Omasetaksiini potilailla, joilla on keskitason 1 ja korkeamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) hypometyloivan aineen (HMA) epäonnistuminen
Vaiheen II tutkimus omasetaksiinista (OM) potilailla, joilla on keskitason 1 ja korkeamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) hypometyloivan aineen (HMA) epäonnistuminen
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko omasetaksiini auttaa hallitsemaan myelodysplastista oireyhtymää (MDS). Myös tämän lääkkeen turvallisuutta tutkitaan.
Tämä on tutkiva tutkimus. Omasetaksiini on FDA:n hyväksymä ja kaupallisesti saatavilla kroonisen myelooisen leukemian (CML) hoitoon. Omasetaksiinin käyttöä MDS-potilailla on tutkittu. Tutkimuslääkäri voi selittää, miten tutkimuslääke on suunniteltu toimimaan.
Tähän tutkimukseen otetaan enintään 80 osallistujaa. Kaikki osallistuvat MD Andersonissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuslääkehallinto:
Jokainen sykli on 4-7 viikkoa riippuen siitä, kuinka hyvin sairaus reagoi tutkimuslääkkeeseen.
Jos sinun todetaan olevan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, saat omasetaksiinia injektiona ihon alle 2 kertaa päivässä, noin 12 tunnin välein, päivinä 1-3 jokaisessa 28 päivän tutkimusjaksossa.
Saat ohjeet näiden pistosten antamiseen itsellesi. Sinulle annetaan lääketutkimuspäiväkirja, johon kirjataan päivittäin käyttämäsi lääke. Jokaiselle opintokäynnille on otettava mukaan tutkimuslääkepäiväkirja ja kaikki käyttämättömät lääkkeet. Sinulle kerrotaan myös, kuinka lääkkeet säilytetään oikein.
Riippuen siitä, kuinka sairaus reagoi tutkimuslääkkeisiin, päivien lukumäärä, joina saat injektiot, voi pysyä samana, kasvaa tai pienentyä. Lääkärisi keskustelee tästä kanssasi.
Jakson 1 aikana, jos lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi, sinulle annetaan suun kautta hydroksiureaa sivuvaikutusten riskin vähentämiseksi. Voit kysyä tutkimushenkilökunnalta tietoja lääkkeen antamisesta ja sen riskeistä.
Opintovierailut:
Jokaisen syklin alussa sinulla on fyysinen koe ennen tutkimuslääkeannostasi.
Joka viikko (+/- 2 päivää) otetaan verta (noin 2-3 teelusikallista) rutiinitutkimuksia varten. Jos sairaus näyttää paranevan, tämä veri otetaan vain 2-4 viikon välein, kun saat vielä tutkimuslääkkeitä.
Jos asut kaukana klinikalta, tämä veri voidaan ottaa kotisi lähellä olevalla klinikalla ja tulokset raportoidaan tutkimuslääkärille.
Jos tutkimuslääkäri katsoo sen tarpeelliseksi, sinulle voidaan ottaa ylimääräinen luuytimen aspiraatti milloin tahansa tutkimuksen aikana taudin tilan tarkistamiseksi ja sytogeneettisten tutkimusten suorittamiseksi.
Opintojen kesto:
Voit jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä enintään 24 hoitojakson ajan. Et voi enää ottaa tutkimuslääkettä, jos sairaus pahenee, jos ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia tai jos et pysty noudattamaan tutkimusohjeita.
Osallistumisesi tutkimukseen päättyy seurantakäyntien jälkeen.
Seuranta:
Sinulla on seurantakäyntejä klinikalla 3-6 kuukauden välein enintään 5 vuoden ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen. Sinulta kysytään terveydestäsi ja mahdollisista uusista lääkkeistäsi. Jos et voi tulla klinikalle, tutkimushenkilökunta soittaa sinulle ja kysyy terveydestäsi. Näiden puheluiden tulisi kestää noin 5-10 minuuttia.
Joka 4-8 viikko viimeisen tutkimuslääkeannoksesi jälkeen otetaan verta (noin 2-3 teelusikallista) rutiinitutkimuksia varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä >/= 18 vuotta
- MDS-diagnoosi vahvistettiin 10 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa WHO:n kriteerien mukaisesti. Potilaat eivät joko ole oikeutettuja kantasolusiirtoon tai eivät halua jatkaa sitä.
- MDS luokitellaan seuraavasti: RAEB-1 (5–9 % BM-blastit); RAEB-2 (10–19 % BM-räjähdyksiä); CMML (5-19 % BM-blasteja); RAEB-t (20–29 % BM-blasteja) JA/TAI IPSS:llä: keskitason 1 ja korkean riskin potilaat.
- Ei vastetta, etenemistä tai uusiutumista (vuoden 2006 IWG-kriteerien mukaan) vähintään neljän joko atsasitidiini- tai desitabiinisyklin jälkeen, jotka päättyivät viimeisen 2 vuoden aikana - JA/TAI - atsasitidiinin tai desitabiinin intoleranssi, joka määritellään lääkkeeseen liittyväksi >/ = asteen 3 maksa- tai munuaistoksisuus, joka on johtanut hoidon keskeyttämiseen kahden edellisen vuoden aikana.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila </= 2.
- Halukas noudattamaan ja noudattamaan kaikkia pöytäkirjassa määriteltyjä kieltoja ja rajoituksia.
- Potilaan (tai potilaan laillisesti valtuutetun edustajan) on oltava allekirjoitettu tietoinen suostumusasiakirja, joka osoittaa, että potilas ymmärtää tutkimuksen tarkoituksen ja siinä vaadittavat menettelyt ja on halukas osallistumaan tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydämen rytmihäiriö.
- Aktiivinen infektio, joka ei reagoi riittävästi asianmukaisiin antibiootteihin (esim. jatkuvat lämpötilat >/= 38 celsiusastetta).
- Kokonaisbilirubiini >/= 1,5 mg/dl, eikä se liity hemolyysiin tai Gilbertin tautiin. Potilaat, joiden kokonaisbilirubiini on >/= 1,5–3 mg/dl, ovat kelvollisia, jos vähintään 75 % bilirubiinista on epäsuoraa.
- Alaniinitransaminaasi (ALT/SGPT) tai aspartaattitransaminaasi (AST/SGOT) >/= 2,5 x normaalin yläraja.
- Seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl.
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- Lisääntymiskykyiset potilaat, jotka eivät halua noudattaa ehkäisyvaatimuksia (mukaan lukien kondomin käyttö miehillä, joilla on seksikumppaneita, ja naisille: reseptimääräiset ehkäisyvalmisteet [esiintymispillerit], ehkäisyruiskeet, kohdunsisäiset laitteet [IUD], kaksoisestemenetelmä [spermisidinen hyytelö tai vaahto kondomilla tai kalvolla], ehkäisylaastari tai kirurginen sterilointi) koko tutkimuksen ajan.
- Naispotilaat, joilla on lisääntymiskyky ja joilla ei ole negatiivista virtsan tai veren beeta-ihmisen koriongonadotropiinin (beta HCG) raskaustestiä seulonnassa.
- Potilaat, jotka saavat mitä tahansa muuta samanaikaista tutkimusainetta tai kemoterapiaa, sädehoitoa tai immunoterapiaa.
- Aiempi hydroksiurea leukosytoosin hallintaan tai hematopoieettisten kasvutekijöiden (esim. G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, trombopoietiinit) käyttö on sallittu milloin tahansa ennen tutkimusta tai sen aikana, jos sen katsotaan olevan potilaan edun mukaista. .
- Psykiatrinen sairaus tai sosiaalinen tilanne, joka rajoittaisi potilaan kykyä noudattaa tutkimusvaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Omasetaksiini
Omasetaksiini 1,25 mg/m2 ihonalaisesti 12 tunnin välein jokaisen 28 päivän tutkimussyklin päivinä 1-3.
Osallistuja voi jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä enintään 24 hoitojakson ajan.
|
1,25 mg/m2 ihonalaisesti 12 tunnin välein jokaisen 28 päivän tutkimussyklin päivinä 1-3.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Jopa 2,5 vuotta
|
Kokonaiseloonjäämisaika määritellään ajalla hoidon aloittamisesta kuolemaan.
Kokonaiseloonjäämistä seurattiin jatkuvasti Bayesin menetelmällä.
|
Jopa 2,5 vuotta
|
|
Vastauksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Vaste on täydellinen vaste (CR) + osittainen vaste (PR) + hematologinen paraneminen (HI).
CR on ääreisveren ja luuytimen normalisointi </= 5 % luuydinblastilla, perifeerisen veren granulosyyttien määrä >/= (1,0 x 10^9/l ja verihiutaleiden määrä >/= 100 x 10^9/l) .
PR on sama kuin CR paitsi 6-15 %:n luuydinblastien läsnäolo tai 50 %:n väheneminen, jos <15 % hoidon alussa.
HI täyttää kaikki CR:n kriteerit paitsi verihiutaleiden palautumisen >/=100x10^9L:aan.
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (REKISTERÖINTI: NCI CTRP)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .