Omacetaxin közepes 1-es és magasabb kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél, poszt-hipometiláló ágens (HMA) esetén
Az Omacetaxine (OM) II. fázisú vizsgálata közepes 1-es és magasabb kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél, poszt hipometiláló szer (HMA) esetében
Ennek a klinikai kutatásnak a célja annak megismerése, hogy az omacetaxin segíthet-e a mielodiszpláziás szindróma (MDS) szabályozásában. Ennek a gyógyszernek a biztonságosságát is tanulmányozni fogják.
Ez egy vizsgáló tanulmány. Az Omacetaxine az FDA által jóváhagyott és kereskedelmi forgalomban kapható krónikus mielogén leukémia (CML) kezelésére. Vizsgálat tárgya az omacetaxin alkalmazása MDS-ben szenvedő betegeknél. A vizsgálatot végző orvos elmagyarázhatja, hogyan tervezték a vizsgált gyógyszer hatását.
Legfeljebb 80 résztvevőt vonnak be ebbe a tanulmányba. Mindannyian részt vesznek az MD Andersonban.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Tanulmányi gyógyszer-adminisztráció:
Minden ciklus 4-7 hetes lesz, attól függően, hogy a betegség mennyire reagál a vizsgált gyógyszerre.
Ha bebizonyosodik, hogy jogosult részt venni ebben a vizsgálatban, naponta kétszer, körülbelül 12 órás időközönként, minden 28 napos vizsgálati ciklus 1-3. napján omacetaxint kap a bőre alá injekció formájában.
Utasításokat fog kapni arra vonatkozóan, hogyan adja be magának ezeket az injekciókat. Kapsz egy Gyógyszerkutatási naplót, amely rögzíti a naponta szedett gyógyszert. Minden tanulmányi látogatásra magával kell hoznia a Kutatási Gyógyszernaplót és a fel nem használt gyógyszert. Azt is elmondják Önnek, hogyan kell megfelelően tárolni a gyógyszereket.
Attól függően, hogy a betegség hogyan reagál a vizsgált gyógyszerekre, az injekciók beadásának napjai változatlanok maradhatnak, növekedhetnek vagy csökkenhetnek. Kezelőorvosa meg fogja beszélni ezt Önnel.
Az 1. ciklus során, ha az orvos szükségesnek tartja, szájon át hidroxi-karbamidot kap, hogy csökkentse a mellékhatások kockázatát. Kérhet információt a vizsgálati személyzettől a gyógyszer beadásának módjáról és kockázatairól.
Tanulmányi látogatások:
Minden ciklus elején fizikális vizsgálaton kell részt vennie a vizsgálati gyógyszer adagja előtt.
Minden héten (+/- 2 nap) vért vesznek (kb. 2-3 teáskanálnyi) rutinvizsgálathoz. Ha a betegség javulni látszik, ezt a vért csak 2-4 hetente veszik le, amíg Ön még mindig a vizsgálati gyógyszereket kapja.
Ha távol lakik a klinikától, ezt a vért le lehet venni az otthonához közeli klinikán, és az eredményeket jelenteni fogják a vizsgálatot végző orvosnak.
Ha a vizsgálatot végző orvos úgy gondolja, hogy szükség van rá, a vizsgálat során bármikor beadhat egy további csontvelő-leszívást a betegség állapotának ellenőrzésére és a citogenetikai vizsgálatok elvégzésére.
Tanulmányi idő:
A vizsgálati gyógyszer szedését legfeljebb 24 kezelési ciklusig folytathatja. A továbbiakban nem szedheti a vizsgálati gyógyszert, ha a betegség rosszabbodik, ha elviselhetetlen mellékhatások lépnek fel, vagy ha nem tudja követni a vizsgálati utasításokat.
A vizsgálatban való részvétele a nyomon követési látogatások után véget ér.
Nyomon követés:
A vizsgálati gyógyszer szedésének abbahagyása után legfeljebb 5 évig 3-6 havonta ellenőrző látogatásokra kerül sor a klinikán. Megkérdezik az egészségi állapotáról és az esetlegesen szedett új gyógyszerekről. Ha nem tud eljönni a klinikára, a vizsgálati személyzet felhívja Önt, és megkérdezi az egészségi állapotáról. Ezeknek a hívásoknak körülbelül 5-10 percig kell tartaniuk.
A vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 4-8 hetente vért vesznek (körülbelül 2-3 teáskanálnyi mennyiséget) rutinvizsgálatokhoz.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor >/= 18 év
- Az MDS diagnózisát a vizsgálatba való belépés előtt 10 héten belül megerősítették a WHO kritériumai szerint. A betegek vagy nem jogosultak az őssejt-transzplantációra, vagy úgy döntenek, hogy nem végeznek vele.
- Az MDS a következőképpen osztályozva: RAEB-1 (5%-9% BM blastok); RAEB-2 (10%-19% BM robbanás); CMML (5%-19% BM blastok); RAEB-t (20%-29% BM blasztok) ÉS/VAGY IPSS szerint: közepes 1-es és magas kockázatú betegek.
- Nincs válasz, progresszió vagy relapszus (a 2006-os IWG-kritériumok szerint) legalább 4 azacitidin vagy decitabin ciklust követően, amelyet az elmúlt 2 évben fejeztek be - ÉS/VAGY - az azacitidin vagy decitabin intolerancia, amelyet gyógyszerrel összefüggőnek határoztak meg >/ = 3. fokozatú máj- vagy vesetoxicitás, amely a kezelés abbahagyásához vezetett az előző 2 évben.
- Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítményi állapota </= 2.
- Hajlandó betartani és betartani a jegyzőkönyvben meghatározott összes tiltást és korlátozást.
- A betegnek (vagy a beteg törvényes képviselőjének) alá kell írnia egy tájékozott beleegyező dokumentumot, amely jelzi, hogy a beteg megérti a vizsgálat célját és a vizsgálathoz szükséges eljárásokat, és hajlandó részt venni a vizsgálatban.
Kizárási kritériumok:
- Kontrollálatlan interkurrens betegség, beleértve, de nem kizárólagosan, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, instabil angina pectorist vagy szívritmuszavart.
- Aktív fertőzés, amely nem reagál megfelelően a megfelelő antibiotikumokra (pl. folyamatos hőmérséklet >/= 38 Celsius fok).
- Összes bilirubin >/= 1,5 mg/dl, és nincs összefüggésben a hemolízissel vagy a Gilbert-kórral. Azok a betegek, akiknél az összbilirubin >/= 1,5 mg/dl és 3 mg/dl között van, akkor jogosultak, ha a bilirubin legalább 75%-a közvetett.
- Alanin transzamináz (ALT/SGPT) vagy aszpartát transzamináz (AST/SGOT) >/= a normálérték felső határának 2,5-szerese.
- A szérum kreatinin > 1,5 mg/dl.
- Terhes vagy szoptató nőbetegek.
- Reproduktív potenciállal rendelkező betegek, akik nem hajlandók betartani a fogamzásgátlási követelményeket (beleértve az óvszer használatát szexuális partnerrel rendelkező férfiaknál és nőknél: vényköteles orális fogamzásgátlók [fogamzásgátló tabletták], fogamzásgátló injekciók, méhen belüli eszközök [IUD], kettős gát módszer [spermicid zselé] vagy hab óvszerrel vagy membránnal], fogamzásgátló tapasz vagy műtéti sterilizálás) a vizsgálat során.
- Reproduktív potenciállal rendelkező nőbetegek, akiknél a szűréskor nem volt negatív a vizelet vagy a vér béta-humán koriongonadotropin (béta HCG) terhességi tesztje.
- Bármilyen más vizsgálati szerrel egyidejűleg vagy kemoterápiában, sugárterápiában vagy immunterápiában részesülő betegek.
- Előzetes hidroxi-karbamid adása a leukocitózis szabályozására vagy hematopoietikus növekedési faktorok (pl. G-CSF, GM-CSF, procrit, aranesp, trombopoietinek) alkalmazása a vizsgálat előtt vagy alatt bármikor megengedett, ha úgy ítélik meg, hogy ez a beteg legjobb érdeke. .
- Pszichiátriai betegség vagy olyan szociális helyzet, amely korlátozza a pácienst abban, hogy megfeleljen a vizsgálati követelményeknek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Omacetaxine
Omacetaxine 1,25 mg/m2 szubkután 12 óránként, minden 28 napos vizsgálati ciklus 1-3. napján.
A résztvevő legfeljebb 24 kezelési ciklusig folytathatja a vizsgált gyógyszer szedését.
|
1,25 mg/m2 szubkután 12 óránként, minden 28 napos vizsgálati ciklus 1-3. napján.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Akár 2,5 év
|
A teljes túlélés a kezelés kezdetétől a halálig eltelt idő.
A teljes túlélést Bayes-módszerrel folyamatosan monitoroztuk.
|
Akár 2,5 év
|
|
A válaszadó résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 2 év
|
A válasz teljes válasz (CR) + részleges válasz (PR) + hematológiai javulás (HI).
A CR a perifériás vér és a csontvelő normalizálása </= 5%-os csontvelő-blasztokkal, a perifériás vér granulocitaszámával >/= (1,0x10^9/l és vérlemezkeszám >/= 100x10^9/L) .
A PR ugyanaz, mint a CR, kivéve a 6-15%-os csontvelői blastok jelenlétét, vagy 50%-os csökkenést, ha a kezelés kezdetén <15%.
A HI megfelel a CR összes kritériumának, kivéve a thrombocyta-visszanyerést >/=100x10^9 literre.
|
Legfeljebb 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2013-0870
- NCI-2014-01483 (IKTATÓ HIVATAL: NCI CTRP)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .