低甲基化药物 (HMA) 失败后中度 1 级和高风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的奥马他辛
奥马西他辛 (OM) 用于低甲基化药物 (HMA) 失败后中度 1 和高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的 II 期研究
这项临床研究的目的是了解 omacetaxine 是否有助于控制骨髓增生异常综合征 (MDS)。 还将研究这种药物的安全性。
这是一项调查研究。 Omacetaxine 已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于治疗慢性粒细胞性白血病 (CML)。 在 MDS 患者中使用 omacetaxine 尚处于研究阶段。 研究医生可以解释研究药物是如何设计的。
本研究将招募多达 80 名参与者。 所有人都将参加 MD Anderson。
研究概览
详细说明
研究药物管理局：
每个周期为 4-7 周，具体取决于疾病对研究药物的反应程度。
如果发现您有资格参加这项研究，您将在每 28 天研究周期的第 1-3 天接受 omacetaxine 作为皮下注射，每天 2 次，间隔约 12 小时。
您将收到有关如何为自己进行这些注射的说明。 您将获得一份研究药物日记，以记录您每天服用的药物。 您必须在每次研究访视时携带研究药物日记和任何未使用的药物。 您还将被告知如何正确储存药物。
根据疾病对研究药物的反应，您接受注射的天数可能会保持不变、增加或减少。 您的医生会与您讨论这个问题。
在第 1 周期中，如果医生认为有必要，您将口服羟基脲以降低副作用的风险。 您可以向研究人员询问有关药物给药方式及其风险的信息。
考察访问：
在每个周期开始时，您将在服用研究药物之前进行身体检查。
每周（+/- 2 天）抽血（约 2-3 茶匙）进行常规检查。 如果疾病似乎好转，这种血液只会在您仍在接受研究药物治疗期间每 2-4 周抽取一次。
如果您住在离诊所很远的地方，可以在离您家很近的诊所抽血，结果将报告给研究医生。
如果研究医生认为有必要，您可能会在研究期间的任何时间进行额外的骨髓抽吸，以检查疾病状态和进行细胞遗传学检测。
学习时间：
您可以继续服用研究药物最多 24 个治疗周期。 如果疾病恶化，如果出现无法忍受的副作用，或者如果您无法遵循研究指导，您将无法再服用研究药物。
后续访问后，您对研究的参与将结束。
跟进：
在您停止服用研究药物后的 5 年内，您将每 3-6 个月在诊所进行一次随访。 您将被问及您的健康状况以及您可能正在服用的任何新药。 如果您不能来诊所，研究人员会打电话给您并询问您的健康状况。 这些通话应持续约 5-10 分钟。
在您最后一次服用研究药物后的每 4-8 周，将抽血（约 2-3 茶匙）进行常规检查。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 年龄 >/= 18 岁
- 根据 WHO 标准，在进入研究前 10 周内确诊为 MDS。 患者要么不符合条件，要么选择不进行干细胞移植。
- MDS 分类如下：RAEB-1（5%-9% BM 母细胞）； RAEB-2（10%-19% BM 爆炸）； CMML（5%-19% BM 母细胞）； RAEB-t（20%-29% BM 母细胞）和/或通过 IPSS：中间 1 和高风险患者。
- 在过去 2 年内完成至少 4 个周期的阿扎胞苷或地西他滨治疗后无反应、进展或复发（根据 2006 年 IWG 标准）- 和/或 - 对阿扎胞苷或地西他滨的不耐受定义为药物相关>/ = 3 级肝或肾毒性导致在前 2 年内停止治疗。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 </= 2。
- 愿意遵守和遵守协议中规定的所有禁令和限制。
- 患者（或患者的合法授权代表）必须已签署知情同意书，表明患者了解本研究的目的和所需程序，并愿意参加本研究。）
排除标准：
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛或心律失常。
- 活动性感染对适当的抗生素反应不充分（即 >/= 38 摄氏度的持续温度）。
- 总胆红素 >/= 1.5 mg/dL，与溶血或吉尔伯特病无关。 如果至少 75% 的胆红素是间接胆红素，则总胆红素 >/= 1.5 mg/dL 至 3 mg/dL 的患者符合条件。
- 丙氨酸转氨酶 (ALT/SGPT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST/SGOT) >/= 2.5 x 正常上限。
- 血清肌酐 > 1.5 mg/dL。
- 怀孕或哺乳期的女性患者。
- 不愿遵守避孕要求的具有生育潜力的患者（包括有性伴侣的男性和女性使用避孕套：处方口服避孕药[避孕药]、避孕针、宫内节育器[IUD]、双屏障法[杀精子胶或带避孕套或隔膜的泡沫]、避孕贴片或手术绝育）贯穿整个研究。
- 筛选时尿液或血液 β-人绒毛膜促性腺激素 (β HCG) 妊娠试验未呈阴性的具有生殖潜力的女性患者。
- 接受任何其他同步研究药物或化学疗法、放射疗法或免疫疗法的患者。
- 如果认为符合患者的最佳利益，则允许在研究前或研究期间的任何时间使用羟基脲控制白细胞增多或使用造血生长因子（例如 G-CSF、GM-CSF、procrit、aranesp、血小板生成素） .
- 会限制患者遵守研究要求的能力的精神疾病或社会状况。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：欧马西他辛
在每 28 天研究周期的第 1-3 天，每 12 小时皮下注射奥马西辛 1.25 mg/m2。
参与者可以继续服用研究药物最多 24 个治疗周期。
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在每 28 天研究周期的第 1-3 天，每 12 小时皮下注射 1.25 mg/m2。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期（OS）
大体时间：长达 2.5 年
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总生存期定义为从治疗开始到死亡时间的时间。
使用贝叶斯方法连续监测总生存期。
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长达 2.5 年
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有回应的参与者人数
大体时间：长达 2 年
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反应是完全反应 (CR) + 部分反应 (PR) + 血液学改善 (HI)。
CR 是外周血和骨髓正常化，有 </= 5% 骨髓原始细胞，外周血粒细胞计数 >/= (1.0x10^9/L，血小板计数 >/= 100x10^9/L) .
PR 与 CR 相同，除了存在 6-15% 的骨髓原始细胞，或者如果在治疗开始时 <15% 则减少 50%。
HI 满足 CR 的所有标准，但血小板恢复至 >/=10x10^9L 除外。
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长达 2 年
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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