Omacetaxine bij patiënten met intermediair-1 en hoger risico op myelodysplastisch syndroom (MDS) na falen van hypomethyleringsmiddel (HMA)
Een fase II-onderzoek naar omacetaxine (OM) bij patiënten met intermediair-1 en hoger risico op myelodysplastisch syndroom (MDS) na falen van hypomethyleringsmiddel (HMA)
Het doel van dit klinisch onderzoek is om erachter te komen of omacetaxine kan helpen het myelodysplastisch syndroom (MDS) onder controle te houden. De veiligheid van dit medicijn zal ook worden bestudeerd.
Dit is een onderzoekend onderzoek. Omacetaxine is door de FDA goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar voor de behandeling van chronische myeloïde leukemie (CML). Het is een onderzoek om omacetaxine te gebruiken bij patiënten met MDS. De onderzoeksarts kan uitleggen hoe het onderzoeksgeneesmiddel werkt.
Er zullen maximaal 80 deelnemers aan dit onderzoek deelnemen. Allen zullen deelnemen aan MD Anderson.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Studie Drugstoediening:
Elke cyclus duurt 4-7 weken, afhankelijk van hoe goed de ziekte reageert op het onderzoeksgeneesmiddel.
Als u in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek, krijgt u omacetaxine als een injectie onder uw huid 2 keer per dag, ongeveer 12 uur na elkaar, op dag 1-3 van elke studiecyclus van 28 dagen.
U krijgt instructies hoe u deze injecties bij uzelf kunt toedienen. U krijgt een Research Drug Diary om het medicijn dat u elke dag gebruikt bij te houden. U moet het Research Drug Diary en alle ongebruikte medicijnen meenemen naar elk studiebezoek. Ook wordt u verteld hoe u de medicijnen op de juiste manier bewaart.
Afhankelijk van hoe de ziekte reageert op de onderzoeksgeneesmiddelen, kan het aantal dagen dat u uw injecties krijgt gelijk blijven, toenemen of afnemen. Uw arts zal dit met u bespreken.
Tijdens cyclus 1 krijgt u, als de arts denkt dat het nodig is, hydroxyurea via de mond om het risico op bijwerkingen te verminderen. U kunt het onderzoekspersoneel om informatie vragen over hoe het geneesmiddel wordt toegediend en over de risico's ervan.
Studiebezoeken:
Aan het begin van elke cyclus krijgt u een lichamelijk onderzoek voordat u uw dosis onderzoeksgeneesmiddel krijgt.
Elke week (+/- 2 dagen) wordt bloed (ongeveer 2-3 theelepels) afgenomen voor routinetests. Als de ziekte beter lijkt te worden, zal dit bloed slechts om de 2-4 weken worden afgenomen terwijl u nog steeds de onderzoeksgeneesmiddelen krijgt.
Als u ver van de kliniek woont, kan dit bloed worden afgenomen in een kliniek dicht bij uw huis en worden de resultaten gerapporteerd aan de onderzoeksarts.
Als de onderzoeksarts denkt dat het nodig is, kunt u op elk moment tijdens het onderzoek een extra beenmergpunctie ondergaan om de status van de ziekte te controleren en voor cytogenetische tests.
Duur van de studie:
U mag het onderzoeksgeneesmiddel maximaal 24 behandelcycli blijven gebruiken. U kunt het onderzoeksgeneesmiddel niet meer gebruiken als de ziekte verergert, als er ondraaglijke bijwerkingen optreden of als u de aanwijzingen in het onderzoek niet kunt volgen.
Na de vervolgbezoeken is uw deelname aan het onderzoek voorbij.
Opvolgen:
U krijgt elke 3-6 maanden vervolgbezoeken in de kliniek gedurende maximaal 5 jaar nadat u bent gestopt met het innemen van het onderzoeksgeneesmiddel. U wordt gevraagd naar uw gezondheid en eventuele nieuwe medicijnen die u gebruikt. Als u niet naar de kliniek kunt komen, wordt u gebeld door het onderzoekspersoneel en wordt u gevraagd naar uw gezondheid. Deze gesprekken zouden ongeveer 5-10 minuten moeten duren.
Elke 4-8 weken na uw laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel wordt bloed (ongeveer 2-3 theelepels) afgenomen voor routinetests.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd >/= 18 jaar
- Diagnose van MDS bevestigd binnen 10 weken voorafgaand aan deelname aan de studie volgens criteria van de WHO. Patiënten komen ofwel niet in aanmerking voor ofwel kiezen ervoor om niet door te gaan met een stamceltransplantatie.
- MDS als volgt geclassificeerd: RAEB-1 (5%-9% BM-ontploffingen); RAEB-2 (10% -19% BM-ontploffingen); CMML (5% -19% BM-ontploffingen); RAEB-t (20%-29% BM blasten) EN/OF door IPSS: intermediate-1 en hoog risico patiënten.
- Geen respons, progressie of terugval (volgens de IWG-criteria van 2006) na ten minste 4 cycli van azacitidine of decitabine, die in de afgelopen 2 jaar zijn afgerond - EN/OF - intolerantie voor azacitidine of decitabine gedefinieerd als geneesmiddelgerelateerd >/ = lever- of niertoxiciteit van graad 3 die leidde tot stopzetting van de behandeling gedurende de voorgaande 2 jaar.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van </= 2.
- Bereid om zich te houden aan en te voldoen aan alle verboden en beperkingen die in het protocol zijn gespecificeerd.
- De patiënt (of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de patiënt) moet een document met geïnformeerde toestemming hebben ondertekend waarin staat dat de patiënt het doel van en de vereiste procedures voor het onderzoek begrijpt en bereid is om aan het onderzoek deel te nemen.)
Uitsluitingscriteria:
- Ongecontroleerde bijkomende ziekte waaronder, maar niet beperkt tot, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris of hartritmestoornissen.
- Actieve infectie die niet adequaat reageert op geschikte antibiotica (d.w.z. aanhoudende temperaturen van >/= 38 graden Celsius).
- Totaal bilirubine >/= 1,5 mg/dL en niet gerelateerd aan hemolyse of de ziekte van Gilbert. Patiënten met totaal bilirubine >/= 1,5 mg/dl tot 3 mg/dl komen in aanmerking als ten minste 75% van het bilirubine indirect is.
- Alaninetransaminase (ALT/SGPT) of aspartaattransaminase (AST/SGOT) >/= 2,5 x de bovengrens van normaal.
- Serumcreatinine > 1,5 mg/dL.
- Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Patiënten met reproductief potentieel die niet bereid zijn om anticonceptie-eisen te volgen (inclusief condoomgebruik voor mannen met seksuele partners, en voor vrouwen: voorgeschreven orale anticonceptiva [anticonceptiepillen], anticonceptie-injecties, intra-uteriene apparaten [IUD], dubbele-barrièremethode [zaaddodende gelei) of schuim met condooms of pessarium], anticonceptiepleister of chirurgische sterilisatie) tijdens het onderzoek.
- Vrouwelijke patiënten met voortplantingsvermogen die bij de screening geen negatieve urine- of bloed-bèta-humaan choriongonadotrofine (bèta-HCG)-zwangerschapstest hebben.
- Patiënten die gelijktijdig een ander onderzoeksgeneesmiddel of chemotherapie, radiotherapie of immunotherapie krijgen.
- Eerdere hydroxyurea voor controle van leukocytose of gebruik van hematopoëtische groeifactoren (bijv. G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, trombopoëtines) is op elk moment voorafgaand aan of tijdens het onderzoek toegestaan, indien dit in het belang van de patiënt wordt geacht .
- Psychiatrische ziekte of sociale situatie die het vermogen van de patiënt om aan de studievereisten te voldoen, zou beperken.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Omacetaxine
Omacetaxine 1,25 mg/m2 subcutaan om de 12 uur op dag 1-3 van elke studiecyclus van 28 dagen.
De deelnemer mag het onderzoeksgeneesmiddel maximaal 24 behandelingscycli blijven gebruiken.
|
1,25 mg/m2 subcutaan elke 12 uur op dag 1-3 van elke studiecyclus van 28 dagen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Tot 2,5 jaar
|
Totale overleving gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de behandeling tot het tijdstip van overlijden.
Algehele overleving continu gecontroleerd met behulp van de Bayesiaanse methode.
|
Tot 2,5 jaar
|
|
Aantal deelnemers met een reactie
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Respons is volledige respons (CR) + gedeeltelijke respons (PR) + hematologische verbetering (HI).
CR is de normalisatie van het perifere bloed en beenmerg met </= 5% beenmergblasten, een perifere bloedgranulocytentelling >/= (1.0x10^9/L, en een bloedplaatjestelling >/= 100x10^9/L) .
PR is hetzelfde als CR behalve de aanwezigheid van 6-15% mergblasten, of 50% reductie indien <15% aan het begin van de behandeling.
HI voldoet aan alle criteria voor CR, behalve het herstel van bloedplaatjes tot >/=100x10^9L.
|
Tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (REGISTRATIE: NCI CTRP)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .