Omacétaxine chez les patients présentant un échec du syndrome myélodysplasique (SMD) à risque intermédiaire-1 et supérieur après l'agent hypométhylant (HMA)
Une étude de phase II sur l'Omacétaxine (OM) chez des patients atteints d'un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque intermédiaire 1 et élevé après échec de l'agent hypométhylant (HMA)
L'objectif de cette étude de recherche clinique est de savoir si l'omacétaxine peut aider à contrôler le syndrome myélodysplasique (SMD). La sécurité de ce médicament sera également étudiée.
Il s'agit d'une étude expérimentale. L'omacétaxine est approuvée par la FDA et disponible dans le commerce pour le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC). L'utilisation de l'omacétaxine chez les patients atteints de SMD est expérimentale. Le médecin de l'étude peut expliquer comment le médicament à l'étude est conçu pour fonctionner.
Jusqu'à 80 participants seront inscrits à cette étude. Tous participeront au MD Anderson.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Administration des médicaments à l'étude :
Chaque cycle durera de 4 à 7 semaines, selon la façon dont la maladie répond au médicament à l'étude.
Si vous êtes jugé éligible pour participer à cette étude, vous recevrez de l'omacétaxine sous forme d'injection sous la peau 2 fois par jour, à environ 12 heures d'intervalle, les jours 1 à 3 de chaque cycle d'étude de 28 jours.
Vous recevrez des instructions sur la façon de vous administrer ces injections. Vous recevrez un journal de recherche sur les médicaments pour enregistrer le médicament que vous prenez chaque jour. Vous devez apporter le journal de recherche sur les médicaments et tout médicament inutilisé avec vous à chaque visite d'étude. On vous expliquera également comment conserver correctement les médicaments.
Selon la façon dont la maladie réagit aux médicaments à l'étude, le nombre de jours pendant lesquels vous recevez vos injections peut rester le même, augmenter ou diminuer. Votre médecin en discutera avec vous.
Au cours du cycle 1, si le médecin pense que cela est nécessaire, vous recevrez de l'hydroxyurée par voie orale pour diminuer le risque d'effets secondaires. Vous pouvez demander au personnel de l'étude des informations sur la façon dont le médicament est administré et ses risques.
Visites d'étude :
Au début de chaque cycle, vous subirez un examen physique avant votre dose de médicament à l'étude.
Chaque semaine (+/- 2 jours), du sang (environ 2-3 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine. Si la maladie semble s'améliorer, ce sang ne sera prélevé que toutes les 2 à 4 semaines tant que vous continuerez à recevoir les médicaments à l'étude.
Si vous habitez loin de la clinique, ce sang peut être prélevé dans une clinique proche de votre domicile et les résultats seront communiqués au médecin de l'étude.
Si le médecin de l'étude pense que cela est nécessaire, vous pouvez subir une aspiration de moelle osseuse supplémentaire à tout moment pendant l'étude pour vérifier l'état de la maladie et pour les tests cytogénétiques.
Durée de l'étude :
Vous pouvez continuer à prendre le médicament à l'étude jusqu'à 24 cycles de traitement. Vous ne pourrez plus prendre le médicament à l'étude si la maladie s'aggrave, si des effets secondaires intolérables surviennent ou si vous n'êtes pas en mesure de suivre les instructions de l'étude.
Votre participation à l'étude prendra fin après les visites de suivi.
Suivi:
Vous aurez des visites de suivi à la clinique tous les 3 à 6 mois jusqu'à 5 ans après avoir arrêté de prendre le médicament à l'étude. On vous posera des questions sur votre état de santé et sur tout nouveau médicament que vous pourriez prendre. Si vous ne pouvez pas venir à la clinique, vous serez appelé par le personnel de l'étude et interrogé sur votre état de santé. Ces appels devraient durer environ 5 à 10 minutes.
Toutes les 4 à 8 semaines après votre dernière dose du médicament à l'étude, du sang (environ 2 à 3 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge >/= 18 ans
- Diagnostic de SMD confirmé dans les 10 semaines précédant l'entrée dans l'étude selon les critères de l'OMS. Les patients ne sont pas éligibles ou choisissent de ne pas procéder à une greffe de cellules souches.
- MDS classé comme suit : RAEB-1 (5 % à 9 % de blastes BM) ; RAEB-2 (10 % à 19 % de blastes BM ); CMML (5 % à 19 % de blastes BM ); AREB-t (20 %-29 % de blastes BM) ET/OU par IPSS : patients à risque intermédiaire 1 et élevé.
- Absence de réponse, progression ou rechute (selon les critères de l'IWG 2006) après au moins 4 cycles d'azacitidine ou de décitabine, terminés au cours des 2 dernières années - ET/OU - intolérance à l'azacitidine ou à la décitabine définie comme liée au médicament >/ = toxicité hépatique ou rénale de grade 3 ayant entraîné l'arrêt du traitement au cours des 2 années précédentes.
- État de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de </= 2.
- Volonté d'adhérer et de se conformer à toutes les interdictions et restrictions spécifiées dans le protocole.
- Le patient (ou son représentant légalement autorisé) doit avoir signé un document de consentement éclairé indiquant que le patient comprend le but et les procédures requises pour l'étude et est disposé à participer à l'étude.)
Critère d'exclusion:
- Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable ou une arythmie cardiaque.
- Infection active ne répondant pas adéquatement aux antibiotiques appropriés (c.-à-d. températures continues >/= 38 degrés Celsius).
- Bilirubine totale >/= 1,5 mg/dL et non liée à l'hémolyse ou à la maladie de Gilbert. Les patients dont la bilirubine totale est >/= 1,5 mg/dL à 3 mg/dL sont éligibles si au moins 75 % de la bilirubine est indirecte.
- Alanine transaminase (ALT/SGPT) ou aspartate transaminase (AST/SGOT) >/= 2,5 x la limite supérieure de la normale.
- Créatinine sérique > 1,5 mg/dL.
- Patientes enceintes ou allaitantes.
- Les patientes en âge de procréer qui ne veulent pas suivre les exigences en matière de contraception (y compris l'utilisation du préservatif pour les hommes avec des partenaires sexuels, et pour les femmes : contraceptifs oraux sur ordonnance [pilules contraceptives], injections contraceptives, dispositifs intra-utérins [DIU], méthode à double barrière [gelée spermicide] ou mousse avec préservatifs ou diaphragme], patch contraceptif ou stérilisation chirurgicale) tout au long de l'étude.
- Patientes en âge de procréer qui n'ont pas de test de grossesse urinaire ou sanguin négatif à la bêta-gonadotrophine chorionique humaine (bêta HCG) lors du dépistage.
- Patients recevant tout autre agent expérimental concomitant ou chimiothérapie, radiothérapie ou immunothérapie.
- L'hydroxyurée préalable pour le contrôle de la leucocytose ou l'utilisation de facteurs de croissance hématopoïétiques (par exemple, G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, thrombopoïétines) est autorisée à tout moment avant ou pendant l'étude si elle est considérée comme étant dans le meilleur intérêt du patient .
- Maladie psychiatrique ou situation sociale qui limiterait la capacité du patient à se conformer aux exigences de l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Omacétaxine
Omacétaxine 1,25 mg/m2 par voie sous-cutanée toutes les 12 heures les jours 1 à 3 de chaque cycle d'étude de 28 jours.
Le participant peut continuer à prendre le médicament à l'étude jusqu'à 24 cycles de traitement.
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1,25 mg/m2 par voie sous-cutanée toutes les 12 heures les jours 1 à 3 de chaque cycle d'étude de 28 jours.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie globale (SG)
Délai: Jusqu'à 2,5 ans
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Survie globale définie comme le temps écoulé entre le début du traitement et le décès.
Survie globale surveillée en continu à l'aide de la méthode bayésienne.
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Jusqu'à 2,5 ans
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Nombre de participants avec une réponse
Délai: Jusqu'à 2 ans
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La réponse est une réponse complète (RC) + une réponse partielle (PR) + une amélioration hématologique (HI).
La RC est la normalisation du sang périphérique et de la moelle osseuse avec </= 5 % de blastes médullaires, un nombre de granulocytes du sang périphérique >/= (1,0 x 10 ^ 9/L et un nombre de plaquettes >/= 100 x 10 ^ 9/L) .
La RP est la même que la RC sauf pour la présence de 6 à 15 % de blastes médullaires, ou une réduction de 50 % si < 15 % au début du traitement.
HI répond à tous les critères de RC à l'exception de la récupération plaquettaire à >/= 100x10^9L.
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Jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Tumeurs
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Conditions précancéreuses
- Syndromes myélodysplasiques
- Préleucémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Agents antinéoplasiques phytogéniques
- Inhibiteurs de la synthèse des protéines
- Homoharringtonine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (ENREGISTREMENT: NCI CTRP)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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