Omacetaxine hos pasienter med intermediate-1 og høyere risiko for myelodysplastisk syndrom (MDS) post-hypometylerende middel (HMA) svikt
En fase II-studie av omacetaxine (OM) hos pasienter med intermediate-1 og høyere risiko for myelodysplastisk syndrom (MDS) post-hypometylerende middel (HMA) svikt
Målet med denne kliniske forskningsstudien er å finne ut om omacetaxine kan bidra til å kontrollere myelodysplastisk syndrom (MDS). Sikkerheten til dette stoffet vil også bli studert.
Dette er en undersøkende studie. Omacetaxine er FDA-godkjent og kommersielt tilgjengelig for behandling av kronisk myelogen leukemi (KML). Det er undersøkelser å bruke omacetaxine hos pasienter med MDS. Studielegen kan forklare hvordan studiemedikamentet er utformet for å virke.
Opptil 80 deltakere vil bli registrert i denne studien. Alle vil delta på MD Anderson.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studier medikamentadministrasjon:
Hver syklus vil vare 4-7 uker, avhengig av hvor godt sykdommen reagerer på studiemedisinen.
Hvis du blir funnet å være kvalifisert til å delta i denne studien, vil du motta omacetaxine som en injeksjon under huden din 2 ganger hver dag, med ca. 12 timers mellomrom, på dag 1-3 i hver 28-dagers studiesyklus.
Du vil motta instruksjoner om hvordan du skal gi disse injeksjonene til deg selv. Du vil få en forskningsdagbok for å registrere stoffet du tar hver dag. Du må ta med deg forskningsmedisindagboken og eventuelt ubrukt medikament til hvert studiebesøk. Du vil også bli fortalt hvordan du skal lagre stoffene på riktig måte.
Avhengig av hvordan sykdommen reagerer på studiemedikamentene, kan antallet dager du får injeksjonene forbli det samme, øke eller redusere. Legen din vil diskutere dette med deg.
Under syklus 1, hvis legen mener det er nødvendig, vil du få hydroksyurea gjennom munnen for å redusere risikoen for bivirkninger. Du kan spørre studiepersonellet om informasjon om hvordan stoffet gis og risikoen.
Studiebesøk:
I begynnelsen av hver syklus vil du ha en fysisk undersøkelse før dosen med studiemedisin.
Hver uke (+/- 2 dager) vil det bli tatt blod (ca. 2-3 teskjeer) for rutineprøver. Hvis sykdommen ser ut til å bli bedre, vil dette blodet kun bli tatt hver 2.-4. uke mens du fortsatt får studiemedisinene.
Hvis du bor langt fra klinikken, kan dette blodet tas på en klinikk i nærheten av hjemmet ditt, og resultatene vil bli rapportert til studielegen.
Hvis studielegen mener det er nødvendig, kan du få en ekstra benmargsaspirasjon når som helst i løpet av studien for å sjekke sykdomsstatus og for cytogenetisk testing.
Lengde på studiet:
Du kan fortsette å ta studiemedisinen i opptil 24 behandlingssykluser. Du vil ikke lenger kunne ta studiemedisinen hvis sykdommen blir verre, hvis det oppstår uutholdelige bivirkninger, eller hvis du ikke klarer å følge studieanvisningene.
Din deltakelse i studien vil være over etter oppfølgingsbesøkene.
Følge opp:
Du vil ha oppfølgingsbesøk på klinikken hver 3.-6. måned i inntil 5 år etter at du slutter med studiemedikamentet. Du vil bli spurt om helsen din og eventuelle nye medisiner du tar. Hvis du ikke kan komme til klinikken, vil du bli oppringt av studiepersonalet og spurt om helsen din. Disse samtalene bør vare i ca. 5-10 minutter.
Hver 4.-8. uke etter den siste dosen av studiemedikamentet, vil det bli tappet blod (ca. 2-3 teskjeer) for rutinemessige tester.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder >/= 18 år
- Diagnose av MDS bekreftet innen 10 uker før studiestart i henhold til WHOs kriterier. Pasienter er enten ikke kvalifisert for eller velger å ikke fortsette med en stamcelletransplantasjon.
- MDS klassifisert som følger: RAEB-1 (5%-9% BM blaster); RAEB-2 (10%-19% BM Blasts); CMML (5%-19% BM blasts); RAEB-t (20%-29% BM-blaster) OG/ELLER av IPSS: pasienter med middels 1 og høy risiko.
- Ingen respons, progresjon eller tilbakefall (i henhold til 2006 IWG-kriterier) etter minst 4 sykluser med enten azacitidin eller decitabin, som ble fullført i løpet av de siste 2 årene - OG/ELLER - intoleranse mot azacitidin eller decitabin definert som legemiddelrelatert >/ = grad 3 lever- eller nyretoksisitet som fører til seponering av behandlingen i løpet av de foregående 2 årene.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på </= 2.
- Villig til å følge og overholde alle forbud og restriksjoner spesifisert i protokollen.
- Pasienten (eller pasientens juridisk autoriserte representant) må ha signert et informert samtykkedokument som indikerer at pasienten forstår formålet med og prosedyrene som kreves for studien og er villig til å delta i studien.)
Ekskluderingskriterier:
- Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
- Aktiv infeksjon som ikke reagerer tilstrekkelig på passende antibiotika (dvs. pågående temperaturer på >/= 38 grader Celsius).
- Total bilirubin >/= 1,5 mg/dL og ikke relatert til hemolyse eller Gilberts sykdom. Pasienter med total bilirubin >/= 1,5 mg/dL til 3 mg/dL er kvalifisert dersom minst 75 % av bilirubinet er indirekte.
- Alanintransaminase (ALT/SGPT) eller aspartattransaminase (AST/SGOT) >/= 2,5 x øvre normalgrense.
- Serumkreatinin > 1,5 mg/dL.
- Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende.
- Pasienter med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene (inkludert kondombruk for menn med seksuelle partnere, og for kvinner: reseptbelagte p-piller [p-piller], prevensjonsinjeksjoner, intrauterin utstyr [IUD], dobbelbarrieremetode [spermicidal gelé] eller skum med kondomer eller diafragma], prevensjonsplaster eller kirurgisk sterilisering) gjennom hele studien.
- Kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial som ikke har en negativ urin eller blod beta-humant koriongonadotropin (beta HCG) graviditetstest ved screening.
- Pasienter som samtidig får andre undersøkelsesmidler eller kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi.
- Tidligere hydroksyurea for kontroll av leukocytose eller bruk av hematopoietiske vekstfaktorer (f.eks. G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, trombopoietiner) er tillatt når som helst før eller under studien hvis det anses å være i pasientens beste interesse. .
- Psykiatrisk sykdom eller sosial situasjon som ville begrense pasientens mulighet til å etterleve studiekrav.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Omacetaxine
Omacetaxine 1,25 mg/m2 subkutant hver 12. time på dag 1-3 i hver 28-dagers studiesyklus.
Deltakeren kan fortsette å ta studiemedisinen i opptil 24 behandlingssykluser.
|
1,25 mg/m2 subkutant hver 12. time på dag 1-3 i hver 28-dagers studiesyklus.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Opptil 2,5 år
|
Total overlevelse definert som tiden fra behandlingsstart til dødstidspunktet.
Total overlevelse overvåkes kontinuerlig ved bruk av Bayesiansk metode.
|
Opptil 2,5 år
|
|
Antall deltakere med svar
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Responsen er komplett respons (CR) + delvis respons (PR) + hematologisk forbedring (HI).
CR er normaliseringen av det perifere blodet og benmargen med </= 5 % benmargsblaster, et perifert blodgranulocyttantall >/= (1,0x10^9/L, og et blodplateantall >/= 100x10^9/L) .
PR er det samme som CR bortsett fra tilstedeværelsen av 6-15 % margeksplosering, eller 50 % reduksjon hvis <15 % ved behandlingsstart.
HI oppfyller alle kriteriene for CR bortsett fra blodplategjenoppretting til >/=100x10^9L.
|
Inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (REGISTER: NCI CTRP)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .