Omacetaxina en pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS) de riesgo intermedio-1 y alto después de falla del agente hipometilante (HMA)
Un estudio de fase II de omacetaxina (OM) en pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS) de riesgo intermedio-1 y alto después de falla del agente hipometilante (HMA)
El objetivo de este estudio de investigación clínica es saber si la omacetaxina puede ayudar a controlar el síndrome mielodisplásico (SMD). También se estudiará la seguridad de este fármaco.
Este es un estudio de investigación. La omacetaxina está aprobada por la FDA y está comercialmente disponible para el tratamiento de la leucemia mielógena crónica (LMC). Está en fase de investigación el uso de omacetaxina en pacientes con SMD. El médico del estudio puede explicar cómo se diseñó el medicamento del estudio para que funcione.
En este estudio se inscribirán hasta 80 participantes. Todos participarán en el MD Anderson.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Administración de Medicamentos del Estudio:
Cada ciclo será de 4 a 7 semanas, dependiendo de qué tan bien responda la enfermedad al fármaco del estudio.
Si se determina que es elegible para participar en este estudio, recibirá omacetaxina como una inyección debajo de la piel 2 veces al día, con aproximadamente 12 horas de diferencia, en los días 1 a 3 de cada ciclo de estudio de 28 días.
Recibirá instrucciones sobre cómo administrarse estas inyecciones. Se le entregará un Diario de Medicamentos de Investigación para registrar el medicamento que toma cada día. Debe traer el Diario de medicamentos de investigación y cualquier medicamento no utilizado a cada visita del estudio. También se le indicará cómo almacenar correctamente los medicamentos.
Dependiendo de cómo responda la enfermedad a los medicamentos del estudio, la cantidad de días que reciba sus inyecciones puede permanecer igual, aumentar o disminuir. Su médico discutirá esto con usted.
Durante el Ciclo 1, si el médico cree que es necesario, se le administrará hidroxiurea por vía oral para disminuir el riesgo de efectos secundarios. Puede pedirle al personal del estudio información sobre cómo se administra el medicamento y sus riesgos.
Visitas de estudio:
Al comienzo de cada ciclo, se le realizará un examen físico antes de recibir la dosis del fármaco del estudio.
Cada semana (+/- 2 días), se extraerá sangre (alrededor de 2-3 cucharaditas) para pruebas de rutina. Si la enfermedad parece mejorar, esta sangre solo se extraerá cada 2 a 4 semanas mientras aún esté recibiendo los medicamentos del estudio.
Si vive lejos de la clínica, esta sangre se puede extraer en una clínica cercana a su hogar y los resultados se informarán al médico del estudio.
Si el médico del estudio cree que es necesario, es posible que le realicen un aspirado de médula ósea adicional en cualquier momento durante el estudio para verificar el estado de la enfermedad y realizar pruebas citogenéticas.
Duración de los estudios:
Puede continuar tomando el medicamento del estudio hasta por 24 ciclos de tratamiento. Ya no podrá tomar el medicamento del estudio si la enfermedad empeora, si se presentan efectos secundarios intolerables o si no puede seguir las instrucciones del estudio.
Su participación en el estudio terminará después de las visitas de seguimiento.
Hacer un seguimiento:
Tendrá visitas de seguimiento en la clínica cada 3 a 6 meses hasta 5 años después de que deje de tomar el medicamento del estudio. Se le preguntará sobre su salud y cualquier medicamento nuevo que esté tomando. Si no puede venir a la clínica, el personal del estudio lo llamará y le preguntará sobre su salud. Estas llamadas deberían durar entre 5 y 10 minutos.
Cada 4 a 8 semanas después de su última dosis del fármaco del estudio, se le extraerá sangre (alrededor de 2 a 3 cucharaditas) para pruebas de rutina.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >/= 18 años
- Diagnóstico de SMD confirmado dentro de las 10 semanas anteriores al ingreso al estudio de acuerdo con los criterios de la OMS. Los pacientes no son elegibles para un trasplante de células madre o eligen no hacerlo.
- MDS clasificado de la siguiente manera: RAEB-1 (5%-9% de blastos de BM); RAEB-2 (10%-19% BM Blasts); CMML (5%-19% de blastos de BM); RAEB-t (20%-29% BM blasts) Y/O por IPSS: pacientes de riesgo intermedio-1 y alto.
- Sin respuesta, progresión o recaída (según los criterios del IWG de 2006) después de al menos 4 ciclos de azacitidina o decitabina, que se completaron en los últimos 2 años - Y/O - intolerancia a la azacitidina o decitabina definida como relacionada con el fármaco >/ = toxicidad hepática o renal de grado 3 que conduce a la interrupción del tratamiento durante los 2 años anteriores.
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de </= 2.
- Dispuesto a adherirse y cumplir con todas las prohibiciones y restricciones especificadas en el protocolo.
- El paciente (o el representante legalmente autorizado del paciente) debe haber firmado un documento de consentimiento informado que indique que el paciente comprende el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y está dispuesto a participar en el estudio).
Criterio de exclusión:
- Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable o arritmia cardíaca.
- Infección activa que no responde adecuadamente a los antibióticos apropiados (es decir, temperaturas en curso de >/= 38 grados centígrados).
- Bilirrubina total >/= 1,5 mg/dl y no relacionada con hemólisis o enfermedad de Gilbert. Los pacientes con bilirrubina total >/= 1,5 mg/dl a 3 mg/dl son elegibles si al menos el 75 % de la bilirrubina es indirecta.
- Alanina transaminasa (ALT/SGPT) o aspartato transaminasa (AST/SGOT) >/= 2,5 veces el límite superior de lo normal.
- Creatinina sérica > 1,5 mg/dL.
- Pacientes mujeres embarazadas o lactantes.
- Pacientes con potencial reproductivo que no están dispuestas a seguir los requisitos de anticoncepción (incluido el uso de condones para hombres con parejas sexuales y para mujeres: anticonceptivos orales recetados [píldoras anticonceptivas], inyecciones anticonceptivas, dispositivos intrauterinos [DIU], método de doble barrera [jalea espermicida o espuma con condones o diafragma], parche anticonceptivo o esterilización quirúrgica) durante todo el estudio.
- Pacientes mujeres con potencial reproductivo que no tienen una prueba de embarazo de gonadotropina coriónica humana beta (beta HCG) en orina o sangre negativa en la selección.
- Pacientes que reciben cualquier otro agente en investigación concurrente o quimioterapia, radioterapia o inmunoterapia.
- Se permite la hidroxiurea previa para el control de la leucocitosis o el uso de factores de crecimiento hematopoyéticos (p. ej., G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, trombopoyetinas) en cualquier momento antes o durante el estudio si se considera que es lo mejor para el paciente .
- Enfermedad psiquiátrica o situación social que limitaría la capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Omacetaxina
Omacetaxina 1,25 mg/m2 por vía subcutánea cada 12 horas en los días 1 a 3 de cada ciclo de estudio de 28 días.
El participante puede continuar tomando el fármaco del estudio hasta por 24 ciclos de tratamiento.
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1,25 mg/m2 por vía subcutánea cada 12 horas en los días 1 a 3 de cada ciclo de estudio de 28 días.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 2,5 años
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Supervivencia global definida como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la muerte.
Supervivencia global monitoreada continuamente mediante el método bayesiano.
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Hasta 2,5 años
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Número de participantes con una respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La respuesta es Respuesta completa (RC) + Respuesta parcial (PR) + Mejoría hematológica (HI).
RC es la normalización de la sangre periférica y la médula ósea con </= 5% de blastos en la médula ósea, un recuento de granulocitos en sangre periférica >/= (1,0x10^9/L y un recuento de plaquetas >/= 100x10^9/L) .
PR es lo mismo que CR, excepto por la presencia de 6-15 % de blastos en la médula, o una reducción del 50 % si es <15 % al inicio del tratamiento.
HI cumple con todos los criterios para RC excepto para la recuperación de plaquetas a >/=100x10^9L.
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Síndromes mielodisplásicos
- Preleucemia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antineoplásicos, fitogénicos
- Inhibidores de la síntesis de proteínas
- Homoharringtonina
Otros números de identificación del estudio
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (REGISTRO: NCI CTRP)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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