Omacetaxin u pacientů se středním-1 a vyšším rizikem myelodysplastického syndromu (MDS) po selhání hypomethylačního činidla (HMA)
Studie fáze II omacetaxinu (OM) u pacientů se středně rizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS) po selhání hypomethylačního činidla (HMA)
Cílem této klinické výzkumné studie je zjistit, zda omacetaxin může pomoci kontrolovat myelodysplastický syndrom (MDS). Bude také studována bezpečnost tohoto léku.
Toto je výzkumná studie. Omacetaxin je schválen FDA a je komerčně dostupný pro léčbu chronické myeloidní leukémie (CML). U pacientů s MDS je zkoumáno použití omacetaxinu. Studijní lékař může vysvětlit, jak je studovaný lék navržen tak, aby fungoval.
Do této studie bude zapsáno až 80 účastníků. Všichni se zúčastní na MD Anderson.
Přehled studie
Detailní popis
Studium administrace léčiv:
Každý cyklus bude trvat 4–7 týdnů v závislosti na tom, jak dobře onemocnění reaguje na studovaný lék.
Pokud zjistíte, že jste způsobilí k účasti v této studii, budete dostávat omacetaxin jako injekci pod kůži 2krát denně, s odstupem přibližně 12 hodin, ve dnech 1-3 každého 28denního studijního cyklu.
Dostanete instrukce, jak si tyto injekce aplikovat. Dostanete deník výzkumného léku, do kterého budete zaznamenávat lék, který každý den užíváte. Na každou studijní návštěvu si s sebou musíte přinést Deník výzkumných léků a veškeré nepoužité léky. Také vám bude řečeno, jak správně uchovávat léky.
V závislosti na tom, jak onemocnění reaguje na studované léky, může počet dní, kdy budete dostávat injekce, zůstat stejný, může se zvýšit nebo snížit. Váš lékař to s vámi probere.
Během cyklu 1, pokud se lékař domnívá, že je to nutné, budete dostávat hydroxymočovinu ústy, aby se snížilo riziko nežádoucích účinků. Můžete požádat pracovníky studie o informace o tom, jak se lék podává a jaká jsou jeho rizika.
Studijní návštěvy:
Na začátku každého cyklu absolvujete fyzickou prohlídku před dávkou studovaného léku.
Každý týden (+/- 2 dny) bude odebrána krev (asi 2-3 čajové lžičky) na rutinní testy. Pokud se zdá, že se nemoc zlepšuje, bude tato krev odebírána pouze každé 2-4 týdny, dokud stále užíváte studované léky.
Pokud bydlíte daleko od kliniky, lze tuto krev odebrat na klinice poblíž vašeho domova a výsledky budou oznámeny lékaři studie.
Pokud se lékař studie domnívá, že je to nutné, můžete si kdykoli během studie nechat dodat další aspirát kostní dřeně, abyste zkontrolovali stav onemocnění a provedli cytogenetické testování.
Délka studia:
Můžete pokračovat v užívání studovaného léku až po dobu 24 cyklů léčby. Studovaný lék již nebudete moci užívat, pokud se onemocnění zhorší, pokud se vyskytnou nesnesitelné vedlejší účinky nebo pokud nejste schopni dodržovat pokyny studie.
Vaše účast ve studii bude ukončena po následných návštěvách.
Následovat:
Budete mít následné návštěvy na klinice každých 3–6 měsíců po dobu až 5 let poté, co přestanete užívat studovaný lék. Budete dotázáni na váš zdravotní stav a nové léky, které možná užíváte. Pokud se nemůžete dostavit na kliniku, zavolá vám personál studie a zeptá se na váš zdravotní stav. Tyto hovory by měly trvat asi 5-10 minut.
Každých 4–8 týdnů po vaší poslední dávce studovaného léku vám bude odebrána krev (asi 2–3 čajové lžičky) pro rutinní testy.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk >/= 18 let
- Diagnóza MDS potvrzena do 10 týdnů před vstupem do studie podle kritérií WHO. Pacienti buď nemají nárok na transplantaci kmenových buněk, nebo se rozhodnou nepokračovat v transplantaci kmenových buněk.
- MDS klasifikovaný následovně: RAEB-1 (5%-9% BM výbuchy); RAEB-2 (10%-19% BM Blasts); CMML (5%-19% BM výbuchy); RAEB-t (20%-29% BM blasty) A/NEBO pomocí IPSS: pacienti se středním a vysokým rizikem.
- Žádná odpověď, progrese nebo relaps (podle kritérií IWG z roku 2006) po nejméně 4 cyklech buď azacitidinu nebo decitabinu, které byly dokončeny během posledních 2 let - A/NEBO - intolerance na azacitidin nebo decitabin definovaná jako související s drogou >/ = jaterní nebo renální toxicita 3. stupně vedoucí k přerušení léčby během předchozích 2 let.
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) </= 2.
- Ochota dodržovat a dodržovat všechny zákazy a omezení uvedené v protokolu.
- Pacient (nebo jeho zákonný zástupce) musí podepsat dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že pacient rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a je ochoten se studie zúčastnit.)
Kritéria vyloučení:
- Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris nebo srdeční arytmii.
- Aktivní infekce adekvátně nereagující na vhodná antibiotika (tj. trvalé teploty >/= 38 stupňů Celsia).
- Celkový bilirubin >/= 1,5 mg/dl a nesouvisí s hemolýzou nebo Gilbertovou chorobou. Pacienti s celkovým bilirubinem >/= 1,5 mg/dl až 3 mg/dl jsou způsobilí, pokud alespoň 75 % bilirubinu je nepřímých.
- Alanintransamináza (ALT/SGPT) nebo aspartáttransamináza (AST/SGOT) >/= 2,5 x horní hranice normálu.
- Sérový kreatinin > 1,5 mg/dl.
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
- Pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nejsou ochotni dodržovat požadavky na antikoncepci (včetně používání kondomu pro muže se sexuálními partnery a pro ženy: perorální antikoncepce na předpis [antikoncepční pilulky], antikoncepční injekce, nitroděložní tělíska [IUD], metoda s dvojitou bariérou [spermicidní želé nebo pěna s kondomy nebo diafragmou], antikoncepční náplast nebo chirurgická sterilizace) v průběhu studie.
- Pacientky s reprodukčním potenciálem, které při screeningu nemají negativní těhotenský test na beta-lidský choriový gonadotropin (beta HCG) v moči nebo krvi.
- Pacienti, kteří dostávají jakoukoli jinou souběžně hodnocenou látku nebo chemoterapii, radioterapii nebo imunoterapii.
- Předchozí podávání hydroxymočoviny pro kontrolu leukocytózy nebo použití hematopoetických růstových faktorů (např. G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, trombopoetiny) je povoleno kdykoli před nebo během studie, pokud je to považováno za v nejlepším zájmu pacienta .
- Psychiatrické onemocnění nebo sociální situace, která by omezovala schopnost pacienta vyhovět studijním požadavkům.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Omacetaxin
Omacetaxin 1,25 mg/m2 subkutánně každých 12 hodin ve dnech 1-3 každého 28denního studijního cyklu.
Účastník může pokračovat v užívání studovaného léku po dobu až 24 cyklů léčby.
|
1,25 mg/m2 subkutánně každých 12 hodin ve dnech 1-3 každého 28denního studijního cyklu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Až 2,5 roku
|
Celkové přežití definované jako doba od zahájení léčby do okamžiku smrti.
Celkové přežití průběžně monitorováno pomocí Bayesovské metody.
|
Až 2,5 roku
|
|
Počet účastníků s odpovědí
Časové okno: Až 2 roky
|
Odpověď je úplná odpověď (CR) + částečná odpověď (PR) + hematologické zlepšení (HI).
CR je normalizace periferní krve a kostní dřeně s </= 5 % blastů kostní dřeně, počtem granulocytů v periferní krvi >/= (1,0x10^9/l a počtem krevních destiček >/= 100x10^9/l) .
PR je stejná jako CR s výjimkou přítomnosti 6-15% blastů v kostní dřeni nebo 50% snížení, pokud je <15% na začátku léčby.
HI splňuje všechna kritéria pro CR kromě obnovy krevních destiček na >/=100x10^9L.
|
Až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (REGISTR: NCI CTRP)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .