马凡氏综合症血液测试的发展
2017年1月4日 更新者：Lynn Y. Sakai, Ph.D.、Shriners Hospitals for Children
本研究的目的是确定简单的血液测试是否可以成为监测马凡综合征和马凡相关疾病主动脉疾病的有用临床工具。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是确定通过简单的血液测试测量的循环微纤维碎片数量增加是否与马凡综合征和相关疾病中主动脉根部大小和主动脉根部生长增加有关。
本研究的次要目标是：(1) 确定循环微纤维片段的马凡“签名”概况。
(2) 确定高浓度的 fibrillin-1 片段是否与大的主动脉根部直径相关。
(3) 确定哪些 fibrillin-1 片段是马凡综合征主动脉根部生长和大小的良好生物标志物。
(4) 确定fibrillin-1、主动脉根部直径与调查问卷中报告的医疗和生活方式因素之间的关系。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
336
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611-2605
- 招聘中
- Lurie Childrens Hospital
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首席研究员：
- Joseph Camarda, MD
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68114
- 招聘中
- University of Nebraska
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接触：
- Angela Yetman, MD
- 电话号码：402-955-4322
- 邮箱：ayetman@childrensomaha.org
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接触：
- Sara Warta
- 电话号码：402-559-6256
- 邮箱：sara.warta@unmc.edu
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副研究员：
- Angela Yetman, MD
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- 招聘中
- Oregon Health & Science University
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接触：
- Kathryn Holmes, MD, MPH
- 电话号码：503-494-4305
- 邮箱：holmesk@ohsu.edu
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接触：
- Abigail Hata, MS
- 电话号码：503-418-1061
- 邮箱：hata@ohsu.edu
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副研究员：
- Kathyn Holmes, MD, MPH
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Portland、Oregon、美国、97239
- 招聘中
- Shriners Hospital for Children
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接触：
- Lynn Y. Sakai, Ph.D.
- 电话号码：503-221-3436
- 邮箱：lys@shcc.org
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接触：
- Susan Sienko, Ph.D.
- 电话号码：503-221-3481
- 邮箱：sst@shcc.org
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首席研究员：
- Lynn Y. Sakai, Ph.D.
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- University of Texas at Houston
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接触：
- Jacqueline T. Hecht, Ph.D.
- 电话号码：713-500-5764
- 邮箱：jacqueline.t.hecht@uth.tmc.edu
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接触：
- Elena Serna
- 电话号码：713-500-5785
- 邮箱：maria.e.serna@uth.tmc.edu
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副研究员：
- Jacqueline T. Hecht, Ph.D.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 24年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
研究人群包括 3 组：(1) 马凡氏综合征患者； (2) 患有马凡相关疾病的人； (3) 不受影响的控件。
4 至 26 岁的男女都将包括在内。
地理位置将包括太平洋西北地区、德克萨斯州和盐湖城/丹佛地区。
描述
纳入标准：
- 所有参与者年龄在 4-26 岁之间
- Marfan 综合征、Loeys-Dietz 综合征、血管性 Ehlers-Danlos 综合征或家族性胸主动脉瘤和夹层的诊断以纳入 Marfan 和 Marfan 相关疾病组
- 未受马凡综合征和马凡相关疾病影响的诊断纳入对照组
- 能够并愿意签署知情同意书/同意书
- 签署符合 HIPPA 的研究授权
排除标准：
- 未受影响的对照组的其他已知心血管疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
|---|
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马凡
根据根特标准诊断马凡综合征。
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马凡相关疾病
Loeys-Dietz 综合征、血管性 Ehlers-Danlos 综合征或家族性胸主动脉瘤和夹层的诊断。
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控制对象
不受马凡或马凡相关疾病的影响。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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微纤维碎片
大体时间：在 5 年内每年测量一次
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将使用夹心 ELISA 和标准曲线测试血浆，以定量 fibrillin-1、fibrillin-2 和 fibulin-4 的片段。
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在 5 年内每年测量一次
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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主动脉根部生长
大体时间：每年五年
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主动脉根部生长将与循环微纤维碎片的浓度相关。
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每年五年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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医疗和生活方式问题
大体时间：每年五年
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来自问卷的信息将与主动脉根部生长和循环微纤维碎片的浓度相关联。
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每年五年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Lynn Y. Sakai, Ph.D.、Shriners Hospitals for Children
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年5月1日
初级完成 (预期的)
2017年12月1日
研究完成 (预期的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年5月23日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月27日
首次发布 (估计)
2014年5月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年1月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年1月4日
最后验证
2017年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
马凡综合症的临床试验
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