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Effetti del Botox nella sindrome da defecazione ostruita

7 maggio 2020 aggiornato da: Liliana Bordeianou, Massachusetts General Hospital

Effetti della tossina botulinica di tipo A nella sindrome da defecazione ostruita: uno studio di fase II randomizzato, a gruppi paralleli, in triplo cieco, controllato con placebo

Lo scopo di questo studio è determinare se l'iniezione di tossina botulinica A (Botox) migliorerà i sintomi della stitichezza nella sindrome da defecazione ostruita (ODS).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La costipazione rappresenta una delle cinque diagnosi mediche più comuni per i disturbi intestinali. La sindrome da defecazione ostruita (ODS) è una condizione poco trattata che rappresenta il 30%-50% di tutti i pazienti con stitichezza ed è più comune con l'avanzare dell'età. L'ODS è dovuta alla contrazione anormale del muscolo puborettale (un muscolo intorno all'ano che dovrebbe rilassarsi durante la defecazione).

La terapia di biofeedback e la gestione medica sono gli standard di cura per l'ODS. In genere i pazienti vengono prima gestiti con modifiche dietetiche (integrazione di fibre, aumento dei liquidi) e farmaci (lassativi, clisteri). Se la stitichezza non migliora, subiranno il biofeedback, che dura in media da 3 a 8 sessioni. Il biofeedback agisce sulla causa dell'ODS e ha un buon successo a breve termine, ma circa il 50%-70% dei pazienti trattati rivive la stitichezza dopo un anno. I principali svantaggi del biofeedback per ODS sono il fatto che è costoso, richiede tempo, è disponibile in pochi centri selezionati e il suo successo dipende molto dal fornitore. Il biofeedback viene fornito in più sessioni cliniche di 1 ora, quindi molti pazienti non completano tutte le sessioni raccomandate e la loro stitichezza può ripresentarsi più velocemente.

Botox agisce anche sulla causa dell'ODS e ha dimostrato di migliorare la stitichezza entro 1-3 settimane dopo l'iniezione. Botox viene somministrato come iniezione una tantum nel muscolo puborettale e nello sfintere anale esterno (il muscolo proprio intorno all'ano). L'iniezione può essere eseguita in clinica in anestesia locale, dopodiché il paziente torna a casa. Attualmente, Botox è utilizzato per il trattamento di pazienti che falliscono il biofeedback e la gestione medica, per evitare le opzioni di ultima istanza (resezione del colon con stomia). Fino ad oggi, nessuno studio adeguatamente progettato ha confermato che Botox è effettivamente superiore al placebo (soluzione salina normale) per il trattamento dell'ODS. I risultati di questo studio forniranno dati preziosi sulla capacità del Botox di migliorare i sintomi della stitichezza e la durata del suo effetto. Questo progetto ha il potenziale per aumentare la disponibilità di trattamenti efficaci per l'ODS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni di tutte le razze e background
  • Competente a dare il consenso informato
  • Soddisfa i criteri diagnostici di Roma III per la costipazione funzionale
  • Incapacità di rilassare il muscolo puborettale all'elettromiografia
  • Punteggio della sindrome da defecazione ostruita di Altomare di 15 punti o superiore

  • Fallimento del trattamento con 2 misure conservative che possono essere le seguenti:

    • 1 lassativo (osmotico o stimolante) per 2 settimane
    • 1 integratore di fibre per un mese
    • E/o prova di biofeedback per almeno 4 sessioni

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con Botox (possibili anticorpi)
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti della tossina
  • Il regime farmacologico include narcotici
  • Precedente radioterapia al canale anale e al retto
  • Precedente protectomia
  • Presenza di ragade anale non cicatrizzata e sintomatica
  • Presenza di dolore anale
  • Presenza di incontinenza fecale
  • Presenza di prolasso rettale a tutto spessore
  • Presenza di miopatia dello sfintere interno
  • Malattia infiammatoria intestinale o proctite
  • Gravidanza o allattamento
  • Il soggetto è attualmente arruolato/ha appena finito di partecipare a una sperimentazione clinica in cui l'intervento/il suo effetto di trascinamento può interagire con l'intervento in questa sperimentazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Tossina botulinica-A
I pazienti riceveranno la tossina botulinica-A (Botox) iniettata nel muscolo puborettale e nello sfintere anale esterno. Useremo 100 unità di Botox, una dose con un buon profilo di sicurezza che ha dimostrato di funzionare in studi precedenti condotti negli adulti.
Droga: Tossina botulinica-A
100 Unità diluite in una siringa da 5 cc alla concentrazione di 20U/mL
Altri nomi:
  • Botox
Comparatore placebo: Soluzione salina normale
I pazienti riceveranno soluzione salina normale (placebo) iniettata nel muscolo puborettale e nello sfintere anale esterno.
Droga: Salino Normale
Dispensato in una siringa da 5 cc
Altri nomi:
  • Cloruro di sodio allo 0,9%.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel punteggio della sindrome da defecazione ostruita di Altomare (ODS-S) e nella valutazione del paziente della costipazione- punteggio della qualità della vita (PAC-QoL)
Lasso di tempo: Basale, 1 mese dopo l'iniezione

La misura dell'esito primario sarà la variazione rispetto al basale nella somma di ODS-S e PAC-QoL a 1 mese dopo l'iniezione di Botox.

Questo misura il miglioramento sintomatico dell'ODS. I punteggi ODS (sindrome da defecazione ostruita altomare) vanno da 0 (minimo) a 31 (massimo), dove 31 è il più grave (esito peggiore) e 0 è assenza di sintomi (esito migliore).

La scala per PAC-QoL (Patient Assessment of Constipation- Quality of life score) è un minimo di 0 e un massimo di 112 dove 0 è la qualità di vita più alta (esito migliore) e 112 è la qualità di vita più bassa (esito peggiore)

Un numero maggiore per il cambiamento suggerirebbe un risultato migliore
Basale, 1 mese dopo l'iniezione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifiche nel punteggio Altomare ODS (ODS-S)
Lasso di tempo: Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Il titolo della scala è il punteggio della defecazione ostruita, il valore minimo è 0 e il valore massimo è 31 per il punteggio ODS. Questo misura il miglioramento sintomatico dell'ODS. I punteggi ODS vanno da 0 a 31, dove 31 è il più grave e 0 è l'assenza di sintomi. Un punteggio più alto suggerirebbe un risultato migliore.
Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Cambiamenti nella valutazione del paziente del punteggio di costipazione-qualità della vita (PAC-QoL)
Lasso di tempo: Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
PAC-QoL è la valutazione del paziente della costipazione - Punteggio della qualità della vita. La scala per PAC-QoL va da 0 punteggio minimo a 112 punteggio massimo dove 0 è la qualità di vita più alta (esito migliore) e 112 è la qualità di vita più bassa (esito peggiore). Poiché stiamo cercando un cambiamento nel punteggio, il cambiamento minimo sarebbe 0 e il cambiamento massimo sarebbe 112. Un cambiamento più elevato suggerirebbe un risultato migliore.
Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
La forma abbreviata dell'indagine sugli esiti medici (SF-36 versione 1) verrà utilizzata per misurare i cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute. Questa è una misura dell'efficacia. Il punteggio va da 0 a 100 dove 0 è il massimo impatto sulla salute e 100 è nessun impatto sulla salute
Basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Cambiamenti nel punteggio di incontinenza fecale della Cleveland Clinic (CCFI)
Lasso di tempo: Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Questa è una misura degli eventi avversi specifici di Botox. Il punteggio è un totale di risposte alle domande. L'intervallo di punteggio va da 0 a 20 dove 0 è l'incontinenza perfetta e 20 è l'incontinenza completa.
Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Cambiamenti nella scala della qualità della vita dell'incontinenza fecale (FIQoL)
Lasso di tempo: Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Questa è una misura degli eventi avversi specifici di Botox. Questa scala della qualità della vita dell'incontinenza fecale (FIQoL) varia da 4 come minimo e 20 come massimo. un punteggio più basso indica una qualità di vita inferiore (esito peggiore) e un punteggio più alto indica una qualità di vita migliore (esito migliore).
Valutato al basale, 1, 3, 6 e 12 mesi dopo l'iniezione e valore confrontato dal basale a 12 mesi
Rilassamento del puborettale con spinta misurato dall'EMG
Lasso di tempo: Basale, visita di follow-up a 1 mese
Questa è una misura dell'efficacia.
Basale, visita di follow-up a 1 mese
Successo del test di espulsione del palloncino
Lasso di tempo: Basale, visita di follow-up a 1 mese
Questa è una misura dell'efficacia.
Basale, visita di follow-up a 1 mese
Cambiamento nella funzione dello sfintere anale
Lasso di tempo: Basale, visita di follow-up a 1 mese
I cambiamenti nella funzione dello sfintere anale saranno valutati mediante manometria anorettale. Questo test misurerà la pressione dello sfintere a riposo, la massima pressione anale a riposo, la massima pressione di compressione. Il cambiamento nella funzione dello sfintere anale è una misura dell'efficacia del trattamento. Il punteggio minimo per la pressione dello sfintere a riposo è 0 e il massimo è 200. La pressione di compressione minima è 10 e la massima è 200. Il punteggio più basso suggerisce un tono ridotto e un esito peggiore, dove i punteggi più alti possono suggerire un esito peggiore in termini di funzione dello sfintere.
Basale, visita di follow-up a 1 mese
Variazione dell'indice di defecazione
Lasso di tempo: Basale, visita di follow-up a 1 mese
L'indice di defecazione = pressione rettale massima durante il tentativo di defecazione/pressione residua anale minima durante il tentativo di defecazione. Questo viene calcolato sulla base delle misurazioni ottenute dalla manometria anorettale ed è una misura dell'efficacia del trattamento. I punteggi possono cambiare da 0 (che significa nessun cambiamento - meno efficace) a 1, il che significa che il cambiamento mostra un completo rilassamento con la defecazione.
Basale, visita di follow-up a 1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Liliana Bordeianou, M.D., Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

11 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

11 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

10 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGH2014-P-000406

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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