Омацетаксин у пациентов с миелодиспластическим синдромом (МДС) промежуточного-1 и более высокого риска после неудачного применения гипометилирующего агента (ГМА)
Исследование фазы II омацетаксина (ОМ) у пациентов с миелодиспластическим синдромом (МДС) промежуточного-1 и более высокого риска после отказа гипометилирующего агента (ГМА)
Целью этого клинического исследования является изучение того, может ли омацетаксин помочь контролировать миелодиспластический синдром (МДС). Безопасность этого препарата также будет изучена.
Это исследовательское исследование. Омацетаксин одобрен FDA и коммерчески доступен для лечения хронического миелогенного лейкоза (ХМЛ). Применение омацетаксина у пациентов с МДС является экспериментальным. Врач-исследователь может объяснить, как работает исследуемый препарат.
В этом исследовании примут участие до 80 участников. Все примут участие в MD Anderson.
Обзор исследования
Подробное описание
Администрация по исследованию лекарственных средств:
Каждый цикл будет длиться 4-7 недель, в зависимости от того, насколько хорошо болезнь реагирует на исследуемый препарат.
Если будет установлено, что вы соответствуете требованиям для участия в этом исследовании, вы будете получать омацетаксин в виде инъекций под кожу 2 раза в день с интервалом около 12 часов в дни 1-3 каждого 28-дневного цикла исследования.
Вы получите инструкции о том, как делать эти инъекции самому себе. Вам будет выдан Дневник исследований наркотиков, в котором вы будете записывать препараты, которые вы принимаете каждый день. Вы должны приносить с собой Дневник исследуемого препарата и любой неиспользованный препарат во время каждого исследовательского визита. Вам также расскажут, как правильно хранить препараты.
В зависимости от того, как болезнь реагирует на исследуемые препараты, количество дней, в течение которых вы получаете инъекции, может оставаться прежним, увеличиваться или уменьшаться. Ваш врач обсудит это с вами.
Во время цикла 1, если врач сочтет это необходимым, вам дадут гидроксимочевину перорально, чтобы снизить риск побочных эффектов. Вы можете запросить у сотрудников исследования информацию о том, как вводится лекарство, и о связанных с ним рисках.
Учебные визиты:
В начале каждого цикла перед введением дозы исследуемого препарата у вас будет медицинский осмотр.
Каждую неделю (+/- 2 дня) будет браться кровь (около 2-3 чайных ложек) для плановых анализов. Если кажется, что болезнь улучшается, эта кровь будет браться каждые 2-4 недели, пока вы все еще принимаете исследуемые препараты.
Если вы живете далеко от клиники, эту кровь можно взять в ближайшей к вашему дому клинике, и о результатах будет сообщено врачу-исследователю.
Если врач-исследователь считает, что это необходимо, у вас может быть дополнительный аспират костного мозга в любое время во время исследования для проверки статуса заболевания и для цитогенетического тестирования.
Продолжительность обучения:
Вы можете продолжать прием исследуемого препарата в течение 24 циклов лечения. Вы больше не сможете принимать исследуемый препарат, если болезнь ухудшится, если возникнут непереносимые побочные эффекты или если вы не сможете следовать указаниям исследования.
Ваше участие в исследовании будет завершено после последующих посещений.
Следовать за:
Вы будете посещать клинику для последующего наблюдения каждые 3-6 месяцев в течение 5 лет после прекращения приема исследуемого препарата. Вас спросят о вашем здоровье и любых новых лекарствах, которые вы принимаете. Если вы не можете прийти в клинику, вам позвонят сотрудники исследования и спросят о вашем здоровье. Эти звонки должны длиться около 5-10 минут.
Каждые 4–8 недель после приема последней дозы исследуемого препарата у вас будет браться кровь (около 2–3 чайных ложек) для обычных анализов.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст >/= 18 лет
- Диагноз МДС подтвержден в течение 10 недель до включения в исследование в соответствии с критериями ВОЗ. Пациенты либо не имеют права на трансплантацию стволовых клеток, либо отказываются от нее.
- МДС классифицируются следующим образом: РАЭБ-1 (5-9% бластов БМ); РАЭБ-2 (взрывы БМ 10%-19%); CMML (бласты БМ 5-19%); RAEB-t (20-29% бластов костного мозга) И/ИЛИ по IPSS: пациенты со средним и высоким риском.
- Отсутствие ответа, прогрессирование или рецидив (в соответствии с критериями IWG 2006 г.) после как минимум 4 циклов азацитидина или децитабина, которые были завершены в течение последних 2 лет - И/ИЛИ - непереносимость азацитидина или децитабина, определенная как связанная с приемом препарата >/ = печеночная или почечная токсичность 3 степени, приводящая к прекращению лечения в течение предшествующих 2 лет.
- Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) </= 2.
- Готов придерживаться и соблюдать все запреты и ограничения, указанные в протоколе.
- Пациент (или законный представитель пациента) должен подписать документ об информированном согласии, в котором указывается, что пациент понимает цель и процедуры, необходимые для исследования, и желает участвовать в исследовании.)
Критерий исключения:
- Неконтролируемое интеркуррентное заболевание, включая, помимо прочего, симптоматическую застойную сердечную недостаточность, нестабильную стенокардию или сердечную аритмию.
- Активная инфекция, не отвечающая адекватно на соответствующие антибиотики (т. текущая температура >/= 38 градусов Цельсия).
- Общий билирубин >/= 1,5 мг/дл и не связан с гемолизом или болезнью Жильбера. Пациенты с общим билирубином >/= 1,5 мг/дл до 3 мг/дл подходят, если не менее 75% билирубина является непрямым.
- Аланиновая трансаминаза (ALT/SGPT) или аспартатаминотрансфераза (AST/SGOT) >/= 2,5 x верхняя граница нормы.
- Креатинин сыворотки > 1,5 мг/дл.
- Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью.
- Пациенты с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции (включая использование презервативов для мужчин с половыми партнерами, а для женщин: рецептурные оральные контрацептивы [противозачаточные таблетки], противозачаточные инъекции, внутриматочные спирали [ВМС], метод двойного барьера [спермицидный гель или пена с презервативами или диафрагмой], противозачаточный пластырь или хирургическая стерилизация) на протяжении всего исследования.
- Пациентки женского пола с репродуктивным потенциалом, у которых при скрининге нет отрицательного результата теста на беременность с бета-человеческим хорионическим гонадотропином (бета-ХГЧ) в моче или крови.
- Пациенты, одновременно получающие любой другой исследуемый агент или химиотерапию, лучевую терапию или иммунотерапию.
- Предварительный прием гидроксимочевины для контроля лейкоцитоза или использование гемопоэтических факторов роста (например, Г-КСФ, ГМ-КСФ, прокрит, аранесп, тромбопоэтины) разрешено в любое время до или во время исследования, если считается, что это отвечает интересам пациента. .
- Психическое заболевание или социальная ситуация, которые ограничивают способность пациента выполнять требования исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Омацетаксин
Омацетаксин 1,25 мг/м2 подкожно каждые 12 часов в дни 1-3 каждого 28-дневного цикла исследования.
Участник может продолжать прием исследуемого препарата до 24 циклов лечения.
|
1,25 мг/м2 подкожно каждые 12 часов в дни 1-3 каждого 28-дневного цикла исследования.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: До 2,5 лет
|
Общая выживаемость определяется как время от начала лечения до момента смерти.
Общая выживаемость постоянно контролируется с использованием байесовского метода.
|
До 2,5 лет
|
|
Количество участников с ответом
Временное ограничение: До 2 лет
|
Ответ представляет собой полный ответ (ПО) + частичный ответ (ЧО) + гематологическое улучшение (УИ).
CR — нормализация периферической крови и костного мозга с </= 5% бластов костного мозга, количеством гранулоцитов периферической крови >/= (1,0x10^9/л, количеством тромбоцитов >/= 100x10^9/л) .
PR такой же, как CR, за исключением наличия 6-15% бластов костного мозга или снижения на 50%, если <15% в начале лечения.
HI соответствует всем критериям полной ремиссии, за исключением восстановления тромбоцитов до >/= 100x10^9 л.
|
До 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Новообразования
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Предраковые состояния
- Миелодиспластические синдромы
- Прелейкемия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Противоопухолевые агенты растительного происхождения
- Ингибиторы синтеза белка
- Гомохаррингтонин
Другие идентификационные номера исследования
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (РЕГИСТРАЦИЯ: NCI CTRP)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .