Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utveckling av ett blodprov för Marfans syndrom

4 januari 2017 uppdaterad av: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
Syftet med denna studie är att avgöra om ett enkelt blodprov kan vara ett användbart kliniskt verktyg för att övervaka aortasjukdom vid Marfans syndrom och Marfan-relaterade störningar.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med denna studie är att fastställa om ökade kvantiteter av cirkulerande mikrofibrillersfragment, mätt med ett enkelt blodprov, är associerade med aortarotsstorlek och ökad tillväxt av aortaroten vid Marfans syndrom och relaterade störningar. De sekundära målen för denna studie är att: (1) Bestämma en Marfan-"signatur"-profil för cirkulerande mikrofibriller. (2) Bestäm om höga koncentrationer av fibrillin-1-fragment är associerade med stora aortarotsdiametrar. (3) Bestäm vilka fibrillin-1-fragment som är bra biomarkörer för aortarotstillväxt och storlek vid Marfans syndrom. (4) Bestäm sambandet mellan fibrillin-1, aortarotsdiameter och medicinska faktorer och livsstilsfaktorer som rapporterats i frågeformulär.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

336

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Lynn Y. Sakai, Ph.D.
  • Telefonnummer: 503-221-3436
  • E-post: lys@shcc.org

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Susan Sienko, Ph.D.
  • Telefonnummer: 503-221-3481
  • E-post: sst@shcc.org

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
        • Rekrytering
        • Lurie Childrens Hospital
        • Huvudutredare:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Rekrytering
        • University of Nebraska
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Abigail Hata, MS
          • Telefonnummer: 503-418-1061
          • E-post: hata@ohsu.edu
        • Underutredare:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Shriners Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Telefonnummer: 503-221-3436
          • E-post: lys@shcc.org
        • Kontakt:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Telefonnummer: 503-221-3481
          • E-post: sst@shcc.org
        • Huvudutredare:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 24 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen inkluderar 3 grupper: (1) individer med Marfans syndrom; (2) individer med Marfan-relaterade störningar; (3) opåverkade kontroller. Båda könen, åldrarna 4 till 26, kommer att inkluderas. Geografiska platser kommer att omfatta Pacific Northwest, Texas och Salt Lake City/Denver-områdena.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 4-26 år för alla deltagare
  • Diagnos av Marfans syndrom, Loeys-Dietz syndrom, vaskulärt Ehlers-Danlos syndrom eller familjär thorax aortaaneurysm och dissektion för inkludering i Marfan- och Marfan-relaterade sjukdomsgrupper
  • Diagnos av opåverkad av Marfans syndrom och Marfan-relaterade störningar för inkludering i kontrollgruppen
  • Kan och vill underteckna informerat samtycke/samtycke
  • Undertecknat HIPPA-kompatibelt forskningsgodkännande

Exklusions kriterier:

  • Annan känd kardiovaskulär störning för opåverkade kontroller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Marfan
Diagnos av Marfans syndrom, enligt Gentkriterier.
Marfan-relaterade sjukdomar
Diagnos av Loeys-Dietz syndrom, vaskulärt Ehlers-Danlos syndrom eller familjär thorax aortaaneurysm och dissektion.
Kontrollämnen
Opåverkad av Marfan eller Marfan-relaterade sjukdomar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
mikrofibriller fragment
Tidsram: mäts årligen över 5 år
Plasma kommer att testas med sandwich-ELISA och standardkurvor för att kvantifiera fragment av fibrillin-1, fibrillin-2 och fibulin-4.
mäts årligen över 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Aortarottillväxt
Tidsram: årligen i fem år
Aortarotstillväxt kommer att korreleras med koncentrationer av cirkulerande mikrofibriller.
årligen i fem år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
medicinska och livsstilsfrågor
Tidsram: årligen i fem år
Information från frågeformulär kommer att associeras med aortarotstillväxt och koncentrationer av cirkulerande mikrofibriller.
årligen i fem år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shriners Hospitals for Children

Samarbetspartners

The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Utredare

  • Huvudutredare: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2013

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2017

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 maj 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2014

Första postat (Uppskatta)

28 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

5 januari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2017

Senast verifierad

1 januari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 79135

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Marfans syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera