deze drie bezoeken werd gebruikt als de waarde voor de behandeling.
Voorbehandeling en 6 Maanden
Verandering in microperimetrie na 12 maanden in vergelijking met het gemiddelde van voorbehandelingswaarden
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 12 maanden
Drie bezoeken (twee voorbehandeling en één baseline) werden uitgevoerd voorafgaand aan de ontvangst van het onderzoeksproduct (IP) en een gemiddelde van de microperimetriemetingen bij deze drie bezoeken werd gebruikt als de waarde voor de behandeling.
Voorbehandeling en 12 maanden
Verandering in gezichtsveld zoals gemeten door HVF 30-2 gezichtsveldtesten na 6 maanden in vergelijking met het gemiddelde van de waarden vóór de behandeling
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 6 Maanden
Drie bezoeken (twee voorbehandeling en één baseline) werden uitgevoerd voorafgaand aan de ontvangst van het onderzoeksproduct (IP) en een gemiddelde van de HVF 30-2-metingen bij deze drie bezoeken werd gebruikt als de waarde voor de behandeling.
Voorbehandeling en 6 Maanden
Verandering in gezichtsveld zoals gemeten door HVF 30-2 gezichtsveldtesten na 12 maanden in vergelijking met het gemiddelde van de waarden vóór de behandeling
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 12 maanden
Drie bezoeken (twee voorbehandeling en één baseline) werden uitgevoerd voorafgaand aan de ontvangst van het onderzoeksproduct (IP) en een gemiddelde van de HVF 30-2-metingen bij deze drie bezoeken werd gebruikt als de waarde voor de behandeling.
Voorbehandeling en 12 maanden
Aantal onderzoeksogen met een verslechtering van 15 letters of meer in elektronische gezichtsscherpte (EVA) na 12 maanden in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
De gezichtsscherpte werd gemeten door een gecertificeerde tester met behulp van een elektronische machine voor het testen van de gezichtsscherpte op basis van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-methode.
Basislijn en 12 maanden
Aantal oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: Studieduur, tot 16 maanden
Studieduur, tot 16 maanden
Aantal niet-oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: Studieduur, tot 16 maanden
Studieduur, tot 16 maanden
Aantal ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Studieduur, tot 16 maanden
Studieduur, tot 16 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Medewerkers

The Emmes Company, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Catherine A Cukras, M.D., National Eye Institute (NEI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 mei 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

16 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 140108
  • 14-EI-0108 (Andere identificatie: NIH Combined NeuroScience Institutional Review Board)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Retinitis Pigmentosa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren