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保妥适对排便障碍综合征的影响

2020年5月7日 更新者:Liliana Bordeianou、Massachusetts General Hospital

A 型肉毒杆菌毒素对排便障碍综合征的影响:II 期随机、平行组、三盲、安慰剂对照试验

本研究的目的是确定 A 型肉毒杆菌毒素 (Botox) 注射液是否会改善排便障碍综合征 (ODS) 患者的便秘症状。

研究概览

详细说明

便秘是五种最常见的肠道疾病医生诊断之一。 阻塞性排便综合征 (ODS) 是一种治疗不足的疾病,占所有便秘患者的 30% - 50%,并且随着年龄的增长更为常见。 ODS 是由于耻骨直肠肌(肛门周围的肌肉,在排便时应该放松)的异常收缩引起的。

生物反馈疗法和医疗管理是 ODS 的护理标准。 通常,患者首先通过饮食调整(补充纤维、增加液体)和药物(泻药、灌肠剂)进行管理。 如果便秘没有改善,他们将进行生物反馈,平均持续3-8次。 生物反馈作用于 ODS 的病因,并取得了良好的短期成功,但大约 50%-70% 的接受治疗的患者在一年后再次出现便秘。 ODS 生物反馈的主要缺点是它昂贵、耗时、在少数选定中心可用,并且它的成功在很大程度上取决于提供者。 生物反馈在多个 1 小时的诊所会议中提供,因此许多患者没有完成所有推荐的会议,他们的便秘可能会更快地复发。

保妥适也对 ODS 的病因起作用,并显示在注射后 1-3 周内改善便秘。 肉毒杆菌毒素在耻骨直肠肌和肛门外括约肌(肛门周围的肌肉)中一次性注射。 注射可以在局部麻醉下在诊所进行,然后患者回家。 目前,保妥适用于治疗生物反馈和医疗管理失败的患者,以避免最后的选择(结肠造口切除术)。 时至今日,尚无充分设计的研究证实保妥适在治疗 ODS 方面确实优于安慰剂(生理盐水)。 这项研究的结果将提供有关保妥适改善便秘症状的能力及其效果持续时间的宝贵数据。 该项目有可能增加有效治疗 ODS 的可用性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

1

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 90年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 所有种族和背景的 18 岁或以上的男性和女性
  • 有权给予知情同意
  • 符合功能性便秘罗马Ⅲ诊断标准
  • 无法在肌电图上放松耻骨直肠肌
  • Altomare 排便障碍综合症评分 15 分或以上
  • 2 种保守措施治疗失败,可能如下:

    • 1 次泻药(渗透性或兴奋剂)持续 2 周
    • 1个月的纤维补充剂
    • 和/或至少进行 4 次生物反馈试验

排除标准:

  • 以前用肉毒杆菌素治疗(可能有抗体)
  • 已知对毒素的任何成分过敏
  • 用药方案包括麻醉剂
  • 先前对肛管和直肠进行过放射治疗
  • 既往直肠切除术
  • 存在未愈合和有症状的肛裂
  • 存在肛门疼痛
  • 存在大便失禁
  • 存在全层直肠脱垂
  • 存在内括约肌肌病
  • 炎症性肠病或直肠炎
  • 怀孕或哺乳
  • 受试者目前正在注册/刚刚完成参与一项临床试验,其中干预措施/其遗留效应可能与该试验中的干预措施相互作用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:肉毒毒素-A
患者将接受在耻骨直肠肌和肛门外括约肌中注射的肉毒杆菌毒素 (Botox)。 我们将使用 100 单位的肉毒杆菌素,这种剂量具有良好的安全性,已被证明在之前对成人进行的研究中有效。
在 5 cc 注射器中以 20U/mL 的浓度稀释 100 单位
其他名称:
  • 保妥适
安慰剂比较:生理盐水
患者将接受注射到耻骨直肠肌和肛门外括约肌中的生理盐水(安慰剂)。
分配在 5 cc 注射器中
其他名称:
  • 0.9% 氯化钠

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Altomare 排便障碍综合征-评分 (ODS-S) 和便秘患者评估-生活质量评分 (PAC-QoL) 的变化
大体时间:基线,注射后 1 个月

主要结果指标将是注射肉毒杆菌毒素 1 个月后 ODS-S 和 PAC-QoL 总和相对于基线的变化。

这衡量了 ODS 的症状改善。 ODS(altomare 阻塞性排便综合征评分)评分范围从 0(最低)到 31(最高),其中 31 是最严重的(更差的结果),0 是没有症状(更好的结果)。

PAC-QoL(便秘患者评估 - 生活质量评分)的量表最低为 0,最高为 112,其中 0 为最高生活质量(较好的结果),112 为最低的生活质量(较差的结果)

较大的变化数字会表明更好的结果

基线,注射后 1 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Altomare ODS 评分 (ODS-S) 的变化
大体时间:在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
量表名称为排便障碍评分,ODS评分最小值为0,最大值为31。 这衡量了 ODS 的症状改善。 ODS 评分范围为 0-31,其中 31 为最严重,0 为无症状。 分数越高表明结果越好。
在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
便秘患者评估的变化 - 生活质量评分 (PAC-QoL)
大体时间:在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
PAC-QoL 是便秘的患者评估 - 生活质量评分。 PAC-QoL 的量表是 0 的最低分数到 112 的最高分数,其中 0 是最高的生活质量(更好的结果),112 是最低的生活质量(更差的结果)。 由于我们正在寻找分数的变化,因此最小变化为 0,最大变化为 112。 更高的变化意味着更好的结果。
在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
与健康相关的生活质量的变化
大体时间:基线、注射后 1、3、6 和 12 个月以及基线与 12 个月的比较值
医疗结果调查简表(SF-36 第 1 版)将用于衡量与健康相关的生活质量的变化。这是一种疗效衡量标准。 分数范围为 0-100,其中 0 表示对健康的影响最大,100 表示对健康没有影响
基线、注射后 1、3、6 和 12 个月以及基线与 12 个月的比较值
克利夫兰诊所大便失禁评分 (CCFI) 的变化
大体时间:在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
这是肉毒杆菌毒素特定不良事件的量度。 分数是问题答案的总和。 分数范围是 0-20,其中 0 是完全失禁,20 是完全失禁。
在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
大便失禁生活质量量表 (FIQoL) 的变化
大体时间:在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
这是肉毒杆菌毒素特定不良事件的量度。 这种大便失禁生活质量量表 (FIQoL) 量表的范围从最低 4 分到最高 20 分。 较低的分数表示较低的生活质量(较差的结果),较高的分数表示较好的生活质量(较好的结果)。
在基线、注射后 1、3、6 和 12 个月进行评估,并将基线与 12 个月的值进行比较
肌电图测量耻骨直肠肌松弛
大体时间:基线,1个月的随访
这是功效的量度。
基线,1个月的随访
气球排出试验成功
大体时间:基线,1个月的随访
这是功效的量度。
基线,1个月的随访
肛门括约肌功能的改变
大体时间:基线,1个月的随访
肛门括约肌功能的变化将通过肛门直肠测压法进行评估。 该测试将测量静息括约肌压力、最大静息肛门压力、最大挤压压力。 肛门括约肌功能的改变是治疗效果的量度。 静息括约肌压力的最低得分为 0,最高得分为 200。 最小挤压压力为 10,最大为 200。 较低的分数表明张力下降和较差的结果,其中高分可能表明在括约肌功能方面较差的结果。
基线,1个月的随访
排便指数的变化
大体时间:基线,1个月的随访
排便指数=尝试排便期间的最大直肠压力/尝试排便期间的最小肛门残余压力。 这是根据从肛门直肠测压法获得的测量值计算得出的,是治疗效果的衡量标准。 分数可以从 0(表示无变化-最不有效)变为 1,表示变化表明排便时完全放松。
基线,1个月的随访

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Liliana Bordeianou, M.D.、Massachusetts General Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年2月1日

初级完成 (实际的)

2019年6月11日

研究完成 (实际的)

2019年6月11日

研究注册日期

首次提交

2014年6月3日

首先提交符合 QC 标准的

2014年6月6日

首次发布 (估计)

2014年6月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年5月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年5月7日

最后验证

2020年5月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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