Omacetaksyna u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o pośrednim-1 i wyższym ryzyku niepowodzenia po zastosowaniu środka hipometylującego (HMA)

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek >/= 18 lat
2. Rozpoznanie MDS potwierdzone w ciągu 10 tygodni przed włączeniem do badania zgodnie z kryteriami WHO. Pacjenci albo nie kwalifikują się do przeszczepu komórek macierzystych, albo nie chcą go poddać.
3. MDS sklasyfikowano następująco: RAEB-1 (5%-9% blastów BM); RAEB-2 (10%-19% wybuchów BM); CMML (5%-19% blastów BM); RAEB-t (20%-29% blastów BM) ORAZ/LUB według IPSS: pacjenci z grupy pośredniego 1 i wysokiego ryzyka.
4. Brak odpowiedzi, progresja lub nawrót (zgodnie z kryteriami IWG z 2006 r.) po co najmniej 4 cyklach azacytydyny lub decytabiny, które odbyły się w ciągu ostatnich 2 lat - ORAZ/LUB - nietolerancja azacytydyny lub decytabiny zdefiniowana jako związana z lekiem >/ = toksyczne uszkodzenie wątroby lub nerek stopnia 3. prowadzące do przerwania leczenia w ciągu ostatnich 2 lat.
5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) </= 2.
6. Chęć przestrzegania i przestrzegania wszystkich zakazów i ograniczeń określonych w protokole.
7. Pacjent (lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel) musi podpisać dokument świadomej zgody wskazujący, że pacjent rozumie cel i procedury wymagane do badania oraz wyraża chęć udziału w badaniu).

Kryteria wyłączenia:

1. Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna lub zaburzenia rytmu serca.
2. Aktywna infekcja, która nie reaguje odpowiednio na odpowiednie antybiotyki (tj. utrzymujące się temperatury >/= 38 stopni Celsjusza).
3. Bilirubina całkowita >/= 1,5 mg/dl i niezwiązana z hemolizą lub chorobą Gilberta. Pacjenci ze stężeniem bilirubiny całkowitej >/= 1,5 mg/dl do 3 mg/dl kwalifikują się, jeśli co najmniej 75% bilirubiny pośredniej.
4. Transaminaza alaninowa (ALT/SGPT) lub transaminaza asparaginianowa (AST/SGOT) >/= 2,5 x górna granica normy.
5. Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 mg/dl.
6. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
7. Pacjenci w wieku rozrodczym, którzy nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji (w tym stosowania prezerwatyw dla mężczyzn z partnerami seksualnymi, a dla kobiet: doustne środki antykoncepcyjne na receptę [tabletki antykoncepcyjne], zastrzyki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne [IUD], metoda podwójnej bariery [żel plemnikobójczy lub piankę z prezerwatywą lub diafragmą], plaster antykoncepcyjny lub sterylizację chirurgiczną) przez cały okres badania.
8. Kobiety w wieku rozrodczym, u których podczas badania przesiewowego nie stwierdzono ujemnego wyniku testu ciążowego beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (beta HCG) z moczu lub krwi.
9. Pacjenci otrzymujący jednocześnie jakikolwiek inny badany środek lub chemioterapię, radioterapię lub immunoterapię.
10. Wcześniejsze podanie hydroksymocznika w celu kontroli leukocytozy lub zastosowanie hematopoetycznych czynników wzrostu (np. G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, trombopoetyny) jest dozwolone w dowolnym czasie przed badaniem lub w jego trakcie, jeśli uzna się to za najlepsze dla pacjenta .
11. Choroba psychiczna lub sytuacja społeczna, która ograniczałaby zdolność pacjenta do przestrzegania wymagań badania.