Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ontwikkeling van een bloedtest voor het syndroom van Marfan

4 januari 2017 bijgewerkt door: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children
Het doel van deze studie is om te bepalen of een eenvoudige bloedtest een nuttig klinisch hulpmiddel kan zijn voor het monitoren van aorta-aandoeningen bij het Marfan-syndroom en aan Marfan gerelateerde aandoeningen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is om te bepalen of verhoogde hoeveelheden circulerende microfibrilfragmenten, gemeten met een eenvoudige bloedtest, verband houden met de grootte van de aortawortel en de toegenomen groei van de aortawortel bij het syndroom van Marfan en aanverwante aandoeningen. De secundaire doelstellingen van deze studie zijn: (1) Bepaal een Marfan "signatuur" profiel van circulerende microfibrilfragmenten. (2) Bepaal of hoge concentraties van fibrilline-1-fragmenten geassocieerd zijn met grote aortaworteldiameters. (3) Bepaal welke fibrilline-1-fragmenten goede biomarkers zijn voor de groei en grootte van de aortawortel bij het syndroom van Marfan. (4) Bepaal de relatie tussen fibrilline-1, aortaworteldiameter en medische en levensstijlfactoren die op vragenlijsten worden vermeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

336

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Lynn Y. Sakai, Ph.D.
  • Telefoonnummer: 503-221-3436
  • E-mail: lys@shcc.org

Studie Contact Back-up

  • Naam: Susan Sienko, Ph.D.
  • Telefoonnummer: 503-221-3481
  • E-mail: sst@shcc.org

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Werving
        • Lurie Childrens Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Camarda, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Werving
        • University of Nebraska
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Angela Yetman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
        • Contact:
          • Abigail Hata, MS
          • Telefoonnummer: 503-418-1061
          • E-mail: hata@ohsu.edu
        • Onderonderzoeker:
          • Kathyn Holmes, MD, MPH
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Shriners Hospital for Children
        • Contact:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
          • Telefoonnummer: 503-221-3436
          • E-mail: lys@shcc.org
        • Contact:
          • Susan Sienko, Ph.D.
          • Telefoonnummer: 503-221-3481
          • E-mail: sst@shcc.org
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lynn Y. Sakai, Ph.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 24 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie omvat 3 groepen: (1) personen met het syndroom van Marfan; (2) personen met Marfan-gerelateerde aandoeningen; (3) onaangetaste bedieningselementen. Beide geslachten, van 4 tot 26 jaar, zullen worden opgenomen. Geografische locaties omvatten de gebieden Pacific Northwest, Texas en Salt Lake City/Denver.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 4-26 jaar voor alle deelnemers
  • Diagnose van het syndroom van Marfan, het syndroom van Loeys-Dietz, het vasculaire syndroom van Ehlers-Danlos of het familiaal thoracaal aorta-aneurysma en dissectie voor opname in de groepen Marfan en Marfan-gerelateerde stoornissen
  • Diagnose van niet-aangetast door het syndroom van Marfan en aan Marfan gerelateerde aandoeningen voor opname in de controlegroep
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming/instemming te ondertekenen
  • Ondertekende HIPPA-conforme onderzoeksautorisatie

Uitsluitingscriteria:

  • Andere bekende cardiovasculaire aandoening voor onaangetaste controles

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Marfan
Diagnose van het syndroom van Marfan, volgens Gentse criteria.
Marfan-gerelateerde aandoeningen
Diagnose van Loeys-Dietz-syndroom, vasculair Ehlers-Danlos-syndroom of familiaal thoracaal aorta-aneurysma en -dissectie.
Onderwerpen controleren
Niet beïnvloed door Marfan of aan Marfan gerelateerde aandoeningen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
microfibrilfragmenten
Tijdsspanne: jaarlijks gemeten over 5 jaar
Plasma zal worden getest met behulp van sandwich-ELISA's en standaardcurven om fragmenten van fibrilline-1, fibrilline-2 en fibuline-4 te kwantificeren.
jaarlijks gemeten over 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aorta wortel groei
Tijdsspanne: jaarlijks gedurende vijf jaar
Aortawortelgroei zal worden gecorreleerd met concentraties van circulerende microfibrilfragmenten.
jaarlijks gedurende vijf jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
medische en levensstijlproblemen
Tijdsspanne: jaarlijks gedurende vijf jaar
Informatie uit vragenlijsten zal worden geassocieerd met aortawortelgroei en concentraties van circulerende microfibrilfragmenten.
jaarlijks gedurende vijf jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shriners Hospitals for Children

Medewerkers

The University of Texas Health Science Center, Houston
Oregon Health and Science University
University of Utah

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lynn Y. Sakai, Ph.D., Shriners Hospitals for Children

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

28 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

5 januari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 79135

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Marfan syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United States

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren