Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvikling af en blodprøve for Marfans syndrom

4. januar 2017 opdateret af: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om en simpel blodprøve kan være et nyttigt klinisk værktøj til overvågning af aortasygdom ved Marfans syndrom og Marfan-relaterede lidelser.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme, om øgede mængder af cirkulerende mikrofibrilfragmenter, målt med en simpel blodprøve, er forbundet med aortarodstørrelsen og øget vækst af aortaroden ved Marfans syndrom og relaterede lidelser. De sekundære mål med denne undersøgelse er at: (1) Bestemme en Marfan "signatur" profil af cirkulerende mikrofibriller fragmenter. (2) Bestem, om høje koncentrationer af fibrillin-1-fragmenter er forbundet med store aortaroddiametre. (3) Bestem, hvilke fibrillin-1-fragmenter der er gode biomarkører for aortarodsvækst og størrelse ved Marfans syndrom. (4) Bestem forholdet mellem fibrillin-1, aortaroddiameter og medicinske og livsstilsfaktorer rapporteret på spørgeskemaer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

336

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Rekruttering
        • Lurie Childrens Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • University of Nebraska
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Abigail Hata, MS
          • Telefonnummer: 503-418-1061
          • E-mail: hata@ohsu.edu
        • Underforsker:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Shriners Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Telefonnummer: 503-221-3436
          • E-mail: lys@shcc.org
        • Kontakt:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Telefonnummer: 503-221-3481
          • E-mail: sst@shcc.org
        • Ledende efterforsker:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 22 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen omfatter 3 grupper: (1) individer med Marfans syndrom; (2) personer med Marfan-relaterede lidelser; (3) upåvirkede kontroller. Begge køn, i alderen 4 til 26, vil blive inkluderet. Geografiske placeringer vil omfatte Pacific Northwest, Texas og Salt Lake City/Denver-områderne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 4-26 år for alle deltagere
  • Diagnose af Marfans syndrom, Loeys-Dietz syndrom, vaskulært Ehlers-Danlos syndrom eller familiær thorax aortaaneurisme og dissektion til inklusion i grupper med Marfan og Marfan-relaterede lidelser
  • Diagnose af upåvirket af Marfans syndrom og Marfan-relaterede lidelser til inklusion i kontrolgruppen
  • Kan og er villig til at underskrive informeret samtykke/samtykke
  • Underskrevet HIPPA-kompatibel forskningsautorisation

Ekskluderingskriterier:

  • Anden kendt kardiovaskulær lidelse for upåvirkede kontroller

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Marfan
Diagnose af Marfans syndrom ifølge Gent-kriterier.
Marfan-relaterede lidelser
Diagnose af Loeys-Dietz syndrom, vaskulært Ehlers-Danlos syndrom eller familiær thorax aortaaneurisme og dissektion.
Kontrol emner
Upåvirket af Marfan eller Marfan-relaterede lidelser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
mikrofibriller fragmenter
Tidsramme: målt årligt over 5 år
Plasma vil blive testet ved hjælp af sandwich ELISA'er og standardkurver til at kvantificere fragmenter af fibrillin-1, fibrillin-2 og fibulin-4.
målt årligt over 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vækst af aortarod
Tidsramme: årligt i fem år
Aortarodsvækst vil være korreleret med koncentrationer af cirkulerende mikrofibriller.
årligt i fem år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
medicinske og livsstilsmæssige problemer
Tidsramme: årligt i fem år
Oplysninger fra spørgeskemaer vil være forbundet med vækst af aortarod og koncentrationer af cirkulerende mikrofibriller.
årligt i fem år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shriners Hospitals for Children

Samarbejdspartnere

The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2014

Først opslået (Skøn)

28. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 79135

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Marfan syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner