Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvikling av en blodprøve for Marfans syndrom

4. januar 2017 oppdatert av: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
Målet med denne studien er å finne ut om en enkel blodprøve kan være et nyttig klinisk verktøy for å overvåke aortasykdom ved Marfans syndrom og Marfan-relaterte lidelser.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å finne ut om økte mengder av sirkulerende mikrofibriller, målt med en enkel blodprøve, er assosiert med aortarotstørrelse og økt vekst av aortaroten ved Marfans syndrom og relaterte lidelser. De sekundære målene for denne studien er å: (1) Bestemme en Marfan "signatur" profil av sirkulerende mikrofibriller fragmenter. (2) Bestem om høye konsentrasjoner av fibrillin-1-fragmenter er assosiert med store aortarotdiametre. (3) Bestem hvilke fibrillin-1-fragmenter som er gode biomarkører for aortarotvekst og størrelse ved Marfans syndrom. (4) Bestem forholdet mellom fibrillin-1, aortarotdiameter og medisinske og livsstilsfaktorer rapportert på spørreskjemaer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

336

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Lynn Y. Sakai, Ph.D.
  • Telefonnummer: 503-221-3436
  • E-post: lys@shcc.org

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Susan Sienko, Ph.D.
  • Telefonnummer: 503-221-3481
  • E-post: sst@shcc.org

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
        • Rekruttering
        • Lurie Childrens Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • University of Nebraska
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Abigail Hata, MS
          • Telefonnummer: 503-418-1061
          • E-post: hata@ohsu.edu
        • Underetterforsker:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Shriners Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Telefonnummer: 503-221-3436
          • E-post: lys@shcc.org
        • Ta kontakt med:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Telefonnummer: 503-221-3481
          • E-post: sst@shcc.org
        • Hovedetterforsker:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas at Houston
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Jacqueline T. Hecht, Ph.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 24 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen inkluderer 3 grupper: (1) individer med Marfans syndrom; (2) personer med Marfan-relaterte lidelser; (3) upåvirkede kontroller. Begge kjønn, i alderen 4 til 26 år, vil bli inkludert. Geografiske steder vil inkludere Pacific Northwest, Texas og Salt Lake City/Denver-områdene.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 4-26 år for alle deltakere
  • Diagnose av Marfan syndrom, Loeys-Dietz syndrom, vaskulært Ehlers-Danlos syndrom eller familiær thorax aortaaneurisme og disseksjon for inkludering i grupper med Marfan og Marfan-relaterte lidelser
  • Diagnose av upåvirket av Marfan syndrom og Marfan-relaterte lidelser for inkludering i kontrollgruppe
  • Kan og er villig til å signere informert samtykke/samtykke
  • Signert HIPPA-kompatibel forskningsautorisasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Annen kjent kardiovaskulær lidelse for upåvirkede kontroller

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Marfan
Diagnose av Marfans syndrom, i henhold til Gent-kriterier.
Marfan-relaterte lidelser
Diagnose av Loeys-Dietz syndrom, vaskulært Ehlers-Danlos syndrom eller familiær thorax aortaaneurisme og disseksjon.
Kontroller emner
Upåvirket av Marfan eller Marfan-relaterte lidelser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
mikrofibriller fragmenter
Tidsramme: målt årlig over 5 år
Plasma vil bli testet ved bruk av sandwich-ELISA og standardkurver for å kvantifisere fragmenter av fibrillin-1, fibrillin-2 og fibulin-4.
målt årlig over 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Aortarotvekst
Tidsramme: årlig i fem år
Aortarotvekst vil være korrelert med konsentrasjoner av sirkulerende mikrofibriller.
årlig i fem år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
medisinske og livsstilsproblemer
Tidsramme: årlig i fem år
Informasjon fra spørreskjemaer vil være assosiert med aortarotvekst og konsentrasjoner av sirkulerende mikrofibriller.
årlig i fem år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shriners Hospitals for Children

Samarbeidspartnere

The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mai 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2014

Først lagt ut (Anslag)

28. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. januar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 79135

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Marfan syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere