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Développement d'un test sanguin pour le syndrome de Marfan

4 janvier 2017 mis à jour par: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
L'objectif de cette étude est de déterminer si un simple test sanguin peut être un outil clinique utile pour le suivi de la maladie aortique dans le syndrome de Marfan et les troubles liés à Marfan.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est de déterminer si des quantités accrues de fragments de microfibrilles circulantes, mesurées par un simple test sanguin, sont associées à la taille de la racine aortique et à une croissance accrue de la racine aortique dans le syndrome de Marfan et les troubles apparentés. Les objectifs secondaires de cette étude sont de : (1) Déterminer un profil « signature » Marfan des fragments de microfibrilles circulantes. (2) Déterminer si des concentrations élevées de fragments de fibrilline-1 sont associées à de grands diamètres de racine aortique. (3) Déterminer quels fragments de fibrilline-1 sont de bons biomarqueurs pour la croissance et la taille des racines aortiques dans le syndrome de Marfan. (4) Déterminer la relation entre la fibrilline-1, le diamètre de la racine aortique et les facteurs médicaux et liés au mode de vie signalés dans les questionnaires.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

336

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
        • Recrutement
        • Lurie Childrens Hospital
        • Chercheur principal:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Recrutement
        • University of Nebraska
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
          • Kathryn Holmes, MD, MPH
          • Numéro de téléphone: 503-494-4305
          • E-mail: holmesk@ohsu.edu
        • Contact:
          • Abigail Hata, MS
          • Numéro de téléphone: 503-418-1061
          • E-mail: hata@ohsu.edu
        • Sous-enquêteur:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Shriners Hospital for Children
        • Contact:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Numéro de téléphone: 503-221-3436
          • E-mail: lys@shcc.org
        • Contact:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Numéro de téléphone: 503-221-3481
          • E-mail: sst@shcc.org
        • Chercheur principal:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • University of Texas at Houston
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Jacqueline T. Hecht, Ph.D.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 mois à 22 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population étudiée comprend 3 groupes : (1) les individus atteints du syndrome de Marfan ; (2) les personnes atteintes de troubles liés à Marfan ; (3) contrôles non affectés. Les deux sexes, âgés de 4 à 26 ans, seront inclus. Les emplacements géographiques comprendront le nord-ouest du Pacifique, le Texas et les régions de Salt Lake City/Denver.

La description

Critère d'intégration:

  • Âge 4-26 ans pour tous les participants
  • Diagnostic du syndrome de Marfan, du syndrome de Loeys-Dietz, du syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire ou de l'anévrisme et de la dissection de l'aorte thoracique familiale à inclure dans les groupes de troubles de Marfan et liés à Marfan
  • Diagnostic de non affecté par le syndrome de Marfan et les troubles liés à Marfan pour inclusion dans le groupe témoin
  • Capable et disposé à signer un consentement éclairé/assentiment
  • Autorisation de recherche conforme HIPPA signée

Critère d'exclusion:

  • Autre trouble cardiovasculaire connu pour les témoins non affectés

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas-témoins
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Marfan
Diagnostic du syndrome de Marfan, selon les critères de Gand.
Troubles liés à Marfan
Diagnostic du syndrome de Loeys-Dietz, du syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire ou de l'anévrisme et de la dissection de l'aorte thoracique familiale.
Sujets de contrôle
Insensible au Marfan ou aux troubles liés au Marfan.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
fragments de microfibrilles
Délai: mesuré annuellement sur 5 ans
Le plasma sera testé à l'aide d'ELISA sandwich et de courbes standard pour quantifier les fragments de fibrilline-1, fibrilline-2 et fibuline-4.
mesuré annuellement sur 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Croissance de la racine aortique
Délai: annuellement pendant cinq ans
La croissance des racines aortiques sera corrélée avec les concentrations de fragments de microfibrilles circulantes.
annuellement pendant cinq ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
problèmes médicaux et de style de vie
Délai: annuellement pendant cinq ans
Les informations des questionnaires seront associées à la croissance des racines aortiques et aux concentrations de fragments de microfibrilles circulantes.
annuellement pendant cinq ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shriners Hospitals for Children

Collaborateurs

The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2013

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2017

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mai 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2014

Première publication (Estimation)

28 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

5 janvier 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2017

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 79135

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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